Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Severská studie o účincích léčby růstovým hormonem (Norditropin SimpleXx) u dospělých se syndromem Prader-Willi

11. září 2016 aktualizováno: Charlotte Hoeybye, Karolinska University Hospital
Cílem této studie je studovat účinky GH na složení těla, metabolismus lipidů a glukózy, fyzickou výkonnost a bezpečnostní aspekty u dospělých s PWS. Pacienti jsou randomizováni do skupiny s GH nebo placebem v prvním roce studie a následně dva roky léčby GH. studie se provádí v Norsku, Švédsku a Dánsku.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍL:

Prader Willi syndrom (PWS) je multisymptomatická genetická porucha spojená s abnormalitami v ose růstový hormon (GH)-insulin-like-growth factor (IGF)-I a ve složení těla. Léčba GH je registrovanou indikací u dětí s PWS a zlepšuje rychlost růstu a složení těla. Jedna pilotní studie u dospělých pacientů s klinickým PWS prokázala příznivé účinky na složení těla bez současných významných vedlejších účinků. Cílem této studie je zhodnotit účinky léčby růstovým hormonem na složení těla, svalovou funkci a kvalitu života u dospělých s PWS.

ZKUŠEBNÍ DESIGN:

Studie bude zahájena a sponzorována zkoušejícím nadnárodní a multicentrickou studií, včetně center v Norsku, Švédsku a Dánsku. V rámci každého centra budou pacienti randomizováni (dvojitě zaslepení) na jednoroční léčbu denními injekcemi GH nebo placeba (účinnost), po nichž bude následovat dvouleté období pozorování léčby GH (bezpečnost).

ZKUŠEBNÍ POPULACE:

Do studie je zahrnuto dvacet pacientů z každého centra. Pacienti potřebují geneticky ověřenou diagnózu a měli by být ve věku 18 až 40 let. Pacienti jsou vyloučeni, pokud byla léčba GH podána v posledních dvou letech, pokud mají zhoubný nádor nebo jiná závažná onemocnění, zejména těžká onemocnění dýchacích cest.

HODNOCENÍ:

Účinek se hodnotí především jako změny tělesného složení, aktivity každodenního života a kvality života.

BEZPEČNOST: Před zahájením studie budou všichni pacienti vyšetřeni na tonzilární hypertrofii a spánkovou apnoe. Pravidelně se budou provádět orální testy glukózové tolerance.

ZKUŠEBNÍ PRODUKTY:

Během prvních 4 týdnů placebem kontrolované fáze studie budou pacienti léčeni sc injekcemi GH (Norditropin Simplexx) večer v dávkách 0,3 mg/den, respektive 0,4 mg/den, pokud je BW nižší nebo vyšší než 100 kg. Poté se dávky zvýší na 0,6 mg/den (0,8 mg/den) a udržují se fixní po dobu 11 měsíců. Během následujících 24 měsíců otevřené fáze budou dávky individuálně titrovány.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

46

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Center for rare Diseases, Department of Pediatrics, Skejby University Hospital
  • Norsko
      • Oslo, Norsko
        • Endokrinologisk seksjon, Med Avd, Rikshospitalet
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, 171 76
        • Department of Endocrinology and Diabetology, Karolinska Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 50 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky ověřená diagnóza PWS (methylací a FISH testem.)
  • Mezi 18 a 50 lety
  • Informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související se studiem. (Aktivity související se studiem jsou všechny postupy, které by nebyly provedeny během normálního řízení léčby subjektu.)

Kritéria vyloučení:

  • Známá nebo předpokládaná alergie na přípravek GH.
  • Předchozí účast v tomto testu.
  • léčba GH za poslední 1 rok
  • Malignita nebo jiná závažná onemocnění (např. těžká kardiovaskulární onemocnění, závažné infekce)
  • Sexhormonální léčba zahájena v posledním roce
  • Těhotenství
  • Neléčená respirační porucha, neléčená spánková apnoe nebo neléčená respirační infekce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Placebo po dobu 12 měsíců
Lék: Norditropin SimpleXx
0,3-0,4 mg/den placeba nebo GH po dobu 4 týdnů. Poté 0,6-0,8 mg/den placeba nebo GH po dobu 11 měsíců. Během následujících 24 měsíců otevřené fáze budou dávky individuálně titrovány.
Aktivní komparátor: Norditropin SimpleXx
0,3 mg/den nebo 0,4 mg/den, pokud byla tělesná hmotnost nižší nebo vyšší než 100 kg, po dobu 4 týdnů, 0,6 mg/den nebo 0,8 mg/den po dobu 11 měsíců.
Lék: Norditropin SimpleXx
0,3-0,4 mg/den placeba nebo GH po dobu 4 týdnů. Poté 0,6-0,8 mg/den placeba nebo GH po dobu 11 měsíců. Během následujících 24 měsíců otevřené fáze budou dávky individuálně titrovány.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny tělesného složení (beztuková tělesná hmota a tuková hmota) měřené duální energetickou rentgenovou absorpciometrií (DXA)
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Minerální hustota kostí měřená pomocí DXA
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinky na objem usilovného výdechu (Peakflow)
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Standardní vzhled fotografie podle vizuální analogové stupnice (VAS)
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinky na volný a celkový IGF-I, IGF-binding protein (BP)-1 a 3
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinky na lipidy (triglyceridy nalačno (TG), celkový, HDL a LDL cholesterol)
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinky na složení těla měřené pomocí bioimpedance
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinky na hemoglobin (Hb), počet leukocytů a trombocytů, FSH, LH, estradiol, testosteron, inhibin B, TSH a tyroxin
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Svalová a tuková hmota měřená počítačovou tomografií břicha a střední části stehenní kosti
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Aktivita každodenního života měřena ráno Guralnik
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Kvalita života odhadovaná pomocí dotazníků
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Karolinska University Hospital

Spolupracovníci

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Charlotte Hoybye, Dr., Department of Endocrinology and Diabetology, Karolinska Hospital
  • Studijní židle: Jens S Christiansen, Professor, Århus University Hospital, Denmark

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. září 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. září 2006

První zveřejněno (Odhad)

6. září 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

13. září 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. září 2016

Naposledy ověřeno

1. září 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CH1234

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Klinické studie na Norditropin SimpleXx

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit