Un estudio que evalúa la seguridad y la eficacia del producto farmacéutico BD211 en participantes principales de β-talasemia

Criterios de inclusión:

1,5 a 35 años de edad.

2. Ser elegible para HSCT alogénico según las pautas médicas institucionales, pero sin un donante emparentado compatible.

3. β-Talasemia Mayor dependiente de transfusiones, independientemente del genotipo, con el diagnóstico confirmado por estudios de Hb. Los sujetos deben estar estables y mantenerse con un régimen de quelación de hierro apropiado. La dependencia de transfusiones se define como la necesidad de al menos 100 ml/kg/año de concentrados de glóbulos rojos (pRBC).

4. Haber recibido tratamiento y seguimiento durante al menos los últimos 2 años en un centro especializado que mantuvo registros médicos detallados, incluido el historial de transfusiones.

5. Estar dispuesto y ser capaz, en opinión del investigador, de cumplir con los procedimientos del estudio descritos en el protocolo del estudio. Si se trata de un sujeto pediátrico, el padre/tutor legal del sujeto también debe estar dispuesto y ser capaz de cumplir con los procedimientos del estudio descritos en el protocolo del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Disponibilidad de un donante voluntario de células hematopoyéticas de un hermano HLA idéntico.
2. Positivo para presencia de virus de la inmunodeficiencia humana, virus linfotrópico T humano, anticuerpo G del virus de la estomatitis vesicular.
3. Infección bacteriana, viral, fúngica o parasitaria clínicamente significativa y activa.
4. Un recuento de glóbulos blancos (WBC) <3x109/L y/o recuento de plaquetas <120x109/L
5. Recepción de un trasplante alogénico.
6. Recepción de eritropoyetina dentro de los 3 meses anteriores a la obtención del TCMH.
7. Contraindicación de la anestesia para la extracción de médula ósea.
8. Cualquiera de malignidad previa o actual, trastorno mieloproliferativo o de inmunodeficiencia.
9. Paludismo recidivante activo
10. Miembro de la familia inmediata con un Síndrome de Cáncer Familiar conocido o sospechado.
11. Diagnóstico de trastorno psiquiátrico significativo del sujeto que podría impedir seriamente la capacidad de participar en el estudio.
12. Embarazo o lactancia en una mujer posparto o ausencia de anticoncepción adecuada para sujetos fértiles.
13. Cualquier otra condición que haga que el sujeto no sea elegible para HSCT, según lo determine el médico tratante del trasplante.
14. Historial de daño de órganos importantes.incluyendo Enfermedad hepática, cardíaca, renal, hipertensión pulmonar, sobrecarga severa de hierro, que a juicio del médico sea motivo de exclusión.
15. Participación en otro estudio clínico con un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección.
16. Terapia con hidroxiurea dentro de los 3 meses anteriores a la recolección de células madre hematopoyéticas.
17. Una evaluación por parte del investigador de que el sujeto o los padres del sujeto no cumplirán con los procedimientos del estudio descritos en el protocolo del estudio.
18. Sujetos que tengan el deseo de ser padres dentro del período de estudio de 27 meses.
19. Recepción previa de terapia génica.