Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie dvou režimů dávkování Fabrazymu (Agalsidase Beta) u dosud neléčených mužských pediatrických pacientů bez závažných příznaků (FIELD)

20. května 2016 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Randomizovaná, multicentrická, nadnárodní, fáze 3B, otevřená, paralelní skupinová studie Fabrazymu (Agalsidase Beta) u dosud neléčených mužských pediatrických pacientů s Fabryho chorobou bez závažných příznaků

Účelem této studie bylo zjistit, zda 2 alternativní dávkovací režimy Fabrazymu (Agalsidase beta) (1,0 mg/kg každé 4 týdny nebo 0,5 mg/kg každé 2 týdny) byly účinné u dosud neléčených pediatrických účastníků bez závažných příznaků. Účastníci měli být léčeni po dobu 5 let.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
31

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník a/nebo jeho rodiče/zákonní zástupci musí poskytnout písemný informovaný souhlas/souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s protokolem.
  • Účastník musí mít potvrzenou diagnózu Fabryho choroby, jak je dokumentováno aktivitou leukocytární α-galaktosidázy A (αGAL) <4 nmol/h/mg leukocytů (preferovaný test; výsledek z centrální laboratoře). Pokud bylo obtížné získat test αGAL v leukocytech, mohl být účastník zařazen na základě zdokumentovaného αGAL v plazmě <1,5 nmol/h/ml, se souhlasem Medical Monitor (výsledek z centrální laboratoře).
  • Účastník musí mít důkaz o akumulaci globotriaosylceramidu (GL-3), jak je dokumentováno hladinami GL-3 v plazmě (>7,0 µg/ml) nebo GL-3 (>0,3 mg GL-3/mmol kreatininu) v moči (výsledky z centrální laboratoře ).
  • Účastníkem musí být muž ve věku ≥5 a ≤18 let.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník měl albuminurii (poměr albuminu/kreatininu první ráno v moči > 30 mg/g u alespoň 2 ze 3 po sobě jdoucích vzorků, každý s odstupem alespoň 1 týdne).
  • Účastník měl glomerulární filtrační rychlost (GFR) iohexolu <90 l/min/1,73 m^2. V případě řádně zdokumentovaného nízkého příjmu bílkovin hodnoty až 80 ml/min/1,73 m^2 může být přijatelné, po konzultaci s lékařským monitorem.
  • Účastník měl zdokumentované známky mrtvice nebo tranzitorní ischemické ataky (TIA), nebo pokud bylo provedeno zobrazení mozkovou magnetickou rezonancí (MRI), světlé léze > 2 mm na T2 nebo tekutinou atenuované inverzní obnově (FLAIR) vážených snímcích v bílé hmoty nebo bazálních ganglií.
  • Účastník měl těžkou a recidivující akroparestezii, kterou lékař posoudil jako časté (více než jednou týdně) epizody bolesti po dobu nejméně 3 měsíců, které ovlivňovaly každodenní aktivity, bez ohledu na léky.
  • Účastník měl tloušťku zadní stěny levé komory na konci diastoly (LVPWTd) a/nebo tloušťku mezikomorového septa na konci diastoly (IVSTd) ≥ 2 směrodatné odchylky (SD) ve srovnání s normálním (na základě normálního rozsahu tělesného povrchu [BSA] od Kampmanna , et al 2000), jak je přečteno na místě studie.
  • Účastník absolvoval předchozí léčbu specifickou pro Fabryho chorobu.
  • Účastník se účastnil studie využívající zkoumaný lék do 30 dnů od zahájení své účasti v této studii.
  • Účastník měl jakýkoli zdravotní stav nebo polehčující okolnosti, které by podle názoru řešitele studie mohly narušit dodržování studie.
  • Účastník měl jakýkoli zdravotní stav nebo polehčující okolnosti, například diabetes mellitus, které by podle názoru řešitele studie mohly narušit interpretaci výsledků studie.
  • Účastník byl léčen inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu/blokátory angiotenzinových receptorů (ACEI/ARB).
  • Účastník měl jakoukoli kontraindikaci uvedenou v označení přípravku Fabrazyme a/nebo iohexolu (Omnipaque).
  • Účastník nebo rodiče/zákonní zástupci nebyli ochotni splnit požadavky protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg byl podáván každé 2 týdny (až 131 infuzí) až do 260 týdnů, celková doba infuze nebyla kratší než 45 minut. V případě významné progrese Fabryho choroby byla dávka zvýšena na 1,0 mg/kg každé 2 týdny.
Biologický: Agalsidáza beta
Prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku 1,0 mg/kg/4 týdny
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
  • Rekombinantní lidská α-galaktosidáza A (r-hαGAL)
Biologický: Agalsidáza beta
Prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku 0,5 mg/kg/2 týdny
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
  • Rekombinantní lidská α-galaktosidáza A (r-hαGAL)
Experimentální: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg byl podáván každé 4 týdny (až 66 infuzí) až do 260 týdnů, celková doba infuze nebyla kratší než 90 minut. V případě významné progrese Fabryho choroby byla dávka zvýšena na 1,0 mg/kg každé 2 týdny.
Biologický: Agalsidáza beta
Prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku 1,0 mg/kg/4 týdny
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
  • Rekombinantní lidská α-galaktosidáza A (r-hαGAL)
Biologický: Agalsidáza beta
Prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku 0,5 mg/kg/2 týdny
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
  • Rekombinantní lidská α-galaktosidáza A (r-hαGAL)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odstranění globotriaosylceramidu (GL-3) z povrchového kožního kapilárního endotelu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52, týden 156 a týden 260
Kožní biopsie byly odebrány ve výchozím stavu, v týdnu 52, týdnu 156 a týdnu 260 nebo předčasně a analyzovány na akumulaci GL-3 (inkluze) v buňce pomocí světelné mikroskopie. Každá biopsie byla hodnocena na akumulaci GL-3 na stupnici závažnosti žádná, mírná, střední, těžká (0-1-2-3). Skóre je kategorizováno jako normální (skóre = 0) nebo abnormální (skóre = 1, 2 nebo 3). Data byla shrnuta z hlediska počtu účastníků s žádným/stopovým, mírným, středním a závažným skóre biopsie.
Výchozí stav, týden 52, týden 156 a týden 260

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od základní linie v clearance GL-3 od plazmy
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 a 260
Vzorky plazmy byly testovány na clearance GL-3 pomocí validované tandemové hmotnostní spektrometrie s horní hranicí normální hladiny GL-3 v plazmě 7,0 μg/ml. Počet analyzovaných účastníků = účastníci s hodnocením plazmatické clearance GL-3 na začátku i na začátku. Zde 'n' znamená počet účastníků s dostupnými údaji pro danou kategorii.
Výchozí stav, týden 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 a 260
Procentuální změna clearance GL-3 z moči oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 a 260
Vzorky plazmy byly testovány na celkovou clearance GL-3 v moči pomocí validované tandemové hmotnostní spektrometrie s horní hranicí normálu <0,030 mg/mmol kreatininu. Počet analyzovaných účastníků = účastníci s vyhodnocením clearance moči GL-3 jak na začátku, tak na začátku. Zde 'n' znamená počet účastníků s dostupnými údaji pro danou kategorii.
Výchozí stav, týden 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 a 260

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2008

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. června 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. června 2008

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. června 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. června 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. května 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (Číslo EudraCT)
  • EFC12821 (Jiný identifikátor: Sanofi)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Agalsidáza beta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení