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비정형 파킨슨병(PSP 또는 MSA) 환자의 NBMI 치료 연구 (EMERA006)

2021년 9월 16일 업데이트: EmeraMed

진행성 핵상 마비(PSP) 또는 다계통 위축(MSA) 환자에서 NBMI 치료의 효능 및 안전성을 탐색하기 위한 예비 탐색, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 교차, 2a상 연구

총 20명의 피험자가 하나의 참여 사이트인 UMC Ljubljana에 등록됩니다. 20명의 피험자는 교차 설계에서 위약과 NBMI 300mg으로 치료를 받게 됩니다. 피험자 탈락의 경우, 각 그룹에서 평가 가능한 피험자의 예상 수를 허용하기 위해 후원사가 결정한 대로 추가 피험자를 등록할 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

· 연구의 주요 목표는 다음과 같습니다. 진행성 핵상 마비 또는 다계통 위축 질환 환자의 운동 및 비운동 증상과 건강 관련 삶의 질에 대한 28일 NBMI 치료의 효능을 조사합니다.

이 연구의 2차 목표는 다음과 같습니다.

  • 진행성 핵상 마비 또는 다계통 위축 환자에서 28일 NBMI 치료의 안전성과 내약성을 조사합니다.
  • MSA 및 PSP 환자의 피로에 대한 28일 동안 NBMI 매일 경구 투여의 효능을 조사하기 위해,
  • MSA 및 PSP 환자의 우울증에 대한 28일 동안 NBMI 매일 경구 투여의 효능을 조사합니다.

연구의 탐구 목표는 다음과 같습니다.

  • MRI 영상으로 평가한 환자의 뇌 철분 수치에 대한 NBMI 치료의 효과를 조사하기 위해,
  • FDG-PET-CT 뇌 영상으로 뇌 대사에 대한 NBMI의 영향을 조사하기 위해,
  • PSP 또는 MSA 환자에서 NBMI의 약동학을 탐색합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

40년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 환자는 현재 임상 기준에 따라 PSP 또는 MSA의 문서화된 진단을 임상적으로 확인했습니다.
  2. 환자는 스크리닝에서 PSP 또는 MSA의 진단과 일치하는 뇌 MRI 소견을 보입니다.
  3. 환자는 스크리닝 연령에서 40세 내지 85세이다.
  4. 환자는 현지 언어에 능통하고 신경심리학적 검사를 할 수 있는 충분한 청각 및 시각 능력을 가지고 있습니다.
  5. 환자와 간병인은 동의서를 읽고 이해할 수 있습니다.
  6. 환자는 스크리닝 방문 전 최소 1개월 동안 PSP, MSA에 대한 안정적인 요법을 받고 있습니다.
  7. 환자가 i.v. 아만타딘 치료의 경우, 스크리닝(V01) 전 적어도 6개월 전에 마지막 주입을 투여해야 합니다.
  8. 환자를 충분히 알고 연구 방문에 환자를 동반하고 필요한 경우 환자의 연구 평가에 참여할 수 있는 간병인의 가용성.
  9. 여성 환자는 외과적으로 불임 상태이거나 폐경 후 최소 2년 이상이거나 스크리닝 시 혈청 hCG 검사에서 음성 결과가 있고 기준 번호에 적용되는 경우에만 연구에 적합합니다. 10.
  10. 가임 여성은 6.7항에 정의된 바와 같이 시험 기간 동안 및 시험 참여 종료 후 3개월 동안 허용 가능하고 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용하는 경우에만 연구에 참여할 수 있습니다. 이 프로토콜의.
  11. 남성 환자는 외과적으로 불임 상태이거나 그와 가임 여성 배우자/파트너가 스크리닝부터 시작하여 2가지 형태의 산아 제한(그 중 하나는 차단 방법이어야 함)으로 구성된 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다. 연구 내내 계속됩니다.
  12. 환자는 서면 동의서를 제공합니다.

제외 기준:

  1. 임상적으로 유의한 다른 신경계, 혈액계, 내분비계, 종양계, 폐계, 면역계, 비뇨생식계, 정신계 또는 심혈관계 질환 또는 조사자의 의견에 따라 피험자의 안전을 위태롭게 하거나 연구 결과의 타당성.
  2. 알려진 또는 의심되는 알레르기 과민증 또는 NBMI 또는 유사한 활성을 가진 기타 약물 물질에 대한 특이 반응.
  3. 환자는 MRI와 호환되지 않는 금속 관내인공삽입물 또는 MRI와 호환되지 않는 스텐트 이식 또는 조사관이 판단한 기타 MRI 촬영에 대해 알려진 금기 사항이 있습니다.
  4. 환자는 MRI 촬영을 방해할 수 있는 밀실 공포증이 있습니다.
  5. 치료가 필요한 약물 또는 알코올 중독의 병력.
  6. 이전에 철분 상승을 위한 제제/약물을 복용하여 철분에 만성 노출(모집 전 1년 이내)한 적이 있는 환자
  7. 담낭절제술을 포함하되 이에 국한되지 않는 약물 생체이용률에 영향을 미칠 수 있는 수술 또는 임상적으로 유의한 위장관 질환의 존재 또는 지난 1년 이내의 흡수장애 이력.
  8. 환자는 침대에 눕습니다.
  9. 간 또는 신장 기능 장애의 존재. (SGOT 및 SGPT 및 빌리루빈 > X2 UNL. 크레아티닌 > 1.5mg/dl)
  10. 임신한 여성 환자(임신 진단과 일치하는 혈청 hCG 수준); 또는 모유 수유.
  11. 약물 투여 전 90일 이내에 연구용 의약품의 투여를 포함하는 임상 시험에 참여하거나, 연구자의 의견으로 피험자 안전 또는 연구 결과의 무결성을 위태롭게 할 수 있는 최근 임상 연구에 참여.
  12. 환자는 뇌혈관 질환(허혈성 또는 출혈성)의 증거가 있는 병력이 있거나 가능한, 개연성이 있거나 확실한 혈관성 파킨슨증 또는 치매 진단을 받았습니다.
  13. 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 수치(예: 간 효소)
  14. 신체 검사에서 임상적으로 중요한 소견이 있는 경우(예: 발열)
  15. 환자는 밀실공포증이 있어 MRI 촬영에 참석하지 못할 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
다른: 위약
비교를 위한 위약
실험적: NBMI로 적극적인 치료
의약품: NBMI
NBMI 활성 치료

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
위약 치료와 비교하여 PSP 환자의 기준선에서 진행성 핵상 마비 평가 척도(PSPRS) 개별 척도 점수의 변화
기간: 연구 완료까지, 평균 85일
PSP 특정 척도의 경우(PSP 환자에 대한 연구):- 진행성 핵상 마비 등급 척도는 PSP 환자의 장애를 정량적으로 측정하는 데 사용됩니다. 사용 가능한 총점 범위는 0(정상)에서 100까지입니다. 6개 항목은 3점 척도(0-2)로 평가되고 22개 항목은 5점 척도(0-4)로 평가됩니다. History/Daily Activities 영역은 총 7개 항목으로 최대 24점, Mentation 영역 4개 항목(16점), 구근 영역 2개 항목(8점), Ocular Motor 영역 4개(16점), Limb Motor 영역 6개 16점 항목, 보행 영역 20점 항목 5개. 각 하위 척도의 점수를 합산하고 결합하여 총 점수를 계산합니다. 제공된 각 척도 범위의 값이 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
연구 완료까지, 평균 85일
위약 치료와 비교하여 PSP 환자의 기준선으로부터 FAB 개별 척도 점수의 변화
기간: 연구 완료까지, 평균 85일
PSP 특정 척도의 경우(PSP 환자에 대한 연구):- FAB(Frontal Assessment Battery)는 침대 옆이나 진료소 환경에서 사용할 수 있는 간단한 도구로, 전두 실행 부전 표현형이 있는 치매와 알츠하이머 치매를 구별하는 데 도움이 됩니다. (DAT)를 입력합니다. FAB는 경도 치매 환자(MMSE > 24)에서 DAT와 전측두엽 유형 치매를 구별하는 타당성이 있습니다. FAB의 6개 하위 테스트는 다음을 탐구합니다. 개념화 및 추상 추론; 정신적 유연성; 모터 프로그래밍 및 실행 제어; 간섭에 대한 저항; 억제 조절; 환경 자율성. 각 하위 테스트는 3(더 나은 점수)에서 0까지 채점되며 최대 점수는 18입니다. 각 하위 척도의 점수를 합산하고 결합하여 총 점수를 계산합니다. 점수가 높을수록 더 나은 성능을 나타냅니다.
연구 완료까지, 평균 85일
위약 치료와 비교하여 MSA 환자의 베이스라인 대비 UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) 개별 척도의 변화
기간: 연구 완료까지, 평균 85일
통합 다계통 위축 평가 척도(UMSARS)는 다계통 위축에서 질병 진행의 대리 척도를 제공하는 데 사용되는 다중 모드 척도입니다. 구성 요소: 파트 I, 역사적, 12개 항목; 파트 II, 운동 검사, 14개 항목; 파트 III, 자율 검사(기술적); 및 파트 IV, 글로벌 장애 척도. 척도는 의사가 환자와 간병인 인터뷰에 따라 지난 2주 동안(지정하지 않는 한) 평균 기능적 상황을 평가하는 데 사용됩니다. 점수 범위는 0에서 104까지입니다. 더 높은 점수는 더 큰 손상을 나타냅니다. 평가 척도는 자율신경 증상(질문 9-12 - 일상 생활 활동 하위 척도[범위 0-16]) 및 운동 증상(질문 1-8 - 일상 생활 활동 하위 척도[범위 0-32] 및 UMSARS 운동 검사 하위 척도를 포함합니다. 범위 0-56), 일상 생활 활동에 미치는 영향(일상 생활 하위 척도 활동, 범위 0-48). 각 하위 척도의 점수를 합산하고 결합하여 총 점수를 계산합니다.
연구 완료까지, 평균 85일
위약 치료와 비교하여 MSA 환자의 기준선에서 비운동 증상 평가 척도(NMSS) 개별 척도의 변화
기간: 연구 완료까지, 평균 85일
파킨슨병에 대한 비운동 증상 평가 척도는 9개 영역을 평가합니다: 심혈관(2개 항목); 수면/피로(4항목); 기분/인지(6항목); 지각 문제/환각(3개 항목); 주의/기억(3항목); 위장관(3항목); 비뇨 기능(3항목); 성기능(2항목); 및 기타(4개 항목). 각 항목에 대한 점수는 심각도(0에서 3까지) 및 빈도 점수(1에서 4까지)의 배수를 기반으로 합니다. 따라서 척도는 심각하지만 상대적으로 빈도가 낮은 증상과 덜 심각하지만 지속적인 증상을 포착할 수 있습니다. 각 하위 척도의 점수를 합산하고 결합하여 총 점수를 계산합니다. 낮은 결과는 더 나은 건강 결과를 나타냅니다.
연구 완료까지, 평균 85일
MSA 환자의 MSA 설문지에 의한 기준선으로부터 QOL 개인 점수의 변화
기간: 연구 완료까지, 평균 85일
MSA-QoL은 다계통 위축(MSA) 환자를 위한 환자 평가 건강 관련 삶의 질 척도입니다. 심리 측정 속성을 테스트하도록 설계되었습니다. 항목에는 표준 5가지 응답 옵션 형식(0 - 문제 없음 ~ 4 - 심각한 문제)이 제공되며 점수가 높을수록 건강 상태가 좋지 않음을 나타냅니다. 사용 가능한 총점 범위는 0에서 160까지입니다(총 40개의 질문이 있음).
연구 완료까지, 평균 85일
Visual Analog 점수를 사용하여 MSA 환자의 MSA 설문지 기준선에서 QOL 개인 점수의 변화
기간: 연구 완료까지, 평균 85일
MSA-QoL은 다계통 위축(MSA) 환자를 위한 환자 평가 건강 관련 삶의 질 척도입니다. 시각적 아날로그 점수는 MSA 환자의 전반적인 삶의 만족도를 결정하도록 설계되었습니다. 척도는 응답 옵션 형식(0 - 삶에 매우 불만족 100 - 삶에 매우 만족)이 주어지며, 점수가 높을수록 삶의 만족도/질이 더 나은 것을 나타냅니다.
연구 완료까지, 평균 85일
위약 치료와 비교하여 PSP 환자의 EQ-5D 점수에 의한 기준선으로부터 QOL 개별 점수의 변화
기간: 연구 완료까지, 평균 85일
EuroQol(EQ-5D)은 환자가 작성하는 표준 건강 관련 품질 설문지 척도입니다. 이것은 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울증과 같은 건강의 5가지 다른 측면과 관련된 질문과 환자가 그래픽으로 완성한 시각적 건강 평가 척도로 구성됩니다. 시각적 척도의 범위는 0(최악의 상태) - 100(최상의 상태)입니다. 저울은 환자가 완성합니다.
연구 완료까지, 평균 85일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
위약 치료와 비교하여 PSP 및 MSA 환자에서 기준선에서 파킨슨병 피로 점수(PFS) 점수의 변화 - V1에서 V2(D29) 및 V1에서 V5(D57)
기간: 연구 완료까지, 평균 85일
파킨슨병 피로 점수(PFS)는 피로와 피로가 미칠 수 있는 영향에 대한 일련의 진술(16)로 구성된 피로 등급 척도입니다. 환자는 지난 2주 동안 자신의 감정과 경험을 진술이 얼마나 잘 설명하는지 표시하도록 요청받습니다. 최대 점수는 80점이며 결과가 낮을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
연구 완료까지, 평균 85일
위약 치료와 비교하여 기준선 V1에서 V2(D29) 및 V4(D57)까지의 Beck's Depression Inventory(BDI) 척도(MSA 환자) 점수의 변화
기간: 연구 완료까지, 평균 85일

MSA 환자에서 Beck's Depression Inventory는 MSA 환자의 우울증 척도로 사용될 것입니다. 환자 보고 척도입니다.

기밀: 이 연구 프로토콜의 정보는 법적으로 특권이 있으며 기밀입니다. 포함된 정보의 공개, 복사 또는 배포는 EmeraMed Ltd.의 서면 승인 없이 엄격히 금지됩니다.

하단은 정상 상태를 나타냅니다. 달성 가능한 최대 점수는 15점이며, 우울한 대상과 우울하지 않은 대상 사이의 컷오프는 대략 5점입니다.
연구 완료까지, 평균 85일
위약 치료와 비교하여 기준선에서 V1에서 V2(D29) 및 V4(D57)로의 노인 우울증 척도(GDS)(PSP 환자) 점수의 변화
기간: 연구 완료까지, 평균 85일

GDS는 노인의 우울증을 식별하기 위해 지정된 15개 항목의 자가 보고 평가 도구로, 임상 실습 및 연구에서 자주 사용됩니다. 척도는 환자가 완성합니다. 피험자는 예 또는 아니오로 질문에 답하고 답변은 각각 0과 1로 채점됩니다.

기밀: 이 연구 프로토콜의 정보는 법적으로 특권이 있으며 기밀입니다. 포함된 정보의 공개, 복사 또는 배포는 EmeraMed Ltd.의 서면 승인 없이 엄격히 금지됩니다.

하단은 정상 상태를 나타냅니다. 달성 가능한 최대 점수는 15점이며, 우울한 대상과 우울하지 않은 대상 사이의 컷오프는 대략 5점입니다.
연구 완료까지, 평균 85일
위약 치료와 비교한 부작용의 빈도, 유형 및 중증도.
기간: 연구 완료까지, 평균 85일
부작용(AE)은 연구 전반에 걸쳐 보고될 것입니다. AE는 그들의 시작이 IMP의 첫 번째 투약 후 및 연구 종료 또는 조기 중단 방문 전에 있는 경우 치료 - 응급 부작용으로 분류될 것입니다. AE는 최신 버전인 MeDRA(규제 활동을 위한 의료 사전)에 따라 코딩됩니다. 그것들은 표로 작성되고, 요약되고, 치료 그룹별로 나누어질 것입니다. AE 표는 시스템 기관 클래스당 이벤트 빈도에 따라 내림차순으로 수행됩니다. 기준선으로부터의 변화는 실험실 값과 바이탈 사인에 대해 계산됩니다. 정량화 하한(LLOQ) 미만인 안전성 임상 화학 및 혈액학 데이터는 하한 값의 50%로 취급됩니다.
연구 완료까지, 평균 85일
NBMI에 대한 반응을 나타내는 NBMI 치료 환자의 백분율.
기간: 연구 완료까지, 평균 85일
응답은 모든 척도에서 기준치로부터 20% 이상의 변화 또는 최소 하나의 범주 단위에 대한 변화로 정의됩니다.
연구 완료까지, 평균 85일

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
위약 치료와 비교하여 FDG PET(Fluorodeoxyglucose Positron Emission Tomography) CT 뇌 영상으로 평가한 뇌 대사의 기준선에서 변화
기간: 연구 완료까지, 평균 85일
위약 치료와 비교하여 FDG PET CT 뇌 영상으로 평가한 뇌 대사의 기준선에서 변화
연구 완료까지, 평균 85일
위약 치료와 비교하여 자기 공명 영상(MRI) 영상 방법으로 검출된 뇌 철분 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 완료까지, 평균 85일
MRI 이미징 방법으로 감지된 뇌 철분 수준의 기준선으로부터의 변화
연구 완료까지, 평균 85일
NBMI의 혈장 농도로부터 유도된 약동학 파라미터: 최대 혈장 농도[Cmax]
기간: 56일, 57일
최대 혈장 농도[Cmax] 관찰된 농도 대 시간 데이터에서 직접 얻은 샘플 매트릭스의 최대 약물 농도.
56일, 57일
NBMI의 혈장 농도로부터 유도된 약동학 매개변수: AUC0-t
기간: 56일, 57일
곡선 아래 면적[AUC) 시간-0부터 마지막으로 정량화할 수 있는 농도의 시간까지 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적; 선형 사다리꼴 규칙을 사용하여 계산됩니다.
56일, 57일
NBMI의 혈장 농도로부터 유도된 약동학 파라미터: AUC0-∞
기간: 56일, 57일
곡선 아래 면적[AUC) AUC0-t + Clast/λz로 계산된 무한대까지 외삽된 시간 0에서 농도-시간 곡선 아래 면적.
56일, 57일
NBMI의 혈장 농도로부터 유도된 약동학 파라미터: AUC%Extrap,obs
기간: 56일, 57일
곡선 아래 면적[AUC)백분율로 나타낸 잔여 면적은 [(AUC0-∞ - AUC0-t) / AUC0-∞] x 100 공식으로 결정됩니다.
56일, 57일
NBMI의 혈장 농도로부터 유도된 약동학 매개변수: t1/2
기간: 56일, 57일
겉보기 최종 제거 반감기(h)는 다음과 같이 결정됩니다. ln2/ λz.
56일, 57일
NBMI의 혈장 농도에서 파생된 약동학 매개변수: λz
기간: 56일, 57일
말단 제거율 상수; 혈장 농도 대 시간 곡선의 말단 부분에 대한 선형 회귀를 사용하여 계산됩니다.
56일, 57일
NBMI의 혈장 농도로부터 유도된 약동학적 매개변수: T max
기간: 56일, 57일
직접 얻은 최대 분석 물질 농도(h)의 시간.
56일, 57일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

EmeraMed

수사관

  • 연구 책임자: Tanja Turk, M. Pharm, CRS d.o.o.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 9월 16일

기본 완료 (실제)

2020년 7월 30일

연구 완료 (실제)

2021년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 7월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 12월 2일

처음 게시됨 (실제)

2019년 12월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 9월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 9월 16일

마지막으로 확인됨

2021년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EMERA006

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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