Studie hodnotící bezpečnost a účinnost léčivého přípravku BD211 u hlavních účastníků β-Thalasemie

Kritéria pro zařazení:

1,5 až 35 let.

2. Mít nárok na alogenní HSCT na základě institucionálních lékařských pokynů, ale bez odpovídajícího příbuzného dárce.

3. β-Thalassemia Major závislá na transfuzi, bez ohledu na genotyp, s diagnózou potvrzenou studiemi Hb. Subjekty musí být stabilní a musí být udržovány na vhodném režimu chelace železa. Závislost na transfuzi je definována jako vyžadující alespoň 100 ml/kg/rok komprimovaných červených krvinek (pRBC).

4. Byli jste léčeni a sledováni po dobu nejméně 2 let ve specializovaném centru, které vedlo podrobné lékařské záznamy, včetně transfuzní anamnézy.

5. Být ochoten a schopen, podle názoru zkoušejícího, dodržovat postupy studie uvedené v protokolu studie. Pokud se jedná o pediatrický subjekt, jeho rodič/zákonný zástupce také musí být ochoten a schopen dodržovat studijní postupy uvedené v protokolu studie.

Kritéria vyloučení:

1. Dostupnost vhodného dárce krvetvorných buněk HLA identického sourozence.
2. Pozitivní na přítomnost viru lidské imunodeficience, lidského T-lymfotropního viru, protilátky proti viru vezikulární stomatitidy G.
3. Klinicky významná, aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce.
4. Počet bílých krvinek (WBC) <3x109/l a/nebo počet krevních destiček<120x109/l
5. Příjem alogenního transplantátu.
6. Příjem erytropoetinu do 3 měsíců před sklizní HSCT.
7. Kontraindikace anestezie pro odběr kostní dřeně.
8. Jakákoli předchozí nebo současná malignita, myeloproliferativní porucha nebo porucha imunodeficience.
9. Aktivní recidivující malárie
10. Bezprostřední rodinný příslušník se známým nebo suspektním rodinným rakovinovým syndromem.
11. Diagnóza významné psychiatrické poruchy subjektu, která by mohla vážně narušit schopnost účastnit se studie.
12. Těhotenství nebo kojení u žen po porodu nebo absence adekvátní antikoncepce u plodných jedinců.
13. Jakýkoli jiný stav, který by způsobil, že subjekt není způsobilý pro HSCT, jak určí ošetřující transplantační lékař.
14. Historie závažného poškození orgánů včetně Onemocnění jater, srdce, ledvin, plicní hypertenze, těžké přetížení železem, které je dle názoru lékaře důvodem k vyloučení.
15. Účast v další klinické studii s hodnoceným lékem do 30 dnů od screeningu.
16. Léčba hydroxyureou do 3 měsíců před odběrem hematopoetických kmenových buněk.
17. Hodnocení zkoušejícího, že subjekt nebo rodiče subjektu nebudou dodržovat postupy studie uvedené v protokolu studie.
18. Subjekty, které mají touhu stát se rodiči během 27měsíčního období studia.
19. Před přijetím genové terapie.