Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A hemosztatikus potenciál értékelése sarlósejtes betegekben

2016. július 25. frissítette: Dr Anne Demulder, Brugmann University Hospital

A sarlósejtes betegség egy genetikai rendellenesség, amelyet a hemoglobin β-láncának aminosavszekvenciájának pontmutációja okoz.

A betegség legkifejezettebb és leggyakoribb szövődménye a vazookkluzív krízis, amelyet fájdalmas szindróma ural. A sarlósejtes betegeknél az érelzáródásos krízisek mellett sokkal több krónikus biológiai zavar figyelhető meg. A sarlósejtes betegséget manapság hiperkoagulálható állapotnak tekintik.

A sarlósejtes véralvadás mérésére eddig alkalmazott megközelítés azonban szegmentált volt abban az értelemben, hogy a hemosztatikus egyensúly különböző összetevőit külön-külön tanulmányozták. A trombingenerációs teszt egy funkcionális teszt, amely a koagulációt globálisan vizsgálja, integrálva mindkét pro olyan játékosok, akik antikoaguláns hatásúak a rendszerben. A kutatók már használták ezt a tesztet annak bizonyítására, hogy a hemosztatikus potenciál magas volt az érintett gyermekek egy csoportjában, összehasonlítva az azonos korú kontroll gyerekekkel.

Ezt a tesztet a CHU Brugmann Kórházban követett felnőtt sarlósejtes betegek hemosztatikus potenciáljának jellemzésére fogják használni.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A sarlósejtes betegség egy genetikai rendellenesség, amelyet a hemoglobin β-láncának aminosavszekvenciájának pontmutációja okoz. Ez a leggyakoribb genetikai betegség a világon. A betegek többsége a Szaharától délre fekvő Afrikában van; a populációk migrációs mozgásának növekedése azonban segít a betegek kimozdításában a betegség kezdeti zónáiból.

A legfrissebb adatok szerint a belga kórházakban körülbelül 400 beteget követnének nyomon, Belgiumban pedig 1500 újszülöttből körülbelül 1 lenne a hemoglobinopátiák fő hordozója. A betegség legkifejezettebb és leggyakoribb szövődménye a vazookkluzív krízis, amelyet fájdalmas szindróma ural. A sarlósejtes betegeknél a vaso-okkluzív krízisek mellett sokkal több krónikus biológiai zavar figyelhető meg. Hozzájárulásuk a betegség lefolyásához egyre stresszesebb. Ezek közé tartozik az intravaszkuláris hemolízis, a vérsejtek hiperadhéziója a vaszkuláris endotéliumhoz, gyulladás, oxidatív stressz, vasculopathia és vérzési rendellenességek.

A sarlósejtes betegséget manapság hiperkoagulálható állapotnak tekintik. Valójában a sarlósejtes betegeknél magas a nem vérzéses stroke, a tüdőartériákban kialakuló trombózis és a mélyvénás trombózis kockázata, amelyek egyébként mortalitással és magas morbiditással járnak. A hemosztatikus rendszer különböző szintjein fellépő számos anomália a koaguláció aktiválódását mutatja még klinikailag stabil állapotban is.

A sarlósejtes véralvadás mérésére eddig alkalmazott megközelítés azonban szegmentált volt abban az értelemben, hogy a hemosztatikus egyensúly különböző összetevőit külön tanulmányozták. Ez a skála összetett, ezzel a megközelítéssel nehéz átfogó és integrált képet adni a rendszer különböző zavarairól. A trombingenerációs teszt egy funkcionális teszt, amely a véralvadást globálisan vizsgálja, és integrálja a rendszerbe mind az antikoagulánsok, mind a profi szereplőket. A kutatók ezzel a teszttel bizonyították, hogy a hemosztatikus potenciál magas volt az érintett gyermekek egy csoportjában, összehasonlítva az azonos korú kontroll gyerekekkel. Ebben a kohorszban a magas hemosztatikus potenciál a keringő mikrorészecskék sebességével és az intravaszkuláris hemolízis sebességével függött össze. Folynak a vizsgálatok a hemosztatikus potenciál és a klinikai szövődmények közötti összefüggések keresésére ebben a gyermekcsoportban.

Kevéssé ismert a trombingenerációs teszt alkalmazása sarlósejtes analízisben szenvedő felnőtt betegek vérzéscsillapításának vizsgálatára, valamint a véralvadási zavarok hozzájárulása a betegség szövődményeinek előfordulásához. A nyomozók ezért:

  • Jellemezze a Brugmann CHU-ban követett felnőtt sarlósejtes betegek hemosztatikus potenciálját
  • Kapcsolatok keresése a hemosztatikus potenciál és a betegség során megfigyelt egyéb biológiai jelenségek között (intravascularis hemolízis, mikrorészecskék, vasculopathia, gyulladás)
  • Keressen összefüggéseket a klinikai szövődményekkel
  • Értékelje a kezelés hatását (beleértve a cseretranszfúziókat is) a hemosztatikus potenciálra.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

64

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brussels, Belgium, 1020
        • CHU Brugmann Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

- Sarlósejtes betegségek csoportja: 18 év feletti sarlósejtes betegek

- Egészséges önkéntesek csoportja: Egészséges önkéntesek, életkora megfelel a sarlósejtes betegség csoportjának

Kizárási kritériumok:

- Sarlósejtes betegségek csoportja: terhes nők, dializált betegek, májkárosodásban szenvedő betegek, véralvadást zavaró kezelés alatt álló betegek

- Egészséges önkéntesek csoportja: terhes nők, ismert krónikus betegség, akut gyulladásos szindróma, vérzéscsillapító zavar, kóros teljes vérkép

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Sarlósejtes anaemia
Ez a kar körülbelül 50 homozigóta és heterozigóta sarlósejtes betegből fog állni.
Egyéb: Vérvétel - sarlósejtes betegek karja - stabil állapot
Négy citrát vérmintavevő csövet (kék kupak, 2,7 ml) csak egyszer vesznek le.
Egyéb: Vérvétel - sarlósejtes betegek karja - exsanguinotransfúzió szükséges
Négy citrát vérmintavevő csövet (kék kupak, 2,7 ml) csak egyszer vesznek le, az exsanguinotransfúzió előtt és után.
Egyéb: Vérvétel - sarlósejtes betegek karja - vazookkluzív krízis.
Négy citrát vérmintavevő csövet (kék kupak, 2,7 ml) csak egyszer vesznek le.
Egyéb: Ellenőrzés
Ez a kar körülbelül 30 egészséges önkéntest foglal magában.
Egyéb: Vérvétel – egészséges önkéntesek
Négy citrát vérmintavevő csövet (kék kupak, 2,7 ml) csak egyszer vesznek le.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Koagulációs markerek
Időkeret: sarlósejtes betegek - stabil állapot - közelgő kórházi rutinkövetéskor, maximum két éven belül
A következő véralvadási markereket értékeljük a vérmintákban: trombin és trombomodulin, protein C, protein S, antitrombin, D-dimer, VIII-as faktor, TFPI (a koaguláció külső útvonalának fiziológiás inhibitora). Ezt minden betegnél csak egyszer fogják megmérni, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - stabil állapot - közelgő kórházi rutinkövetéskor, maximum két éven belül
Koagulációs markerek
Időkeret: sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - közvetlenül az exsanguinotransfúzió előtt, legfeljebb két éven belül
A következő véralvadási markereket értékeljük a vérmintákban: trombin és trombomodulin, protein C, protein S, antitrombin, D-dimer, VIII-as faktor, TFPI (a koaguláció külső útvonalának fiziológiás inhibitora). Ezt minden betegnél csak egyszer fogják megmérni, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - közvetlenül az exsanguinotransfúzió előtt, legfeljebb két éven belül
Koagulációs markerek
Időkeret: sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - azonnal exsanguinotransfúzió után, legfeljebb két éven belül
A következő véralvadási markereket értékeljük a vérmintákban: trombin és trombomodulin, protein C, protein S, antitrombin, D-dimer, VIII-as faktor, TFPI (a koaguláció külső útvonalának fiziológiás inhibitora). Ezt minden betegnél csak egyszer fogják megmérni, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - azonnal exsanguinotransfúzió után, legfeljebb két éven belül
Koagulációs markerek
Időkeret: sarlósejtes betegek - vazookkluzív krízis esetén - vazookkluzív krízis idején, legfeljebb két éven belül
A következő véralvadási markereket értékeljük a vérmintákban: trombin és trombomodulin, protein C, protein S, antitrombin, D-dimer, VIII-as faktor, TFPI (a koaguláció külső útvonalának fiziológiás inhibitora). Ezt minden betegnél csak egyszer fogják megmérni, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - vazookkluzív krízis esetén - vazookkluzív krízis idején, legfeljebb két éven belül
Koagulációs markerek
Időkeret: egészséges önkéntesek: a beleegyezés aláírását követően, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban a következő markereket értékeljük: trombin és trombomodulin, protein C, protein S, antitrombin, D-dimer, VIII-as faktor, TFPI (a koaguláció külső útvonalának fiziológiás inhibitora). Ezt minden önkéntesnél csak egyszer kell megmérni.
egészséges önkéntesek: a beleegyezés aláírását követően, legfeljebb két éven belül
Hemolízis markerek
Időkeret: sarlósejtes betegek - stabil állapot - közelgő kórházi rutinkövetéskor, maximum két éven belül
A vérmintákban a következő markerekkel mérik: plazma hemoglobinszint és laktát-dehidrogenáz szint. Ezt minden betegnél csak egyszer mérik, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - stabil állapot - közelgő kórházi rutinkövetéskor, maximum két éven belül
Hemolízis markerek
Időkeret: sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - közvetlenül az exsanguinotransfúzió előtt, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban a következő markerekkel mérik: plazma hemoglobinszint és laktát-dehidrogenáz szint. Ezt minden betegnél csak egyszer mérik, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - közvetlenül az exsanguinotransfúzió előtt, legfeljebb két éven belül
Hemolízis markerek
Időkeret: sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - azonnal exsanguinotransfúzió után, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban a következő markerekkel mérik: plazma hemoglobinszint és laktát-dehidrogenáz szint. Ezt minden betegnél csak egyszer mérik, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - azonnal exsanguinotransfúzió után, legfeljebb két éven belül
Hemolízis markerek
Időkeret: sarlósejtes betegek - vazookkluzív krízis esetén - vazookkluzív krízis idején, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban a következő markerekkel mérik: plazma hemoglobinszint és laktát-dehidrogenáz szint. Ezt minden betegnél csak egyszer mérik, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - vazookkluzív krízis esetén - vazookkluzív krízis idején, legfeljebb két éven belül
Hemolízis markerek
Időkeret: egészséges önkéntesek: a beleegyezés aláírását követően, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban a következő markerekkel mérik: plazma hemoglobinszint és laktát-dehidrogenáz szint. Ezt minden önkéntesnél csak egyszer kell megmérni.
egészséges önkéntesek: a beleegyezés aláírását követően, legfeljebb két éven belül
Mikrorészecskék szintje
Időkeret: sarlósejtes betegek - stabil állapot - közelgő kórházi rutinkövetéskor, maximum két éven belül
A vérmintákban mind rögzítési módszerrel (Zymuphen), mind FACS-val mérik. Ezt minden betegnél csak egyszer mérik, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - stabil állapot - közelgő kórházi rutinkövetéskor, maximum két éven belül
Mikrorészecskék szintje
Időkeret: sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztés - közvetlenül az exsanguinotransfúzió előtt, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban mind rögzítési módszerrel (Zymuphen), mind FACS-val mérik. Ezt minden betegnél csak egyszer fogják megmérni, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztés - közvetlenül az exsanguinotransfúzió előtt, legfeljebb két éven belül
Mikrorészecskék szintje
Időkeret: sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - azonnal exsanguinotransfúzió után, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban mind rögzítési módszerrel (Zymuphen), mind FACS-val mérik. Ezt minden betegnél csak egyszer mérik, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - azonnal exsanguinotransfúzió után, legfeljebb két éven belül
Mikrorészecskék szintje
Időkeret: sarlósejtes betegek - vazookkluzív krízis esetén - vazookkluzív krízis idején, legfeljebb két éven belül
Mind a befogási módszerrel (Zymuphen), mind a FACS-sel mérik. Ezt minden betegnél csak egyszer mérik, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - vazookkluzív krízis esetén - vazookkluzív krízis idején, legfeljebb két éven belül
Mikrorészecskék szintje
Időkeret: egészséges önkéntesek: a beleegyezés aláírását követően, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban mind rögzítési módszerrel (Zymuphen), mind FACS-val mérik. Ezt minden betegnél csak egyszer fogják megmérni, ehhez az egészségi állapothoz.
egészséges önkéntesek: a beleegyezés aláírását követően, legfeljebb két éven belül
Gyulladásjelzők
Időkeret: sarlósejtes betegek - stabil állapot - közelgő kórházi rutinkövetéskor, maximum két éven belül
A vérmintákban a következő markereket értékeljük: gyulladásos citokinek, TNF, usCRP és interleukinek. Ezt minden betegnél csak egyszer fogják megmérni, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - stabil állapot - közelgő kórházi rutinkövetéskor, maximum két éven belül
Gyulladásjelzők
Időkeret: sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - közvetlenül az exsanguinotransfúzió előtt, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban a következő markereket értékeljük: gyulladásos citokinek, TNF, usCRP és interleukinek. Ezt minden betegnél csak egyszer fogják megmérni, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - közvetlenül az exsanguinotransfúzió előtt, legfeljebb két éven belül
Gyulladásjelzők
Időkeret: sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - azonnal exsanguinotransfúzió után, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban a következő markereket értékeljük: gyulladásos citokinek, TNF, usCRP és interleukinek. Ezt minden betegnél csak egyszer fogják megmérni, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - azonnal exsanguinotransfúzió után, legfeljebb két éven belül
Gyulladásjelzők
Időkeret: sarlósejtes betegek - vazookkluzív krízis esetén - vazookkluzív krízis idején, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban a következő markereket értékeljük: gyulladásos citokinek, TNF, usCRP és interleukinek. Ezt minden betegnél csak egyszer fogják megmérni, ehhez az egészségi állapothoz.
sarlósejtes betegek - vazookkluzív krízis esetén - vazookkluzív krízis idején, legfeljebb két éven belül
Gyulladásjelzők
Időkeret: egészséges önkéntesek - a beleegyezés aláírását követően, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban a következő markereket értékeljük: gyulladásos citokinek, TNF, usCRP és interleukinek. Ezt minden önkéntesnél csak egyszer kell megmérni.
egészséges önkéntesek - a beleegyezés aláírását követően, legfeljebb két éven belül
Vaszkuláris markerek
Időkeret: sarlósejtes betegek - stabil állapot - közelgő kórházi rutinkövetéskor, maximum két éven belül
A vérmintákban a következő markereket értékeljük: oldható thrombomodulin, von Willebrand faktor, vaszkuláris endoteliális növekedési faktor, protein C endoteliális faktor. Ezt minden betegnél csak egyszer fogják megmérni, ehhez az egészségi állapothoz
sarlósejtes betegek - stabil állapot - közelgő kórházi rutinkövetéskor, maximum két éven belül
Vaszkuláris markerek
Időkeret: sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - közvetlenül az exsanguinotransfúzió előtt, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban a következő markereket értékeljük: oldható thrombomodulin, von Willebrand faktor, vaszkuláris endoteliális növekedési faktor, protein C endoteliális faktor. Ezt minden betegnél csak egyszer fogják megmérni, ehhez az egészségi állapothoz
sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - közvetlenül az exsanguinotransfúzió előtt, legfeljebb két éven belül
Vaszkuláris markerek
Időkeret: sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - azonnal exsanguinotransfúzió után, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban a következő markereket értékeljük: oldható thrombomodulin, von Willebrand faktor, vaszkuláris endoteliális növekedési faktor, protein C endoteliális faktor. Ezt minden betegnél csak egyszer fogják megmérni, ehhez az egészségi állapothoz
sarlósejtes betegek - ha vérátömlesztésre van szükség - azonnal exsanguinotransfúzió után, legfeljebb két éven belül
Vaszkuláris markerek
Időkeret: egészséges önkéntesek - a beleegyezés aláírását követően, legfeljebb két éven belül
A vérmintákban a következő markereket értékeljük: oldható thrombomodulin, von Willebrand faktor, vaszkuláris endoteliális növekedési faktor, protein C endoteliális faktor. Ezt minden önkéntesnél csak egyszer kell megmérni.
egészséges önkéntesek - a beleegyezés aláírását követően, legfeljebb két éven belül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Brugmann University Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Anne Demulder, MD, CHU Brugmann
  • Kutatásvezető: Bhavna Mahadeb, St Pierre Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. szeptember 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. szeptember 30.

Első közzététel (Becslés)

2015. október 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. július 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. július 25.

Utolsó ellenőrzés

2016. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CHUB-Drepanocytose-Hemostatic

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malta

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel