- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04679870
Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky perorálního GB2064 u účastníků s myelofibrózou
2. dubna 2024 aktualizováno: Galecto Biotech AB
Otevřená studie fáze IIa bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky perorálního GB2064 (inhibitor LOXL2) u účastníků s myelofibrózou (MF)
Tato studie je otevřená studie fáze IIa u subjektů s myelofibrózou
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku perorálně podávaného GB2064 inhibitoru LOXL-2 po dobu 9 měsíců.
Subjekty dostanou dávky GB2064 podávané dvakrát denně účastníkům s primární nebo sekundární myelofibrózou
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
21
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Bertil Lindmark, MD
- Telefonní číslo: +4570705210
- E-mail: Clinicaltrials@galecto.com
Studijní místa
-
-
-
Canberra, Austrálie, 2605
- Woden Dermatology
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- University of Bologna Sant Orsola Malpighi
-
Firenze, Itálie, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Milano, Itálie, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Orbassano, Itálie, 10043
- Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga di Orbassano
-
Varese, Itálie, 21100
- Azienda Socio-Sanitaria Territoriale dei Sette Laghi
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Německo, 40225
- Heinrich-Heine-University Dusseldorf
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Universitätsklinikum Heidelberg
-
Leipzig, Německo, 04103
- Universität Leipzig
-
München, Německo, 81675
- Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitaet Munchen
-
-
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- MD Andersson Cancer Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Účastníci musí při prohlídce splňovat všechna následující kritéria:
Dospělí muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let při zápisu:
- Účastnice mohou být v nefertilním potenciálu definovaném jako trvale sterilní nebo postmenopauzální, nebo účastnice považované za ženy ve fertilním věku, které souhlasí s používáním vysoce účinných metod antikoncepce do 90 dnů po následné návštěvě. Ženy účastnice by se měly zdržet darování vajíček od data zápisu (den -1) do 90 dnů po následné návštěvě.
- Mužští účastníci budou souhlasit s používáním antikoncepce po celou dobu studie a do 90 dnů po následné návštěvě. Mužští účastníci musí souhlasit s tím, že se zdrží darování spermatu od data zápisu (den -1) do 90 dnů po následné návštěvě.
- Diagnóza PMF nebo SMF se středním -2 nebo vysoce rizikovým onemocněním podle Dynamického mezinárodního prognostického skórovacího systému (DIPSS)-plus nebo v případě onemocnění s nízkým rizikem pak se symptomatickou splenomegalií definovanou sonografickým vyšetřením jako délka sleziny >12 cm popř. fyzikálním vyšetřením jako ≥ 5 cm pod levým žeberním okrajem.
- Účastníci, kteří v současné době neužívají inhibitor Janus kinázy (JAK) (např. ruxolitinib nebo fedratinib), a jsou proto refrakterní, netolerantní nebo nezpůsobilí pro inhibitor JAK podle příslušných pokynů (včetně místních pokynů).
- Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.
Požadovaný základní laboratorní stav:
- Absolutní počet krevních destiček (APC) ≥ 50 x 109/l
- Absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥ 1,5 x 109/l (1500/mm3)
- Přímý bilirubin v séru ≤ 2,0 x ULN (horní hranice normy)
- AST (SGOT) nebo ALT (SGPT) [pokud se měří obě, pak to platí pro obě měření] ≤ 2,5 x ULN, s výjimkou účastníků s MF postižením jater, kteří musí mít hladiny ≤ 5 x ULN
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) nebo clearance kreatininu (CrCl) (CrCl vypočtená metodou Cockroft a Gault) ≥ 30 ml/min/1,73 m2.
- Výbuchy periferní krve <10 %
- Toxicita související s léčbou z předchozích terapií musí být vyřešena podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE) stupeň ≤ 1.
- Účastníci musí mít zdokumentovanou historii transfuzních záznamů (pokud takové transfuze byly) v předchozích 12 týdnech do 1. dne.
Kritéria vyloučení:
- Současná léčba inhibitorem JAK (např. ruxolitinib nebo fedratinib) nebo anamnézu léčby inhibitorem JAK do dvou týdnů od zařazení.
- Pozitivní panel na hepatitidu a/nebo pozitivní test na HIV.
- Jakékoli souběžné závažné a/nebo nekontrolované zdravotní stavy, které by mohly zvýšit riziko toxicity účastníka během studie nebo které by mohly zmást diskriminaci mezi toxicitou související s onemocněním a léčbou studie. Jakákoli plánovaná velká operace během období studie
Porucha srdeční funkce nebo klinicky významná srdeční onemocnění, včetně některého z následujících:
- Anamnéza nebo přítomnost komorové tachyarytmie.
- Přítomnost nestabilní fibrilace síní (komorová odpověď > 100 bpm); Účastníci se stabilní fibrilací síní jsou způsobilí za předpokladu, že nesplňují žádné z dalších kritérií vyloučení srdce.
- Klinicky významná klidová bradykardie (< 50 tepů/min) a použití kardiostimulátoru nebo implantabilního kardioverteru-defibrilátoru.
- Angina pectoris nebo akutní infarkt myokardu ≤ 90 dní před zahájením studie.
- Jiné klinicky významné onemocnění srdce (např. symptomatické městnavé srdeční selhání; nekontrolovaná arytmie nebo hypertenze; anamnéza labilní hypertenze nebo špatné dodržování antihypertenzního režimu).
- Účastníci, kteří v současné době dostávají chronickou (> 14 dní) léčbu kortikosteroidy v dávce > 10 mg prednisonu (nebo jeho ekvivalentu glukokortikoidů) denně nebo jakoukoli jinou chronickou imunosupresivní léčbu, kterou nelze přerušit před zahájením studie.
- Účastníci s poruchou gastrointestinální (GI) funkce nebo GI onemocněním, které může podle názoru lékaře významně změnit absorpci GB2064.
- Účastníci, kteří podstoupili radioterapii během posledního měsíce před screeningovými procedurami, nebo pacienti, kteří podstoupili splenektomii v předchozích třech měsících nebo jsou na proceduru naplánována v následujících třech měsících.
- Účastníci, kteří měli v posledních 3 letech v anamnéze malignitu, s výjimkou léčeného skvamózního, bazaliomu v raném stádiu nebo léčeného lokalizovaného karcinomu prostaty.
- Přítomnost klinicky významné aktivní bakteriální, plísňové, parazitární nebo virové infekce, která vyžaduje terapii.
- Předchozí historie progresivní multifokální leukoencefalopatie (PML).
- Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství je definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním laboratorním testem β-HCG.
- Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce během dávkování a po dobu 90 dnů po léčbě ve studii. Je nutné používat vysoce účinné metody antikoncepce.
- Sexuálně aktivní muži musí během pohlavního styku při užívání léku a 90 dnů po ukončení užívání zkoumaného léku používat kondom a v tomto období by neměli zplodit dítě. Kondom musí používat také muži po vazektomii, aby se zabránilo dodávání léku semennou tekutinou.
- Hypersenzitivita na GB2064 a/nebo jeho pomocné látky.
- Účastníci, kteří nejsou schopni nebo ochotni splnit požadavky protokolu.
- Účastníci související s PI/zaměstnanci pracoviště.
- Účastníci, kteří podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
- Účastníci, kteří jsou způsobilí, mají dárce a jsou ochotni podstoupit transplantaci krvetvorných buněk.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: GB2064
GB2064 bude podáván perorálně jako 4 x 250 mg tablety dvakrát denně.
|
GB2064 (dříve PAT-1251) je vysoce afinitní, selektivní, na mechanismu založený, malomolekulární inhibitor LOXL2, podávaný dvakrát denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Bezpečnost a snášenlivost GB2064: AE
Časové okno: 9 měsíců
|
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod podle zpráv vyšetřovatelů
|
9 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Richard F Schlenk, MD, Universitätsklinikum Heidelberg, Germany
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. června 2021
Primární dokončení (Aktuální)
31. prosince 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. června 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. prosince 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. prosince 2020
První zveřejněno (Aktuální)
22. prosince 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MYLOX-1
- 2020-003087-45 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Myelofibróza
-
Suzhou Zelgen Biopharmaceuticals Co.,LtdDokončenoPrimární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF) | Post-esenciální trombocytémie Myelofibróza (Post-ET MF)Čína
-
Imago BioSciences, Inc., a subsidiary of Merck...DokončenoMyelofibróza | Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (PPV-MF) | Postesenciální trombocytémie myelofibróza (PET-MF)Německo, Spojené státy, Austrálie, Itálie, Spojené království
-
GlaxoSmithKlineAktivní, ne náborNovotvary | Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF) | Post-esenciální trombocytémie myelofibróza (Post-ET MF)Spojené státy, Maďarsko, Izrael, Španělsko, Tchaj-wan, Francie, Austrálie, Německo, Belgie, Kanada, Singapur, Korejská republika, Spojené království, Dánsko, Rakousko, Rumunsko, Itálie, Bulharsko, Polsko, Holandsko