Estudo nórdico sobre os efeitos do tratamento com hormônio do crescimento (Norditropin SimpleXx) em adultos com síndrome de Prader-Willi

OBJETIVOS):

A síndrome de Prader Willi (SPW) é uma doença genética multissintomática associada a anormalidades no eixo do hormônio de crescimento (GH)-fator de crescimento semelhante à insulina (IGF)-I e na composição corporal. O tratamento com GH é uma indicação registrada em crianças com SPW e melhora a taxa de crescimento e a composição corporal. Um estudo piloto em pacientes adultos com PWS clínica mostrou efeitos benéficos na composição corporal sem efeitos colaterais significativos simultâneos. O objetivo do presente estudo é avaliar os efeitos do tratamento com GH na composição corporal, função muscular e qualidade de vida em adultos SPW.

PROJETO DE TESTE:

O estudo será um ensaio multicêntrico e multicêntrico iniciado e patrocinado pelo investigador, incluindo centros na Noruega, Suécia e Dinamarca. Dentro de cada centro, os pacientes serão randomizados (duplo cego) para um ano de tratamento com injeções diárias de GH ou placebo (eficácia), seguido por um período de observação de dois anos no tratamento com GH (segurança).

POPULAÇÃO DE TESTES:

Vinte pacientes de cada centro são incluídos no estudo. Os pacientes precisam de um diagnóstico geneticamente comprovado e devem ter entre 18 e 40 anos. Os pacientes são excluídos se o tratamento com GH tiver sido administrado nos últimos dois anos, se tiverem uma malignidade ou outras doenças graves, em particular doenças respiratórias graves.

ASSESSMENTS:

O efeito é avaliado principalmente como mudanças na composição corporal, atividade da vida diária e qualidade de vida.

SEGURANÇA: Antes de iniciar o estudo, todos os pacientes serão examinados para hipertrofia tonsilar e apnéia do sono. Testes orais de tolerância à glicose serão realizados regularmente.

PRODUTO(S) DE TESTE:

Durante as 4 semanas iniciais da fase de estudo controlada por placebo, os pacientes serão tratados com injeções sc de GH (Norditropin Simplexx) à noite com doses de 0,3 mg/dia, respectivamente, 0,4 mg/dia se o peso corporal estiver abaixo ou acima de 100 kg. Posteriormente, as doses serão aumentadas para 0,6 mg/dia (0,8 mg/dia) e mantidas fixas por 11 meses. Durante os 24 meses seguintes, as doses da fase aberta serão tituladas individualmente.