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Uno studio su due regimi di dosaggio di Fabrazyme (Agalsidase beta) in pazienti pediatrici maschi naïve al trattamento senza sintomi gravi (FIELD)

20 maggio 2016 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio randomizzato, multicentrico, multinazionale, di fase 3B, in aperto, a gruppi paralleli su Fabrazyme (Agalsidase beta) in pazienti pediatrici maschi naïve al trattamento con malattia di Fabry senza sintomi gravi

Lo scopo di questo studio era determinare se 2 regimi di dosaggio alternativi di Fabrazyme (Agalsidase beta) (1,0 mg/kg ogni 4 settimane o 0,5 mg/kg ogni 2 settimane) fossero efficaci nei partecipanti pediatrici naïve al trattamento senza sintomi gravi. I partecipanti dovevano essere trattati per 5 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
31

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Brasile
    • RS
      • Passo Fundo, RS, Brasile
  • Canada
      • Montreal, QC, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
  • Repubblica Ceca
      • Prague 2, Repubblica Ceca
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante e/o il/i genitore/i/tutore/i legale/i del partecipante devono fornire un assenso/consenso informato scritto prima che venga eseguita qualsiasi procedura relativa al protocollo.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi confermata della malattia di Fabry come documentato dall'attività leucocitaria α-galattosidasi A (αGAL) di <4 nmol/h/mg leucocitaria (test preferito; risultato da un laboratorio centrale). Se il test dell'attività αGAL dei leucociti fosse difficile da ottenere, il partecipante potrebbe essere arruolato sulla base di αGAL plasmatico documentato <1,5 nmol/hr/mL, con l'accordo del Medical Monitor (risultato da un laboratorio centrale).
  • Il partecipante deve avere evidenza di accumulo di globotriaosilceramide (GL-3) come documentato dai livelli plasmatici di GL-3 (>7,0 µg/mL) o urinari di GL-3 (>0,3 mg GL-3/mmol creatinina) (risultati da un laboratorio centrale ).
  • Il partecipante deve essere maschio ≥5 e ≤18 anni.

Criteri di esclusione:

  • - Il partecipante presentava albuminuria (rapporto albumina urinaria/creatinina del primo mattino vuoto > 30 mg/g su almeno 2 campioni consecutivi su 3, ciascuno a distanza di almeno 1 settimana).
  • Il partecipante aveva una velocità di filtrazione glomerulare (GFR) di iohexol <90 L/min/1,73 m^2. In caso di basso apporto proteico adeguatamente documentato, valori fino a 80 ml/min/1,73 m^2 potrebbe essere accettabile, previa consultazione con il Medical Monitor.
  • - Il partecipante aveva prove documentate di ictus o attacco ischemico transitorio (TIA), o se era stata eseguita una risonanza magnetica cerebrale (MRI), lesioni luminose> 2 mm su T2- o immagini pesate FLAIR (fluid attenuated inversion recovery) all'interno del bianco materia o dei gangli della base.
  • Il partecipante presentava acroparestesia grave e ricorrente, giudicata dal medico come episodi di dolore frequenti (più di una volta alla settimana) per almeno 3 mesi che influenzavano le attività quotidiane, indipendentemente dai farmaci.
  • Il partecipante presentava uno spessore della parete posteriore ventricolare sinistra telediastolica (LVPWTd) e/o uno spessore del setto interventricolare telediastolico (IVSTd) ≥2 deviazioni standard (DS) rispetto al normale (basato sulla superficie corporea [BSA] intervalli normali da Kampmann , et al 2000) come letto nel sito di studio.
  • Il partecipante aveva ricevuto un trattamento precedente specifico per la malattia di Fabry.
  • Il partecipante aveva partecipato a uno studio che utilizzava un farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'inizio della sua partecipazione a questo studio.
  • - Il partecipante presentava qualsiasi condizione medica o circostanza attenuante che, a parere dello sperimentatore dello studio, potrebbe interferire con la conformità allo studio.
  • - Il partecipante presentava qualsiasi condizione medica o circostanza attenuante, ad esempio il diabete mellito, che, a parere dello sperimentatore dello studio, potrebbe interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio.
  • Il partecipante era in trattamento con inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina/bloccanti del recettore dell'angiotensina (ACEI/ARB).
  • Il partecipante presentava qualsiasi controindicazione menzionata nell'etichettatura di Fabrazyme e/o iohexol (Omnipaque).
  • Il partecipante o il/i genitore/i/tutore/i legale/i non era disposto a rispettare i requisiti del protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg è stato somministrato ogni 2 settimane (fino a 131 infusioni) fino a 260 settimane, il tempo totale di infusione non è stato inferiore a 45 minuti. In caso di progressione significativa della malattia di Fabry, la dose è stata aumentata a 1,0 mg/kg ogni 2 settimane.
Biologico: Agalsidasi beta
Polvere per concentrato per soluzione per infusione 1,0 mg/kg/4 settimane
Altri nomi:
  • Fabrazyme
  • Α-galattosidasi A umana ricombinante (r-hαGAL)
Biologico: Agalsidasi beta
Polvere per concentrato per soluzione per infusione 0,5 mg/kg/2 settimane
Altri nomi:
  • Fabrazyme
  • Α-galattosidasi A umana ricombinante (r-hαGAL)
Sperimentale: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg è stato somministrato ogni 4 settimane (fino a 66 infusioni) fino a 260 settimane, il tempo totale di infusione non è stato inferiore a 90 minuti. In caso di progressione significativa della malattia di Fabry, la dose è stata aumentata a 1,0 mg/kg ogni 2 settimane.
Biologico: Agalsidasi beta
Polvere per concentrato per soluzione per infusione 1,0 mg/kg/4 settimane
Altri nomi:
  • Fabrazyme
  • Α-galattosidasi A umana ricombinante (r-hαGAL)
Biologico: Agalsidasi beta
Polvere per concentrato per soluzione per infusione 0,5 mg/kg/2 settimane
Altri nomi:
  • Fabrazyme
  • Α-galattosidasi A umana ricombinante (r-hαGAL)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pelle Globotriaosilceramide (GL-3) Liquidazione dall'endotelio capillare superficiale della pelle
Lasso di tempo: Basale, settimana 52, settimana 156 e settimana 260
Le biopsie cutanee sono state prelevate al basale, alla settimana 52, alla settimana 156 e alla settimana 260 o al ritiro anticipato e analizzate per l'accumulo di GL-3 cellulare (inclusioni) mediante microscopia ottica. Ogni biopsia è stata valutata per l'accumulo di GL-3 su una scala di punteggio di gravità di nessuno, lieve, moderato, grave (0-1-2-3). I punteggi sono classificati come normali (punteggio = 0) o anormali (punteggio = 1, 2 o 3). I dati sono stati riassunti in termini di numero di partecipanti con punteggi bioptici nessuno/traccia, lievi, moderati e gravi.
Basale, settimana 52, settimana 156 e settimana 260

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella clearance di GL-3 dal plasma
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 e 260
I campioni di plasma sono stati analizzati per la clearance del GL-3 utilizzando una spettrometria di massa tandem convalidata con un limite superiore del livello normale di GL-3 nel plasma di 7,0 μg/mL. Numero di partecipanti analizzati=partecipanti con valutazione della clearance plasmatica di GL-3 sia basale che post-basale. Qui 'n' indica il numero di partecipanti con dati disponibili per la categoria specificata.
Basale, settimana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 e 260
Variazione percentuale rispetto al basale nella clearance di GL-3 dalle urine
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 e 260
I campioni di plasma sono stati analizzati per la clearance totale di GL-3 nelle urine utilizzando una spettrometria di massa tandem convalidata con un limite superiore della norma di <0,030 mg/mmoL di creatinina. Numero di partecipanti analizzati=partecipanti con valutazione della clearance delle urine GL-3 sia basale che post-basale. Qui 'n' indica il numero di partecipanti con dati disponibili per la categoria specificata.
Basale, settimana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 e 260

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 giugno 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 giugno 2008

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 giugno 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 giugno 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 maggio 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (Numero EudraCT)
  • EFC12821 (Altro identificatore: Sanofi)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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