Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo ALXN1840 (podawanego przez 48 tygodni w porównaniu ze standardową opieką u uczestników z chorobą Wilsona)

14 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 3 z zaślepieniem na podstawie oceny oceniającego oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ALXN1840 podawanego przez 48 tygodni w porównaniu ze standardową opieką u pacjentów z chorobą Wilsona w wieku 12 lat i starszych

Badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo ALXN1840 (wcześniej nazywanego WTX101) podawanego przez 48 tygodni w porównaniu ze standardową opieką (SoC) u uczestników z chorobą Wilsona (WD) w wieku 12 lat i starszych w podstawowym okresie oceny. Ponadto skuteczność i bezpieczeństwo zostaną ocenione podczas opcjonalnego 60-miesięcznego okresu przedłużenia.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie składa się z 2 kohort. Kohorta 1: Uczestnicy, którzy otrzymywali terapię SoC przez > 28 dni i Kohorta 2: Uczestnicy, którzy wcześniej nie byli leczeni lub otrzymywali terapię SoC przez ≤ 28 dni.

Wszyscy włączeni uczestnicy zostali losowo przydzieleni według kohorty w stosunku 2:1 do leczenia ALXN1840 lub SoC (jako kontynuacja terapii w Kohorcie 1 lub jako kontynuacja lub początkowa terapia w Kohorcie 2).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
214

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Research Site
      • Concord, Australia, 2139
        • Research Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Research Site
      • Parkville, Australia, VIC 3052
        • Research Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Research Site
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Research Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Czechy
      • Praha 2, Czechy, 128 08
        • Research Site
  • Dania
      • Århus N, Dania, 8200
        • Research Site
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 117292
        • Research Site
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119021
        • Research Site
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 115446
        • Research Site
      • Nizhniy Novgorod, Federacja Rosyjska, 603005
        • Research Site
      • St. Petersburg, Federacja Rosyjska, 194017
        • Research Site
  • Francja
      • Bron, Francja, 69667
        • Research Site
      • Paris, Francja, 75010
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Research Site
      • Málaga, Hiszpania, 29011
        • Research Site
      • Sabadell, Hiszpania, 08208
        • Research Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 852
        • Research Site
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06230
        • Research Site
      • Istanbul, Indyk, 34093
        • Research Site
      • Istanbul, Indyk, 34010
        • Research Site
      • Izmir, Indyk, 35100
        • Research Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Research Site
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Research Site
  • Japonia
      • Chiba, Japonia, 266-0007
        • Research Site
      • Kumamoto-shi, Japonia, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japonia, 830-0011
        • Research Site
      • Matsuyama-city, Japonia, 790-0024
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japonia, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japonia, 063-0005
        • Research Site
      • Takatsuki-shi, Japonia, 569-8686
        • Research Site
      • Yokohama-shi, Japonia, 230-8765
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20099
        • Research Site
      • Heidelberg, Niemcy, 69120, DE
        • Research Site
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Research Site
  • Nowa Zelandia
      • Grafton, Nowa Zelandia, 1010
        • Research Site
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Research Site
      • Warszawa, Polska, 02-957
        • Research Site
  • Republika Korei
      • Daegu, Republika Korei, 41944
        • Research Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Research Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Research Site
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Research Site
      • Taoyuan City, Tajwan, 333
        • Research Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edgbaston, Zjednoczone Królestwo, B15 2WB
        • Research Site
      • Guildford, Zjednoczone Królestwo, GU2 7WG
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Ustalone rozpoznanie WD według Leipzig-Score ≥ 4
  • Kobiety w wieku rozrodczym, jeśli są aktywne heteroseksualnie, muszą być chętne do przestrzegania wytycznych określonych w protokole dotyczących wysoce skutecznej antykoncepcji, rozpoczynając co najmniej 6 tygodni przed wizytą w dniu 1 i kontynuując przez 28 dni po ostatniej dawce ALXN1840 lub SoC
  • Uczestnicy płci męskiej, jeśli są aktywni heteroseksualnie, muszą być chętni do przestrzegania wytycznych określonych w protokole dotyczących wysoce skutecznej antykoncepcji, począwszy od wizyty pierwszego dnia i kontynuując przez 90 dni po ostatniej dawce ALXN1840 lub SoC

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Zdekompensowana marskość wątroby
  • Wynik MELD > 13
  • Zmodyfikowany wynik Nazera > 7
  • Klinicznie istotne krwawienie z przewodu pokarmowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Aminotransferaza alaninowa > 2 x górna granica normy (GGN) u uczestników leczonych przez > 28 dni terapią WD (Kohorta 1)
  • Aminotransferaza alaninowa > 5 x GGN u uczestników dotychczas nieleczonych lub uczestników leczonych przez ≤ 28 dni (Kohorta 2)
  • Wyraźna choroba neurologiczna wymagająca karmienia nosowo-żołądkowego lub intensywnej opieki szpitalnej
  • Hemoglobina < 9 gramów/decylitr
  • Historia napadów padaczkowych w ciągu 6 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody
  • Kobiety w ciąży (lub kobiety planujące zajście w ciążę) lub karmiące piersią
  • Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B) lub wirusem C lub seropozytywność w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)
  • Wcześniejsze leczenie tetrathiomolibdenianem
  • Uczestnicy ze schyłkową niewydolnością nerek poddawani dializie (przewlekła choroba nerek stadium 5) lub klirens kreatyniny < 30 mililitrów/minutę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ALXN1840

ALXN1840 podawano doustnie przez 48 tygodni w dawkach od 15 miligramów (mg) co drugi dzień (QOD) do miareczkowanej dawki 60 mg dziennie.

Uczestnicy, którzy ukończyli podstawowy okres oceny, mieli możliwość wzięcia udziału w maksymalnie 60-miesięcznym okresie przedłużenia.
Lek: ALXN1840
ALXN1840 podawany doustnie w tabletkach 15 mg
Inne nazwy:
  • Dawniej o nazwie WTX101
  • Kwas tiomolibdenowy
  • Cholina tiomolibdenianu
  • Tetratiomolibdenian bischoliny
Aktywny komparator: Leki standardowej opieki (SoC).
Leki SoC podawano przez 48 tygodni. Uczestnicy, którzy ukończyli podstawowy okres oceny, mieli możliwość wzięcia udziału w maksymalnie 60-miesięcznym okresie przedłużenia.
Lek: Terapia SoC
W zależności od miejsca/regionu uczestnicy przydzieleni losowo do leczenia SoC otrzymają trientynę, penicylaminę, cynk lub kombinację tych leków, podawanych zgodnie ze standardowymi schematami.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średni dzienny obszar pod krzywą efektu-czas (AUEC) bezpośrednio mierzonej miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą (dNCC) Od 0 do 48 tygodni (dNCC AUEC0-48W)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 48. tygodnia
dNCC to bezpośrednio określona ilościowo miedź niezwiązana z ceruloplazminą, otrzymana metodą spektrometrii masowej w plazmie indukcyjnie sprzężonej po wychwycie immunologicznym i usunięciu ceruloplazminy. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość w momencie lub przed podaniem pierwszego badanego leku. Średnią metodą najmniejszych kwadratów (LS) i błąd standardowy (SE) obliczono za pomocą analizy kowariancji (ANCOVA).
Wartość wyjściowa do 48. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 48. tygodnia
AE to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano badany lek, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE zdefiniowano jako te działania niepożądane, które rozpoczęły się po pierwszej dawce randomizowanego leczenia lub istniejące zdarzenia, których nasilenie uległo pogorszeniu po pierwszej dawce randomizowanego leczenia. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Wartość wyjściowa do 48. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku podskali czynnościowej części III UWDRS w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Podskala funkcjonalna UWDRS Część III składa się z mowy, pisma odręcznego wynikającego z pozycji krzesła i chodu z Części III UWDRS. Standaryzowany wynik pierwszych 3 pozycji mieści się w zakresie od 0 (normalny) do 10 (najgorszy), a standaryzowany przekształcony wynik chodu mieści się w zakresie od 0 (normalny) do 10 (najgorszy). Średnią z tych wyników wykorzystano do stworzenia Podskali Funkcjonalnej Części III o zakresie od 0 (normalny) do 10 (najgorszy), przy czym wyższe wyniki wskazują na większą niepełnosprawność funkcjonalną.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w części III UWDRS Indywidualne elementy/podskale (mowa, pismo odręczne, wstawanie z krzesła i chód) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
W tym miejscu podaje się poszczególne pozycje UWDRS Część III, mowa, charakter pisma ręcznego, pozycja siedząca na krześle i chód. W przypadku mowy (pytanie 12) oryginalna ocena waha się od 0 (normalnie) do 4 (niezrozumiałość). W przypadku pisma ręcznego (pytanie 20) oryginalna ocena waha się od 0 (normalne) do 4 (nie potrafi utrzymać długopisu). Za wstawanie z krzesła (pytanie 27) pierwotna punktacja waha się od 0 (normalnie) do 4 (niezdolność do wstania bez pomocy). W przypadku chodu (pytanie 29) pierwotny wynik (zakres: 0 [normalny] do 10 [ciężki stan]) obliczono poprzez zsumowanie wyników cząstkowych (0 [normalny] do 4 [ciężki]) Części A (Dystonia prawej i lewej nogi). , B (ataksja) i C (parkinsonizm).
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Wynik w globalnej skali poprawy wrażenia klinicznego (CGI-I) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48
CGI-I to 7-punktowa skala, w której lekarz ocenia, w jakim stopniu stan zdrowia uczestnika poprawił się lub pogorszył w porównaniu ze stanem wyjściowym na początku interwencji i ocenił go jako: 1, bardzo duża poprawa; 2, znacznie ulepszone; 3, minimalnie ulepszony; 4, bez zmian; 5, minimalnie gorzej; 6, znacznie gorzej; lub 7, znacznie gorzej.
Tydzień 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku w globalnej skali nasilenia wrażeń klinicznych (CGI-S) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
CGI-S to 7-punktowa skala, w której badacz ocenia ciężkość choroby uczestnika w momencie oceny w porównaniu z jego przeszłymi doświadczeniami z uczestnikami, którzy mają tę samą diagnozę. Biorąc pod uwagę całkowite doświadczenie kliniczne, uczestnik został oceniony pod kątem ciężkości choroby w momencie oceny: 1, w normie, wcale nie chory; 2, granica choroby; 3, lekko chory; 4, umiarkowanie chory; 5, wyraźnie chory; 6, ciężko chory; lub 7, bardzo chory.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zunifikowanej skali oceny choroby Wilsona (UWDRS), część II, całkowity wynik w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Skala UWDRS składa się z 3 części: Część I UWDRS (poziom świadomości, pkt. 1), Część II UWDRS (przegląd danych dotyczących codziennych czynności [niepełnosprawność], pozycje od 2 do 11 [w sumie 10 pozycji]) oraz Część UWDRS III (szczegółowe badanie neurologiczne, poz. 12–34 [łącznie 23 poz.]). Całkowity wynik UWDRS Część II obliczono jako sumę pytań od 2 do 11 (każde pytanie ma zakres od 0 [brak] do 4 [poważne]). Całkowity wynik UWDRS Część II waha się od 0 (brak niepełnosprawności) do 40 (poważna niepełnosprawność), przy czym niższy wynik oznacza poprawę stanu i lepszy wynik. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych obliczono jako: wartość oceny po linii bazowej – wartość oceny linii bazowej, gdy nie brakowało obu wartości.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku UWDRS Część III w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Skala UWDRS składa się z 3 części: Część I UWDRS (poziom świadomości, pkt. 1), Część II UWDRS (przegląd danych dotyczących codziennych czynności [niepełnosprawność], pozycje od 2 do 11 [w sumie 10 pozycji]) oraz Część UWDRS III (szczegółowe badanie neurologiczne, poz. 12–34 [łącznie 23 poz.]). Część I i III UWDRS została oceniona przez neurologa, który nie wiedział o randomizacji leczenia. Całkowity wynik UWDRS Część III obliczono jako sumę pytań od 12 do 34. Całkowity wynik UWDRS Część III mieści się w zakresie od 0 (normalny) do 175 (ciężka choroba), przy czym niższy wynik wskazuje na poprawę stanu i lepszy wynik. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych obliczono jako: wartość oceny po linii bazowej – wartość oceny linii bazowej, gdy nie brakowało obu wartości.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w modelu punktacji schyłkowej choroby wątroby (MELD) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Wynik MELD wykorzystuje wartości uczestnika dotyczące bilirubiny, kreatyniny i międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR). Początkowy wynik MELD (MELD[i]) oblicza się według następującego wzoru: MELD(i) = 3,78*ln[bilirubina w surowicy (mg/dL)] + 11,2*ln[INR] + 9,57*ln[kreatynina w surowicy ( mg/dl)] + 6,43. Podczas obliczania MELD(i) wartości kreatyniny, bilirubiny i INR mniejsze niż 1,0 ustawia się na 1,0, a wartości kreatyniny większe niż 4,0 na 4,0. Dodatkowo przed wykonaniem obliczeń kreatynina, bilirubina i INR są zaokrąglane do 10. miejsca po przecinku. Początkowy wynik MELD jest następnie zaokrąglany do najbliższej liczby całkowitej. Wynik MELD waha się od 6 (najmniej chorych) do 40 (najwięcej chorych), przy czym wyższe wartości wskazują na bardziej zaawansowaną chorobę.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej obliczonej miedzi związanej niezwiązanej z ceruloplazminą (cNCC) lub obliczonej skorygowanej miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą (cNCCkorygowany) w osoczu w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
cNCC = całkowita miedź w osoczu (Cu) [mikrogramy (µg)/L]-(3,15*ceruloplazmina [miligramy (mg)/L])/63,5 [µg/µmol] Dla uczestników leczonych ALXN1840, cNCC w osoczu skorygowane o ilość Cu związanego z trójstronnym kompleksem ALXN1840 (TPC) cNCCkorygowane = (√cNCC- 0,993)2√Mo, (Mo= molibden). Przy obliczaniu cNCC i cNCCkorygowane obowiązują następujące zasady: - Dla całkowitego stężenia Cu w osoczu <dolna granica oznaczalności (LLOQ), uznano, że cNCC nie występuje (LLOQ = 20 nanogramów [ng]/mL); - Wartości stężenia ceruloplazminy w surowicy <LLOQ są ustawione na 0 (LLOQ = 22,5 mg/L); - Wartości całkowitego stężenia Mo w osoczu <LLOQ są ustawione na 0 (LLOQ = 1 ng/L); - Jeżeli obliczenie cNCC dało wynik negatywny, uznano, że cNCC nie istnieje i nie uzyskano skorygowanej wartości cNCC; - cNCCcorrect ustawiono na 0, gdy 0,993√Mo > √cNCC.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Procentowa zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w cNCC lub cNCC skorygowana w osoczu w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
cNCC [µmol/L] = Całkowita Cu w osoczu [µg/L]-(3,15*ceruloplazmina [mg/L])/63,5 [µg/µmol] W przypadku uczestników leczonych ALXN1840, cNCC w osoczu skorygowano o ilość Cu związanego z ALXN1840 TPC, stosując metodę korekcji cNCC opartą na pierwiastku kwadratowym: cNCCcorrect = (√cNCC- 0,993) 2√Mo, gdzie Mo = molibden. Przy obliczaniu cNCC i cNCC obowiązują następujące zasady: - Dla wartości całkowitego stężenia Cu w osoczu <LLOQ, cNCC uznawano za brakujący (LLOQ = 20 ng/mL); - Wartości stężenia ceruloplazminy w surowicy <LLOQ są ustawione na 0 (LLOQ = 22,5 mg/L); - Wartości całkowitego stężenia Mo w osoczu <LLOQ są ustawione na 0 (LLOQ = 1 ng/L); - W przypadkach, gdy obliczenia cNCC dają wynik negatywny, cNCC uznano za brakujące i nie uzyskano skorygowanego cNCC; - cNCCcorrect ustawiono na 0, gdy 0,993√Mo > √cNCC.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Skorygowana odpowiedź cNCC/cNCC w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Skorygowaną odpowiedź cNCC/cNCC zdefiniowano jako uczestników, którzy osiągnęli lub utrzymali znormalizowane skorygowane stężenie cNCC/cNCC (0,8–2,3 µmol) w ciągu (w tym samym czasie lub wcześniej) 48 tygodni lub osiągnęli redukcję o co najmniej 25% skorygowanej wartości cNCC/cNCC w ciągu 48 tygodni. Zatem uczestnika uznawano za osobę reagującą ze skorygowaną wartością cNCC/cNCC, jeśli spełnił co najmniej 1 z następujących kryteriów: - Osiągnięto znormalizowane stężenie cNCC/cNCCskorygowane w 2 kolejnych pomiarach w ciągu 48 tygodni w przypadku uczestników, którzy mieli podwyższone stężenia cNCC na początku badania; - Utrzymanie znormalizowanego, skorygowanego stężenia cNCC/cNCC w ciągu 48 tygodni w przypadku uczestników, którzy mieli normalne stężenie cNCC na początku badania; - Osiągnięto redukcję o co najmniej 25% w cNCC/cNCCskorygowane dla 2 kolejnych pomiarów w ciągu 48 tygodni.
Tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Eugene S. Swenson, M.D., Ph.D., Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
22 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • WTX101-301
  • 2017-004135-36 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Alexion zobowiązała się publicznie do umożliwienia próśb o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokół, CSR i streszczenia prostym językiem.

Ramy czasowe udostępniania IPD

AstraZeneca spełni lub przekroczy dostępność danych zgodnie ze zobowiązaniami podjętymi w ramach Zasad udostępniania danych EFPIA Pharma. Szczegółowe informacje na temat naszych harmonogramów można znaleźć w naszym zobowiązaniu dotyczącym ujawniania informacji na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Po zatwierdzeniu wniosku AstraZeneca zapewni dostęp do zdezidentyfikowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta za pomocą zatwierdzonego sponsorowanego narzędzia. Przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji należy podpisać umowę o udostępnianiu danych (niepodlegająca negocjacjom umowa z podmiotami uzyskującymi dostęp do danych). Ponadto, aby uzyskać dostęp, wszyscy użytkownicy będą musieli zaakceptować warunki SAS MSE. Dodatkowe szczegóły można znaleźć w Oświadczeniach o ujawnieniu informacji pod adresem https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Wilsona

Badania kliniczne na ALXN1840

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami