Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie dvou režimů dávkování Fabrazymu (Agalsidase Beta) u dosud neléčených mužských pediatrických pacientů bez závažných příznaků (FIELD)

20. května 2016 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Randomizovaná, multicentrická, nadnárodní, fáze 3B, otevřená, paralelní skupinová studie Fabrazymu (Agalsidase Beta) u dosud neléčených mužských pediatrických pacientů s Fabryho chorobou bez závažných příznaků

Účelem této studie bylo zjistit, zda 2 alternativní dávkovací režimy Fabrazymu (Agalsidase beta) (1,0 mg/kg každé 4 týdny nebo 0,5 mg/kg každé 2 týdny) byly účinné u dosud neléčených pediatrických účastníků bez závažných příznaků. Účastníci měli být léčeni po dobu 5 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník a/nebo jeho rodiče/zákonní zástupci musí poskytnout písemný informovaný souhlas/souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s protokolem.
  • Účastník musí mít potvrzenou diagnózu Fabryho choroby, jak je dokumentováno aktivitou leukocytární α-galaktosidázy A (αGAL) <4 nmol/h/mg leukocytů (preferovaný test; výsledek z centrální laboratoře). Pokud bylo obtížné získat test αGAL v leukocytech, mohl být účastník zařazen na základě zdokumentovaného αGAL v plazmě <1,5 nmol/h/ml, se souhlasem Medical Monitor (výsledek z centrální laboratoře).
  • Účastník musí mít důkaz o akumulaci globotriaosylceramidu (GL-3), jak je dokumentováno hladinami GL-3 v plazmě (>7,0 µg/ml) nebo GL-3 (>0,3 mg GL-3/mmol kreatininu) v moči (výsledky z centrální laboratoře ).
  • Účastníkem musí být muž ve věku ≥5 a ≤18 let.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník měl albuminurii (poměr albuminu/kreatininu první ráno v moči > 30 mg/g u alespoň 2 ze 3 po sobě jdoucích vzorků, každý s odstupem alespoň 1 týdne).
  • Účastník měl glomerulární filtrační rychlost (GFR) iohexolu <90 l/min/1,73 m^2. V případě řádně zdokumentovaného nízkého příjmu bílkovin hodnoty až 80 ml/min/1,73 m^2 může být přijatelné, po konzultaci s lékařským monitorem.
  • Účastník měl zdokumentované známky mrtvice nebo tranzitorní ischemické ataky (TIA), nebo pokud bylo provedeno zobrazení mozkovou magnetickou rezonancí (MRI), světlé léze > 2 mm na T2 nebo tekutinou atenuované inverzní obnově (FLAIR) vážených snímcích v bílé hmoty nebo bazálních ganglií.
  • Účastník měl těžkou a recidivující akroparestezii, kterou lékař posoudil jako časté (více než jednou týdně) epizody bolesti po dobu nejméně 3 měsíců, které ovlivňovaly každodenní aktivity, bez ohledu na léky.
  • Účastník měl tloušťku zadní stěny levé komory na konci diastoly (LVPWTd) a/nebo tloušťku mezikomorového septa na konci diastoly (IVSTd) ≥ 2 směrodatné odchylky (SD) ve srovnání s normálním (na základě normálního rozsahu tělesného povrchu [BSA] od Kampmanna , et al 2000), jak je přečteno na místě studie.
  • Účastník absolvoval předchozí léčbu specifickou pro Fabryho chorobu.
  • Účastník se účastnil studie využívající zkoumaný lék do 30 dnů od zahájení své účasti v této studii.
  • Účastník měl jakýkoli zdravotní stav nebo polehčující okolnosti, které by podle názoru řešitele studie mohly narušit dodržování studie.
  • Účastník měl jakýkoli zdravotní stav nebo polehčující okolnosti, například diabetes mellitus, které by podle názoru řešitele studie mohly narušit interpretaci výsledků studie.
  • Účastník byl léčen inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu/blokátory angiotenzinových receptorů (ACEI/ARB).
  • Účastník měl jakoukoli kontraindikaci uvedenou v označení přípravku Fabrazyme a/nebo iohexolu (Omnipaque).
  • Účastník nebo rodiče/zákonní zástupci nebyli ochotni splnit požadavky protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg byl podáván každé 2 týdny (až 131 infuzí) až do 260 týdnů, celková doba infuze nebyla kratší než 45 minut. V případě významné progrese Fabryho choroby byla dávka zvýšena na 1,0 mg/kg každé 2 týdny.
Biologický: Agalsidáza beta
Prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku 1,0 mg/kg/4 týdny
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
  • Rekombinantní lidská α-galaktosidáza A (r-hαGAL)
Biologický: Agalsidáza beta
Prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku 0,5 mg/kg/2 týdny
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
  • Rekombinantní lidská α-galaktosidáza A (r-hαGAL)
Experimentální: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg byl podáván každé 4 týdny (až 66 infuzí) až do 260 týdnů, celková doba infuze nebyla kratší než 90 minut. V případě významné progrese Fabryho choroby byla dávka zvýšena na 1,0 mg/kg každé 2 týdny.
Biologický: Agalsidáza beta
Prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku 1,0 mg/kg/4 týdny
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
  • Rekombinantní lidská α-galaktosidáza A (r-hαGAL)
Biologický: Agalsidáza beta
Prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku 0,5 mg/kg/2 týdny
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
  • Rekombinantní lidská α-galaktosidáza A (r-hαGAL)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odstranění globotriaosylceramidu (GL-3) z povrchového kožního kapilárního endotelu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52, týden 156 a týden 260
Kožní biopsie byly odebrány ve výchozím stavu, v týdnu 52, týdnu 156 a týdnu 260 nebo předčasně a analyzovány na akumulaci GL-3 (inkluze) v buňce pomocí světelné mikroskopie. Každá biopsie byla hodnocena na akumulaci GL-3 na stupnici závažnosti žádná, mírná, střední, těžká (0-1-2-3). Skóre je kategorizováno jako normální (skóre = 0) nebo abnormální (skóre = 1, 2 nebo 3). Data byla shrnuta z hlediska počtu účastníků s žádným/stopovým, mírným, středním a závažným skóre biopsie.
Výchozí stav, týden 52, týden 156 a týden 260

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od základní linie v clearance GL-3 od plazmy
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 a 260
Vzorky plazmy byly testovány na clearance GL-3 pomocí validované tandemové hmotnostní spektrometrie s horní hranicí normální hladiny GL-3 v plazmě 7,0 μg/ml. Počet analyzovaných účastníků = účastníci s hodnocením plazmatické clearance GL-3 na začátku i na začátku. Zde 'n' znamená počet účastníků s dostupnými údaji pro danou kategorii.
Výchozí stav, týden 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 a 260
Procentuální změna clearance GL-3 z moči oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 a 260
Vzorky plazmy byly testovány na celkovou clearance GL-3 v moči pomocí validované tandemové hmotnostní spektrometrie s horní hranicí normálu <0,030 mg/mmol kreatininu. Počet analyzovaných účastníků = účastníci s vyhodnocením clearance moči GL-3 jak na začátku, tak na začátku. Zde 'n' znamená počet účastníků s dostupnými údaji pro danou kategorii.
Výchozí stav, týden 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 a 260

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. června 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. června 2008

První zveřejněno (Odhad)

19. června 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

29. června 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2016

Naposledy ověřeno

1. května 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (Číslo EudraCT)
  • EFC12821 (Jiný identifikátor: Sanofi)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Agalsidáza beta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tunisia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit