Bezpečnost, účinnost a farmakokinetika subkutánního ACZ885 u pacientů se systémovou juvenilní idiopatickou artritidou (SJIA)

Kritéria pro zařazení:

• Muži a ženy ve věku 4 až 20 let
• Ženy ve fertilním věku se mohou zúčastnit, pokud mají negativní těhotenský test při screeningu a před podáním dávky a jsou ochotny používat, je-li to přiměřené věku, účinnou metodu antikoncepce (např. antikoncepční pilulky, abstinence, dvoubariérová antikoncepce atd.) během studie (od data screeningu) a po dobu alespoň 3 měsíců po poslední dávce.
• Pacient splňuje diagnostická kritéria pro SJIA, má trvání onemocnění alespoň 6 měsíců a má aktivní onemocnění v době zařazení definované takto:

Nejméně 2 klouby s aktivní artritidou (podle ACR definice aktivního kloubu) Nárůst, intermitentní horečka (tělesná teplota > 38°C pouze několik hodin během dne) CRP > 50 mg/l (normální rozmezí < 10 mg/l).

• Pacienti, kteří neužívali Anakinru, kteří přerušili léčbu nebo selhala anakinra (podle rozhodnutí lékaře) nebo jsou ochotni přerušit užívání anakinry, jsou pečlivě sledováni (běží ve fázi) až do relapsu (znovuobjevení horečky a/nebo zvýšení CRP).
• Ochota vysadit léky druhé linie, jako jsou léky modifikující onemocnění a imunosupresiva, včetně methotrexátu a kortikosteroidů.
• Tělesná hmotnost minimálně 12 kg.

Kritéria vyloučení:

-Užívání: Etanerceptu během čtyř týdnů před základní návštěvou Adalimumabu během osmi týdnů před základní návštěvou Infliximabu během osmi týdnů před základní návštěvou Jakékoli další hodnocené biologické látky během osmi týdnů před základní návštěvou Leflunomid v čtyři týdny před základní návštěvou. Bude vyžadována dokumentace o dokončení úplné eliminace cholestyraminu po posledním užití leflunomidu Thalidomid během čtyř týdnů před základní návštěvou Růstový hormon během čtyř týdnů před základní návštěvou Cyklosporin během čtyř týdnů před základní návštěvou Sulfasalazin nebo hydroxychlorochin během osmi týdnů před základní návštěvou i.v. imunoglobulin (i.v. Ig) v osmi týdnech před vstupní návštěvou 6-merceptopurin, azathioprin, cyklofosfamid nebo chlorambucil během 24 týdnů před základní návštěvou Doba vymývání může být podle místních požadavků delší.

• Anamnéza rekurentní bakteriální, plísňové nebo virové infekce.
• Důkaz aktuálně aktivní bakteriální, plísňové nebo virové infekce.
• Podání živé atenuované vakcíny během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
• Nekontrolované závažné systémové příznaky a/nebo biologické rysy syndromu aktivace makrofágů (hemoragie, dysfunkce centrálního nervového systému, hepatomegalie, hladina fibrinogenu v séru < 2,5 g/l, cytopenie, hypertriglyceridémie, snížený počet krevních destiček, zvýšená aspartáttransamináza, hyperferritinémie) (Ravelli, et al 2005).

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.