Studie léčby NBMI u pacientů s atypickou Parkinsonovou chorobou (PSP nebo MSA) (EMERA006)

Kritéria pro zařazení:

1. Pacient má klinicky potvrzenou zdokumentovanou diagnózu PSP nebo MSA podle současných klinických kritérií.
2. Pacient má nález na MRI mozku konzistentní s diagnózou PSP nebo MSA při screeningu.
3. Pacient je ve věku 40 až 85 let včetně screeningového věku.
4. Pacient hovoří plynně místním jazykem a má dostatečné sluchové a zrakové schopnosti umožňující neuropsychologické testování.
5. Pacient a pečovatel jsou schopni číst a rozumět informovanému souhlasu.
6. Pacient je na stabilní léčbě PSP, MSA po dobu nejméně 1 měsíce před návštěvou screeningu.
7. Pokud pacient dostal i.v. amantadinem, musí být poslední infuze podána nejméně 6 měsíců před screeningem (V01).
8. Dostupnost pečovatele, který dostatečně zná pacienta a bude schopen doprovázet pacienta na studijních návštěvách a v případě potřeby se účastnit hodnocení pacienta ve studii.
9. Pacientky jsou způsobilé pro studii pouze v případě, že jsou buď chirurgicky sterilní, nebo jsou alespoň 2 roky po menopauze nebo mají negativní výsledek sérového hCG testu při screeningu a vztahují se na kritéria č. 10.
10. Ženy ve fertilním věku se mohou studie zúčastnit pouze tehdy, jsou-li ochotny používat přijatelné a účinné metody antikoncepce během studie a po dobu tří měsíců po ukončení účasti ve studii, jak je definováno v bodě 6.7. tohoto protokolu.
11. Pacienti mužského pohlaví musí být buď chirurgicky sterilní, nebo on a jeho manželka/partnerka, která je v plodném věku, musí být ochotni používat vysoce účinné metody antikoncepce sestávající ze 2 forem antikoncepce (z nichž 1 musí být bariérová) počínaje screeningem a pokračuje po celou dobu studia.
12. Pacient poskytuje písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Známá anamnéza nebo přítomnost klinicky významného jiného neurologického, hematologického, endokrinního, onkologického, plicního, imunologického, genitourinárního, psychiatrického nebo kardiovaskulárního onemocnění nebo jakéhokoli jiného stavu, který by podle názoru zkoušejícího ohrozil bezpečnost subjektu nebo ovlivnil validitu výsledků studie.
2. Známá nebo suspektní alergická přecitlivělost nebo idiosynkratická reakce na NBMI nebo jakoukoli jinou léčivou látku s podobnou aktivitou.
3. Pacient má známé kontraindikace pro zobrazení MRI, jako je MRI nekompatibilní kovová endoprotéza nebo implantace stentu nekompatibilní s MRI nebo jiné, podle posouzení zkoušejícího.
4. Pacient má klaustrofobii, která by mohla zabránit zobrazení MRI
5. Závislost na drogách nebo alkoholu v anamnéze vyžadující léčbu.
6. Pacient, který měl předchozí chronickou expozici (během jednoho roku před náborem) železu z užívání přípravků/léků na zvýšení hladiny železa
7. Anamnéza malabsorpce během posledního roku nebo přítomnost klinicky významného gastrointestinálního onemocnění nebo chirurgického zákroku, které mohou ovlivnit biologickou dostupnost léčiva, včetně, ale bez omezení na cholecystektomii.
8. Pacient je odvezen do postele.
9. Přítomnost jaterní nebo renální dysfunkce. (SGOT a SGPT a bilirubin > X2 UNL. kreatinin > 1,5 mg/dl)
10. Žena, která je těhotná (hladina hCG v séru v souladu s diagnózou těhotenství); nebo kojení.
11. Účast na klinickém hodnocení, které zahrnovalo podání hodnoceného léčivého přípravku během 90 dnů před podáním léku, nebo nedávná účast na klinickém hodnocení, které by podle názoru zkoušejícího ohrozilo bezpečnost subjektu nebo integritu výsledků studie.
12. Pacient má v anamnéze známky cerebrovaskulárního onemocnění (ischemického nebo hemoragického) nebo diagnózu možného, ​​pravděpodobného nebo definitivního vaskulárního parkinsonismu nebo demence.
13. Mít klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty (např. jaterní enzymy)
14. Mít klinicky významné nálezy z fyzikálního vyšetření (např. horečka)
15. Pacient trpí klaustrofobií, která by mu mohla bránit v účasti na zobrazování magnetickou rezonancí