Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení hemostatického potenciálu u pacientů se srpkovitou anémií

25. července 2016 aktualizováno: Dr Anne Demulder, Brugmann University Hospital

Srpkovitá anémie je genetická porucha způsobená bodovou mutací na aminokyselinové sekvenci β řetězce hemoglobinu.

Nejvýraznější a nejčastější komplikací onemocnění je vazookluzivní krize, v níž dominuje bolestivý syndrom. Kromě vazookluzivních krizí je u pacientů se srpkovitou anémií pozorováno mnoho dalších chronických biologických poruch. Srpkovitá anémie je dnes považována za hyperkoagulační stav.

Dosud používaný přístup k měření srážlivosti u srpkovité anémii byl však segmentován v tom smyslu, že různé složky hemostatické rovnováhy byly studovány odděleně. Test tvorby trombinu je funkční test, který zkoumá koagulaci globálně a integruje obě hráči, kteří působí v systému antikoagulanty. Výzkumníci již tento test použili k prokázání, že hemostatický potenciál byl vysoký u kohorty postižených dětí ve srovnání s kontrolními dětmi stejného věku.

Tento test bude použit k charakterizaci hemostatického potenciálu dospělých pacientů se srpkovitou anémií sledovaných v nemocnici CHU Brugmann.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Srpkovitá anémie je genetická porucha způsobená bodovou mutací na aminokyselinové sekvenci β řetězce hemoglobinu. Jedná se o nejčastější genetické onemocnění na světě. Většina pacientů je v subsaharské Africe; nárůst migračních pohybů populací však pomáhá přesunout pacienty z počátečních zón onemocnění.

Podle nedávných údajů by v belgických nemocnicích bylo sledováno asi 400 pacientů a asi 1 z 1500 novorozenců v Belgii by byl hlavním přenašečem hemoglobinopatií. Nejvýraznější a nejčastější komplikací onemocnění je vazookluzivní krize, v níž dominuje bolestivý syndrom. Kromě vazookluzivních krizí je u pacientů se srpkovitou anémií pozorováno mnohem více chronických biologických poruch. Jejich podíl na průběhu onemocnění je stále více stresující. Mezi ně patří intravaskulární hemolýza, hyperadheze krevních buněk k vaskulárnímu endotelu, zánět, oxidační stres, vaskulopatie a krvácivé poruchy.

Srpkovitá anémie je v dnešní době považována za hyperkoagulační stav. Pacienti se srpkovitou anémií mají vysoké riziko nehemoragické mrtvice, trombózy v plicních tepnách a hluboké žilní trombózy, které jsou jinak spojeny s mortalitou a vysokou nemocností. Mnoho anomálií na různých úrovních hemostatického systému vykazuje aktivaci koagulace i v klinicky stabilním stavu.

Dosud používaný přístup k měření srážlivosti u srpkovité anémie byl však segmentován v tom smyslu, že různé složky hemostatické rovnováhy byly studovány odděleně. Tato škála je složitá, tento přístup obtížně poskytuje komplexní a integrovaný obrázek o různých poruchách v systému. Test generování trombinu je funkční test, který zkoumá koagulaci globálně a integruje oba profesionální hráče, kteří v systému působí antikoagulancia. Výzkumníci použili tento test k prokázání, že hemostatický potenciál byl vysoký u kohorty postižených dětí ve srovnání s kontrolními dětmi stejného věku. V této kohortě souvisel vysoký hemostatický potenciál s rychlostí cirkulujících mikročástic a rychlostí intravaskulární hemolýzy. Probíhají studie, které mají hledat korelace mezi hemostatickým potenciálem a klinickými komplikacemi v této pediatrické kohortě.

Využití testu tvorby trombinu pro studium hemostázy u dospělých pacientů se srpkovitou anémií a podíl koagulačních poruch s výskytem komplikací onemocnění zůstávají málo známé. Vyšetřovatelé proto:

  • Charakterizujte hemostatický potenciál dospělých pacientů se srpkovitou anémií sledovaných na CHU Brugmann
  • Hledání souvislostí mezi hemostatickým potenciálem a dalšími biologickými jevy pozorovanými během onemocnění (intravaskulární hemolýza, mikročástice, vaskulopatie, zánět)
  • Hledání korelací s klinickými komplikacemi
  • Vyhodnoťte vliv léčby (včetně výměnných transfuzí) na hemostatický potenciál.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

64

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1020
        • CHU Brugmann Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

- Skupina srpkovité anémie: Pacienti se srpkovitou anémií ve věku nad 18 let

- Skupina zdravých dobrovolníků: Zdraví dobrovolníci, věkově odpovídající skupině se srpkovitou anémií

Kritéria vyloučení:

- Skupina srpkovité anémie: těhotné ženy, dialyzovaní pacienti, pacienti s poruchou funkce jater, pacienti podstupující léčbu, která může interferovat s koagulací

- Skupina zdravých dobrovolníků: těhotné ženy, známé chronické onemocnění, akutní zánětlivý syndrom, porucha hemostázy, abnormální kompletní krevní obraz

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Srpkovitá anémie
Toto rameno bude zahrnovat přibližný počet 50 pacientů se srpkovitou anémií, homozygotních a heterozygotních.
Jiný: Odběr krve - paže pacientů se srpkovitou anémií - stabilizovaný stav
Čtyři citrátové zkumavky na odběr krve (modrý uzávěr, 2,7 ml) budou odebrány pouze jednou.
Jiný: Odběr krve – paže pacientů se srpkovitou anémií – nutná exsanguinotransfuze
Čtyři citrátové zkumavky na odběr krve (modrý uzávěr, 2,7 ml) budou odebrány pouze jednou, před a po exsanguinotransfuzi.
Jiný: Odběr krve - paže pacientů se srpkovitou anémií - vazookluzivní krize.
Čtyři citrátové zkumavky na odběr krve (modrý uzávěr, 2,7 ml) budou odebrány pouze jednou.
Jiný: Řízení
Tato větev bude zahrnovat přibližný počet 30 zdravých dobrovolníků.
Jiný: Odběr krve - zdraví dobrovolníci
Čtyři citrátové zkumavky na odběr krve (modrý uzávěr, 2,7 ml) budou odebrány pouze jednou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koagulační markery
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií - stabilizovaný stav - při nadcházejícím rutinním sledování v nemocnici, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující koagulační markery: trombin a trombomodulin, protein C, protein S, antitrombin, D-dimer, faktor VIII, TFPI (fyziologický inhibitor vnější koagulační dráhy). Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií - stabilizovaný stav - při nadcházejícím rutinním sledování v nemocnici, maximálně do dvou let
Koagulační markery
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně před exsanguinotransfuzí, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující koagulační markery: trombin a trombomodulin, protein C, protein S, antitrombin, D-dimer, faktor VIII, TFPI (fyziologický inhibitor vnější dráhy koagulace). Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně před exsanguinotransfuzí, maximálně do dvou let
Koagulační markery
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně po exsanguinotransfuzi, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující koagulační markery: trombin a trombomodulin, protein C, protein S, antitrombin, D-dimer, faktor VIII, TFPI (fyziologický inhibitor vnější dráhy koagulace). Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně po exsanguinotransfuzi, maximálně do dvou let
Koagulační markery
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií - v případě vazookluzivní krize - během vazookluzivní krize, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující koagulační markery: trombin a trombomodulin, protein C, protein S, antitrombin, D-dimer, faktor VIII, TFPI (fyziologický inhibitor vnější dráhy koagulace). Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií - v případě vazookluzivní krize - během vazookluzivní krize, maximálně do dvou let
Koagulační markery
Časové okno: zdraví dobrovolníci: po podpisu informovaného souhlasu, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující markery: trombin a trombomodulin, protein C, protein S, antitrombin, D-dimer, faktor VIII, TFPI (fyziologický inhibitor vnější koagulační dráhy). To bude u každého dobrovolníka měřeno pouze jednou.
zdraví dobrovolníci: po podpisu informovaného souhlasu, maximálně do dvou let
Markery hemolýzy
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií - stabilizovaný stav - při nadcházejícím rutinním sledování v nemocnici, maximálně do dvou let
Bude měřena ve vzorcích krve následujícími markery: hladina plazmatického hemoglobinu a hladina laktátdehydrogenázy. Tato bude měřena pouze jednou u každého pacienta, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií - stabilizovaný stav - při nadcházejícím rutinním sledování v nemocnici, maximálně do dvou let
Markery hemolýzy
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně před exsanguinotransfuzí, maximálně do dvou let
Bude měřena ve vzorcích krve následujícími markery: hladina plazmatického hemoglobinu a hladina laktátdehydrogenázy. Tato bude měřena pouze jednou u každého pacienta, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně před exsanguinotransfuzí, maximálně do dvou let
Markery hemolýzy
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně po exsanguinotransfuzi, maximálně do dvou let
Bude měřena ve vzorcích krve následujícími markery: hladina plazmatického hemoglobinu a hladina laktátdehydrogenázy. Tato bude měřena pouze jednou u každého pacienta, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně po exsanguinotransfuzi, maximálně do dvou let
Markery hemolýzy
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií - v případě vazookluzivní krize - během vazookluzivní krize, maximálně do dvou let
Bude měřena ve vzorcích krve následujícími markery: hladina plazmatického hemoglobinu a hladina laktátdehydrogenázy. Tato bude měřena pouze jednou u každého pacienta, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií - v případě vazookluzivní krize - během vazookluzivní krize, maximálně do dvou let
Markery hemolýzy
Časové okno: zdraví dobrovolníci: po podpisu informovaného souhlasu, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou měřeny následujícími markery: hladina plazmatického hemoglobinu a hladina laktátdehydrogenázy. Tato bude měřena pouze jednou u každého dobrovolníka.
zdraví dobrovolníci: po podpisu informovaného souhlasu, maximálně do dvou let
Úroveň mikročástic
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií - stabilizovaný stav - při nadcházejícím rutinním sledování v nemocnici, maximálně do dvou let
Bude měřena ve vzorcích krve jak záchytnou metodou (Zymuphen), tak FACS. Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií - stabilizovaný stav - při nadcházejícím rutinním sledování v nemocnici, maximálně do dvou let
Úroveň mikročástic
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií – v případě exsanguinotransfuze – bezprostředně před exsanguinotransfuzí, maximálně do dvou let
Bude měřeno ve vzorcích krve jak záchytnou metodou (Zymuphen), tak FACS. Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií – v případě exsanguinotransfuze – bezprostředně před exsanguinotransfuzí, maximálně do dvou let
Úroveň mikročástic
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně po exsanguinotransfuzi, maximálně do dvou let
Bude měřena ve vzorcích krve jak záchytnou metodou (Zymuphen), tak FACS. Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně po exsanguinotransfuzi, maximálně do dvou let
Úroveň mikročástic
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií - v případě vazookluzivní krize - během vazookluzivní krize, maximálně do dvou let
Bude měřeno jak záchytnou metodou (Zymuphen), tak FACS. Toto bude měřeno pouze jednou u každého pacienta, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií - v případě vazookluzivní krize - během vazookluzivní krize, maximálně do dvou let
Úroveň mikročástic
Časové okno: zdraví dobrovolníci: po podpisu informovaného souhlasu, maximálně do dvou let
Bude měřeno ve vzorcích krve jak záchytnou metodou (Zymuphen), tak FACS. Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav.
zdraví dobrovolníci: po podpisu informovaného souhlasu, maximálně do dvou let
Zánětlivé markery
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií - stabilizovaný stav - při nadcházejícím rutinním sledování v nemocnici, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující markery: zánětlivé cytokiny, TNF, usCRP a interleukiny. Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií - stabilizovaný stav - při nadcházejícím rutinním sledování v nemocnici, maximálně do dvou let
Zánětlivé markery
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně před exsanguinotransfuzí, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující markery: zánětlivé cytokiny, TNF, usCRP a interleukiny. Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně před exsanguinotransfuzí, maximálně do dvou let
Zánětlivé markery
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně po exsanguinotransfuzi, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující markery: zánětlivé cytokiny, TNF, usCRP a interleukiny. Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně po exsanguinotransfuzi, maximálně do dvou let
Zánětlivé markery
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií - v případě vazookluzivní krize - během vazookluzivní krize, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující markery: zánětlivé cytokiny, TNF, usCRP a interleukiny. Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav.
pacienti se srpkovitou anémií - v případě vazookluzivní krize - během vazookluzivní krize, maximálně do dvou let
Zánětlivé markery
Časové okno: zdraví dobrovolníci - po podpisu informovaného souhlasu, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující markery: zánětlivé cytokiny, TNF, usCRP a interleukiny. To bude u každého dobrovolníka měřeno pouze jednou.
zdraví dobrovolníci - po podpisu informovaného souhlasu, maximálně do dvou let
Cévní markery
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií - stabilizovaný stav - při nadcházejícím rutinním sledování v nemocnici, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující markery: solubilní trombomodulin, von Willebrandův faktor, vaskulární endoteliální růstový faktor, protein C endoteliální faktor. Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav
pacienti se srpkovitou anémií - stabilizovaný stav - při nadcházejícím rutinním sledování v nemocnici, maximálně do dvou let
Cévní markery
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně před exsanguinotransfuzí, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující markery: solubilní trombomodulin, von Willebrandův faktor, vaskulární endoteliální růstový faktor, protein C endoteliální faktor. Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav
pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně před exsanguinotransfuzí, maximálně do dvou let
Cévní markery
Časové okno: pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně po exsanguinotransfuzi, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující markery: solubilní trombomodulin, von Willebrandův faktor, vaskulární endoteliální růstový faktor, protein C endoteliální faktor. Ta bude u každého pacienta měřena pouze jednou, pro tento zdravotní stav
pacienti se srpkovitou anémií – pokud je nutná exsanguinotransfuze – bezprostředně po exsanguinotransfuzi, maximálně do dvou let
Cévní markery
Časové okno: zdraví dobrovolníci - po podpisu informovaného souhlasu, maximálně do dvou let
Ve vzorcích krve budou hodnoceny následující markery: solubilní trombomodulin, von Willebrandův faktor, vaskulární endoteliální růstový faktor, protein C endoteliální faktor. To bude u každého dobrovolníka měřeno pouze jednou.
zdraví dobrovolníci - po podpisu informovaného souhlasu, maximálně do dvou let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Brugmann University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anne Demulder, MD, CHU Brugmann
  • Vrchní vyšetřovatel: Bhavna Mahadeb, St Pierre Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

1. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

26. července 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. července 2016

Naposledy ověřeno

1. července 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHUB-Drepanocytose-Hemostatic

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit