Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En 48-ugers, åben undersøgelse, der skal evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Casimersen, Eteplirsen og Golodirsen hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi, der bærer kvalificerede DMD-duplikationer

20. oktober 2023 opdateret af: Kevin Flanigan
Dette er et 48-ugers åbent studie for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​casimersen, eteplirsen eller golodirsen til behandling af drenge med duchenne muskeldystrofi, som har en enkelt exon duplikation af henholdsvis exon 45, 51 eller 53. Der vil være ugentlige infusioner og to muskelbiopsier ved baseline og i måned 12.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

DMD er en sjælden, alvorlig, invaliderende og i sidste ende dødelig sygdom, for hvilken der er et presserende behov for at udvikle sikre og effektive behandlinger. For effektivt at imødekomme denne trang og behovene i fagsamfundet evaluerer undersøgelsen effektiviteten og sikkerheden af ​​casimersen, eteplirsen og golodirsen administration over ca. 1 år hos DMD-patienter med duplikationsmutationer, der kan behandles med exon 45, 51 eller exon 53 springer over. Spring over en enkelt kopi af det duplikerede exon forventes at resultere i et vildtype (WT) DMD-transkript, der tillader ekspression af et WT-dystrofinprotein i fuld længde. Vellykket spring af en enkelt kopi af det duplikerede exon i in vitro- og in vivo-modeller er blevet rapporteret i litteraturen. Casimersen, eteplirsen og golodirsen har potentialet til at være sygdomsmodificerende behandlinger for drenge med DMD-mutationer, der er modtagelige for henholdsvis exon 45, 51 og exon 53 spring.

Helheden af ​​de ikke-kliniske data med disse PMO'er såvel som AVI-4225 (målrettet exon 23) og eteplirsen tyder på, at PMO'er tolereres godt i det ikke-kliniske miljø. Desuden er behandling med eteplirsen (ved 30 mg/kg og 50 mg/kg) blevet tolereret godt af drenge med DMD-deletionsmutationer, der kan springe exon 51 over. Den relativt lave forventede risiko for forsøgspersoner udsat for casimersen, eteplirsen eller golodirsen og det presserende medicinske behov for en behandling for denne patientpopulation understøtter konklusionen om, at de potentielle fordele ved at udsætte forsøgspersoner for casimersen, eteplirsen eller golodirsen opvejer de potentielle risici.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er en han med DMD og har en out-of-frame duplikering af enten exon 45, 51 eller 53, med et normalt kopiantal af alle andre DMD exoner.
  • Er over 6 måneder gammel.
  • Har tilstrækkelig muskelmasse i et par bilaterale muskler, der giver mulighed for muskelbiopsier før og efter behandling efter PI skøn.
  • Hvis forsøgspersonen er ambulant og 4 år eller ældre og har været på en stabil dosis eller dosisækvivalent af orale kortikosteroider i mindst 12 uger før uge 1, forventes dosis at forblive konstant (bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægt) gennem hele studiet.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver yderligere manglende exon for DMD, som ikke kan behandles med undersøgelsesmedicin.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AMONDYS 45
Denne arm vil involvere behandling af drenge med DMD, som har en duplikation af exon 45, hvor AMONDYS 45 vil målrette mod spring af denne exon.
Medicin: Amondys 45
Dette lægemiddel bruges til at målrette overspringning af exon 45 af dystrofingenet.
Andre navne:
  • SRP-4045
  • Casimersen
Eksperimentel: EXONDYS 51
Denne arm vil involvere behandling af drenge med DMD, som har en duplikation af exon 51, hvor EXONDYS 51 vil målrette mod spring af denne exon.
Medicin: Exondys 51
Dette lægemiddel bruges til at målrette overspringning af exon 51 af dystrofingenet.
Andre navne:
  • AVI-4658
  • Eteplirsen
Eksperimentel: VYONDYS 53
Denne arm vil involvere behandling af drenge med DMD, som har en duplikation af exon 53, hvor VYONDYS 53 vil målrette mod spring af denne exon.
Medicin: Vyondys 53
Dette lægemiddel bruges til at målrette overspringning af exon 53 af dystrofingenet.
Andre navne:
  • SRP-4053
  • Golodirsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overvågning for udvikling af uacceptabel toksicitet.
Tidsramme: 1 år
Dette vil blive målt ved at fange og gennemgå bivirkninger som defineret af CTCAE v4.0.
1 år
Ændring i dystrofinekspression fra baseline efter behandling med enten AMONDYS 45 (tidligere Casimersen), EXONDYS 51 (tidligere Eteplirsen) eller VYONDYS 53 (tidligere Golodirsen)
Tidsramme: Baseline, 1 år
Dette vil blive vurderet ved sammenligning af kvantificering af protein i muskelbiopsivæv ved western blot fra baseline til 1 år efter behandlingsstart.
Baseline, 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i dystrofinekspression fra baseline efter behandling med enten AMONDYS 45 (tidligere Casimersen), EXONDYS 51 (tidligere Eteplirsen) eller VYONDYS 53 (tidligere Golodirsen).
Tidsramme: 1 år
Dette vil blive vurderet ved sammenligning af immunfluorescerende farvning i muskelbiopsivæv fra baseline til 1 år efter behandlingsstart.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kevin Flanigan

Samarbejdspartnere

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kevin Flanigan, MD, Nationwide Children's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. november 2019

Først opslået (Faktiske)

27. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRPT-Dup-US-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Amondys 45

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner