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Eine Studie über zwei Dosierungsschemata von Fabrazyme (Agalsidase Beta) bei behandlungsnaiven männlichen pädiatrischen Patienten ohne schwere Symptome (FIELD)

20. Mai 2016 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine randomisierte, multizentrische, multinationale, offene Phase-3B-Parallelgruppenstudie zu Fabrazyme (Agalsidase Beta) bei behandlungsnaiven männlichen pädiatrischen Patienten mit Morbus Fabry ohne schwere Symptome

Der Zweck dieser Studie war es festzustellen, ob 2 alternative Dosierungsschemata von Fabrazyme (Agalsidase beta) (1,0 mg/kg alle 4 Wochen oder 0,5 mg/kg alle 2 Wochen) bei behandlungsnaiven pädiatrischen Teilnehmern ohne schwere Symptome wirksam waren. Die Teilnehmer sollten 5 Jahre lang behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
31

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer und/oder die Eltern/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers müssen vor der Durchführung von protokollbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung erteilen.
  • Der Teilnehmer muss eine bestätigte Diagnose von Morbus Fabry haben, dokumentiert durch eine Leukozyten-α-Galactosidase A (αGAL)-Aktivität von <4 nmol/h/mg Leukozyten (bevorzugter Assay; Ergebnis eines Zentrallabors). Wenn der Leukozyten-αGAL-Aktivitätsassay schwierig zu erhalten war, kann der Teilnehmer mit Zustimmung des medizinischen Monitors (Ergebnis eines Zentrallabors) auf der Grundlage einer dokumentierten Plasma-αGAL <1,5 nmol/h/ml aufgenommen werden.
  • Der Teilnehmer muss Hinweise auf eine Akkumulation von Globotriaosylceramid (GL-3) haben, wie durch Plasma-GL-3- (>7,0 µg/ml) oder Urin-GL-3-Spiegel (>0,3 mg GL-3/mmol Kreatinin) dokumentiert (Ergebnisse aus einem Zentrallabor). ).
  • Der Teilnehmer muss männlich ≥5 und ≤18 Jahre alt sein.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hatte Albuminurie (Albumin/Kreatinin-Verhältnis im Urin am ersten Morgen > 30 mg/g bei mindestens 2 von 3 aufeinanderfolgenden Proben, jeweils im Abstand von mindestens 1 Woche).
  • Der Teilnehmer hatte eine glomeruläre Filtrationsrate (GFR) nach Iohexol < 90 l/min/1,73 m^2. Bei ordnungsgemäß dokumentierter geringer Proteinaufnahme sind Werte von nur 80 ml/min/1,73 m^2 könnte nach Rücksprache mit dem medizinischen Monitor akzeptabel sein.
  • Der Teilnehmer hatte Hinweise auf einen Schlaganfall oder eine transiente ischämische Attacke (TIA) dokumentiert oder, wenn eine Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns durchgeführt worden war, helle Läsionen > 2 mm auf T2- oder FLAIR-gewichteten Bildern (Fluid Attenuated Inversion Recovery) innerhalb des Weiß Materie oder die Basalganglien.
  • Der Teilnehmer hatte eine schwere und wiederkehrende Akroparästhesie, die vom Arzt als häufige (mehr als einmal pro Woche) Schmerzepisoden für mindestens 3 Monate beurteilt wurde, die die täglichen Aktivitäten unabhängig von der Medikation beeinflussten.
  • Der Teilnehmer hatte eine enddiastolische linksventrikuläre Hinterwanddicke (LVPWTd) und/oder eine enddiastolische interventrikuläre Septumdicke (IVSTd)≥2 Standardabweichungen (SD) im Vergleich zum Normalwert (basierend auf den normalen Bereichen der Körperoberfläche [BSA] von Kampmann , et al 2000), wie am Studienstandort gelesen.
  • Der Teilnehmer hatte zuvor eine spezifische Behandlung für Morbus Fabry erhalten.
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 30 Tagen nach Beginn seiner Teilnahme an dieser Studie an einer Studie teilgenommen, in der ein Prüfpräparat eingesetzt wurde.
  • Der Teilnehmer hatte einen medizinischen Zustand oder mildernden Umstand, der nach Meinung des Studienprüfers die Einhaltung der Studie beeinträchtigen könnte.
  • Der Teilnehmer hatte einen medizinischen Zustand oder mildernden Umstand, zum Beispiel Diabetes mellitus, der nach Meinung des Studienleiters die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen könnte.
  • Der Teilnehmer wurde mit Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmern/Angiotensin-Rezeptorblockern (ACEIs/ARBs) behandelt.
  • Der Teilnehmer hatte eine Kontraindikation, die in der Kennzeichnung von Fabrazyme und/oder Iohexol (Omnipaque) erwähnt wurde.
  • Der Teilnehmer oder die Eltern/Erziehungsberechtigten waren nicht bereit, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg wurde alle 2 Wochen (bis zu 131 Infusionen) bis zu 260 Wochen verabreicht, die Gesamtinfusionszeit betrug nicht weniger als 45 Minuten. Bei signifikantem Fortschreiten des Morbus Fabry wurde die Dosis alle 2 Wochen auf 1,0 mg/kg erhöht.
Biologisch: Agalsidase beta
Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 1,0 mg/kg/4 Wochen
Andere Namen:
  • Fabrazyme
  • Rekombinante humane α-Galactosidase A (r-hαGAL)
Biologisch: Agalsidase beta
Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 0,5 mg/kg/2 Wochen
Andere Namen:
  • Fabrazyme
  • Rekombinante humane α-Galactosidase A (r-hαGAL)
Experimental: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg wurde alle 4 Wochen (bis zu 66 Infusionen) bis zu 260 Wochen verabreicht, die Gesamtinfusionszeit betrug nicht weniger als 90 Minuten. Bei signifikantem Fortschreiten des Morbus Fabry wurde die Dosis alle 2 Wochen auf 1,0 mg/kg erhöht.
Biologisch: Agalsidase beta
Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 1,0 mg/kg/4 Wochen
Andere Namen:
  • Fabrazyme
  • Rekombinante humane α-Galactosidase A (r-hαGAL)
Biologisch: Agalsidase beta
Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 0,5 mg/kg/2 Wochen
Andere Namen:
  • Fabrazyme
  • Rekombinante humane α-Galactosidase A (r-hαGAL)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entfernung von Globotriaosylceramid (GL-3) aus dem oberflächlichen kapillaren Endothel der Haut
Zeitfenster: Baseline, Woche 52, Woche 156 und Woche 260
Hautbiopsien wurden zu Studienbeginn, in Woche 52, in Woche 156 und in Woche 260 oder nach frühem Absetzen entnommen und lichtmikroskopisch auf zelluläre GL-3-Akkumulation (Einschlüsse) analysiert. Jede Biopsie wurde für die GL-3-Akkumulation auf einer Schweregradskala von „keine“, „leicht“, „mäßig“, „schwer“ (0–1–2–3) bewertet. Die Werte werden als normal (Wert = 0) oder anormal (Wert = 1, 2 oder 3) kategorisiert. Die Daten wurden in Bezug auf die Anzahl der Teilnehmer mit keinen/Spuren, leichten, mittelschweren und schweren Biopsiewerten zusammengefasst.
Baseline, Woche 52, Woche 156 und Woche 260

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der GL-3-Clearance aus Plasma
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 und 260
Plasmaproben wurden unter Verwendung einer validierten Tandem-Massenspektrometrie mit einer Obergrenze des normalen GL-3-Plasmaspiegels von 7,0 μg/ml auf GL-3-Clearance untersucht. Anzahl der analysierten Teilnehmer = Teilnehmer mit GL-3-Plasmaclearance-Beurteilung sowohl zu Studienbeginn als auch nach Studienbeginn. Hier bedeutet „n“ die Anzahl der Teilnehmer mit verfügbaren Daten für die angegebene Kategorie.
Baseline, Woche 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 und 260
Prozentuale Veränderung der GL-3-Clearance aus dem Urin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 und 260
Plasmaproben wurden unter Verwendung einer validierten Tandem-Massenspektrometrie mit einer oberen Normgrenze von < 0,030 mg/mmol Kreatinin auf die Gesamturin-GL-3-Clearance untersucht. Anzahl der analysierten Teilnehmer = Teilnehmer mit GL-3-Urinclearance-Beurteilung sowohl zu Studienbeginn als auch nach Studienbeginn. Hier bedeutet „n“ die Anzahl der Teilnehmer mit verfügbaren Daten für die angegebene Kategorie.
Baseline, Woche 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 und 260

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Juni 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Juni 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Juni 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Juni 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Mai 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (EudraCT-Nummer)
  • EFC12821 (Andere Kennung: Sanofi)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

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