Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di VX-809 da solo e in combinazione con VX-770 in pazienti affetti da fibrosi cistica (CF) omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR

2 settembre 2015 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 2, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi multiple per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica della monoterapia con Lumacaftor e della terapia di combinazione con Lumacaftor e Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica, omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, l'efficacia, gli effetti farmacocinetici (PK) e farmacodinamici (PD) di lumacaftor (VX-809) da solo e quando co-somministrato con ivacaftor (VX-770) in partecipanti con fibrosi cistica, omozigote o eterozigote per la mutazione F508del-CFTR.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

312

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Brisbane, Australia
      • Chermside, Australia
      • Nedlands, Australia
      • Parkville Victoria, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgio
      • Leuven, Belgio
  • Francia
      • Paris, Francia
    • Rhone
      • Pierre Benite Cedex, Rhone, Francia
  • Germania
      • Berlin, Germania
      • Bochum, Germania
      • Essen, Germania
      • Koeln, Germania
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Germania
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti
      • Long Beach, California, Stati Uniti
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
      • Sacramento, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti
      • New York, New York, Stati Uniti
      • Rochester, New York, Stati Uniti
      • Syracuse, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburg, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile con diagnosi confermata di FC
  • Deve avere la mutazione F508del-CFTR su almeno 1 allele.
  • FEV1 maggiore di uguale (>=) 40% del normale previsto per età, sesso e altezza (standard di Knudson) (Coorte 1, 2 e 3); FEV1 40-90% del normale previsto per età, sesso e altezza (standard Hankinson (Coorte 4)
  • I partecipanti in età fertile e sessualmente attivi devono soddisfare i requisiti di contraccezione

Criteri di esclusione:

  • - Anamnesi di qualsiasi malattia o condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al partecipante (ad esempio, cirrosi con ipertensione portale).
  • Una malattia acuta inclusa infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, esacerbazione polmonare o cambiamenti nella terapia (compresi gli antibiotici) per malattie polmonari entro 14 giorni (coorte 1, 2 e 3) o 28 giorni (coorte 4) prima di ricevere la prima dose dello studio farmaco.
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico.
  • Storia di abuso di alcol o tossicodipendenza nell'ultimo anno, inclusi cannabis, cocaina e oppiacei.
  • Partecipazione in corso a un altro studio clinico terapeutico o partecipazione precedente a uno studio sperimentale su un farmaco senza un'adeguata sospensione
  • Donne incinte o che allattano; donne in età fertile che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo accettabile di contraccezione non ormonale
  • I partecipanti iscritti alla Coorte 1 o alla Coorte 2 non saranno idonei per la Coorte 3
  • Partecipazione in corso o precedente a uno studio sperimentale sui farmaci entro 30 giorni dalla visita di screening
  • I partecipanti eterozigoti che hanno partecipato alla Coorte 2 e soddisfano i criteri di ammissibilità per la Coorte 4 possono partecipare alla Coorte 4
  • Evidenza di opacità del cristallino o cataratta determinata dall'esame oftalmologico (solo coorte 4)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione fattoriale
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Coorte 1: Placebo
I partecipanti omozigoti (HO) per la mutazione del gene regolatore della conduttanza transmembrana F508del-CF (CFTR) hanno ricevuto placebo abbinato a lumacaftor una volta al giorno (qd) (dal giorno 1 al giorno 14), seguito da placebo abbinato a lumacaftor qd in combinazione con placebo abbinato a ivacaftor ogni 12 ore (q12h) (dal giorno 15 al giorno 21).
Droga: Lumacaftor Placebo
Compressa placebo corrispondente.
Droga: Ivacaftor Placebo
Compressa placebo corrispondente.
Sperimentale: Coorte 1: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 150 mg q12h
I partecipanti omozigoti per la mutazione F508del-CFTR hanno ricevuto 200 milligrammi (mg) di lumacaftor (LUM) qd (dal giorno 1 al giorno 14), seguiti da 200 mg di lumacaftor qd in combinazione con 150 mg di ivacaftor (IVA) ogni 12 ore (dal giorno 15 al Giorno 21).
Droga: Lumacaftor
Tavoletta
Altri nomi:
  • VX-809, LUM
Droga: Ivacaftor
Tavoletta.
Altri nomi:
  • VX-770, IVA
Sperimentale: Coorte 1: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h
I partecipanti omozigoti per la mutazione F508del-CFTR hanno ricevuto 200 mg di lumacaftor da solo una volta al giorno (dal giorno 1 al giorno 14), seguiti da 200 mg di lumacaftor una volta al giorno in combinazione con 250 mg di ivacaftor ogni 12 ore (dal giorno 15 al giorno 21).
Droga: Lumacaftor
Tavoletta
Altri nomi:
  • VX-809, LUM
Droga: Ivacaftor
Tavoletta.
Altri nomi:
  • VX-770, IVA
Comparatore placebo: Coorte 2 e 3: Placebo (HO e HE)
I partecipanti omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR hanno ricevuto placebo abbinato a lumacaftor ogni giorno (dal giorno 1 al giorno 28), seguito da placebo abbinato a lumacaftor in combinazione con placebo abbinato a ivacaftor ogni 12 ore (dal giorno 29 al giorno 56).
Droga: Lumacaftor Placebo
Compressa placebo corrispondente.
Droga: Ivacaftor Placebo
Compressa placebo corrispondente.
Sperimentale: Coorte 2: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO)
I partecipanti omozigoti per la mutazione F508del-CFTR hanno ricevuto 200 mg di lumacaftor da solo una volta al giorno (dal giorno 1 al giorno 28), seguiti da 200 mg di lumacaftor una volta al giorno in combinazione con 250 mg di ivacaftor ogni 12 ore (dal giorno 29 al giorno 56).
Droga: Lumacaftor
Tavoletta
Altri nomi:
  • VX-809, LUM
Droga: Ivacaftor
Tavoletta.
Altri nomi:
  • VX-770, IVA
Sperimentale: Coorte 2: LUM 400 mg qd/LUM 400 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO)
I partecipanti omozigoti per la mutazione F508del-CFTR hanno ricevuto 400 mg di lumacaftor da solo una volta al giorno (dal giorno 1 al giorno 28), seguiti da 400 mg di lumacaftor una volta al giorno in combinazione con 250 mg di ivacaftor ogni 12 ore (dal giorno 29 al giorno 56).
Droga: Lumacaftor
Tavoletta
Altri nomi:
  • VX-809, LUM
Droga: Ivacaftor
Tavoletta.
Altri nomi:
  • VX-770, IVA
Sperimentale: Coorte 2: LUM 600 mg qd/LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO&HE)
I partecipanti omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR hanno ricevuto 600 mg di lumacaftor da solo una volta al giorno (dal giorno 1 al giorno 28), seguiti da 600 mg di lumacaftor una volta al giorno in combinazione con 250 mg di ivacaftor ogni 12 ore (dal giorno 29 al giorno 56).
Droga: Lumacaftor
Tavoletta
Altri nomi:
  • VX-809, LUM
Droga: Ivacaftor
Tavoletta.
Altri nomi:
  • VX-770, IVA
Sperimentale: Coorte 3: LUM 400 mg q12h/LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h (HO)
I partecipanti omozigoti per la mutazione F508del-CFTR hanno ricevuto 400 mg di lumacaftor da solo ogni 12 ore (dal giorno 1 al giorno 28), seguiti da 400 mg di lumacaftor ogni 12 ore in combinazione con 250 mg di ivacaftor ogni 12 ore (dal giorno 29 al giorno 56).
Droga: Lumacaftor
Tavoletta
Altri nomi:
  • VX-809, LUM
Droga: Ivacaftor
Tavoletta.
Altri nomi:
  • VX-770, IVA
Comparatore placebo: Coorte 4: Placebo
I partecipanti eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR hanno ricevuto placebo abbinato a lumacaftor in combinazione con placebo abbinato a ivacaftor ogni 12 ore (dal giorno 1 al giorno 56).
Droga: Lumacaftor Placebo
Compressa placebo corrispondente.
Droga: Ivacaftor Placebo
Compressa placebo corrispondente.
Sperimentale: Coorte 4: LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h
I partecipanti eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR hanno ricevuto 400 mg di lumacaftor ogni 12 ore in combinazione con 250 mg di ivacaftor ogni 12 ore (dal giorno 1 al giorno 56).
Droga: Lumacaftor
Tavoletta
Altri nomi:
  • VX-809, LUM
Droga: Ivacaftor
Tavoletta.
Altri nomi:
  • VX-770, IVA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Coorte 1: sicurezza e tollerabilità basate su eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Coorte 1: dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose (ultima dose = giorno 21)
AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante durante lo studio; indipendentemente dal rapporto con il trattamento. Ciò include qualsiasi evento che si verifica di recente o condizione precedente che è aumentata in gravità o frequenza dopo il consenso informato. AE include eventi avversi gravi (SAE) e non-SAE. SAE (sottoinsieme di AE): evento o condizione medica, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco oggetto dello studio: decesso, esperienza avversa potenzialmente letale, ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, disabilità persistente/significativa o incapacità, anomalia congenita/difetto alla nascita, evento medico importante. Viene riportato il numero di partecipanti con AE e SAE. Gli eventi avversi che sono iniziati durante/dopo la somministrazione iniziale del farmaco in studio o sono aumentati di gravità dopo la somministrazione iniziale del farmaco in studio sono considerati emergenti dal trattamento. I risultati sono riportati separatamente per il periodo di monoterapia (Periodo 1: dal giorno 1 al giorno 14) e per il periodo di terapia di combinazione (Periodo 2: dal giorno 15 al giorno 21).
Coorte 1: dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose (ultima dose = giorno 21)
Coorte 2 e 3: sicurezza e tollerabilità basate su eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Coorte 2 e 3: dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose (ultima dose = giorno 56)
La descrizione dettagliata è fornita nella misura dell'esito 1. I risultati sono riportati separatamente per il periodo di monoterapia (Periodo 1: dal giorno 1 al giorno 28) e per il periodo di terapia di combinazione (Periodo 2: dal giorno 29 al giorno 56).
Coorte 2 e 3: dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose (ultima dose = giorno 56)
Coorte 4: sicurezza e tollerabilità valutate per numero di partecipanti con AE e SAE
Lasso di tempo: Coorte 4: dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose (ultima dose = giorno 56)
Gli eventi avversi e i SAE sono definiti nella misura del risultato 1.
Coorte 4: dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose (ultima dose = giorno 56)
Coorte 1: cambiamento assoluto dal giorno 14 nel cloruro di sudore al giorno 21
Lasso di tempo: Coorte 1: giorno 14, giorno 21
Coorte 1: giorno 14, giorno 21
Coorte 2 e 3: cambiamento assoluto dal giorno 28 nel cloruro nel sudore al giorno 56
Lasso di tempo: Coorte 2 e 3: giorno 28, giorno 56
Coorte 2 e 3: giorno 28, giorno 56
Coorte 4: variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) al giorno 56
Lasso di tempo: Coorte 4: basale, giorno 56
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. ppFEV1 (predetto per età, sesso e altezza) è stato calcolato utilizzando il metodo Hankinson.
Coorte 4: basale, giorno 56

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Coorte 1: variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore al giorno 14
Lasso di tempo: Coorte 1: basale, giorno 14
Coorte 1: basale, giorno 14
Coorte 2 e 3: variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore al giorno 14
Lasso di tempo: Coorte 2: basale, giorno 14
Coorte 2: basale, giorno 14
Coorte 4: variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore al giorno 56
Lasso di tempo: Coorte 4: basale, giorno 56
Coorte 4: basale, giorno 56
Coorte 1: variazione assoluta dal giorno 14 del FEV1 al giorno 21
Lasso di tempo: Coorte 1: giorno 14, giorno 21
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Coorte 1: giorno 14, giorno 21
Coorte 1: variazione assoluta dal giorno 14 in ppFEV1 al giorno 21
Lasso di tempo: Coorte 1: giorno 14, giorno 21
FEV1 e ppFEV1 sono definiti nella misura di risultato 6.
Coorte 1: giorno 14, giorno 21
Coorte 2 e 3: variazione assoluta dal giorno 28 in ppFEV1 al giorno 56
Lasso di tempo: Coorte 2 e 3: giorno 28, giorno 56
FEV1 e ppFEV1 sono definiti nella misura di risultato 6.
Coorte 2 e 3: giorno 28, giorno 56
Coorte 2 e 3: variazione relativa dal giorno 28 in ppFEV1 al giorno 56
Lasso di tempo: Coorte 2 e 3: giorno 28, giorno 56
FEV1 e ppFEV1 sono definiti nella misura di risultato 6.
Coorte 2 e 3: giorno 28, giorno 56
Coorte 2 e 3: variazione assoluta rispetto al basale in ppFEV1 al giorno 28 e 56
Lasso di tempo: Coorte 2 e 3: basale, giorno 28 e 56
FEV1 e ppFEV1 sono definiti nella misura di risultato 6.
Coorte 2 e 3: basale, giorno 28 e 56
Coorte 2 e 3: variazione relativa rispetto al basale del FEV1 al giorno 28 e 56
Lasso di tempo: Coorte 2 e 3: basale, giorno 28 e 56
FEV1 e ppFEV1 sono definiti nella misura di risultato 6.
Coorte 2 e 3: basale, giorno 28 e 56
Coorte 4: variazione relativa rispetto al basale in percentuale del FEV1 previsto al giorno 56
Lasso di tempo: Coorte 4: basale, giorno 56
FEV1 e ppFEV1 sono definiti nella misura di risultato 6.
Coorte 4: basale, giorno 56
Coorte 2 e 3: variazione assoluta dal giorno 28 nel punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) al giorno 56
Lasso di tempo: Coorte 2 e 3: giorno 28, giorno 56
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i soggetti con fibrosi cistica. Il dominio respiratorio ha valutato i sintomi respiratori (ad esempio, tosse, congestione, respiro sibilante), intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Coorte 2 e 3: giorno 28, giorno 56
Coorte 4: variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio del dominio respiratorio CFQ-R al giorno 56
Lasso di tempo: Coorte 4: basale, giorno 56
Il dominio respiratorio CFQ-R è definito nella misura di risultato 17.
Coorte 4: basale, giorno 56
Coorte 4: variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) al giorno 56
Lasso di tempo: Coorte 4: basale, giorno 56
Il BMI è stato definito come peso in chilogrammi (kg) diviso per altezza*altezza in metro quadrato (m^2).
Coorte 4: basale, giorno 56
Coorte 4: variazione assoluta del peso rispetto al basale al giorno 56
Lasso di tempo: Coorte 4: basale, giorno 56
Coorte 4: basale, giorno 56

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 ottobre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 ottobre 2010

Primo Inserito (Stima)

20 ottobre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 ottobre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 settembre 2015

Ultimo verificato

1 settembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX09-809-102
  • 2010-020413-90 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su Lumacaftor Placebo

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Moldova

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi