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F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합 또는 이형접합인 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 VX-809 단독 및 VX-770과의 병용 연구

2015년 9월 2일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

낭포성 섬유증, 동형접합 또는 이형접합 환자를 대상으로 루마카프터 단일 요법 및 루마카프터와 이바카프터 병용 요법의 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2상, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 용량 연구 F508del-CFTR 돌연변이

이 연구의 목적은 낭포성 섬유증, 동형접합체 또는 F508del-CFTR 돌연변이에 대해 이형접합성.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

312

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드
      • Christchurch, 뉴질랜드
  • 독일
      • Berlin, 독일
      • Bochum, 독일
      • Essen, 독일
      • Koeln, 독일
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, 독일
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, 미국
    • California
      • La Jolla, California, 미국
      • Long Beach, California, 미국
      • Palo Alto, California, 미국
      • Sacramento, California, 미국
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국
      • Orlando, Florida, 미국
      • Tampa, Florida, 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, 미국
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, 미국
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국
      • New Hyde Park, New York, 미국
      • New York, New York, 미국
      • Rochester, New York, 미국
      • Syracuse, New York, 미국
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국
      • Cleveland, Ohio, 미국
      • Columbus, Ohio, 미국
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국
      • Pittsburg, Pennsylvania, 미국
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국
    • South Dakota
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  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에
  • 영국
      • London, 영국
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스
    • Rhone
      • Pierre Benite Cedex, Rhone, 프랑스
  • 호주
      • Adelaide, 호주
      • Brisbane, 호주
      • Chermside, 호주
      • Nedlands, 호주
      • Parkville Victoria, 호주
      • Westmead, 호주

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • CF 진단이 확인된 남성 또는 여성 참가자
  • 최소한 1개의 대립유전자에 F508del-CFTR 돌연변이가 있어야 합니다.
  • 연령, 성별 및 키(Knudson 표준)(코호트 1, 2 및 3)에 대해 예측 정상의 40%보다 큼(>=) FEV1; FEV1 연령, 성별 및 키에 대한 예상 정상의 40-90%(Hankinson 표준(코호트 4)
  • 가임 가능성이 있고 성적으로 활발한 참여자는 피임 요건을 충족해야 합니다.

제외 기준:

  • 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 참가자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 상태의 병력(예: 문맥 고혈압을 동반한 간경변).
  • 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 첫 번째 연구 용량을 받기 전 14일(코호트 1, 2 및 3) 또는 28일(코호트 4) 이내에 폐 질환에 대한 요법(항생제 포함)의 변경을 포함한 급성 질환 의약품.
  • 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력.
  • 지난 1년 동안 대마초, 코카인, 아편제를 포함한 알코올 남용 또는 약물 중독 이력.
  • 다른 치료적 임상 연구에 지속적으로 참여하거나 적절한 휴약 없이 시험 약물 연구에 이전에 참여
  • 임신 또는 수유중인 여성; 허용 가능한 비호르몬 피임 방법을 사용하지 않거나 사용할 수 없는 가임 여성
  • 코호트 1 또는 코호트 2에 등록된 참가자는 코호트 3에 참가할 수 없습니다.
  • 스크리닝 방문 후 30일 이내에 연구 약물 연구에 진행 중이거나 이전에 참여
  • 코호트 2에 참여하고 코호트 4의 적격성 기준을 충족하는 이형접합 참가자는 코호트 4에 참여할 수 있습니다.
  • 안과 검사에 의해 결정된 수정체 혼탁 또는 백내장의 증거(코호트 4에만 해당)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 요인 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 집단 1: 위약
F508del-CF transmembrane Conductance regulator gene(CFTR) 돌연변이에 대해 동형접합체(HO)를 가진 참가자는 1일 1회 lumacaftor 일치 위약(qd)(1일부터 14일까지)을 받은 후 lumacaftor 일치 위약 qd와 ivacaftor 일치 위약을 12시간마다 받았습니다. (q12h) (15일부터 21일까지).
의약품: 루마카프터 위약
일치하는 위약 정제.
의약품: 이바카프터 위약
일치하는 위약 정제.
실험적: 코호트 1: LUM 200mg qd/LUM 200mg qd+IVA 150mg q12h
F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형 접합체인 참가자는 200mg의 lumacaftor(LUM) qd(1일부터 14일까지)를 투여받았고, 이어서 150mg의 ivacaftor(IVA) q12h와 함께 200mg의 lumacaftor qd를 투여 받았습니다(15일부터 14일까지). 21일).
의약품: 루마카프터
태블릿
다른 이름들:
  • VX-809, 럼
의약품: 이바카프토르
태블릿.
다른 이름들:
  • VX-770, IVA
실험적: 코호트 1: LUM 200mg qd/LUM 200mg qd+IVA 250mg q12h
F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합성인 참가자는 200mg의 루마카프터 단독 qd(1일차부터 14일차까지)를 투여받았고, 이어서 250mg의 ivacaftor q12h와 함께 200mg의 루마카프터 qd를 투여 받았습니다(15일차에서 21일차까지).
의약품: 루마카프터
태블릿
다른 이름들:
  • VX-809, 럼
의약품: 이바카프토르
태블릿.
다른 이름들:
  • VX-770, IVA
위약 비교기: 집단 2 및 3: 위약(HO 및 HE)
F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합 또는 이형접합인 참가자는 루마카프터 일치 위약 qd(1일차부터 28일차까지)를 받은 후 루마카프터 일치 위약과 ivacaftor 일치 위약 q12h(29일차에서 56일차)를 병용했습니다.
의약품: 루마카프터 위약
일치하는 위약 정제.
의약품: 이바카프터 위약
일치하는 위약 정제.
실험적: 코호트 2: LUM 200mg qd/LUM 200mg qd+IVA 250mg q12h(HO)
F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합성인 참가자는 200mg의 루마카프터 단독 qd(1일차부터 28일차까지)를 투여받은 후, 250mg의 ivacaftor q12h와 함께 200mg의 루마카프터 qd를 투여 받았습니다(29일차에서 56일차까지).
의약품: 루마카프터
태블릿
다른 이름들:
  • VX-809, 럼
의약품: 이바카프토르
태블릿.
다른 이름들:
  • VX-770, IVA
실험적: 코호트 2: LUM 400mg qd/LUM 400mg qd+IVA 250mg q12h(HO)
F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형 접합체인 참가자는 400mg의 lumacaftor 단독 qd(1일부터 28일까지)를 받은 후 250mg의 ivacaftor q12h와 함께 400mg의 lumacaftor qd를 받았습니다(29일부터 56일까지).
의약품: 루마카프터
태블릿
다른 이름들:
  • VX-809, 럼
의약품: 이바카프토르
태블릿.
다른 이름들:
  • VX-770, IVA
실험적: 코호트 2: LUM 600mg qd/LUM 600mg qd+IVA 250mg q12h(HO&HE)
F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합 또는 이형접합인 참가자는 600mg의 lumacaftor 단독 qd(1일차부터 28일차까지)를 투여받은 후, 250mg의 ivacaftor q12h와 함께 600mg의 lumacaftor qd를 투여받았습니다(29일차에서 56일차까지).
의약품: 루마카프터
태블릿
다른 이름들:
  • VX-809, 럼
의약품: 이바카프토르
태블릿.
다른 이름들:
  • VX-770, IVA
실험적: 집단 3: LUM 400 mg q12h/LUM 400 mg q12h + IVA 250 mg q12h (HO)
F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합성인 참가자는 400mg의 루마카프터 단독 q12h(1일차부터 28일차까지)를 받은 후 400mg의 루마카프터 q12h와 250mg의 ivacaftor q12h를 병용했습니다(29일차부터 56일차까지).
의약품: 루마카프터
태블릿
다른 이름들:
  • VX-809, 럼
의약품: 이바카프토르
태블릿.
다른 이름들:
  • VX-770, IVA
위약 비교기: 코호트 4: 위약
F508del-CFTR 돌연변이에 대해 이형 접합체인 참가자는 ivacaftor 일치 위약 q12h와 조합된 lumacaftor 일치 위약을 받았습니다(1일부터 56일까지).
의약품: 루마카프터 위약
일치하는 위약 정제.
의약품: 이바카프터 위약
일치하는 위약 정제.
실험적: 코호트 4: LUM 400mg q12h + IVA 250mg q12h
F508del-CFTR 돌연변이에 대해 이형 접합체인 참가자는 250mg의 ivacaftor q12h와 함께 400mg의 lumacaftor q12h를 받았습니다(1일차부터 56일차까지).
의약품: 루마카프터
태블릿
다른 이름들:
  • VX-809, 럼
의약품: 이바카프토르
태블릿.
다른 이름들:
  • VX-770, IVA

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
코호트 1: 부작용(AE)에 기초한 안전성 및 내약성
기간: 코호트 1: 1일차부터 마지막 ​​투여 후 28일까지(마지막 투여량 = 21일차)
AE: 연구 동안 참여자에게 발생한 임의의 뜻밖의 의학적 사건; 치료와 상관없이. 여기에는 정보에 입각한 동의 후 심각도 또는 빈도가 증가한 새로 발생하는 사건 또는 이전 상태가 포함됩니다. AE에는 심각한 AE(SAE)와 비 SAE가 포함됩니다. SAE(AE의 하위 집합): 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/입원 연장, 지속적/중대한 장애 또는 무능력, 선천적 기형/출생 결함, 중요한 의학적 사건. AE 및 SAE가 있는 참가자의 수가 보고됩니다. 연구 약물의 초기 투약 시/후에 시작되거나 연구 약물의 초기 투약 후 중증도가 증가한 AE는 치료-응급으로 간주됩니다. 결과는 단일 요법 기간(기간 1: 1일부터 14일까지) 및 병용 요법 기간(기간 2: 15일부터 21일까지)에 대해 별도로 보고됩니다.
코호트 1: 1일차부터 마지막 ​​투여 후 28일까지(마지막 투여량 = 21일차)
코호트 2 및 3: 부작용(AE)에 기초한 안전성 및 내약성
기간: 코호트 2 및 3: 마지막 투여 후 1일부터 28일까지(마지막 투여 = 56일)
자세한 설명은 결과 측정 1에 제공됩니다. 결과는 단일 요법 기간(기간 1: 1일부터 28일까지) 및 병용 요법 기간(기간 2: 29일부터 56일까지)에 대해 별도로 보고됩니다.
코호트 2 및 3: 마지막 투여 후 1일부터 28일까지(마지막 투여 = 56일)
코호트 4: AE 및 SAE를 갖는 참가자 수에 의해 평가된 안전성 및 내약성
기간: 코호트 4: 마지막 투여 후 1일에서 최대 28일(마지막 투여 = 56일)
AE 및 SAE는 결과 측정 1에서 정의됩니다.
코호트 4: 마지막 투여 후 1일에서 최대 28일(마지막 투여 = 56일)
코호트 1: 21일차에 14일차부터 염화 땀의 절대적인 변화
기간: 코호트 1: 14일차, 21일차
코호트 1: 14일차, 21일차
코호트 2 및 3: 56일째에 28일째의 염화 땀에서 절대적인 변화
기간: 코호트 2 및 3: 28일차, 56일차
코호트 2 및 3: 28일차, 56일차
코호트 4: 56일에 퍼센트 예측된 1초 강제 호기량(ppFEV1)의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 코호트 4: 베이스라인, 56일차
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. ppFEV1(나이, 성별, 키에 대해 예측됨)은 Hankinson 방법을 사용하여 계산되었습니다.
코호트 4: 베이스라인, 56일차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
코호트 1: 14일차에 땀 염화물의 기준선으로부터 절대적인 변화
기간: 코호트 1: 기준선, 14일
코호트 1: 기준선, 14일
코호트 2 및 3: 14일차에 땀 염화물의 기준치로부터 절대적인 변화
기간: 코호트 2: 기준선, 14일
코호트 2: 기준선, 14일
코호트 4: 56일차에 기준치로부터의 염화 땀의 절대적인 변화
기간: 코호트 4: 베이스라인, 56일차
코호트 4: 베이스라인, 56일차
코호트 1: 21일째 FEV1에서 14일째의 절대 변화
기간: 코호트 1: 14일차, 21일차
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
코호트 1: 14일차, 21일차
코호트 1: 21일째 ppFEV1에서 14일째의 절대 변화
기간: 코호트 1: 14일차, 21일차
FEV1 및 ppFEV1은 결과 측정 6에 정의되어 있습니다.
코호트 1: 14일차, 21일차
코호트 2 및 3: 56일에 ppFEV1에서 28일부터의 절대적인 변화
기간: 코호트 2 및 3: 28일차, 56일차
FEV1 및 ppFEV1은 결과 측정 6에 정의되어 있습니다.
코호트 2 및 3: 28일차, 56일차
코호트 2 및 3: 56일에 ppFEV1에서 28일부터의 상대적인 변화
기간: 코호트 2 및 3: 28일차, 56일차
FEV1 및 ppFEV1은 결과 측정 6에 정의되어 있습니다.
코호트 2 및 3: 28일차, 56일차
코호트 2 및 3: 28일 및 56일에 ppFEV1의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 코호트 2 및 3: 기준선, 28일 및 56일
FEV1 및 ppFEV1은 결과 측정 6에 정의되어 있습니다.
코호트 2 및 3: 기준선, 28일 및 56일
코호트 2 및 3: 28일 및 56일에 FEV1의 기준선으로부터의 상대적 변화
기간: 코호트 2 및 3: 기준선, 28일 및 56일
FEV1 및 ppFEV1은 결과 측정 6에 정의되어 있습니다.
코호트 2 및 3: 기준선, 28일 및 56일
코호트 4: 56일에 퍼센트 예측된 FEV1의 기준선으로부터의 상대적인 변화
기간: 코호트 4: 베이스라인, 56일차
FEV1 및 ppFEV1은 결과 측정 6에 정의되어 있습니다.
코호트 4: 베이스라인, 56일차
코호트 2 및 3: 낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수에서 28일부터 56일까지 절대 변화
기간: 코호트 2 및 3: 28일차, 56일차
CFQ-R은 낭포성 섬유증 환자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡기 영역 평가 호흡기 증상(예: 기침, 울혈, 쌕쌕거림), 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
코호트 2 및 3: 28일차, 56일차
코호트 4: 56일째에 CFQ-R 호흡기 영역 점수의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 코호트 4: 베이스라인, 56일차
CFQ-R 호흡기 도메인은 결과 측정 17에 정의되어 있습니다.
코호트 4: 베이스라인, 56일차
코호트 4: 56일에 체질량 지수(BMI)의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 코호트 4: 베이스라인, 56일차
BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 키*제곱 미터(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다.
코호트 4: 베이스라인, 56일차
코호트 4: 56일째 기준선으로부터 체중의 절대 변화
기간: 코호트 4: 베이스라인, 56일차
코호트 4: 베이스라인, 56일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 10월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 4월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 10월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 10월 19일

처음 게시됨 (추정)

2010년 10월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 10월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 9월 2일

마지막으로 확인됨

2015년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX09-809-102
  • 2010-020413-90 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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