Βサラセミアの主要参加者におけるBD211製剤の安全性と有効性を評価する研究

包含基準:

1.5 歳から 35 歳まで。

2.施設の医療ガイドラインに基づいて同種HSCTの対象となるが、一致する関連ドナーがいない。

3.輸血依存性β-サラセミア・メジャー、遺伝子型に関係なく、診断はHb検査によって確認されている。 被験者は安定していて、適切な鉄キレート療法で維持されている必要があります。 輸血依存は、少なくとも 100 mL/kg/年の濃縮赤血球 (pRBC) を必要とするものとして定義されます。

4.輸血歴を含む詳細な医療記録を維持する専門センターで、少なくとも過去2年間治療を受け、経過観察を受けている。

5.治験責任医師の意見では、治験実施計画書に概説されている治験手順に従う意思と能力がある。 小児科の被験者の場合、被験者の親/法定後見人も、研究プロトコルに概説されている研究手順を進んで順守できる必要があります。

除外基準:

1. 一致した HLA が一致する同胞の造血細胞ドナーの提供。
2. ヒト免疫不全ウイルス、ヒトTリンパ球向性ウイルス、水疱性口内炎ウイルスG抗体陽性。
3. 臨床的に重要な、アクティブな細菌、ウイルス、真菌、または寄生虫感染症。
4. 白血球（WBC）数<3x109/Lおよび/または血小板数<120x109/L
5. 同種移植の受領。
6. -HSCT収穫前の3か月以内のエリスロポエチンの受領。
7. 骨髄採取のための麻酔の禁忌。
8. -以前または現在の悪性疾患、骨髄増殖性または免疫不全疾患のいずれか。
9. 活動性再発マラリア
10. -家族性がん症候群が知られている、または疑われる近親者。
11. -研究に参加する能力を深刻に妨げる可能性のある、被験者の重大な精神障害の診断。
12. 産後の女性の妊娠または授乳、または妊娠可能な被験者に対する適切な避妊の欠如。
13. -被験者をHSCTに不適格にするその他の状態は、主治医によって決定されます。
14. -主要な臓器損傷の病歴。含む 肝臓、心臓、腎臓病、肺高血圧症、重度の鉄過剰、医師の意見では除外の根拠です。
15. -スクリーニングから30日以内の治験薬による別の臨床研究への参加。
16. -造血幹細胞採取前3か月以内のヒドロキシウレア療法。
17. -被験者または被験者の両親が研究プロトコルに概説されている研究手順に従わないという治験責任医師による評価。
18. 27ヶ月の学習期間内に親になりたいという希望がある者。
19. -遺伝子治療の事前受領。