ECT-001 (UM171) rozšířená transplantace pupečníkové krve k léčbě vysoce rizikového mnohočetného myelomu

Kritéria pro zařazení:

1. Věk 18-65 let.

2. Nově diagnostikovaný mnohočetný myelom pomocí kritérií International Myelom Working Group s měřitelným onemocněním a některým z následujících:

   i. t(4;14), t(14;16), t(14;20), del(17p13), abnormality chromozomu 1 s ISS II nebo III; ii. Revised-ISS 3; iii. primární leukémie plazmatických buněk; iv. Refrakterní na indukční léčbu na bázi bortezomibu první linie tripletu. v. ≥ 2 cytogenetické abnormality, jak jsou definovány výše, bez ohledu na stadium ISS

3. Obdrželi triplet první linie bortezomib-indukční režim po dobu minimálně 4 cyklů s dosažením alespoň částečné odpovědi; nebo dostávali dvojitou nebo tripletovou indukční léčbu druhé linie na bázi lenalidomidu s alespoň částečnou odpovědí u pacientů refrakterních na bortezomib v první linii.
4. Dostali vysoké dávky Melfalanu ≥ 140 mg/m2 s následnou ASCT.
5. Dostupnost pupečníkové krve se shodou HLA ≥ 5/8 a < 8/8 splňující následující požadavky: počet buněk CD34+ ≥ 0,5 x 105/kg a počet jaderných buněk >= 1,5 x 107/kg.

Kritéria vyloučení:

1. Po obdržení dvou ASCT.
2. Po předchozí autologní-alogenní tandemové transplantaci.
3. Po více než 4 měsících udržovací léčby lenalidomidem nebo bortezomibem po ASCT.
4. Špatná orgánová funkce definovaná jako: usilovná vitální kapacita, usilovný výdechový objem za 1 sekundu nebo plicní difuzní kapacita oxidu uhelnatého korigovaná na hemoglobin < 50 %, ejekční frakce levé komory < 40 % (vyhodnoceno buď echokardiogramem nebo MUGA), nekontrolovaná arytmie nebo symptomatické srdeční onemocnění, clearance kreatininu < 60 ml/min.
5. Karnofského skóre < 70 % nebo index komorbidity HCT-CI > 3.
6. Bilirubin > 2 x horní hranice normy (ULN), pokud se nepovažuje za související s Gilbertovou chorobou nebo hemolýzou; AST a ALT > 2,5 x ULN; alkalická fosfatáza > 5 x ULN; jaterní cirhóza.
7. Nesekreční onemocnění nebo neměřitelné onemocnění v séru nebo moči v době diagnózy.
8. Nekontrolovaná infekce.
9. Aktivní infekce kterýmkoli z následujících virů: HIV, HTLV-1 nebo 2, hepatitida B nebo C.
10. Přítomnost další malignity s předpokládaným přežitím < 75 % po 5 letech.
11. Podezření na srdeční amyloidózu.
12. Současná historie zneužívání drog a/nebo alkoholu.
13. Dostupnost vhodného sourozeneckého dárce.
14. Těhotenství, kojení nebo neochota používat vhodnou antikoncepci.
15. Účast ve studii s vyšetřujícím agentem během 30 dnů před vstupem do studie.
16. Pacient není schopen dát informovaný souhlas nebo není schopen dodržovat léčebný protokol včetně vhodné podpůrné péče, sledování a testů.
17. Jakýkoli abnormální stav nebo laboratorní výsledek, který hlavní zkoušející považuje za schopný změnit stav pacienta nebo výsledek studie.