重型阿尔法地中海贫血的临床试验

铁代谢紊乱 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 溶血；贫血，遗传性，由于酶紊乱 | 膜缺陷引起的贫血 | CDA | 铁粒幼细胞性贫血 | 体质性再生障碍性贫血 | 遗传性贫血

西班牙

收集将用于本研究的临床数据并将形成沙特阿拉伯哮喘数据库 | 确定导致哮喘易感性的已知和新的遗传风险因素 | 研究主要哮喘易感基因中遗传变异的机制作用

沙特阿拉伯

淋巴瘤，非霍奇金 | 骨髓增生异常综合征 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

意大利

代谢性疾病 | 干细胞移植 | 慢性肉芽肿病 | 骨髓移植 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 遗传病 | 外周血干细胞移植 | 儿科 | Diamond-Blackfan 贫血 | 同种异体移植 | 联合免疫缺陷 | X连锁淋巴增生性疾病

解剖学 II 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 II 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后性 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | 叶酸受体α阳性 | 解剖学 IV... 及其他条件

美国

淋巴瘤，非霍奇金 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 骨髓增生异常综合症 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨质疏松症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

英国, 意大利

复发性霍奇金淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 急性白血病 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 系统性肥大细胞增多症 | 复发性血液系统恶性肿瘤 | 毛细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 急性双表型白血病 | 白细胞介素 3 受体亚基α阳性 | 复发性母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 难治性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 难治性血液系统恶性肿瘤

复发性下咽鳞状细胞癌 | 复发性喉鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | 唾液腺鳞状细胞癌 | 复发性唇和口腔鳞状细胞癌 | 复发性鼻咽角化鳞状细胞癌 | 复发性喉疣状癌 | 原发隐匿的颈部复发性转移性鳞状细胞癌 | 复发性鼻腔和鼻窦鳞状细胞癌 | 复发性口腔疣状癌 | 复发性唾液腺癌 | 原发隐匿的颈部转移性鳞状细胞癌 | 舌癌 | IV 期下咽鳞状细胞癌 | IVA 期喉鳞状细胞癌 | IVA 期喉疣状癌 | IVA 期唇和口腔鳞状细胞癌 | IVA 期鼻腔和鼻窦鳞状细胞癌 | IVA 期口腔疣状癌 | IVA 期口咽鳞状细胞癌 | IVB期喉鳞状细胞癌 | IVB期喉疣状癌 | IVB 期唇和口腔鳞状细胞癌 | IVB 期鼻腔和鼻窦鳞状细胞癌 | IVB 期口腔疣状癌 | IVB 期口咽鳞状细胞癌 | IVC 期喉鳞状细胞癌 | IVC 期喉疣状癌 及其他条件

美国, 中国

解剖学 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后性 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 晚期恶性实体瘤 | 不可切除的恶性实体肿瘤 | III 期子宫体癌 AJCC v8 | IV 期子宫体癌 AJCC v8 | IVA 期子宫体癌 AJCC v8 | IVB 期子宫体癌 AJCC v8 | 转移性恶性实体瘤 | 临床 III 期胃癌 AJCC... 及其他条件

美国

头部受伤，已关闭 | 头部外伤 | 头部受伤 | 颅脑损伤 | 粉碎性颅骨损伤 | 头部受伤，多处 | 头部外伤，关闭 | 头部外伤 | 头部创伤，穿透 | 头部受伤，轻微 | 头部受伤专业 | 头部受伤，开放 | 受伤，颅脑 | 受伤，头部 | 多处头部受伤 | 外伤，头部

美国

中风 | 慢性肾脏病 | 死亡 | 心房颤动 | 脑出血 | 肾脏移植；并发症 | 血栓形成，静脉 | 心血管并发症 | 大出血

瑞典, 挪威, 芬兰, 冰岛

头部受伤，已关闭 | 头部外伤 | 头部受伤 | 颅脑损伤 | 粉碎性颅骨损伤 | 头部受伤，多处 | 头部外伤，关闭 | 头部外伤 | 头部创伤，穿透 | 头部受伤，轻微 | 头部受伤专业 | 头部受伤，开放 | 受伤，颅脑 | 受伤，头部 | 多处头部受伤 | 外伤，头部

美国, 乌干达

冠状动脉疾病 | 糖尿病 | 癌症 | 慢性阻塞性肺疾病 | 严重抑郁 | 阿尔茨海默氏病 | 充血性心力衰竭 | 脑血管疾病 | 精神障碍

美国

过氧化物酶体生物发生障碍 | 齐薇格频谱障碍 | RCDP - 根茎软骨发育不良点状 | D-双功能蛋白缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 消旋酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶 2 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 D 成员 3 基因突变 | ACBD5（酰基辅酶 A 结合域 5）缺陷 | 成人 Refsum 疾病 | 甾醇载体蛋白 2 缺乏症

加拿大

酒精依赖 | 焦虑症 | 多动症 | 狂躁 | 严重抑郁 | 品行障碍 | 对立违抗性障碍 | 饮食失调 | 心境恶劣 | 广泛性发育障碍 | 药物依赖 | 自杀倾向 | 精神障碍 | 图雷特症

美国

复发性结肠癌 | 复发性直肠癌 | 复发性下咽鳞状细胞癌 | 复发性喉鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | IV 期下咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVA 期喉鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVA 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVB 期喉鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVB 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVC 期喉鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVC 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | 唾液腺鳞状细胞癌 | 复发性唇和口腔鳞状细胞癌 | IVA 期结肠癌 AJCC v7 | IVA 期直肠癌 AJCC v7 | IVB 期结肠癌 AJCC v7 | IVB 期直肠癌 AJCC v7 | IVA 期口腔癌 AJCC v6 和 v7 | IVB 期口腔癌... 及其他条件

美国

镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 地中海贫血 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | 白细胞粘附缺陷 | 先天性角化不良 | Chediak-Higashi综合征 | 慢性肉芽肿病 | Schwachman-Diamond 综合症

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 肺部并发症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 甘露糖苷酶 | I细胞病

美国

沮丧 | 黑色素瘤 | 癫痫 | 淋巴瘤 | 多发性硬化症 | 肾癌 | 宫颈癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳腺癌 | 慢性肾脏病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森病 | 系统性红斑狼疮 | 多发性骨髓瘤 | 乙型肝炎 | 失眠 | 大肠癌 | HIV爱滋病 | 胰腺癌 | 银屑病 | 哮喘 | 子宫内膜异位症 | 卵巢癌 | 血栓性血小板减少性紫癜 | 肺癌 | 躁郁症 | 乳糜泻 | 克罗恩病 | 前列腺癌 | 红斑痤疮 | 囊性纤维化 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血 | 狼疮性肾炎 | 特发性血小板减少性紫癜 | 肌炎 | 皮肤癌 | 杜氏肌营养不良症 | 结肠癌 | 银屑病关节炎 | 干燥综合症 | 多囊肾病 | 强直性营养不良 | 斑秃 | 脊髓性肌萎缩症 | 强直性脊柱炎 | 遗传性出血性毛细血管扩张症 | 面肩肱型肌营养不良症 | 亨廷顿氏病 | 人乳头瘤病毒 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 | 21三体 | 硬皮病 | 镰状细胞性状 | 特应性皮炎湿疹 | Β地中海贫血 | G6PD... 及其他条件

美国

自身免疫性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金病 | AL淀粉样变性 | 骨髓纤维化 | 慢性肾病 | 镰状细胞性贫血 | 地中海贫血 | 再生障碍性贫血 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | Diamond Blackfan 贫血症 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 骨髓增生性疾病

美国

肉芽肿 | 贫血 | 血小板减少症 | 中性粒细胞减少症 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 尼曼匹克病 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 骨质疏松症 | 岩藻糖苷沉着症 | 切迪亚克东综合症 | 赫勒病

美国

复发性头颈部鳞状细胞癌 | 复发性下咽鳞状细胞癌 | 复发性喉鳞状细胞癌 | 复发性口腔鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | 临床 III 期 HPV 介导的（p16 阳性）口咽癌 AJCC v8 | 临床 IV 期 HPV 介导的（p16 阳性）口咽癌 AJCC v8 | III 期头颈部皮肤鳞状细胞癌 AJCC v8 | III 期下咽癌 AJCC v8 | III 期喉癌 AJCC v8 | III 期唇癌和口腔癌 AJCC v8 | III 期口咽（p16 阴性）癌 AJCC v8 | IV 期头颈部皮肤鳞状细胞癌 AJCC v8 | IV 期下咽癌 AJCC v8 | IV 期喉癌 AJCC v8 | IV 期唇部和口腔癌 AJCC v8 | IV 期口咽（p16... 及其他条件

美国

常见变异型免疫缺陷 | 严重联合免疫缺陷 | 镰状细胞性贫血症 | 赫勒综合症 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 肾上腺脑白质营养不良 | X连锁淋巴增生性疾病 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨髓衰竭综合症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 甘露糖苷酶 | 新生儿获得性中性粒细胞减少症 | 获得性贫血溶血 | 获得性血小板减少症

美国

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

复发性下咽鳞状细胞癌 | 复发性喉鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | 唾液腺鳞状细胞癌 | 复发性唇和口腔鳞状细胞癌 | 复发性鼻咽角化鳞状细胞癌 | 复发性喉疣状癌 | 原发隐匿的颈部复发性转移性鳞状细胞癌 | 复发性鼻腔和鼻窦鳞状细胞癌 | 复发性口腔疣状癌 | 复发性唾液腺癌 | 原发隐匿的颈部转移性鳞状细胞癌 | 舌癌 | IV 期下咽鳞状细胞癌 | IV 期喉鳞状细胞癌 | IV 期唇和口腔鳞状细胞癌 | IV 期口咽鳞状细胞癌 | IV 期鼻咽角化鳞状细胞癌 | IV 期大唾液腺癌 | IV 期喉疣状癌 | IV 期鼻腔和鼻窦鳞状细胞癌 | IV 期口腔疣状癌 | 未经治疗的转移性鳞状细胞癌至颈部并伴有隐匿性原发灶

美国

子宫癌肉瘤 | 复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 复发性子宫体癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 肺类癌 | 转移性消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 胰腺多肽瘤 | 晚期成人肝细胞癌 | 局部不可切除的成人肝癌 | 复发性成人肝癌 | 成人肝细胞癌 | 卵巢癌肉瘤 | IIIA 期输卵管癌 | IIIA期卵巢癌 | IIIA 期原发性腹膜癌 | IIIB 期输卵管癌 | IIIB期卵巢癌 | IIIB 期原发性腹膜癌 | IIIC 期输卵管癌 | IIIC 期卵巢癌 | IIIC 期原发性腹膜癌 | IV 期输卵管癌 | IV 期卵巢癌 | IV 期原发性腹膜癌 | IIIA期子宫体癌 | IIIB期子宫体癌 | IIIC期子宫体癌 | IVA期子宫体癌 | IVB期子宫体癌 | 恶性胰腺胃泌素瘤 | 恶性胰腺... 及其他条件

美国, 加拿大

急性髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 华氏巨球蛋白血症 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 镰状细胞性贫血症 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 先天性无巨核细胞性血小板减少症 | 再生障碍性贫血 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 缓解期急性白血病 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | Shwachman-Diamond 综合症 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 具有 FLT3/ITD 突变的急性髓性白血病 及其他条件

美国

恶性实体肿瘤 | 鼻咽癌 | 腺样囊性癌 | 移行细胞癌 | 胆管癌 | 肝内胆管癌 | 脊索瘤 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 腹膜假粘液瘤 | 宫颈腺癌 | 阴道腺癌 | 阴道鳞状细胞癌，未另行说明 | 卵巢粘液腺癌 | 卵巢生殖细胞肿瘤 | 甲状腺癌 | 胰腺腺泡细胞癌 | 腺泡细胞癌 | 肾上腺皮质癌 | 肾上腺嗜铬细胞瘤 | 肛管神经内分泌癌 | 肛管未分化癌 | 血管肉瘤 | 大汗腺肿瘤 | 附录黏液腺癌 | 前庭大腺移行细胞癌 | 基底细胞癌 | 膀胱腺癌 | 乳腺化生性癌 | 结直肠鳞状细胞癌 | 硬纤维瘤病 | 子宫内膜移行细胞癌 | 子宫内膜样腺癌 | 食管神经内分泌癌 | 食管未分化癌 | 肝外胆管癌 | 乳房外Paget病 | 输卵管腺癌 | 输卵管移行细胞癌 | 纤维粘液样瘤 | 胆囊癌 | 胃神经内分泌癌 | 胃鳞状细胞癌 | 胃未分化癌 | 胃肠道间质瘤 | 巨细胞癌 | 不依赖人乳头瘤病毒的宫颈腺癌，透明细胞型 | 肠神... 及其他条件

美国, 关岛

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚