Transthyretinová amyloidózová kardiomyopatie (ATTR-CM) u pacientů s idiopatickou periferní neuropatií
Studie o výskytu transthyretinové amyloidózové kardiomyopatie u pacientů s idiopatickou periferní neuropatií
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pozadí. Různé studie popsaly hodnotu screeningu amyloidózy v různých klinických podmínkách. Vyšetřovatelé předpokládají, že u relevantního, dosud neurčeného podílu pacientů s idiopatickou periferní neuropatií lze provést současnou diagnózu kardiomyopatie s transthyretinovou amyloidózou pomocí moderního diagnostického postupu založeného na techneciové scintigrafii jako primárním screeningovém nástroji. Dále se výzkumníci domnívají, že identifikace těchto pacientů může vést k časnému zahájení terapie a změně prognózy onemocnění.
Objektivní. Studovat výskyt transthyretinové amyloidózové kardiomyopatie u pacientů s diagnózou idiopatické periferní neuropatie pomocí Tc-scinfigrafie jako primárního screeningového nástroje.
Metody. Půjde o prospektivní longitudinální kohortu dospělých pacientů s diagnózou idiopatická periferní neuropatie. Všichni pacienti budou podrobeni kardiologickému vyšetření, které bude zahrnovat klinické hodnocení, laboratorní testy, elektrokardiogram a echokardiografii. Pro diagnostiku amyloidózy budou všichni pacienti podrobeni 99mTc-methyl-difosfonátové scintigrafii. Ti s pozitivním výsledkem (kardiální vychytávání 2. až 3. stupně) budou považováni za osoby s diagnózou transthyretinové amyloidózové kardiomyopatie a budou dále podrobeny genetickému testování na mutaci transtyretinu; pacienti s abnormálními scintigrafickými výsledky, které nesplňují současná semikvantitativní diagnostická kritéria, budou podrobeni dalšímu vyšetření, které bude zahrnovat zobrazování srdce magnetickou rezonancí a biopsii tuku. Všichni pacienti dostanou standardní péči pro srdeční selhání a kardiomyopatii s transthyretinovou amyloidózou a budou každých 6 měsíců sledováni s klinickými parametry, dotazníkem kvality života, ergospirometrem a echokardiogramem. Vyšetřovatelé se domnívají, že identifikace pacientů s kardiomyopatií s transthyretinovou amyloidózou v tomto prostředí může přispět k časné diagnóze do značné míry nerozpoznaného stavu, a nabídnout tak podmínky pro včasné zahájení vhodné terapie s dopadem na prognózu pacientů.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgie, 2610
- Emeline van Craenenbroek
-
Kontakt:
- Victor S Issa
- E-mail: victorsarli.issa@uza.br
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Emelin Van Craenenbroek, Prof
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení
- Dospělí pacienti (> 18 let) s diagnózou idiopatické periferní neuropatie
Kritéria vyloučení
- Pacienti s alternativní diagnózou srdečního onemocnění (ischemická choroba srdeční, primární chlopenní choroba, kardiomyopatie, perikardiální onemocnění)
- Pacienti v konečném stádiu onemocnění ledvin podstupující dialýzu
- Pacienti s jinými zdravotními stavy, u kterých se zjistilo, že zhoršují jednoletou prognózu pacientů
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: DIAGNOSTICKÝ
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Pacienti v diagnostickém zpracování
|
Technecium-scintigrafie
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výtěžek diagnózy
Časové okno: 1 rok
|
Výtěžnost diagnózy Tc-scintigrafie jako screeningového nástroje pro ATTR-CM, měřená procentem pacientů s potvrzenou diagnózou ATTR-CM ve vztahu k celé populaci sledovaných pacientů
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (OČEKÁVANÝ)
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EDGE1850
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Srdeční selhání
-
Region SkaneZápis na pozvánkuSrdeční selhání New York Heart Association (NYHA) třída II | Srdeční selhání New York Heart Association (NYHA) třída IIIŠvédsko
-
Medical University of BialystokInstitute of Cardiology, Warsaw, Poland; Medical University of Lodz; Poznan University... a další spolupracovníciZatím nenabírámeSrdeční selhání, systolické | Srdeční Selhání Se Sníženou Ejekční frakcí | Srdeční selhání New York Heart Association Třída IV | Srdeční selhání New York Heart Association Třída IIIPolsko
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoPacienti, kteří úspěšně dokončili 12měsíční léčebné období základní studie (de Novo Heart Recipients), kteří měli zájem o léčbu EC-MPS
-
University of WashingtonAmerican Heart AssociationDokončenoSrdeční selhání, městnavé | Mitochondriální alterace | Srdeční selhání New York Heart Association Třída IVSpojené státy