- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01430390
In vitro rozšířené alogenní cytotoxické T-lymfocyty specifické pro virus Epstein-Barrové (EBV-CTL) geneticky cílené na antigen CD19 u malignit B-buněk
10. června 2025 aktualizováno: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Fáze I studie s použitím in vitro rozšířených alogenních cytotoxických T-lymfocytů specifických pro virus Epstein-Barrové (EBV-CTL) geneticky cílených na antigen CD19 u malignit B-buněk
Účelem této studie je otestovat bezpečnost podávání speciálních buněk pacientovi od dárce nazývaných "Modified T-cells".
Cílem je posoudit toxicitu T-buněk pro pacienty s relabující B-buněčnou leukémií nebo lymfomem po krevním SCT orgánovém SCT nebo pro pacienty, kteří jsou ve vysokém riziku relapsu jejich B-buněčné leukémie nebo lymfomu.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
19
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Anamnéza CD19+ relapsu/refrakterních (R/R) B buněčných malignit vyskytujících se po alogenní/autologní HSCT nebo transplantaci solidních orgánů (SOT. (skupina 1)
- Relapsem tohoto protokolu je detekce CD19+ malignit v morfologii kostní dřeně ≥ 5 % jakékoli extramedulární léze (radiografické), nebo detekce jakékoli úrovně onemocnění cytogenetickou, molekulární a/nebo průtokovou cytometrií.
- Anamnéza relabujících nebo refrakterních CD19+ malignit (např. Non Hodgkinův lymfom) nebo se považují za vysoké riziko relapsu a vyžadují autologní nebo alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Doklad o nemoci není vyžadován. (kohorta 2 a 3)
- Bez věkového omezení pro pacienty
- KPS nebo Lansky skóre > nebo = na 50
- Funkce ledvin (měřeno před přípravnou chemoterapií)
- Kreatinin ≤ 2,0 mg/dl pro pacienty starší 18 let s ≤ 2,5 x ústavní ULN pro věk.
- Funkce jater (měřeno před přípravnou chemoterapií):
- AST ≤ 5 x institucionální ULN Zvýšení sekundární k leukemickému postižení není vylučovacím kritériem. Leukemické postižení bude určeno přítomností progresivního relapsu definovaného stupňujícími se blasty leukémie v kostní dřeni nebo periferní krvi během předchozího měsíce a nepřítomností zahájení známé hepatotoxické medikace (např. azoly).
- Celkový bilirubin ≤ 2,5 x ústavní ULN
- Přiměřená srdeční funkce (např. LVEF ≥ 40 %), jak bylo hodnoceno pomocí ECHO nebo MUGA nebo jiného podobného kardiologického zobrazení provedeného během 1 měsíce léčby.
- Plicní funkce (měřeno před léčbou):
- Nasycení vzduchu v místnosti kyslíkem ≥ 90 %.
Způsobilost dárce:
- Pacientův dárce HSCT, nebo pokud dárce HSCT není k dispozici, dárce třetí strany, musí souhlasit s leukaferézou nebo dárcovstvím plné krve získaným při jedné nebo více flebotomiích, které v souhrnu budou mít u dospělých přibližně 250 ml a ne více. než 5 ml/kg na odběr od dětských dárců.
- Příbuzní dárci mladší 18 let vyžadující zavedení leukaferézního katétru budou darovat periferní krev odebranou flebotomií (včetně jednotky krve, pokud to hmotnost dovolí) a nesmí podstoupit zavedení katétru pro leukaferézu, protože to je považováno za vyšší než minimální riziko pro dárce.
- Horní věková hranice pro dárce není stanovena. Minimální věk pro příbuzného dárce je však 7 let, protože je to nejmladší věk, kdy lze osobu považovat za schopnou dát souhlas k účasti ve výzkumné studii.
- Důkaz předchozí senzibilizace na EBV sérologickým vyšetřením EBV (seropozitivní)
- Typizace HLA dárce s vysokým rozlišením musí být k dispozici ke kontrole
- CBC do jednoho týdne od darování. Výsledky testů musí být v rozmezí, které nevylučuje darování krve nebo podstoupení leukaferézy.
- Sérologické testování na přenosná onemocnění bude prováděno podle institucionálních pokynů převzatých z existujících pokynů NMDP a FACT. Dárci by měli být považováni za způsobilé darovat leukaferézu nebo krev na základě těchto pokynů (tj. pokyny pro dárcovství krve)
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s aktivní infekcí HIV, hepatitidou B nebo hepatitidou C.
- Pacienti s jakýmikoli souběžnými aktivními malignitami, jak jsou definovány jako malignity vyžadující jinou léčbu než očekávané pozorování.
- Ženy, které jsou těhotné.
- Pacienti budou vyloučeni, pokud mají izolovaný extramedulární relaps ALL.
- Pacienti s aktivní (stupeň 2-4) akutní reakcí štěpu proti hostiteli (GVHD), chronickou GVHD nebo zjevným autoimunitním onemocněním (např. hemolytická anémie) vyžadující léčbu glukokortikosteroidy (>0,5 mg/kg/den prednison nebo jeho ekvivalent) jako léčbu
- Aktivní leukémie centrálního nervového systému (CNS), jak je definována jednoznačným morfologickým průkazem lymfoblastů v mozkomíšním moku (CSF) nebo symptomatická leukémie CNS (tj. obrna hlavových nervů nebo jiná významná neurologická dysfunkce) do 28 dnů od léčby. Profylaktická intratekální medikace není důvodem k vyloučení.
- Dospělí pacienti (≥18 let) s následujícími srdečními onemocněními budou vyloučeni:
- Městnavé srdeční selhání stadia III nebo IV podle New York Heart Association (NYHA).
- Infarkt myokardu ≤ 6 měsíců před zařazením do studie
- Anamnéza klinicky významné ventrikulární arytmie nebo nevysvětlitelné synkopy, které nejsou považovány za vazovagální nebo v důsledku dehydratace.
- Těžká neischemická kardiomyopatie v anamnéze s EF ≤ 20 %
- Nekontrolované, symptomatické, interkurentní onemocnění zahrnující, ale bez omezení, infekci, psychiatrické onemocnění nebo sociální situace, které by omezovaly shodu s požadavky studie nebo podle názoru ošetřujícího zkoušejícího, by pro subjekt představovaly nepřijatelné riziko.
- Předchozí ireverzibilní neurologická toxicita po předchozí imunoterapii
- Předchozí a/nebo pokračující orgánová dysfunkce nebo jiná komorbidita včetně, ale bez omezení na ne, nekontrolované infekce, která by narušila schopnost pacienta vydržet známé vedlejší účinky syndromu uvolnění cytokinů nebo neurologické toxicity
- Nedávná předchozí terapie: Systematická chemoterapie méně než 2 týdny před infuzí.
Nedávná předchozí terapie: Systematická chemoterapie méně než 2 týdny před infuzí. Výjimky:
- Neexistuje žádné časové omezení, pokud jde o předchozí intratekální chemoterapii za předpokladu, že dojde k úplnému zotavení z jakýchkoli akutních toxických účinků této chemoterapie.
- Subjekty užívající hydroxyureu nebo perorální udržovací chemoterapii mohou být zařazeny za předpokladu, že nedošlo k žádnému zvýšení dávky po dobu alespoň 2 týdnů před zahájením aferézy nebo léčby
- Subjekty, které dostávají steroidní terapii pouze ve fyziologických substitučních dávkách, jsou povoleny za předpokladu, že nedošlo k žádnému zvýšení dávky po dobu alespoň 2 týdnů před zahájením aferézy nebo léčby subjektu.
- Subjekty se musí zotavit z akutních vedlejších účinků své předchozí terapie tak, aby byla splněna kritéria způsobilosti. Cytopenie považované za související s onemocněním a nesouvisející s léčbou jsou z tohoto vyloučení vyňaty.
- Rychle progredující onemocnění, které by podle odhadu ošetřujícího lékaře ohrozilo schopnost dokončit studijní terapii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Biologicky/geneticky modifikované T buňky
S využitím našich prvních zkušebních zkušeností byl upraven tak, aby zahrnoval tři (3) expanzní kohorty.
Skupina 1: pacienti s CD19+ recidivou/refrakterními (R/R) B buněčnými malignitami vyskytujícími se po alogenní/autologní HSCT nebo infuzi po transplantaci solidních orgánů (SOT), ke které došlo po kondicionační chemoterapii.
Skupina 2: pacienti s CD10+ vysoce rizikovými malignitami B buněk způsobilí pro autologní HSCT následovanou 19-28z CRA EBV-CTL (preparativní režim auto-HSCT slouží jako kondicionační chemoterapie.
Kohorta 3: pacienti s CD19+ vysoce rizikovými B lymfocytárními malignitami způsobilými pro alogenní HSCT následované konsolidačními 19-28z CAR EBV-CTL (preparativní režim allo-HSCT slouží jako přípravná chemoterapie) Každá expanzní kohorta má cílový přírůstek 6 pacientů léčených fixní CAR Dávka EBV-CTL (3x106 EBV-CTL/kg), která byla prokázána jako ideální výrobní dávka.
|
Po dokončení chemoterapie budou intravenózně podány geneticky modifikované T buňky v jedné ze 3 úrovní dávky.
Po infuzi budou pacienti klinicky sledováni a se sériovým vyhodnocením krve a kostní dřeně, aby se vyhodnotila toxicita, terapeutické účinky a přežití in vivo geneticky modifikovaných T-buněk.
U všech pacientů v této studii bude použita fixní dávka CAR EBV-CTL (3x106 EBV-CTL/kg), u které bylo prokázáno, že je ideální výrobní dávkou umožňující více infuzí a potenciál pro léčbu více pacientů na vytvořenou buněčnou linii.
Skupiny budou určeny samostatně, ale kohorta 3 nezačne přibývat, dokud kohorta 2 neošetří tři (3) pacienty bez DLT.
Každý pacient má nárok na až tři (3) infuze.
Režim chemoterapie na bázi cyklofosfamidu bude preferovanou kondicionační chemoterapií před infuzí CAR T buněk u pacientů s CD19+ malignitou v kohortě 1. Doporučený režim chemoterapie sestává z cyklofosfamidu v dávce 3000 mg/m2/dávka IV po dobu 1 hodiny nebo 1500 mg /m2/dávka x 2 dávky podávané denně v průběhu 1 hodiny podávané po dobu 2 dnů (pacienti mohou dostávat sníženou dávku cyklofosfamidu na základě klinického stavu pacienta na základě uvážení ošetřujícího lékaře a s písemným souhlasem MSKCC PI této studie) .
Podle uvážení ošetřujícího lékaře s písemným souhlasem studie MSKCC PI mohou být použity alternativní režimy na bázi cyklofosfamidu nebo necyklofosfamidu založené na klinickém stavu pacienta, zátěži onemocněním a pravděpodobné reakci.
Kondicionační chemoterapie nebude podávána před infuzemi č. 2 a č. 3.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnoťte bezpečnost/perzistenci (včetně GVHD) alogenních EBV specifických CTL modifikovaných tak, aby exprimovaly umělé receptory T buněk zacílené na molekulu CD19 podávané pro perzistenci nebo relaps B-buněčné ALL po alogenní HSCT.
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zhodnotit účinky adoptivně přenesených CD19 specifických T-buněk na progresi leukémie.
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Kvantifikace počtu T-buněk pozitivních na chimérický antigenní receptor (CAR) a donorových EBV-CTL v krvi v definovaných intervalech po infuzi za účelem stanovení jejich přežití a proliferace v hostiteli.
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Zhodnotit dlouhodobý stav léčených pacientů
Časové okno: 15 let
|
15 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kevin Curran, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. září 2011
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. září 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. září 2011
První zveřejněno (Odhadovaný)
8. září 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. června 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. června 2025
Naposledy ověřeno
1. června 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary
- Onemocnění imunitního systému
- Infekce
- Virová onemocnění
- Novotvary podle histologického typu
- Hematologická onemocnění
- DNA virové infekce
- Lymfatická onemocnění
- Lymfoproliferativní poruchy
- Imunoproliferativní poruchy
- Leukémie, lymfoidní
- Leukémie
- Herpesviridae infekce
- Nádorové virové infekce
- Lymfoblastická leukémie-lymfom prekurzorových buněk
- Infekce virem Epstein-Barrové
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antirevmatická činidla
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Cyklofosfamid
Další identifikační čísla studie
- 11-038
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Biologicky/geneticky modifikované T buňky
-
Roger Williams Medical CenterStaženoRakovina žaludku
-
Roger Williams Medical CenterPozastavenoMetastatické rakovinySpojené státy
-
920th Hospital of Joint Logistics Support Force...Gracell Biotechnology Shanghai Co., Ltd.; Kunming Hope of Health HospitalNáborRecidivující nebo refrakterní akutní lymfoblastická leukémie B-buněk | Relapsovaný nebo refrakterní B-buněčný non-Hodgkinův lymfomČína
-
Ruijin HospitalShanghai Essight Bio Co.,LtdNábor
-
Centre Hospitalier Universitaire de BesanconEtablissement Français du Sang; Bellicum PharmaceuticalsUkončenoHematologické malignity | Nemoc štěp versus hostitelFrancie
-
Rong TaoNovatim Immune Therapeutics (Zhejiang) Co., Ltd.NáborAkutní lymfoblastická leukémie, v relapsu | B-buněčný lymfom refrakterní | Recidivující B-buněčný lymfom | Akutní lymfoblastická leukémie se selháním remiseČína
-
Roger Williams Medical CenterPozastavenoRakovina prostatySpojené státy
-
Roger Williams Medical CenterPozastavenoRakovina prsuSpojené státy
-
Bruce CreeKyverna TherapeuticsAktivní, ne náborProgresivní roztroušená sklerózaSpojené státy
-
University Hospital Inselspital, BerneCantonal Hospital of St. GallenNeznámý