Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

48-tygodniowe, otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leków Casimersen, Eteplirsen i Golodirsen u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, u których występują kwalifikujące się duplikaty DMD

20 października 2023 zaktualizowane przez: Kevin Flanigan
Jest to 48-tygodniowe badanie otwarte mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa kazimersenu, eteplirsenu lub golodirsenu w leczeniu chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy mają pojedynczą duplikację eksonu odpowiednio 45, 51 lub 53. Będą cotygodniowe infuzje i dwie biopsje mięśni na początku badania i w 12. miesiącu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

DMD jest rzadką, poważną, wyniszczającą i ostatecznie śmiertelną chorobą, dla której istnieje pilna potrzeba opracowania bezpiecznych i skutecznych terapii. Aby skutecznie sprostać tej pilnej potrzebie i potrzebom badanej społeczności, badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo podawania kazimersenu, eteplirsenu i golodirsenu przez około 1 rok u pacjentów z DMD z mutacjami duplikacji, które można leczyć eksonem 45, 51 lub pominięcie egzonu 53. Oczekuje się, że pominięcie pojedynczej kopii zduplikowanego eksonu spowoduje powstanie transkryptu DMD typu dzikiego (WT), umożliwiającego ekspresję białka dystrofiny pełnej długości WT. W literaturze opisano udane pominięcie pojedynczej kopii zduplikowanego egzonu w modelach in vitro i in vivo. Casimersen, eteplirsen i golodirsen mogą potencjalnie być lekami modyfikującymi przebieg choroby u chłopców z mutacjami DMD podatnymi odpowiednio na pominięcie egzonu 45, 51 i egzonu 53.

Całość danych nieklinicznych dotyczących tych PMO, jak również AVI-4225 (celowanie w ekson 23) i eteplirsen sugeruje, że PMO są dobrze tolerowane w warunkach nieklinicznych. Ponadto leczenie eteplirsenem (w dawce 30 mg/kg i 50 mg/kg) było dobrze tolerowane przez chłopców z mutacjami delecyjnymi DMD podatnymi na pominięcie egzonu 51. Stosunkowo niskie oczekiwane ryzyko dla osób narażonych na działanie kazimersenu, eteplirsenu lub golodirsenu oraz pilna potrzeba medyczna leczenia tej populacji pacjentów potwierdzają wniosek, że potencjalne korzyści z narażenia pacjentów na działanie kazimersenu, eteplirsenu lub golodirsenu przewyższają potencjalne ryzyko.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Jest mężczyzną z DMD i ma pozaramkową duplikację eksonu 45, 51 lub 53, z normalną liczbą kopii wszystkich innych eksonów DMD.
  • Jest w wieku powyżej 6 miesięcy.
  • Ma wystarczającą masę mięśniową w parze mięśni obustronnych, która pozwoli na wykonanie biopsji mięśni przed i po leczeniu według uznania PI.
  • Jeśli pacjent jest chodzący i ma co najmniej 4 lata oraz przyjmuje stabilną dawkę lub dawkę równoważną doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni przed 1. tygodniem, oczekuje się, że dawka pozostanie stała (z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała). przez cały okres studiów.

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy dodatkowy brakujący ekson dla DMD, którego nie można leczyć badanymi lekami.

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AMONDYS 45
Ta część badania będzie obejmować leczenie chłopców chorych na DMD z duplikacją eksonu 45, w przypadku którego celem projektu AMONDYS 45 będzie pominięcie tego egzonu.
Lek: Amondys 45
Lek ten stosowany jest w celu ukierunkowania pominięcia eksonu 45 genu dystrofiny.
Inne nazwy:
  • SRP-4045
  • Casimersena
Eksperymentalny: EKSONDYS 51
Ta część badania będzie obejmować leczenie chłopców chorych na DMD z duplikacją eksonu 51, w przypadku którego celem projektu EXONDYS 51 będzie pominięcie tego egzonu.
Lek: Exondys 51
Lek ten stosowany jest w celu ukierunkowania pominięcia eksonu 51 genu dystrofiny.
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • Eteplirsen
Eksperymentalny: WIONDYS 53
Ta część badania będzie obejmować leczenie chłopców chorych na DMD z duplikacją eksonu 53, w przypadku którego celem projektu VYONDYS 53 będzie pominięcie tego egzonu.
Lek: Wyondys 53
Lek ten stosowany jest w celu ukierunkowania pominięcia eksonu 53 genu dystrofiny.
Inne nazwy:
  • SRP-4053
  • Golodirsen

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Monitorowanie rozwoju niedopuszczalnej toksyczności.
Ramy czasowe: 1 rok
Będzie to mierzone poprzez wychwytywanie i przeglądanie zdarzeń niepożądanych zgodnie z definicją CTCAE v4.0.
1 rok
Zmiana w ekspresji dystrofiny w porównaniu z wartością wyjściową po leczeniu preparatem AMONDYS 45 (wcześniej Casimersen), EXONDYS 51 (wcześniej Eteplirsen) lub VYONDYS 53 (wcześniej Golodirsen)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 1 rok
Zostanie to ocenione poprzez porównanie ilościowego oznaczenia białka w tkance po biopsji mięśni metodą Western blot od wartości początkowej do 1 roku po rozpoczęciu leczenia.
Wartość podstawowa, 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w ekspresji dystrofiny w porównaniu z wartością wyjściową po leczeniu preparatem AMONDYS 45 (wcześniej Casimersen), EXONDYS 51 (wcześniej Eteplirsen) lub VYONDYS 53 (wcześniej Golodirsen).
Ramy czasowe: 1 rok
Zostanie to ocenione poprzez porównanie barwienia immunofluorescencyjnego w tkance biopsyjnej mięśni od wartości wyjściowych do 1 roku po rozpoczęciu leczenia.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kevin Flanigan

Współpracownicy

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Kevin Flanigan, MD, Nationwide Children's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRPT-Dup-US-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Amondys 45

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj