Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti efgartigimodu u dospělých pacientů s primárním Sjögrenovým syndromem (Rho plus)

3. února 2026 aktualizováno: argenx

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti efgartigimodu u dospělých pacientů s primárním Sjögrenovým syndromem (pSS), kteří dokončili kvalifikační studie pSS s efgartigimodem

Efgartigimod přispívá k úspěšné léčbě pSS a má potenciál zlepšit projevy onemocnění snížením IgG autoprotilátek u pSS. Tato otevřená rozšířená studie vyhodnotí dlouhodobou bezpečnost efgartigimodu u účastníků s pSS, kteří dokončili léčebné období kvalifikačních studií s efgartigimodem (včetně ARGX-113-2106).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

ARGX-113-2211 je dlouhodobá, jednoramenná, otevřená, multicentrická rozšiřující studie studií s efgartigimodem kvalifikujících pSS, která byla navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost efgartigimodu u dospělých pacientů s pSS. Účastníci budou zařazeni jak z aktivní větve, tak z větve s placebem kvalifikačních studií efgartigimodu a budou dostávat efgartigimod 10 mg/kg po dobu 48 týdnů v prodloužené studii, aniž by věděli o zařazení do kvalifikační studie. Způsobilí účastníci musí dokončit léčebné období kvalifikační studie a nesmí trvale přerušit IMP v této studii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Maďarsko
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Székesfehérvár, Maďarsko, 8000
        • Vita Verum Medical Egeszsegugyi Szolgaltato Bt.
  • Polsko
      • Grodzisk Mazowiecki, Polsko, 05 825
        • MCBK SC
      • Krakow, Polsko, 30 363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Poznan, Polsko, 60-848
        • Clinical Research Center Spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Medic-R Sp.k.
      • Skorzewo, Polsko, 60 185
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan
      • Warsaw, Polsko, 02 665
        • Klinika Reuma Park Sp zoo Sp K
      • Warsaw, Polsko, 00 874
        • MICS Centrum Medyczne Warszawa
      • Warsaw, Polsko, 02637
        • Narodowy Instytut Geriatrii
      • Wroclaw, Polsko, 50 088
        • FutureMeds sp zoo

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Je alespoň zákonný věk pro souhlas s klinickými hodnoceními při podpisu ICF
  • Je schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas a splnit požadavky protokolu
  • Souhlasí s používáním antikoncepčních opatření v souladu s místními předpisy a následujícím: WOCBP musí mít negativní těhotenský test z moči na začátku před přijetím IMP
  • Dokončila kvalifikační studie efgartigimodu pSS a souhlasí s pokračováním v léčbě studovaným lékem bez přerušení v prodloužené studii

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné onemocnění (včetně nově diagnostikované malignity nebo kardiovaskulárního onemocnění) nebo úmysl podstoupit chirurgický zákrok během studie; nebo jakýkoli jiný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího zkreslil výsledky studie nebo vystavil účastníka nepřiměřenému riziku
  • Těhotenství nebo úmysl otěhotnět během studie
  • Jakýkoli závažný systémový projev pSS, který může na základě názoru zkoušejícího vystavit účastníka nepřiměřenému riziku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod
V této studii všichni účastníci dostávali efgartigimod 10 mg/kg jednou týdně nebo jednou za 2 týdny intravenózní infuzí po dobu až 48 týdnů.
Biologický: Efgartigimod
Pacienti, kteří dostávají infuze efgartigimodu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s TEAEs, TESAEs a TEAESIs
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva (den 1) až do 60 dnů po posledním podání studijního léčiva, přibližně 56 týdnů
Neblahá událost (AE) byla jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt u účastníka klinické studie, časově spojený s užíváním studijního léku, bez ohledu na to, zda byl považován za související se studijním lékem. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byl jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt, který v jakékoli dávce: vedl k úmrtí, ohrožoval život, vyžadoval hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedl k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, byl vrozenou anomálií/vadou nebo jakoukoli jinou medicínsky významnou událostí. Nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE) byly definovány jako AE s nástupem v den první aplikace studijního léku nebo po ní až včetně 60 dnů po poslední aplikaci studijního léku. Nežádoucí příhody v SOC 'Infekce a napadení parazity' byly definovány jako nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI), protože efgartigimod způsobuje přechodné snížení celkových hladin IgG.
Od první dávky studijního léčiva (den 1) až do 60 dnů po posledním podání studijního léčiva, přibližně 56 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s odpovědí CRESS po 24 a 48 týdnech
Časové okno: 24. a 48. týden
Kompozitní skóre relevantních ukazatelů pro Sjögrenův syndrom (CRESS) měří systémovou aktivitu onemocnění, pacienty hlášené příznaky, funkci slzných žláz, funkci slinných žláz a sérologii, a bylo vyvinuto k posouzení účinnosti léčby u účastníků se SjD. Respondent je definován jako zlepšení alespoň u 3 z výše uvedených 5 položek CRESS. Skóre se pohybuje od 0 do 9 (vyšší skóre = horší příznaky). Míry respondentů ve skupině efgartigimod-efgartigimod v následné studii jsou doplňkem k míře v předchozí studii (ARGX-113-2106). Protože respondenti ze studie ARGX-113-2106 (převážně ve skupině efgartigimod-efgartigimod) potenciálně začali studii ARGX-113-2211 s nižšími výchozími skóre, další zlepšení v tomto ukazateli účinnosti je inherentně náročné kvůli klinickým a biologickým omezením.
24. a 48. týden
Počet účastníků s minimálním klinicky významným zlepšením oproti výchozí hodnotě v ESSDAI ve 24. a 48. týdnu
Časové okno: Základní hodnota (1. den) a týdny 24 a 48
Evropská aliance asociací pro revmatologii (EULAR) SjD aktivity index (ESSDAI) měří systémovou aktivitu onemocnění v 12 doménách. Úrovně aktivity každé domény se násobí jejich příslušnými váhami, aby se získalo celkové skóre mezi 0 a 123 (vyšší skóre = horší příznaky). Minimálně klinicky významné zlepšení v ESSDAI bylo definováno jako zlepšení alespoň o 3 body v ESSDAI skóre ve 24. a 48. týdnu. Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupné nechybějící měření z nadřazené studie ARGX-113-2106. Míry odpovědi pro skupinu efg-efg v navazující studii jsou doplňkem k těm ve studii ARGX-113-2106. Protože respondenti ze studie ARGX-113-2106 (především ve skupině efg-efg) potenciálně zahájili studii ARGX-113-2211 s nižšími výchozími skóre, další zlepšení tohoto účinnostního měřítka je inherentně náročné kvůli klinickým a biologickým omezením.
Základní hodnota (1. den) a týdny 24 a 48
Počet účastníků s nízkou aktivitou onemocnění podle ESSDAI ve 24. a 48. týdnu
Časové okno: 24. a 48. týden
ESSDAI měří systémovou aktivitu onemocnění u účastníků se SjD a skládá se z 12 domén. Úrovně aktivity každé domény (rozsah: 0–3 body) se vynásobí jejich příslušnými váhami (rozsah: 1–6 bodů), aby se získalo celkové skóre mezi 0 a 123 (vyšší skóre = horší příznaky). Nízká aktivita onemocnění v ESSDAI byla definována jako skóre ESSDAI nižší než 5 v týdnech 24 a 48. Míry odpovědi pro skupinu efgartigimod-efgartigimod ve sledovací studii jsou doplňkové k těm v předchozí studii (ARGX-113-2106). Protože respondenti ze studie ARGX-113-2106 (převážně ve skupině efgartigimod-efgartigimod) potenciálně zahájili studii ARGX-113-2211 s nižšími výchozími skóre, další zlepšení tohoto ukazatele účinnosti je ze své podstaty obtížné kvůli klinickým a biologickým omezením.
24. a 48. týden
Počet účastníků s minimální klinicky významnou zlepšením oproti výchozí hodnotě v clinESSDAI v týdnech 24 a 48
Časové okno: Základní hodnota (1. den) a týdny 24 a 48
Klinický index aktivity Sjögrenova syndromu EULAR (clinESSDAI) zahrnuje stejných 11 orgánově specifických domén jako ESSDAI, ale s odlišným vážením domén a tato škála nemá biologickou doménu. Tímto způsobem jakákoli změna skóre clinESSDAI odráží specifické rysy onemocnění bez ohledu na aktivitu B-buněk. Skóre clinESSDAI se pohybuje mezi 0–135 (vyšší skóre = horší příznaky). Klinicky významné minimální zlepšení v clinESSDAI bylo definováno jako zlepšení alespoň o 3 body ve skóre clinESSDAI ve 24. a 48. týdnu. Výchozí hodnota = poslední dostupné nechybějící měření z nadřazené studie ARGX-113-2106. Responder rates pro skupinu efgartigimod-efgartigimod v navazující studii jsou doplňkové k těm v předchozí studii (ARGX-113-2106). Protože respondenti ze studie ARGX-113-2106 (převážně ve skupině efgartigimod-efgartigimod) potenciálně zahájili studii ARGX-113-2211 s nižšími výchozími skóre, další zlepšení v tomto ukazateli účinnosti je z podstaty věci náročné kvůli klinickým a biologickým omezením.
Základní hodnota (1. den) a týdny 24 a 48
Počet účastníků s nízkou aktivitou onemocnění v clinESSDAI ve 24. a 48. týdnu
Časové okno: Týdny 24 a 48
Skóre clinESSDAI zahrnuje stejných 11 orgánově specifických domén jako ESSDAI, ale s odlišným vážením domén a tato škála nemá biologickou doménu. Tímto způsobem jakákoli změna skóre clinESSDAI odráží specifické rysy onemocnění bez ohledu na aktivitu B-buněk. Skóre clinESSDAI se pohybuje v rozmezí 0-135 (vyšší skóre = horší příznaky). Nízká aktivita onemocnění v clinESSDAI byla definována jako skóre clinESSDAI nižší než 5 ve 24. a 48. týdnu. Míry odpovědi pro skupinu efgartigimod-efgartigimod v následné studii jsou doplňkové k těm v předchozí studii (ARGX-113-2106). Protože respondenti ze studie ARGX-113-2106 (převážně ve skupině efgartigimod-efgartigimod) potenciálně zahájili studii ARGX-113-2211 s nižšími výchozími skóre, další zlepšení tohoto ukazatele účinnosti je z podstaty věci náročné kvůli klinickým a biologickým omezením.
Týdny 24 a 48
Počet účastníků s minimálním klinicky významným zlepšením oproti výchozí hodnotě v ESSPRI ve 24. a 48. týdnu
Časové okno: Baseline (den 1) a týdny 24 a 48
EULAR Sjögrenův syndrom pacientem hlášený index (ESSPRI) je dotazník vyvinutý k měření pacienty hlášených příznaků u účastníků se SjD a skládá se ze 3 položek, které měří suchost, únavu a bolest. Celkové celkové skóre se pohybuje od 0 do 10 průměrováním číselných skóre pro bolest, únavu a suchost, přičemž vyšší skóre indikuje více příznaků. Minimální klinicky významné zlepšení v ESSPRI bylo definováno jako pokles o 1 bod nebo alespoň ≥15 % v týdnech 24 a 48. Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupné nechybějící měření ze studie ARGX-113-2106. Míra odpovědi pro skupinu efg-efg v následné studii jsou doplňkem k těm ve studii ARGX-113-2106. Protože respondenti ze studie ARGX-113-2106 (převážně ve skupině efg-efg) potenciálně začali studii ARGX-113-2211 s nižšími výchozími skóre, další zlepšení v tomto měření je z podstaty obtížné kvůli biologickým a klinickým omezením.
Baseline (den 1) a týdny 24 a 48
Změna od výchozí hodnoty v skóre ESSDAI v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí hodnoty (1. den) a týdny 24 a 48
ESSDAI měří systémovou aktivitu onemocnění u účastníků se SjD a skládá se z 12 domén: 11 orgánově specifických domén (kožní, plicní, renální, kloubní, svalová, periferní nervový systém, centrální nervový systém, hematologická, žlázová, konstituční a lymfadenopatická) a 1 biologické domény odrážející aktivitu B-buněk, která přispívá k hodnocení úrovně aktivity onemocnění. Úrovně aktivity každé domény (rozsah: 0–3 body) se vynásobí jejich příslušnými váhami (rozsah: 1–6 bodů), čímž se získá celkové skóre mezi 0 a 123 (vyšší skóre = horší příznaky). Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupné neprázdné měření z nadřazené studie ARGX-113-2106.
Výchozí hodnoty (1. den) a týdny 24 a 48
Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre clinESSDAI v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí hodnota (den 1) a týdny 24 a 48
clinESSDAI zahrnuje stejných 11 orgánově specifických domén jako ESSDAI, ale s odlišným vážením domén a tato škála nemá biologickou doménu. Tímto způsobem jakákoliv změna skóre clinESSDAI odráží specifické rysy onemocnění bez ohledu na aktivitu B-buněk. Skóre clinESSDAI se pohybuje v rozmezí 0-135 (vyšší skóre = horší příznaky). Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupné nechybějící měření z nadřazené studie ARGX-113-2106.
Výchozí hodnota (den 1) a týdny 24 a 48
Změna od výchozí hodnoty skóre ESSPRI v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav (den 1) a týdny 24 a 48
ESSPRI je dotazník vyvinutý k měření vlastních příznaků u účastníků se SjD a skládá se ze 3 položek, které měří suchost, únavu a bolest. Každá položka obsahuje číselnou hodnotící škálu od 0: žádné příznaky (suchost, únava nebo bolest) do 10: maximální představitelná (suchost, únava nebo bolest). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 10 a ESSPRI se vypočítá jako průměr číselných skóre pro bolest, únavu a suchost, přičemž vyšší skóre znamená více příznaků. Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupné nechybějící měření z mateřské studie ARGX-113-2106.
Výchozí stav (den 1) a týdny 24 a 48
Počet STAR Responderů v týdnech 24 a 48
Časové okno: Týdny 24 a 48
Sjögrenův nástroj pro hodnocení odpovědi (STAR) je složený ukazatel hodnotící více klinicky relevantních rysů onemocnění. STAR respondent je definován jako účastník s hodnocením alespoň 5 bodů. Vzhledem k vážení musí být účastník respondentem buď v systémové aktivitě onemocnění (ESSDAI), v symptomech hlášených pacientem (ESSPRI), nebo v obou, aby byl celkovým STAR respondentem. Hodnocení se pohybuje mezi 0 a 9 (vyšší skóre = horší výsledek). Míry odpovědí pro skupinu efgartigimod-efgartigimod v následné studii doplňují ty z předchozí studie (ARGX-113-2106). Protože respondenti ze studie ARGX-113-2106 (převážně ze skupiny efgartigimod-efgartigimod) potenciálně zahájili studii ARGX-113-2211 s nižšími výchozími skóre, další zlepšení tohoto účinnostního ukazatele je inherentně náročné kvůli klinickým a biologickým omezením.
Týdny 24 a 48
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v hladinách celkového IgG v séru v týdnu 48
Časové okno: Výchozí hodnoty (1. den) a 48. týden
Krevní vzorky byly odebrány v uvedených časových bodech pro vyhodnocení celkové hladiny imunoglobulinu (Ig)G v séru. Celkové koncentrace IgG byly stanoveny pomocí validovaných metod v diagnostické laboratoři. Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupné nechybějící měření z mateřské studie ARGX-113-2106.
Výchozí hodnoty (1. den) a 48. týden
Procentuální změna od výchozí hodnoty autoprotilátek v séru v 48. týdnu
Časové okno: Bazální hodnoty (den 1) a 48. týden
Vzorky krve byly odebrány v uvedených časových bodech za účelem vyhodnocení sérových autoprotilátek: anti-Ro/Sjögrenův syndrom související antigen A (SS-A) a anti-La/Sjögrenův syndrom související antigen B (SS-B). Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupné nemizející měření z nadřazené studie ARGX-113-2106.
Bazální hodnoty (den 1) a 48. týden
Sérové koncentrace efgartigimodu
Časové okno: Před podáním a po podání v základním stavu (den 1) a před podáním ve 24. a 48. týdnu
Vzorky séra byly odebrány v uvedených časových bodech k posouzení farmakokinetického (PK) profilu efgartigimodu.
Před podáním a po podání v základním stavu (den 1) a před podáním ve 24. a 48. týdnu
Počet účastníků s ADA proti efgartigimodu během 48týdenního léčebného období
Časové okno: Od výchozí hodnoty (1. den) až do 48 týdnů
Krevní vzorky byly odebrány k posouzení protilátek proti léčivu (ADA) proti efgartigimodu. Vzorky byly analyzovány určenou laboratoří pomocí třístupňového přístupu s využitím validovaných imunogenicitních testů. Výskyt ADA zahrnoval celkový počet účastníků s léčbou posílenými a léčbou indukovanými ADA. Léčbou posílené ADA bylo definováno jako účastníci, kteří měli pozitivní vzorek v základním stavu a hodnota titru vzrostla 4krát nebo více ve srovnání se základním stavem. Léčbou indukované ADA bylo definováno jako účastníci, kteří měli negativní vzorek v základním stavu a alespoň 1 pozitivní vzorek po základním stavu. Počet účastníků s výskytem ADA je zde uveden.
Od výchozí hodnoty (1. den) až do 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Spolupracovníci

IQVIA Pty Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. listopadu 2023

Primární dokončení (Aktuální)

3. února 2025

Dokončení studie (Aktuální)

3. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. února 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2211

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární Sjögrenův syndrom

Klinické studie na Efgartigimod

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit