Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost ALXN1840 (podávaný po dobu 48 týdnů oproti standardní péči u účastníků s Wilsonovou chorobou

14. června 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, na hodnocení zaslepená, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ALXN1840 podávaného po dobu 48 týdnů oproti standardní péči u pacientů s Wilsonovou chorobou ve věku 12 let a starších

Studie vyhodnotí účinnost a bezpečnost ALXN1840 (dříve nazývaného WTX101) podávaného po dobu 48 týdnů ve srovnání se standardní péčí (SoC) u účastníků Wilsonovy choroby (WD) ve věku 12 let a starších v primárním období hodnocení. Kromě toho bude během volitelného 60měsíčního období prodloužení hodnocena účinnost a bezpečnost.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie se skládá ze 2 kohort. Skupina 1: Účastníci, kteří dostávali terapii SoC po dobu > 28 dní a skupina 2: Účastníci, kteří dosud neléčili nebo kteří dostávali terapii SoC po dobu ≤ 28 dní.

Všichni zařazení účastníci byli randomizováni podle kohorty v poměru 2:1 k léčbě ALXN1840 nebo SoC (buď jako pokračující terapie v kohortě 1 nebo jako pokračující nebo počáteční terapie v kohortě 2).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
214

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
        • Research Site
      • Concord, Austrálie, 2139
        • Research Site
      • Parkville, Austrálie, 3050
        • Research Site
      • Parkville, Austrálie, VIC 3052
        • Research Site
  • Dánsko
      • Århus N, Dánsko, 8200
        • Research Site
  • Francie
      • Bron, Francie, 69667
        • Research Site
      • Paris, Francie, 75010
        • Research Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 852
        • Research Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Research Site
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Research Site
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 266-0007
        • Research Site
      • Kumamoto-shi, Japonsko, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japonsko, 830-0011
        • Research Site
      • Matsuyama-city, Japonsko, 790-0024
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japonsko, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japonsko, 063-0005
        • Research Site
      • Takatsuki-shi, Japonsko, 569-8686
        • Research Site
      • Yokohama-shi, Japonsko, 230-8765
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Korejská republika
      • Daegu, Korejská republika, 41944
        • Research Site
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06230
        • Research Site
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Research Site
      • Istanbul, Krocan, 34010
        • Research Site
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Research Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1083
        • Research Site
  • Nový Zéland
      • Grafton, Nový Zéland, 1010
        • Research Site
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20099
        • Research Site
      • Heidelberg, Německo, 69120, DE
        • Research Site
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Research Site
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Research Site
      • Warszawa, Polsko, 02-957
        • Research Site
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Research Site
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Research Site
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Research Site
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 117292
        • Research Site
      • Moscow, Ruská Federace, 119021
        • Research Site
      • Moscow, Ruská Federace, 115446
        • Research Site
      • Nizhniy Novgorod, Ruská Federace, 603005
        • Research Site
      • St. Petersburg, Ruská Federace, 194017
        • Research Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Research Site
  • Spojené království
      • Edgbaston, Spojené království, B15 2WB
        • Research Site
      • Guildford, Spojené království, GU2 7WG
        • Research Site
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Research Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Research Site
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Research Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Research Site
      • Taoyuan City, Tchaj-wan, 333
        • Research Site
  • Česko
      • Praha 2, Česko, 128 08
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Research Site
      • Málaga, Španělsko, 29011
        • Research Site
      • Sabadell, Španělsko, 08208
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Stanovená diagnóza WD podle Leipzig-Score ≥ než 4
  • Ženy ve fertilním věku, pokud jsou heterosexuálně aktivní, musí být ochotny dodržovat protokolem specifikované pokyny pro vysoce účinnou antikoncepci počínaje nejméně 6 týdny před návštěvou prvního dne a pokračovat až 28 dní po poslední dávce buď ALXN1840 nebo SoC.
  • Mužští účastníci, pokud jsou heterosexuálně aktivní, musí být ochotni dodržovat protokolem specifikované pokyny pro vysoce účinnou antikoncepci počínaje návštěvou prvního dne a pokračovat až 90 dní po poslední dávce buď ALXN1840 nebo SoC.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Dekompenzovaná cirhóza jater
  • MELD skóre > 13
  • Upravené Nazerovo skóre > 7
  • Klinicky významné gastrointestinální krvácení během posledních 3 měsíců
  • Alaninaminotransferáza > 2 x horní hranice normálu (ULN) pro účastníky léčené po dobu > 28 dní WD terapií (Kohorta 1)
  • Alaninaminotransferáza > 5 X ULN pro dosud neléčené účastníky nebo účastníky, kteří byli léčeni po dobu ≤ 28 dnů (Kohorta 2)
  • Výrazné neurologické onemocnění vyžadující buď nazogastrickou výživu nebo intenzivní lékařskou péči na lůžku
  • Hemoglobin < 9 gramů/decilitr
  • Anamnéza záchvatové aktivity během 6 měsíců před informovaným souhlasem
  • Těhotné (nebo ženy, které plánují otěhotnět) nebo kojící ženy
  • Aktivní infekce virem hepatitidy B (pozitivní povrchový antigen hepatitidy B) nebo virem C nebo séropozitivita na virus lidské imunodeficience (HIV)
  • Předchozí léčba tetrathiomolybdenanem
  • Účastníci s terminálním onemocněním ledvin na dialýze (chronické onemocnění ledvin stadium 5) nebo clearance kreatininu < 30 mililitrů/minutu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ALXN1840

ALXN1840 byl podáván perorálně po dobu 48 týdnů v dávkách v rozmezí od 15 miligramů (mg) každý druhý den (QOD) až do titrované dávky 60 mg denně.

Účastníci, kteří dokončili primární období hodnocení, měli možnost zúčastnit se až 60měsíčního období prodloužení.
Lék: ALXN1840
ALXN1840 podávaný perorálně v 15 mg tabletách
Ostatní jména:
  • Dříve pojmenovaný WTX101
  • Kyselina tiomolibdová
  • Tiomolibdate cholin
  • Bischolin tetrathiomolybdenan
Aktivní komparátor: Medikace Standard of Care (SoC).
Medikace SoC byla podávána po dobu 48 týdnů. Účastníci, kteří dokončili primární období hodnocení, měli možnost zúčastnit se až 60měsíčního období prodloužení.
Lék: SoC terapie
V závislosti na místě/regionu účastníci randomizovaní k léčbě SoC dostanou trientin, penicilamin, zinek nebo kombinaci těchto léků, podávaných podle standardních režimů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná denní plocha pod křivkou účinku v čase (AUEC) přímo měřené mědi nevázané na ceruloplasmin (dNCC) od 0 do 48 týdnů (dNCC AUEC0-48W)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 48
dNCC je přímo kvantifikovaná měď nevázaná na ceruloplasmin, získaná hmotnostní spektrometrií s indukčně vázanou plazmou po imunozáchytu a odstranění ceruloplasminu. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota při prvním podání studovaného léku nebo před ním. Průměr nejmenších čtverců (LS) a standardní chyba (SE) byly vypočteny pomocí analýzy kovariance (ANCOVA).
Výchozí stav do týdne 48

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
AE byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podáván studovaný lék, a která nemusela mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. TEAE byly definovány jako ty AE s nástupem po první dávce randomizované léčby nebo existující příhody, jejichž závažnost se zhoršila po první dávce randomizované léčby. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Výchozí stav do 48. týdne
Změna od základní hodnoty ve funkčním skóre dílčí škály UWDRS části III ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Funkční subškála UWDRS část III se skládá z řeči, rukopisu, vycházejícího ze židle a chůze z části III UWDRS. Standardizované skóre prvních 3 položek se pohybuje od 0 (normální) do 10 (nejhorší) a standardizované transformované skóre chůze se pohybuje od 0 (normální) do 10 (nejhorší). Průměr těchto skóre byl použit k vytvoření funkční subškály části III s rozsahem 0 (normální) - 10 (nejhorší), přičemž vyšší skóre indikovalo větší funkční postižení.
Výchozí stav, týden 48
Změna od základní linie v UWDRS část III skóre jednotlivých položek/podstupnic (řeč, rukopis, vstávání ze židle a chůze) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Zde jsou uvedeny jednotlivé položky UWDRS Část III řeč, rukopis, vycházející ze židle a chůze. U řeči (otázka 12) se původní skóre pohybuje od 0 (normální) do 4 (nesrozumitelné). U rukopisu (otázka 20) se původní skóre pohybuje od 0 (normální) do 4 (nemůže držet pero). Pro vstávání ze židle (otázka 27) se původní skóre pohybuje od 0 (normální) do 4 (neschopnost vstát bez pomoci). Pro chůzi (otázka 29) bylo původní skóre (rozsah: 0 [normální] až 10 [těžký stav]) vypočteno sečtením dílčích skóre (0 [normální] až 4 [závažné]) části A (dytonie pravé a levé nohy) , B (ataxie) a C (parkinsonismus).
Výchozí stav, týden 48
Skóre klinické globální škály zlepšení dojmu (CGI-I) ve 48. týdnu
Časové okno: 48. týden
CGI-I je 7-bodová škála, kde lékař hodnotil, jak moc se nemoc účastníka zlepšila nebo zhoršila ve srovnání se základním stavem na začátku intervence a hodnotil jako: 1, velmi zlepšené; 2, mnohem lepší; 3, minimálně vylepšené; 4, žádná změna; 5, minimálně horší; 6, mnohem horší; nebo 7, mnohem horší.
48. týden
Změna od výchozí hodnoty ve skóre klinické globální stupnice závažnosti zobrazení (CGI-S) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
CGI-S je 7bodová škála, kde zkoušející hodnotil závažnost onemocnění účastníka v době hodnocení ve vztahu k předchozí zkušenosti zkoušejícího s účastníky, kteří mají stejnou diagnózu. S ohledem na celkovou klinickou zkušenost byla u účastníka hodnocena závažnost onemocnění v době hodnocení jako: 1, normální, vůbec ne nemocný; 2, hraničně nemocný; 3, mírně nemocný; 4, středně nemocný; 5, výrazně nemocný; 6, těžce nemocný; nebo 7, extrémně nemocný.
Výchozí stav, týden 48
Změna od výchozího stavu v UWDRS (Unified Wilson Disease Rating Scale) Část II Celkové skóre ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
UWDRS se skládá ze 3 částí: UWDRS část I (úroveň vědomí, položka 1), UWDRS část II (pacientem hlášený přehled položek denní aktivity [postižení], položky 2 až 11 [10 položek celkem]) a část UWDRS III (podrobné neurologické vyšetření, položky 12 až 34 [celkem 23 položek]). Celkové skóre UWDRS Část II bylo vypočteno jako součet otázek 2 až 11 (každá otázka má rozsah 0 [žádná] až 4 [vážná]). Celkové skóre UWDRS Část II se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 40 (těžké postižení), přičemž nižší skóre naznačuje zlepšení stavu a lepší výsledek. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako: hodnota po základním hodnocení - výchozí hodnota hodnocení, kdy obě hodnoty nechyběly.
Výchozí stav, týden 48
Změna od základní hodnoty v celkovém skóre UWDRS část III ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
UWDRS se skládá ze 3 částí: UWDRS část I (úroveň vědomí, položka 1), UWDRS část II (pacientem hlášený přehled položek denní aktivity [postižení], položky 2 až 11 [10 položek celkem]) a část UWDRS III (podrobné neurologické vyšetření, položky 12 až 34 [celkem 23 položek]). Část I a III UWDRS byla hodnocena neurologem, který byl zaslepený k randomizaci léčby. Celkové skóre UWDRS části III bylo vypočteno jako součet otázky 12 a otázky 34. Celkové skóre UWDRS část III se pohybuje od 0 (normální) do 175 (závažné onemocnění), přičemž nižší skóre naznačuje zlepšení stavu a lepší výsledek. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako: hodnota po základním hodnocení - výchozí hodnota hodnocení, kdy obě hodnoty nechyběly.
Výchozí stav, týden 48
Změna od výchozího stavu v modelu skóre konečného stádia jaterního onemocnění (MELD) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Skóre MELD používá hodnoty účastníka pro bilirubin, kreatinin a mezinárodní normalizovaný poměr (INR). Počáteční skóre MELD (MELD[i]) se vypočítá podle následujícího vzorce: MELD(i) = 3,78*ln[sérový bilirubin (mg/dl)] + 11,2*ln[INR] + 9,57*ln[sérový kreatinin ( mg/dl)] + 6,43. Hodnoty kreatininu, bilirubinu a INR nižší než 1,0 jsou nastaveny na 1,0 a hodnoty kreatininu vyšší než 4,0 jsou nastaveny na 4,0 při výpočtu MELD(i). Kromě toho jsou kreatinin, bilirubin a INR před provedením výpočtu zaokrouhleny na 10 desetinných míst. Počáteční skóre MELD se pak zaokrouhlí na nejbližší celé číslo. Skóre MELD se pohybuje v rozmezí 6 (nejméně nemocní) – 40 (nejvíce nemocní), přičemž vyšší hodnoty ukazují na pokročilejší onemocnění.
Výchozí stav, týden 48
Absolutní změna od výchozí hodnoty ve vypočtené mědi nevázané na ceruloplasmin (cNCC) nebo vypočtené mědi bez vazby na ceruloplasmin korigované (cNCCcorrected) v plazmě ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
cNCC = plazmatická celková měď (Cu) [mikrogramy (µg)/l]-(3,15*ceruloplasmin [miligramy (mg)/L])/63,5 [µg/µmol] U účastníků léčených ALXN1840, cNCC v plazmě korigované na množství Cu navázané na ALXN1840 tripartitní komplex (TPC) cNCC korigováno = (√cNCC- 0,993)2√Mo, (Mo= molybden). Při výpočtu cNCC a korigovaných cNCC platí následující pravidla: - Pro celkovou koncentraci Cu v plazmě <spodní mez stanovitelnosti (LLOQ) byl cNCC považován za chybějící (LLOQ = 20 nanogramů [ng]/mL); - Hodnoty koncentrace ceruloplasminu v séru <LLOQ jsou nastaveny na 0 (LLOQ = 22,5 mg/l); - Hodnoty koncentrace celkového Mo v plazmě <LLOQ jsou nastaveny na 0 (LLOQ = 1 ng/L); - Pokud výpočet cNCC poskytne negativní výsledek, cNCC bylo považováno za chybějící a cNCCcorrected nebylo odvozeno; - cNCCcorrected bylo nastaveno na 0, když 0,993√Mo > √cNCC.
Výchozí stav, týden 48
Procentuální změna od výchozí hodnoty v cNCC nebo cNCC korigovaná v plazmě v týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
cNCC [µmol/L] = Celková Cu v plazmě [µg/L]-(3,15*ceruloplasmin [mg/L])/63,5 [µg/µmol] U účastníků léčených ALXN1840 byla cNCC v plazmě korigována na množství Cu navázané na ALXN1840 TPC pomocí korekční metody cNCC založené na odmocnině: cNCCcorrected = (√cNCC- 0,993) 2√Mo, kde Mo = molybden. Při výpočtu cNCC a korigovaných cNCC platí následující pravidla: - Pro hodnoty celkové koncentrace Cu v plazmě <LLOQ byl cNCC považován za chybějící (LLOQ = 20 ng/mL); - Hodnoty koncentrace ceruloplasminu v séru <LLOQ jsou nastaveny na 0 (LLOQ = 22,5 mg/l); - Hodnoty koncentrace celkového Mo v plazmě <LLOQ jsou nastaveny na 0 (LLOQ = 1 ng/L); - V případech, kdy výpočet cNCC vede k negativnímu výsledku, bylo cNCC považováno za chybějící a cNCCcorrected nebylo odvozeno; - cNCCcorrected bylo nastaveno na 0, když 0,993√Mo > √cNCC.
Výchozí stav, týden 48
cNCC/cNCC opravený respondér ve 48. týdnu
Časové okno: 48. týden
cNCC/cNCCcorrected responder byl definován jako účastníci, kteří dosáhli nebo si udrželi normalizovanou cNCC/cNCC korigovanou koncentraci (0,8-2,3 μmol) během (nebo dříve) 48 týdnů nebo dosáhli snížení o alespoň 25 % v cNCC/cNCC korigovaných během 48 týdnů. Účastník byl tedy považován za respondenta s korekcí cNCC/cNCC, pokud splnil alespoň 1 z následujících kritérií: - Dosažená normalizovaná koncentrace korigovaná cNCC/cNCC pro 2 po sobě jdoucí měření během 48 týdnů u účastníků, kteří měli na začátku zvýšené koncentrace cNCC; - Udržování normalizované koncentrace cNCC/cNCC korigované během 48 týdnů u účastníků, kteří měli na začátku normální koncentrace cNCC; - Dosaženo snížení alespoň o 25 % v cNCC/cNCC korigované na 2 po sobě jdoucí měření během 48 týdnů.
48. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Eugene S. Swenson, M.D., Ph.D., Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. února 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. června 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WTX101-301
  • 2017-004135-36 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Časový rámec sdílení IPD

AstraZeneca splní nebo překročí dostupnost dat v souladu se závazky přijatými v rámci zásad EFPIA Pharma pro sdílení dat. Podrobnosti o našich harmonogramech naleznete v našem závazku zveřejňování na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Jakmile bude žádost schválena, společnost AstraZeneca poskytne přístup k deidentifikovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů ve schváleném sponzorovaném nástroji. Před přístupem k požadovaným informacím musí být uzavřena podepsaná dohoda o sdílení dat (nevyjednávatelná smlouva pro osoby, které mají přístup k datům). Navíc všichni uživatelé budou muset přijmout podmínky SAS MSE, aby získali přístup. Další podrobnosti naleznete v prohlášení o zveřejnění na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wilsonova nemoc

Klinické studie na ALXN1840

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení