Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af to Fabrazyme (Agalsidase Beta) doseringsregimer hos behandlingsnaive, mandlige pædiatriske patienter uden alvorlige symptomer (FIELD)

20. maj 2016 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et randomiseret, multicenter, multinationalt, fase 3B, åbent, parallelt gruppestudie af Fabrazyme (Agalsidase Beta) i behandlingsnaive mandlige pædiatriske patienter med Fabrys sygdom uden alvorlige symptomer

Formålet med denne undersøgelse var at bestemme, om 2 alternative doseringsregimer af Fabrazyme (Agalsidase beta) (1,0 mg/kg hver 4. uge eller 0,5 mg/kg hver 2. uge) var effektive hos behandlingsnaive pædiatriske deltagere uden alvorlige symptomer. Deltagerne skulle behandles i 5 år.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
31

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Brasilien
    • RS
      • Passo Fundo, RS, Brasilien
  • Canada
      • Montreal, QC, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
  • Norge
      • Bergen, Norge
  • Polen
      • Warsaw, Polen
  • Tjekkiet
      • Prague 2, Tjekkiet

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren og/eller deltagerens forældre/værge skal give skriftligt informeret samtykke/samtykke, inden protokolrelaterede procedurer udføres.
  • Deltageren skal have en bekræftet diagnose af Fabrys sygdom som dokumenteret ved leukocyt α-Galactosidase A (αGAL) aktivitet på <4 nmol/time/mg leukocyt (foretrukken analyse; stammende fra et centralt laboratorium). Hvis leukocyt-αGAL-aktivitetsassayet var vanskeligt at opnå, kan deltageren blive tilmeldt baseret på dokumenteret plasma-αGAL <1,5 nmol/time/mL efter aftale med den medicinske monitor (resulteret fra et centralt laboratorium).
  • Deltageren skal have bevis for globotriaosylceramid (GL-3) akkumulering som dokumenteret ved plasma GL-3 (>7,0 µg/mL) eller urin GL-3 (>0,3 mg GL-3/mmol kreatinin) niveauer (resultater fra et centralt laboratorium) ).
  • Deltageren skal være en mand ≥5 og ≤18 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren havde albuminuri (første morgen void urin albumin/kreatinin-forhold >30 mg/g på mindst 2 ud af 3 på hinanden følgende prøver, hver med mindst 1 uges mellemrum).
  • Deltageren havde en glomerulær filtreringshastighed (GFR) med iohexol <90 l/min/1,73 m^2. I tilfælde af korrekt dokumenteret lavt proteinindtag, værdier så lave som 80 ml/min/1,73 m^2 kan være acceptabelt efter samråd med lægemonitoren.
  • Deltageren havde dokumenteret tegn på slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald (TIA), eller hvis en hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) var blevet udført, lyse læsioner >2 mm på T2- eller væskesvækket inversion recovery (FLAIR)-vægtede billeder i det hvide stof eller de basale ganglier.
  • Deltageren havde alvorlig og tilbagevendende akroparæstesi, vurderet af lægen som hyppige (mere end én gang om ugen) smerteepisoder i mindst 3 måneder, der påvirkede daglige aktiviteter, uanset medicin.
  • Deltageren havde en end-diastolisk venstre ventrikulær posterior vægtykkelse (LVPWTd) og/eller en end-diastolisk interventrikulær septumtykkelse (IVSTd)≥2 standardafvigelser (SD) sammenlignet med normal (baseret på kropsoverfladeareal [BSA] normalområder fra Kampmann , et al 2000) som læst på undersøgelsesstedet.
  • Deltageren havde modtaget tidligere behandling specifik for Fabrys sygdom.
  • Deltageren havde deltaget i en undersøgelse med anvendelse af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter starten på deres deltagelse i denne undersøgelse.
  • Deltageren havde en hvilken som helst medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, som efter undersøgelsesforskerens opfattelse kunne forstyrre undersøgelsens efterlevelse.
  • Deltageren havde en hvilken som helst medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, for eksempel diabetes mellitus, som efter undersøgelsesforskerens opfattelse kunne forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater.
  • Deltageren var i behandling med angiotensinkonverterende enzymhæmmere/angiotensinreceptorblokkere (ACEI'er/ARB'er).
  • Deltageren havde nogen kontraindikation nævnt i mærkningen af ​​Fabrazyme og/eller iohexol (Omnipaque).
  • Deltager eller forældre/værge var uvillige til at overholde kravene i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg blev administreret hver 2. uge (op til 131 infusioner) i op til 260 uger, den samlede infusionstid var ikke mindre end 45 minutter. I tilfælde af signifikant progression af Fabrys sygdom blev dosis øget til 1,0 mg/kg hver 2. uge.
Biologisk: Agalsidase beta
Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning 1,0 mg/kg/4 uger
Andre navne:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant human α-galactosidase A (r-hαGAL)
Biologisk: Agalsidase beta
Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning 0,5 mg/kg/2 uger
Andre navne:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant human α-galactosidase A (r-hαGAL)
Eksperimentel: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg blev administreret hver 4. uge (op til 66 infusioner) op til 260 uger, den samlede infusionstid var ikke mindre end 90 minutter. I tilfælde af signifikant progression af Fabrys sygdom blev dosis øget til 1,0 mg/kg hver 2. uge.
Biologisk: Agalsidase beta
Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning 1,0 mg/kg/4 uger
Andre navne:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant human α-galactosidase A (r-hαGAL)
Biologisk: Agalsidase beta
Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning 0,5 mg/kg/2 uger
Andre navne:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant human α-galactosidase A (r-hαGAL)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skin Globotriaosylceramid (GL-3) clearance fra overfladisk hudkapillærendotel
Tidsramme: Baseline, uge ​​52, uge ​​156 og uge 260
Hudbiopsier blev taget ved baseline, uge ​​52, uge ​​156 og uge 260 eller tidlig tilbagetrækning og analyseret for cellulær GL-3-akkumulering (inklusioner) ved lysmikroskopi. Hver biopsi blev scoret for GL-3-akkumulering på en sværhedsgradsscore-skala på ingen, mild, moderat, svær (0-1-2-3). Scorer er kategoriseret som normale (score = 0) eller unormale (score = 1, 2 eller 3). Data blev opsummeret i form af antal deltagere med ingen/spor, mild, moderat og svær biopsiscore.
Baseline, uge ​​52, uge ​​156 og uge 260

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i GL-3-clearance fra plasma
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 og 260
Plasmaprøver blev analyseret for GL-3-clearance ved hjælp af en valideret tandem-massespektrometri med en øvre grænse for normalt plasma GL-3-niveau på 7,0 μg/ml. Antal analyserede deltagere = deltagere med både baseline og post-baseline GL-3 plasma clearance vurdering. Her betyder 'n' antallet af deltagere med tilgængelige data for specificeret kategori.
Baseline, uge ​​12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 og 260
Procent ændring fra baseline i GL-3 clearance fra urin
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 og 260
Plasmaprøver blev analyseret for total urin-GL-3-clearance ved hjælp af en valideret tandem-massespektrometri med en øvre normalgrænse på <0,030 mg/mmol kreatinin. Antal analyserede deltagere = deltagere med både baseline og post-baseline GL-3 urinclearance vurdering. Her betyder 'n' antallet af deltagere med tilgængelige data for specificeret kategori.
Baseline, uge ​​12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 og 260

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. juni 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juni 2008

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. juni 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. juni 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. maj 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (EudraCT nummer)
  • EFC12821 (Anden identifikator: Sanofi)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Agalsidase beta

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger