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Uno studio in aperto di 48 settimane per valutare l'efficacia e la sicurezza di Casimersen, Eteplirsen e Golodirsen in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne portatori di duplicati di DMD idonei

20 ottobre 2023 aggiornato da: Kevin Flanigan
Questo è uno studio in aperto di 48 settimane per determinare l'efficacia e la sicurezza di casimersen, eteplirsen o golodirsen per il trattamento di ragazzi con distrofia muscolare di duchenne che hanno una singola duplicazione dell'esone rispettivamente dell'esone 45, 51 o 53. Ci saranno infusioni settimanali e due biopsie muscolari al basale e al mese 12.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La DMD è una malattia rara, grave, debilitante e in ultima analisi fatale per la quale vi è un urgente bisogno di sviluppare terapie sicure ed efficaci. Al fine di soddisfare in modo efficiente questa urgenza e le esigenze della comunità dei soggetti, lo studio valuta l'efficacia e la sicurezza della somministrazione di casimersen, eteplirsen e golodirsen per circa 1 anno in soggetti DMD con mutazioni di duplicazione suscettibili di trattamento da parte dell'esone 45, 51 o salto dell'esone 53. Si prevede che il salto di una singola copia dell'esone duplicato si traduca in un trascritto DMD wild-type (WT) che consenta l'espressione di una proteina WT, distrofina a lunghezza intera. In letteratura è stato riportato il successo del salto di una singola copia dell'esone duplicato in modelli in vitro e in vivo. Casimersen, eteplirsen e golodirsen hanno il potenziale per essere trattamenti modificanti la malattia per i ragazzi con mutazioni DMD suscettibili di saltare l'esone 45, 51 e l'esone 53, rispettivamente.

La totalità dei dati non clinici con questi PMO così come AVI-4225 (targeting sull'esone 23) ed eteplirsen suggerisce che i PMO sono ben tollerati in ambito non clinico. Inoltre, il trattamento con eteplirsen (a 30 mg/kg e 50 mg/kg) è stato ben tollerato dai ragazzi con mutazioni di delezione DMD suscettibili di saltare l'esone 51. Il rischio atteso relativamente basso per i soggetti esposti a casimersen, eteplirsen o golodirsen e l'urgente necessità medica di un trattamento per questa popolazione di soggetti supportano la conclusione che i potenziali benefici dell'esposizione dei soggetti a casimersen, eteplirsen o golodirsen superano i potenziali rischi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • È un maschio con DMD e ha una duplicazione fuori campo dell'esone 45, 51 o 53, con un numero di copie normale di tutti gli altri esoni DMD.
  • Ha più di 6 mesi di età.
  • Ha una massa muscolare sufficiente in un paio di muscoli bilaterali che consentiranno biopsie muscolari prima e dopo il trattamento a discrezione del PI.
  • Se il soggetto è deambulante e di età pari o superiore a 4 anni e ha assunto una dose stabile o una dose equivalente di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane prima della Settimana 1, la dose dovrebbe rimanere costante (ad eccezione delle modifiche per adattarsi alle variazioni di peso) durante tutto lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Eventuali esoni aggiuntivi mancanti per la DMD che non possono essere trattati con i farmaci oggetto dello studio.

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AMONDYS 45
Questo braccio comporterà il trattamento di ragazzi affetti da DMD che presentano una duplicazione dell'esone 45, per i quali AMONDYS 45 mirerà al salto di questo esone.
Droga: Amondys 45
Questo farmaco viene utilizzato per colpire il salto dell'esone 45 del gene della distrofina.
Altri nomi:
  • SRP-4045
  • Casimersen
Sperimentale: ESONDI 51
Questo braccio comporterà il trattamento di ragazzi affetti da DMD che presentano una duplicazione dell'esone 51, per i quali EXONDYS 51 mirerà al salto di questo esone.
Droga: Esondi 51
Questo farmaco viene utilizzato per colpire il salto dell'esone 51 del gene della distrofina.
Altri nomi:
  • AVI-4658
  • Eteplirsen
Sperimentale: VYONDYS 53
Questo braccio comporterà il trattamento di ragazzi affetti da DMD che presentano una duplicazione dell'esone 53, per i quali VYONDYS 53 mirerà al salto di questo esone.
Droga: Vyondys 53
Questo farmaco viene utilizzato per colpire il salto dell'esone 53 del gene della distrofina.
Altri nomi:
  • SRP-4053
  • Golodirsen

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Monitoraggio dello sviluppo di tossicità inaccettabile.
Lasso di tempo: 1 anno
Questo verrà misurato acquisendo ed esaminando gli eventi avversi come definito da CTCAE v4.0.
1 anno
Variazione dell'espressione della distrofina rispetto al basale in seguito al trattamento con AMONDYS 45 (in precedenza Casimersen), EXONDYS 51 (in precedenza Eteplirsen) o VYONDYS 53 (in precedenza Golodirsen)
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Ciò sarà valutato confrontando la quantificazione delle proteine ​​nel tessuto bioptico muscolare mediante western blot dal basale a 1 anno dopo l'inizio del trattamento.
Riferimento, 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'espressione della distrofina rispetto al basale in seguito al trattamento con AMONDYS 45 (in precedenza Casimersen), EXONDYS 51 (in precedenza Eteplirsen) o VYONDYS 53 (in precedenza Golodirsen).
Lasso di tempo: 1 anno
Ciò sarà valutato confrontando la colorazione immunofluorescente nel tessuto bioptico muscolare dal basale a 1 anno dopo l'inizio del trattamento.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kevin Flanigan

Collaboratori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Kevin Flanigan, MD, Nationwide Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 febbraio 2020

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

27 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRPT-Dup-US-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su Amondys 45

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