Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dwóch schematów dawkowania leku Fabrazyme (Agalzydaza Beta) u uprzednio nieleczonych pacjentów pediatrycznych płci męskiej bez ciężkich objawów (FIELD)

20 maja 2016 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Randomizowane, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie fazy 3B, otwarte, prowadzone w grupach równoległych, dotyczące produktu Fabrazyme (agalsidaza beta) u wcześniej nieleczonych pacjentów pediatrycznych płci męskiej z chorobą Fabry'ego bez ciężkich objawów

Celem tego badania było ustalenie, czy 2 alternatywne schematy dawkowania produktu leczniczego Fabrazyme (Agalzydaza beta) (1,0 mg/kg co 4 tygodnie lub 0,5 mg/kg co 2 tygodnie) były skuteczne u dotychczas nieleczonych dzieci i młodzieży bez ciężkich objawów. Uczestnicy mieli być leczeni przez 5 lat.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
31

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik i/lub rodzic/opiekun prawny uczestnika muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę/zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z protokołem.
  • Uczestnik musi mieć potwierdzone rozpoznanie choroby Fabry'ego, udokumentowane aktywnością leukocytów α-galaktozydazy A (αGAL) wynoszącą <4 nmol/godz./mg leukocytów (preferowany test; wynik z laboratorium centralnego). Jeśli oznaczenie aktywności leukocytów αGAL było trudne do uzyskania, uczestnik może zostać zakwalifikowany na podstawie udokumentowanej αGAL w osoczu <1,5 nmol/h/mL, za zgodą Monitora Medycznego (wynik z laboratorium centralnego).
  • Uczestnik musi mieć dowód kumulacji globotriaozyloceramidu (GL-3), udokumentowany na podstawie poziomu GL-3 w osoczu (>7,0 µg/ml) lub GL-3 w moczu (>0,3 mg GL-3/mmol kreatyniny) (wyniki z centralnego laboratorium ).
  • Uczestnik musi być mężczyzną w wieku ≥5 i ≤18 lat.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik miał albuminurię (stosunek albumina/kreatynina w mikcji pierwszego poranka > 30 mg/g w co najmniej 2 z 3 kolejnych próbek, każda w odstępie co najmniej 1 tygodnia).
  • Uczestnik miał współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) przez joheksol <90 l/min/1,73m^2. W przypadku właściwie udokumentowanego niskiego spożycia białka wartości już od 80 ml/min/1,73 m^2 może być do przyjęcia, po konsultacji z Monitorem Medycznym.
  • Uczestnik miał udokumentowane dowody udaru lub przejściowego ataku niedokrwiennego (TIA) lub jeśli wykonano obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu, jasne zmiany > 2 mm w obrazach T2- lub obrazach ważonych odwróceniem inwersji osłabionym płynem (FLAIR) w obrębie białej materia lub zwoje podstawy.
  • Uczestnik miał ciężką i nawracającą akropparestezję, ocenianą przez lekarza jako częste (częściej niż raz w tygodniu) epizody bólu przez co najmniej 3 miesiące, które wpływały na codzienne czynności, niezależnie od leków.
  • U uczestnika wystąpiła końcoworozkurczowa grubość tylnej ściany lewej komory (LVPWTd) i/lub końcoworozkurczowa grubość przegrody międzykomorowej (IVSTd) ≥2 odchylenia standardowe (SD) w porównaniu z normalnymi (na podstawie powierzchni ciała [BSA] , et al 2000) zgodnie z odczytem w miejscu badania.
  • Uczestnik otrzymał wcześniejsze leczenie specyficzne dla choroby Fabry'ego.
  • Uczestnik brał udział w badaniu z zastosowaniem badanego leku w ciągu 30 dni od rozpoczęcia udziału w tym badaniu.
  • U uczestnika występowały jakiekolwiek schorzenia lub okoliczności łagodzące, które w opinii badacza badania mogły zakłócić zgodność badania.
  • U uczestnika występowały jakiekolwiek schorzenia lub okoliczności łagodzące, na przykład cukrzyca, które w opinii badacza mogły zakłócać interpretację wyników badania.
  • Uczestnik był leczony inhibitorami enzymu konwertującego angiotensynę/blokerami receptora angiotensyny (ACEI/ARB).
  • Uczestnik miał jakiekolwiek przeciwwskazania wymienione na etykiecie Fabrazyme i/lub joheksolu (Omnipaque).
  • Uczestnik lub rodzic/opiekunowie prawni nie chcieli zastosować się do wymagań protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Fabrazym 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg podawano co 2 tygodnie (do 131 infuzji) do 260 tygodni, całkowity czas infuzji wynosił nie mniej niż 45 minut. W przypadku znacznej progresji choroby Fabry'ego dawkę zwiększano do 1,0 mg/kg co 2 tygodnie.
Biologiczny: Agalzydaza beta
Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji 1,0 mg/kg mc./4 tygodnie
Inne nazwy:
  • Fabrazyme
  • Rekombinowana ludzka α-galaktozydaza A (r-hαGAL)
Biologiczny: Agalzydaza beta
Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji 0,5 mg/kg mc./2 tygodnie
Inne nazwy:
  • Fabrazyme
  • Rekombinowana ludzka α-galaktozydaza A (r-hαGAL)
Eksperymentalny: Fabrazym 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg podawano co 4 tygodnie (do 66 infuzji) do 260 tygodni, całkowity czas infuzji wynosił nie mniej niż 90 minut. W przypadku znacznej progresji choroby Fabry'ego dawkę zwiększano do 1,0 mg/kg co 2 tygodnie.
Biologiczny: Agalzydaza beta
Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji 1,0 mg/kg mc./4 tygodnie
Inne nazwy:
  • Fabrazyme
  • Rekombinowana ludzka α-galaktozydaza A (r-hαGAL)
Biologiczny: Agalzydaza beta
Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji 0,5 mg/kg mc./2 tygodnie
Inne nazwy:
  • Fabrazyme
  • Rekombinowana ludzka α-galaktozydaza A (r-hαGAL)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Klirens globotriaozyloceramidu skóry (GL-3) z powierzchniowego śródbłonka naczyń włosowatych skóry
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52, tydzień 156 i tydzień 260
Biopsje skóry pobierano na początku badania, w 52., 156. i 260. tygodniu lub na początku okresu odstawienia i analizowano pod kątem akumulacji (wtrąceń) komórkowego GL-3 za pomocą mikroskopii świetlnej. Każdą biopsję oceniano pod kątem akumulacji GL-3 na skali ciężkości: brak, łagodna, umiarkowana, ciężka (0-1-2-3). Wyniki są klasyfikowane jako normalne (wynik = 0) lub nieprawidłowe (wynik = 1, 2 lub 3). Dane podsumowano pod względem liczby uczestników z brakiem/śladem, łagodną, ​​umiarkowaną i ciężką oceną biopsji.
Wartość wyjściowa, tydzień 52, tydzień 156 i tydzień 260

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent zmiany klirensu GL-3 z osocza w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 i 260
Próbki osocza badano pod kątem klirensu GL-3, stosując zwalidowaną tandemową spektrometrię mas z górną granicą prawidłowego poziomu GL-3 w osoczu wynoszącą 7,0 μg/ml. Liczba uczestników poddanych analizie = uczestnicy z oceną klirensu osoczowego GL-3 zarówno na początku badania, jak i po nim. Tutaj „n” oznacza liczbę uczestników z dostępnymi danymi dla określonej kategorii.
Punkt początkowy, 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 i 260
Procent zmiany klirensu GL-3 z moczu w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 i 260
Próbki osocza badano pod kątem całkowitego klirensu GL-3 w moczu, stosując zwalidowaną tandemową spektrometrię mas z górną granicą normy <0,030 mg/mmol kreatyniny. Liczba uczestników poddanych analizie = uczestnicy z oceną klirensu moczu GL-3 zarówno w punkcie wyjściowym, jak i po punkcie wyjściowym. Tutaj „n” oznacza liczbę uczestników z dostępnymi danymi dla określonej kategorii.
Punkt początkowy, 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 i 260

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Genzyme, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 czerwca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 czerwca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 czerwca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 czerwca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 maja 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (Numer EudraCT)
  • EFC12821 (Inny identyfikator: Sanofi)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Agalzydaza beta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami