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Efficacia e sicurezza di ALXN1840 (somministrato per 48 settimane rispetto allo standard di cura nei partecipanti con malattia di Wilson

14 giugno 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, randomizzato, in cieco, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di ALXN1840 somministrato per 48 settimane rispetto allo standard di cura in pazienti con malattia di Wilson di età pari o superiore a 12 anni

Lo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di ALXN1840 (precedentemente chiamato WTX101) somministrato per 48 settimane rispetto allo standard di cura (SoC) nei partecipanti alla malattia di Wilson (WD) di età pari o superiore a 12 anni nel periodo di valutazione primaria. Inoltre, l'efficacia e la sicurezza saranno valutate durante un periodo di estensione facoltativo di 60 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio è composto da 2 coorti. Coorte 1: partecipanti che hanno ricevuto la terapia SoC per > 28 giorni e coorte 2: partecipanti naïve al trattamento o che hanno ricevuto la terapia SoC per ≤ 28 giorni.

Tutti i partecipanti arruolati sono stati randomizzati per coorte in un rapporto 2:1 al trattamento con ALXN1840 o SoC (come terapia continua nella coorte 1 o come terapia continua o iniziale nella coorte 2).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
214

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Research Site
      • Concord, Australia, 2139
        • Research Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Research Site
      • Parkville, Australia, VIC 3052
        • Research Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Research Site
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Research Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Cechia
      • Praha 2, Cechia, 128 08
        • Research Site
  • Corea, Repubblica di
      • Daegu, Corea, Repubblica di, 41944
        • Research Site
  • Danimarca
      • Århus N, Danimarca, 8200
        • Research Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 117292
        • Research Site
      • Moscow, Federazione Russa, 119021
        • Research Site
      • Moscow, Federazione Russa, 115446
        • Research Site
      • Nizhniy Novgorod, Federazione Russa, 603005
        • Research Site
      • St. Petersburg, Federazione Russa, 194017
        • Research Site
  • Francia
      • Bron, Francia, 69667
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75010
        • Research Site
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20099
        • Research Site
      • Heidelberg, Germania, 69120, DE
        • Research Site
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Research Site
  • Giappone
      • Chiba, Giappone, 266-0007
        • Research Site
      • Kumamoto-shi, Giappone, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Giappone, 830-0011
        • Research Site
      • Matsuyama-city, Giappone, 790-0024
        • Research Site
      • Meguro-ku, Giappone, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Giappone, 063-0005
        • Research Site
      • Takatsuki-shi, Giappone, 569-8686
        • Research Site
      • Yokohama-shi, Giappone, 230-8765
        • Research Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 852
        • Research Site
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israele, 5265601
        • Research Site
  • Nuova Zelanda
      • Grafton, Nuova Zelanda, 1010
        • Research Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Research Site
      • Warszawa, Polonia, 02-957
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Edgbaston, Regno Unito, B15 2WB
        • Research Site
      • Guildford, Regno Unito, GU2 7WG
        • Research Site
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Research Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Research Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Research Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Research Site
      • Málaga, Spagna, 29011
        • Research Site
      • Sabadell, Spagna, 08208
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Research Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06230
        • Research Site
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Research Site
      • Istanbul, Tacchino, 34010
        • Research Site
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Research Site
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Research Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi stabilita di WD da Leipzig-Score ≥ di 4
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile, se eterosessuali attive, devono essere disposte a seguire le linee guida specificate dal protocollo per una contraccezione altamente efficace a partire da almeno 6 settimane prima della visita del giorno 1 e continuando per 28 giorni dopo l'ultima dose di ALXN1840 o SoC
  • I partecipanti di sesso maschile, se eterosessuali attivi, devono essere disposti a seguire le linee guida specificate dal protocollo per una contraccezione altamente efficace a partire dalla visita del giorno 1 e continuando fino a 90 giorni dopo l'ultima dose di ALXN1840 o SoC

Criteri chiave di esclusione:

  • Cirrosi epatica scompensata
  • Punteggio MELD > 13
  • Punteggio Nazer modificato > 7
  • Sanguinamento gastrointestinale clinicamente significativo negli ultimi 3 mesi
  • Alanina aminotransferasi > 2 volte il limite superiore della norma (ULN) per i partecipanti trattati per > 28 giorni con terapia WD (Coorte 1)
  • Alanina aminotransferasi > 5 X ULN per partecipanti naïve al trattamento o partecipanti che sono stati trattati per ≤ 28 giorni (Coorte 2)
  • Malattia neurologica marcata che richiede alimentazione nasogastrica o cure mediche ospedaliere intensive
  • Emoglobina < 9 grammi/decilitro
  • Storia dell'attività convulsiva entro 6 mesi prima del consenso informato
  • Donne incinte (o donne che stanno pianificando una gravidanza) o che allattano
  • Infezione attiva da virus dell'epatite B (antigene di superficie dell'epatite B positivo) o virus C o sieropositività per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Precedente trattamento con tetratiomolibdato
  • Partecipanti con malattia renale allo stadio terminale in dialisi (stadio 5 della malattia renale cronica) o clearance della creatinina < 30 millilitri/minuto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ALXN1840

ALXN1840 è stato somministrato per via orale per 48 settimane a dosi che vanno da 15 milligrammi (mg) a giorni alterni (QOD) fino a una dose titolata di 60 mg al giorno.

I partecipanti che hanno completato il periodo di valutazione principale avevano la possibilità di partecipare al periodo di estensione fino a 60 mesi.
Droga: ALXN1840
ALXN1840 somministrato per via orale in compresse da 15 mg
Altri nomi:
  • Precedentemente denominato WTX101
  • Acido tiomolibdico
  • Tiomolibdato colina
  • Bis-colina tetratiomolibdato
Comparatore attivo: Farmaco standard di cura (SoC).
Il farmaco SoC è stato somministrato per 48 settimane. I partecipanti che hanno completato il periodo di valutazione principale avevano la possibilità di partecipare al periodo di estensione fino a 60 mesi.
Droga: Terapia SoC
A seconda del sito/regione, i partecipanti randomizzati a ricevere il trattamento SoC riceveranno trientina, penicillamina, zinco o una combinazione di questi medicinali, somministrati secondo regimi standard.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area media giornaliera sotto la curva effetto-tempo (AUEC) del rame non legato alla ceruloplasmina (dNCC) misurato direttamente da 0 a 48 settimane (dNCC AUEC0-48W)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 48
dNCC è il rame quantificato direttamente non legato alla ceruloplasmina, ottenuto mediante spettrometria di massa al plasma accoppiato induttivamente dopo immunocattura e rimozione della ceruloplasmina. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante al momento o prima della prima somministrazione del farmaco in studio. La media dei minimi quadrati (LS) e l'errore standard (SE) sono stati calcolati utilizzando l'analisi della covarianza (ANCOVA).
Riferimento alla settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 48
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante a cui era stato somministrato il farmaco in studio e che non aveva necessariamente una relazione causale con questo trattamento. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi esorditi dopo la prima dose di trattamento randomizzato o eventi esistenti che sono peggiorati in gravità dopo la prima dose di trattamento randomizzato. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Riferimento fino alla settimana 48
Variazione rispetto al basale nel punteggio della sottoscala funzionale UWDRS Parte III alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
La sottoscala funzionale della UWDRS Parte III comprende il linguaggio, la scrittura, l'alzarsi dalla sedia e l'andatura della UWDRS Parte III. Il punteggio standardizzato dei primi 3 item varia da 0 (normale) a 10 (peggiore) e il punteggio trasformato standardizzato dell'andatura varia da 0 (normale) a 10 (peggiore). La media di questi punteggi è stata utilizzata per creare la sottoscala funzionale della Parte III con un intervallo compreso tra 0 (normale) e 10 (peggiore) con punteggi più alti che indicano una maggiore disabilità funzionale.
Riferimento, settimana 48
Variazione rispetto al basale nel punteggio dei singoli item/sottoscale della UWDRS Parte III (discorso, scrittura, alzarsi da una sedia e andatura) alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Qui vengono riportati i singoli elementi del discorso, della scrittura, della postura della sedia e dell'andatura dell'UWDRS Parte III. Per il parlato (domanda 12), il punteggio originale varia da 0 (normale) a 4 (incomprensibile). Per la scrittura a mano (domanda 20), il punteggio originale varia da 0 (normale) a 4 (non si può tenere in mano una penna). Per alzarsi dalla sedia (domanda 27), il punteggio originale varia da 0 (normale) a 4 (impossibile alzarsi senza aiuto). Per l'andatura (domanda 29), il punteggio originale (intervallo: da 0 [normale] a 10 [condizione grave]) è stato calcolato sommando i sottopunteggi (da 0 [normale] a 4 [grave]) della Parte A (distonia della gamba destra e sinistra) , B (Atassia) e C (Parkinsonismo).
Riferimento, settimana 48
Punteggio della Clinical Global Impression-Improvement Scale (CGI-I) alla settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48
La CGI-I è una scala a 7 punti in cui il medico valuta quanto la malattia del partecipante sia migliorata o peggiorata rispetto allo stato basale all'inizio dell'intervento e valutata come: 1, molto migliorata; 2, molto migliorato; 3, minimamente migliorato; 4, nessun cambiamento; 5, minimamente peggiore; 6, molto peggio; o 7, molto molto peggio.
Settimana 48
Variazione rispetto al basale del punteggio della Clinical Global Impression Severity Scale (CGI-S) alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
La CGI-S è una scala a 7 punti in cui l'investigatore ha valutato la gravità della malattia del partecipante al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata dell'investigatore con partecipanti che avevano la stessa diagnosi. Considerando l'esperienza clinica totale, un partecipante è stato valutato in base alla gravità della malattia al momento della valutazione come: 1, normale, per nulla malato; 2, malato borderline; 3, lievemente malato; 4, moderatamente malato; 5, gravemente malato; 6, gravemente malato; o 7, estremamente malato.
Riferimento, settimana 48
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della Unified Wilson Disease Rating Scale (UWDRS) Parte II alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
L'UWDRS comprende 3 parti: UWDRS Parte I (livello di coscienza, elemento 1), UWDRS Parte II (una revisione riferita dal paziente degli elementi relativi all'attività quotidiana [disabilità], elementi da 2 a 11 [10 elementi in totale]) e UWDRS Parte III (un esame neurologico dettagliato, punti da 12 a 34 [23 punti in totale]). Il punteggio totale dell'UWDRS Parte II è stato calcolato come la somma della domanda da 2 a 11 (ogni domanda ha un intervallo compreso tra 0 [nessuno] e 4 [grave]). Il punteggio totale dell'UWDRS Parte II varia da 0 (nessuna disabilità) a 40 (disabilità grave), con un punteggio più basso che indica un miglioramento delle condizioni e un risultato migliore. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come: valore di valutazione post-basale - valore di valutazione al basale quando entrambi i valori non mancavano.
Riferimento, settimana 48
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale UWDRS Parte III alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
L'UWDRS comprende 3 parti: UWDRS Parte I (livello di coscienza, elemento 1), UWDRS Parte II (una revisione riferita dal paziente degli elementi relativi all'attività quotidiana [disabilità], elementi da 2 a 11 [10 elementi in totale]) e UWDRS Parte III (un esame neurologico dettagliato, punti da 12 a 34 [23 punti in totale]). L'UWDRS Parte I e III è stata valutata da un neurologo che non era a conoscenza della randomizzazione del trattamento. Il punteggio totale dell'UWDRS Parte III è stato calcolato come la somma delle domande dalla domanda 12 alla domanda 34. Il punteggio totale dell'UWDRS Parte III varia da 0 (normale) a 175 (malattia grave), con un punteggio inferiore che indica un miglioramento delle condizioni e un risultato migliore. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come: valore di valutazione post-basale - valore di valutazione al basale quando entrambi i valori non mancavano.
Riferimento, settimana 48
Variazione rispetto al basale nel punteggio del modello per la malattia epatica allo stadio terminale (MELD) alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Il punteggio MELD utilizza i valori del partecipante per bilirubina, creatinina e rapporto internazionale normalizzato (INR). Il punteggio MELD iniziale (MELD[i]) viene calcolato secondo la seguente formula: MELD(i) = 3,78*ln[bilirubina sierica (mg/dL)] + 11,2*ln[INR] + 9,57*ln[creatinina sierica ( mg/dl)] + 6,43. I valori di creatinina, bilirubina e INR inferiori a 1,0 sono impostati su 1,0 e i valori di creatinina superiori a 4,0 sono impostati su 4,0 quando si calcola MELD(i). Inoltre, la creatinina, la bilirubina e l'INR vengono arrotondati alla decima cifra decimale prima di eseguire il calcolo. Il punteggio MELD iniziale viene quindi arrotondato all'intero più vicino. Il punteggio MELD varia da 6 (meno malato) a 40 (più malato), con valori più alti che indicano una malattia più avanzata.
Riferimento, settimana 48
Variazione assoluta rispetto al basale del rame non legato alla ceruloplasmina calcolato (cNCC) o del rame non legato alla ceruloplasmina calcolato corretto (cNCCcorretto) nel plasma alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
cNCC = Rame totale plasmatico (Cu) [microgrammi (μg)/L]-(3,15*ceruloplasmina [milligrammi (mg)/L])/63,5 [μg/μmol] Per i partecipanti trattati con ALXN1840, cNCC nel plasma corretto per la quantità di Cu legato al complesso tripartito (TPC) ALXN1840 cNCC corretto = (√cNCC- 0,993)2√Mo, (Mo= molibdeno). Nel calcolo di cNCC e cNCC corretto si applicano le seguenti regole: - Per la concentrazione plasmatica totale di Cu <limite inferiore di quantificazione (LLOQ), cNCC è stato considerato mancante (LLOQ = 20 nanogrammi [ng]/mL); - I valori di concentrazione sierica di ceruloplasmina <LLOQ sono impostati su 0 (LLOQ = 22,5 mg/L); - I valori della concentrazione plasmatica di Mo totale <LLOQ sono impostati su 0 (LLOQ = 1 ng/L); - Se il calcolo del cNCC produce un risultato negativo, il cNCC è stato considerato mancante e il cNCCcorretto non è stato derivato; - cNCCcorrect è stato impostato su 0 quando 0,993√Mo > √cNCC.
Riferimento, settimana 48
Variazione percentuale rispetto al basale nel cNCC o nel cNCC corretto nel plasma alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
cNCC [μmol/L] = Cu plasmatico totale [μg/L]-(3,15*ceruloplasmina [mg/L])/63,5 [μg/μmol] Per i partecipanti trattati con ALXN1840, il cNCC nel plasma è stato corretto per la quantità di Cu legato al TPC ALXN1840 utilizzando il metodo di correzione cNCC basato sulla radice quadrata: cNCCcorretto = (√cNCC- 0,993) 2√Mo, dove Mo = molibdeno. Nel calcolo di cNCC e cNCC corretto si applicano le seguenti regole: - Per valori di concentrazione plasmatica totale di Cu <LLOQ, cNCC è stato considerato mancante (LLOQ = 20 ng/mL); - I valori di concentrazione sierica di ceruloplasmina <LLOQ sono impostati su 0 (LLOQ = 22,5 mg/L); - I valori della concentrazione plasmatica di Mo totale <LLOQ sono impostati su 0 (LLOQ = 1 ng/L); - Nei casi in cui il calcolo del cNCC produce un risultato negativo, il cNCC è stato considerato mancante e il cNCCcorretto non è stato derivato; - cNCCcorrect è stato impostato su 0 quando 0,993√Mo > √cNCC.
Riferimento, settimana 48
Responder corretto da cNCC/cNCC alla settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48
I pazienti con risposta corretta per cNCC/cNCC sono stati definiti come partecipanti che hanno raggiunto o mantenuto una concentrazione corretta per cNCC/cNCC (0,8-2,3 μmol) entro (prima o prima) di 48 settimane o hanno raggiunto una riduzione di almeno il 25% in cNCC/cNCC corretti entro 48 settimane. Pertanto, un partecipante è stato considerato un risponditore cNCC/cNCC corretto se soddisfaceva almeno 1 dei seguenti criteri: - Raggiungimento di una concentrazione cNCC/cNCC corretta normalizzata per 2 misurazioni consecutive entro 48 settimane, per i partecipanti che avevano elevate concentrazioni di cNCC al basale; - Mantenimento della concentrazione cNCC/cNCC corretta normalizzata entro 48 settimane, per i partecipanti che avevano concentrazioni cNCC normali al basale; - Raggiunta una riduzione di almeno il 25% in cNCC/cNCCcorretti per 2 misurazioni consecutive entro 48 settimane.
Settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Eugene S. Swenson, M.D., Ph.D., Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
22 febbraio 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 giugno 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • WTX101-301
  • 2017-004135-36 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion ha un impegno pubblico per consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, CSR e sintesi in linguaggio semplice.

Periodo di condivisione IPD

AstraZeneca soddisferà o supererà la disponibilità dei dati secondo gli impegni assunti rispetto ai principi di condivisione dei dati farmaceutici EFPIA. Per i dettagli sulle nostre tempistiche, fare riferimento al nostro impegno di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Una volta approvata una richiesta, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati dei singoli pazienti non identificati in uno strumento sponsorizzato approvato. Prima di accedere alle informazioni richieste è necessario stipulare un accordo di condivisione dei dati firmato (contratto non negoziabile per gli utenti che accedono ai dati). Inoltre, tutti gli utenti dovranno accettare i termini e le condizioni di SAS MSE per ottenere l'accesso. Per ulteriori dettagli, consultare le dichiarazioni di divulgazione all'indirizzo https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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