Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

48týdenní otevřená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Casimersen, Eteplirsen a Golodirsen u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií nesoucích způsobilé duplikace DMD

20. října 2023 aktualizováno: Kevin Flanigan
Toto je 48týdenní otevřená studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti kasimersenu, eteplirsenu nebo golodirsenu pro léčbu chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří mají duplikaci jediného exonu buď exonu 45, 51 nebo 53, v daném pořadí. Na začátku a ve 12. měsíci budou probíhat týdenní infuze a dvě svalové biopsie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

DMD je vzácné, závažné, oslabující a nakonec smrtelné onemocnění, pro které je naléhavě nutné vyvinout bezpečné a účinné terapie. Aby bylo možné účinně naplnit tuto naléhavost a potřeby zkoumané komunity, studie hodnotí účinnost a bezpečnost podávání kasimersenu, eteplirsenu a golodirsenu po dobu přibližně 1 roku u subjektů s DMD s duplikačními mutacemi, které lze léčit exonem 45, 51 nebo přeskakování exonu 53. Očekává se, že přeskočení jedné kopie duplikovaného exonu povede k transkriptu DMD divokého typu (WT) umožňujícímu expresi WT, dystrofinového proteinu plné délky. V literatuře bylo popsáno úspěšné přeskočení jedné kopie duplikovaného exonu v modelech in vitro a in vivo. Casimersen, eteplirsen a golodirsen mají potenciál být léčbou modifikující onemocnění u chlapců s DMD mutacemi, které jsou přístupné přeskočení exonu 45, 51 a exonu 53.

Souhrn neklinických dat s těmito PMO, stejně jako AVI-4225 (cílení na exon 23) a eteplirsen naznačuje, že PMO jsou v neklinickém prostředí dobře tolerovány. Kromě toho byla léčba eteplirsenem (v dávkách 30 mg/kg a 50 mg/kg) dobře tolerována chlapci s delečními mutacemi DMD přístupnými přeskočení exonu 51. Relativně nízké očekávané riziko pro subjekty vystavené kasimersenu, eteplirsenu nebo golodirsenu a naléhavá lékařská potřeba léčby pro tuto populaci subjektů podporují závěr, že potenciální přínosy vystavení subjektů kasimersenu, eteplirsenu nebo golodirsenu převažují nad potenciálními riziky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Je muž s DMD a má mimo rámec duplikaci buď exonu 45, 51 nebo 53, s normálním počtem kopií všech ostatních exonů DMD.
  • Je starší než 6 měsíců.
  • Má dostatečnou svalovou hmotu v páru bilaterálních svalů, která umožní svalové biopsie před a po léčbě podle uvážení PI.
  • Pokud je subjekt ambulantní a je ve věku 4 let nebo více a byl na stabilní dávce nebo dávkovém ekvivalentu perorálních kortikosteroidů po dobu alespoň 12 týdnů před týdnem 1, očekává se, že dávka zůstane konstantní (kromě úprav přizpůsobených změnám hmotnosti). po celou dobu studia.

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli další chybějící exon pro DMD, který nelze léčit studovanými léky.

Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AMONDYS 45
Toto rameno bude zahrnovat léčbu chlapců s DMD, kteří mají duplikaci exonu 45, pro kterou se AMONDYS 45 zaměří na přeskočení tohoto exonu.
Lék: Amondys 45
Tento lék se používá k cílenému přeskočení exonu 45 genu pro dystrofin.
Ostatní jména:
  • SRP-4045
  • Casimersen
Experimentální: EXONDYS 51
Toto rameno bude zahrnovat léčbu chlapců s DMD, kteří mají duplikaci exonu 51, pro kterou se EXONDYS 51 zaměří na přeskočení tohoto exonu.
Lék: Exondys 51
Tento lék se používá k cílenému přeskočení exonu 51 genu pro dystrofin.
Ostatní jména:
  • AVI-4658
  • Eteplirsen
Experimentální: VYONDYS 53
Toto rameno bude zahrnovat léčbu chlapců s DMD, kteří mají duplikaci exonu 53, pro kterou se VYONDYS 53 zaměří na přeskočení tohoto exonu.
Lék: Vyondys 53
Tento lék se používá k cílenému přeskočení exonu 53 genu pro dystrofin.
Ostatní jména:
  • SRP-4053
  • Golodirsen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Monitorování vývoje nepřijatelné toxicity.
Časové okno: 1 rok
To bude měřeno zachycením a přezkoumáním nežádoucích příhod podle definice CTCAE v4.0.
1 rok
Změna exprese dystrofinu od výchozí hodnoty po léčbě buď AMONDYS 45 (dříve Casimersen), EXONDYS 51 (dříve Eteplirsen) nebo VYONDYS 53 (dříve Golodirsen)
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok
To bude hodnoceno srovnáním kvantifikace proteinu ve tkáni svalové biopsie pomocí Western blotu od výchozí hodnoty do 1 roku po zahájení léčby.
Výchozí stav, 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna exprese dystrofinu od výchozí hodnoty po léčbě buď AMONDYS 45 (dříve Casimersen), EXONDYS 51 (dříve Eteplirsen) nebo VYONDYS 53 (dříve Golodirsen).
Časové okno: 1 rok
To bude hodnoceno srovnáním imunofluorescenčního barvení ve tkáni svalové biopsie od výchozí hodnoty do 1 roku po zahájení léčby.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kevin Flanigan

Spolupracovníci

Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kevin Flanigan, MD, Nationwide Children's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. února 2020

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2021

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

27. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRPT-Dup-US-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Amondys 45

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit