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Wirksamkeit und Sicherheit von ALXN1840 (verabreicht für 48 Wochen im Vergleich zum Behandlungsstandard bei Teilnehmern mit Wilson-Krankheit

14. Juni 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, Rater-blinde, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ALXN1840 bei Verabreichung über 48 Wochen im Vergleich zur Standardbehandlung bei Patienten mit Wilson-Krankheit im Alter von 12 Jahren und älter

Die Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von ALXN1840 (früher als WTX101 bezeichnet), das 48 Wochen lang verabreicht wurde, im Vergleich zur Standardbehandlung (SoC) bei Teilnehmern mit Wilson-Krankheit (WD) im Alter von 12 Jahren und älter in der primären Bewertungsphase bewerten. Darüber hinaus werden Wirksamkeit und Sicherheit während einer optionalen 60-monatigen Verlängerungsphase bewertet.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Studie besteht aus 2 Kohorten. Kohorte 1: Teilnehmer, die eine SoC-Therapie für > 28 Tage erhalten haben und Kohorte 2: Teilnehmer, die behandlungsnaiv sind oder die eine SoC-Therapie für ≤ 28 Tage erhalten haben.

Alle eingeschriebenen Teilnehmer wurden nach Kohorte in einem Verhältnis von 2:1 zur Behandlung mit ALXN1840 oder SoC randomisiert (entweder als fortgesetzte Therapie in Kohorte 1 oder als fortgesetzte oder initiale Therapie in Kohorte 2).

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
214

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Research Site
      • Concord, Australien, 2139
        • Research Site
      • Parkville, Australien, 3050
        • Research Site
      • Parkville, Australien, VIC 3052
        • Research Site
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20099
        • Research Site
      • Heidelberg, Deutschland, 69120, DE
        • Research Site
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Research Site
  • Dänemark
      • Århus N, Dänemark, 8200
        • Research Site
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69667
        • Research Site
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Research Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 852
        • Research Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Research Site
  • Japan
      • Chiba, Japan, 266-0007
        • Research Site
      • Kumamoto-shi, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Research Site
      • Matsuyama-city, Japan, 790-0024
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japan, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 063-0005
        • Research Site
      • Takatsuki-shi, Japan, 569-8686
        • Research Site
      • Yokohama-shi, Japan, 230-8765
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Korea, Republik von
      • Daegu, Korea, Republik von, 41944
        • Research Site
  • Neuseeland
      • Grafton, Neuseeland, 1010
        • Research Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 02-957
        • Research Site
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 117292
        • Research Site
      • Moscow, Russische Föderation, 119021
        • Research Site
      • Moscow, Russische Föderation, 115446
        • Research Site
      • Nizhniy Novgorod, Russische Föderation, 603005
        • Research Site
      • St. Petersburg, Russische Föderation, 194017
        • Research Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Research Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Research Site
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Research Site
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Research Site
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06230
        • Research Site
      • Istanbul, Truthahn, 34093
        • Research Site
      • Istanbul, Truthahn, 34010
        • Research Site
      • Izmir, Truthahn, 35100
        • Research Site
  • Tschechien
      • Praha 2, Tschechien, 128 08
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Edgbaston, Vereinigtes Königreich, B15 2WB
        • Research Site
      • Guildford, Vereinigtes Königreich, GU2 7WG
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Research Site
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Research Site
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Research Site
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Gesicherte Diagnose MW durch Leipzig-Score ≥ 4
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter, wenn sie heterosexuell aktiv sind, müssen bereit sein, die im Protokoll festgelegten Richtlinien für eine hochwirksame Empfängnisverhütung zu befolgen, beginnend mindestens 6 Wochen vor dem Tag-1-Besuch und bis 28 Tage nach der letzten Dosis von entweder ALXN1840 oder SoC
  • Männliche Teilnehmer müssen, wenn sie heterosexuell aktiv sind, bereit sein, die im Protokoll festgelegten Richtlinien für eine hochwirksame Empfängnisverhütung zu befolgen, beginnend am Tag 1 des Besuchs und bis 90 Tage nach der letzten Dosis von entweder ALXN1840 oder SoC

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Dekompensierte Leberzirrhose
  • MELD-Score > 13
  • Modifizierter Nazer-Score > 7
  • Klinisch signifikante gastrointestinale Blutung innerhalb der letzten 3 Monate
  • Alanin-Aminotransferase > 2 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für Teilnehmer, die > 28 Tage mit WD-Therapie behandelt wurden (Kohorte 1)
  • Alanin-Aminotransferase > 5 x ULN für behandlungsnaive Teilnehmer oder Teilnehmer, die ≤ 28 Tage behandelt wurden (Kohorte 2)
  • Ausgeprägte neurologische Erkrankung, die entweder eine Magensonde oder eine intensive stationäre medizinische Versorgung erfordert
  • Hämoglobin < 9 Gramm/Deziliter
  • Vorgeschichte der Anfallsaktivität innerhalb von 6 Monaten vor Einverständniserklärung
  • Schwangere (oder Frauen, die eine Schwangerschaft planen) oder stillende Frauen
  • Aktive Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus (positives Hepatitis-B-Oberflächenantigen) oder C-Virus oder Seropositivität für das humane Immundefizienzvirus (HIV)
  • Vorherige Behandlung mit Tetrathiomolybdat
  • Dialysepflichtige Teilnehmer mit einer Nierenerkrankung im Endstadium (chronische Nierenerkrankung Stadium 5) oder einer Kreatinin-Clearance < 30 Milliliter/Minute

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ALXN1840

ALXN1840 wurde 48 Wochen lang oral in Dosen verabreicht, die von 15 Milligramm (mg) jeden zweiten Tag (QOD) bis zu einer titrierten Dosis von 60 mg täglich reichten.

Teilnehmer, die den primären Evaluierungszeitraum abgeschlossen haben, hatten die Möglichkeit, am bis zu 60-monatigen Verlängerungszeitraum teilzunehmen.
Arzneimittel: ALXN1840
ALXN1840 wird oral in 15-mg-Tabletten verabreicht
Andere Namen:
  • Früher WTX101 genannt
  • Tiomolibdänsäure
  • Tiomolibdat-Cholin
  • Bischolintetrathiomolybdat
Aktiver Komparator: Standard of Care (SoC) Medikation
SoC-Medikamente wurden für 48 Wochen verabreicht. Teilnehmer, die den primären Evaluierungszeitraum abgeschlossen haben, hatten die Möglichkeit, am bis zu 60-monatigen Verlängerungszeitraum teilzunehmen.
Arzneimittel: SoC-Therapie
Je nach Standort/Region erhalten Teilnehmer, die für eine SoC-Behandlung randomisiert wurden, Trientin, Penicillamin, Zink oder eine Kombination dieser Arzneimittel, die gemäß Standardschemata verabreicht werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Tägliche mittlere Fläche unter der Wirkungs-Zeit-Kurve (AUEC) von direkt gemessenem nicht-Ceruloplasmin-gebundenem Kupfer (dNCC) von 0 bis 48 Wochen (dNCC AUEC0-48W)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 48
dNCC ist das direkt quantifizierte Kupfer, das nicht an Coeruloplasmin gebunden ist und durch Massenspektrometrie mit induktiv gekoppeltem Plasma nach Immunocapture und Entfernung von Coeruloplasmin gewonnen wird. Der Ausgangswert wurde als letzter nicht fehlender Wert bei oder vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert. Der Mittelwert der kleinsten Quadrate (LS) und der Standardfehler (SE) wurden mithilfe der Kovarianzanalyse (ANCOVA) berechnet.
Ausgangswert bis Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 48
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, dem das Studienmedikament verabreicht wurde und das nicht unbedingt einen ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung hatte. TEAEs wurden als solche UE definiert, die nach der ersten Dosis einer randomisierten Behandlung auftraten, oder als bestehende Ereignisse, deren Schweregrad sich nach der ersten Dosis einer randomisierten Behandlung verschlimmerte. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Ausgangswert bis Woche 48
Änderung des funktionalen Subskalen-Scores von UWDRS Teil III gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Die funktionale Subskala von UWDRS Teil III umfasst Sprache, Handschrift, Aufstehen aus dem Stuhl und Gang aus UWDRS Teil III. Die standardisierte Bewertung der ersten drei Elemente reicht von 0 (normal) bis 10 (am schlechtesten), und die standardisierte transformierte Bewertung des Gangs reicht von 0 (normal) bis 10 (am schlechtesten). Der Durchschnitt dieser Werte wurde zur Erstellung der Teil-III-Funktionsskala mit einem Bereich von 0 (normal) bis 10 (am schlechtesten) verwendet, wobei höhere Werte auf eine stärkere funktionelle Behinderung hinweisen.
Ausgangswert, Woche 48
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in UWDRS Teil III. Bewertung einzelner Items/Subskalen (Sprache, Handschrift, Aufstehen von einem Stuhl und Gang) in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Hier werden die einzelnen UWDRS-Teil-III-Punkte Sprache, Handschrift, Aufstehen aus dem Stuhl und Gang berichtet. Für Sprache (Frage 12) liegt die ursprüngliche Bewertung zwischen 0 (normal) und 4 (unverständlich). Für die Handschrift (Frage 20) reicht die ursprüngliche Punktzahl von 0 (normal) bis 4 (kann keinen Stift halten). Für das Aufstehen aus dem Stuhl (Frage 27) reicht die ursprüngliche Punktzahl von 0 (normal) bis 4 (Aufstehen ohne Hilfe nicht möglich). Für den Gang (Frage 29) wurde der ursprüngliche Wert (Bereich: 0 [normal] bis 10 [schwerer Zustand]) durch Summieren der Teilwerte (0 [normal] bis 4 [schwer]) von Teil A (Dystonie des rechten und linken Beins) berechnet. , B (Ataxie) und C (Parkinsonismus).
Ausgangswert, Woche 48
Ergebnis der Clinical Global Impression-Improvement Scale (CGI-I) in Woche 48
Zeitfenster: Woche 48
Der CGI-I ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Arzt beurteilte, um wie viel sich die Erkrankung des Teilnehmers im Vergleich zum Ausgangszustand zu Beginn der Intervention verbesserte oder verschlechterte, und bewertete ihn mit: 1, sehr stark verbessert; 2, stark verbessert; 3, minimal verbessert; 4, keine Änderung; 5, minimal schlechter; 6, viel schlimmer; oder 7, sehr viel schlimmer.
Woche 48
Änderung des CGI-S-Scores (Clinical Global Impression Severity Scale) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Der CGI-S ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Prüfer den Schweregrad der Erkrankung des Teilnehmers zum Zeitpunkt der Beurteilung im Verhältnis zu den früheren Erfahrungen des Prüfers mit Teilnehmern mit der gleichen Diagnose bewertet. Unter Berücksichtigung der gesamten klinischen Erfahrung wurde der Schweregrad der Erkrankung eines Teilnehmers zum Zeitpunkt der Bewertung wie folgt beurteilt: 1, normal, überhaupt nicht krank; 2, grenzwertig krank; 3, leicht krank; 4, mäßig krank; 5, deutlich krank; 6, schwer krank; oder 7, extrem krank.
Ausgangswert, Woche 48
Änderung des Gesamtscores der Unified Wilson Disease Rating Scale (UWDRS) Teil II gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Das UWDRS besteht aus drei Teilen: UWDRS Teil I (Bewusstseinsgrad, Punkt 1), UWDRS Teil II (eine vom Patienten berichtete Überprüfung der täglichen Aktivitätspunkte [Behinderung], Punkte 2 bis 11 [insgesamt 10 Punkte]) und UWDRS-Teil III (eine detaillierte neurologische Untersuchung, Punkte 12 bis 34 [insgesamt 23 Punkte]). Die Gesamtpunktzahl von UWDRS Teil II wurde als Summe von Frage 2 bis Frage 11 berechnet (jede Frage hat einen Bereich von 0 [keine] bis 4 [schwerwiegend]). Die Gesamtpunktzahl von UWDRS Teil II reicht von 0 (keine Behinderung) bis 40 (schwere Behinderung), wobei eine niedrigere Punktzahl auf eine Verbesserung des Zustands und ein besseres Ergebnis hinweist. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt berechnet: Bewertungswert nach Studienbeginn – Bewertungswert zu Studienbeginn, wenn beide Werte nicht fehlten.
Ausgangswert, Woche 48
Änderung des UWDRS-Teil-III-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Das UWDRS besteht aus drei Teilen: UWDRS Teil I (Bewusstseinsgrad, Punkt 1), UWDRS Teil II (eine vom Patienten berichtete Überprüfung der täglichen Aktivitätspunkte [Behinderung], Punkte 2 bis 11 [insgesamt 10 Punkte]) und UWDRS-Teil III (eine detaillierte neurologische Untersuchung, Punkte 12 bis 34 [insgesamt 23 Punkte]). Die UWDRS Teil I und III wurden von einem Neurologen beurteilt, der gegenüber der Randomisierung der Behandlung blind war. Die Gesamtpunktzahl von UWDRS Teil III wurde als Summe der Fragen 12 bis 34 berechnet. Der Gesamtscore von UWDRS Teil III reicht von 0 (normal) bis 175 (schwere Erkrankung), wobei ein niedrigerer Score auf eine Verbesserung des Zustands und ein besseres Ergebnis hinweist. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt berechnet: Bewertungswert nach Studienbeginn – Bewertungswert zu Studienbeginn, wenn beide Werte nicht fehlten.
Ausgangswert, Woche 48
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Modell für den MELD-Score (End-Stage Liver Disease) in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Der MELD-Score verwendet die Werte des Teilnehmers für Bilirubin, Kreatinin und das International Normalized Ratio (INR). Der anfängliche MELD-Score (MELD[i]) wird nach der folgenden Formel berechnet: MELD(i) = 3,78*ln[Serumbilirubin (mg/dl)] + 11,2*ln[INR] + 9,57*ln[Serumkreatinin ( mg/dL)] + 6,43. Kreatinin-, Bilirubin- und INR-Werte unter 1,0 werden bei der Berechnung von MELD(i) auf 1,0 und Kreatininwerte über 4,0 auf 4,0 gesetzt. Darüber hinaus werden Kreatinin, Bilirubin und INR vor der Berechnung auf die 10. Dezimalstelle gerundet. Der anfängliche MELD-Score wird dann auf die nächste ganze Zahl gerundet. Der MELD-Score reicht von 6 (am wenigsten krank) bis 40 (am meisten krank), wobei höhere Werte auf eine fortgeschrittenere Erkrankung hinweisen.
Ausgangswert, Woche 48
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des berechneten nicht-Ceruloplasmin-gebundenen Kupfers (cNCC) oder des berechneten nicht-Ceruloplasmin-gebundenen Kupfers korrigiert (cNCCcorrected) im Plasma in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
cNCC = Plasma-Gesamtkupfer (Cu) [Mikrogramm (µg)/L]-(3,15*Ceruloplasmin [Milligramm (mg)/L])/63,5 [µg/µmol] Für mit ALXN1840 behandelte Teilnehmer cNCC im Plasma, korrigiert um die Menge an an den dreigliedrigen ALXN1840-Komplex (TPC) gebundenes Cu. cNCCcorrected = (√cNCC- 0,993)2√Mo, (Mo= Molybdän). Bei der Berechnung von cNCC und cNCCcorrected gelten folgende Regeln: - Für eine Gesamt-Cu-Konzentration im Plasma <untere Bestimmungsgrenze (LLOQ) wurde cNCC als fehlend betrachtet (LLOQ = 20 Nanogramm [ng]/ml); - Serum-Coeruloplasmin-Konzentrationswerte <LLOQ werden auf 0 gesetzt (LLOQ = 22,5 mg/L); - Plasma-Gesamtmo-Konzentrationswerte <LLOQ werden auf 0 gesetzt (LLOQ = 1 ng/L); - Wenn die cNCC-Berechnung ein negatives Ergebnis liefert, wurde cNCC als fehlend betrachtet und cNCCcorrected wurde nicht abgeleitet; - cNCCcorrected wurde auf 0 gesetzt, wenn 0,993√Mo > √cNCC.
Ausgangswert, Woche 48
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei cNCC oder korrigiertem cNCC im Plasma in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
cNCC [µmol/L] = Plasma-Gesamt-Cu [µg/L]-(3,15*Ceruloplasmin [mg/L])/63,5 [µg/µmol] Bei mit ALXN1840 behandelten Teilnehmern wurde cNCC im Plasma um die an den ALXN1840 TPC gebundene Cu-Menge unter Verwendung der Quadratwurzel-basierten cNCC-Korrekturmethode korrigiert: cNCCcorrected = (√cNCC- 0,993) 2√Mo, wobei Mo = Molybdän. Bei der Berechnung von cNCC und cNCCcorrected gelten die folgenden Regeln: - Für Werte der Gesamt-Cu-Konzentration im Plasma <LLOQ wurde cNCC als fehlend betrachtet (LLOQ = 20 ng/ml); - Serum-Coeruloplasmin-Konzentrationswerte <LLOQ werden auf 0 gesetzt (LLOQ = 22,5 mg/L); - Plasma-Gesamtmo-Konzentrationswerte <LLOQ werden auf 0 gesetzt (LLOQ = 1 ng/L); - In Fällen, in denen die cNCC-Berechnung ein negatives Ergebnis liefert, wurde cNCC als fehlend betrachtet und cNCCcorrected wurde nicht abgeleitet; - cNCCcorrected wurde auf 0 gesetzt, wenn 0,993√Mo > √cNCC.
Ausgangswert, Woche 48
cNCC/cNCCkorrigierter Responder in Woche 48
Zeitfenster: Woche 48
cNCC/cNCCcorrected-Responder wurden als Teilnehmer definiert, die innerhalb von (bei oder vor) 48 Wochen eine normalisierte cNCC/cNCCcorrected-Konzentration (0,8–2,3 μmol) erreichten oder aufrechterhielten oder innerhalb von 48 Wochen eine Reduzierung von mindestens 25 % der cNCC/cNCCcorrected-Konzentration erreichten. Daher galt ein Teilnehmer als cNCC/cNCC-korrigierter Responder, wenn er mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllte: - Erreichte eine normalisierte cNCC/cNCC-korrigierte Konzentration für 2 aufeinanderfolgende Messungen innerhalb von 48 Wochen bei Teilnehmern, die zu Studienbeginn erhöhte cNCC-Konzentrationen aufwiesen; - Aufrechterhaltung der normalisierten cNCC/cNCC-korrigierten Konzentration innerhalb von 48 Wochen bei Teilnehmern, die zu Studienbeginn normale cNCC-Konzentrationen aufwiesen; - Innerhalb von 48 Wochen wurde bei zwei aufeinanderfolgenden Messungen eine Reduzierung des cNCC/cNCCcorrected um mindestens 25 % erreicht.
Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Eugene S. Swenson, M.D., Ph.D., Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
22. Februar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2024

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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • WTX101-301
  • 2017-004135-36 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

AstraZeneca wird die Datenverfügbarkeit gemäß den Verpflichtungen im Rahmen der EFPIA Pharma Data Sharing Principles erreichen oder übertreffen. Einzelheiten zu unseren Zeitplänen finden Sie in unserer Offenlegungsverpflichtung unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Wenn ein Antrag genehmigt wurde, stellt AstraZeneca in einem genehmigten, gesponserten Tool Zugriff auf die anonymisierten Daten auf Patientenebene bereit. Vor dem Zugriff auf angeforderte Informationen muss eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung (nicht verhandelbarer Vertrag für Datenzugriffsberechtigte) vorliegen. Darüber hinaus müssen alle Benutzer die Geschäftsbedingungen der SAS MSE akzeptieren, um Zugriff zu erhalten. Weitere Einzelheiten finden Sie in den Offenlegungserklärungen unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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