En undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​BD211-lægemidlet i β-thalassæmi-hoveddeltagere

Inklusionskriterier:

1,5 til 35 år.

2.Vær berettiget til allogen HSCT baseret på institutionel medicinsk retningslinje, men uden en matchet relateret donor.

3. Transfusionsafhængig β-Thalassemi Major, uanset genotypen, med diagnosen bekræftet af Hb-studier. Forsøgspersonerne skal være stabile og holdes på et passende jernkeleringsregime. Transfusionsafhængighed er defineret som at kræve mindst 100 ml/kg/år af pakkede røde blodlegemer (pRBC'er).

4. Har været behandlet og fulgt i mindst de sidste 2 år i et specialiseret center, der førte detaljerede lægejournaler, inklusive transfusionshistorie.

5.Vær villig og i stand til, efter investigators mening, at overholde undersøgelsesprocedurerne, der er skitseret i undersøgelsesprotokollen. Hvis et pædiatrisk emne er, skal forsøgspersonens forælder/værge også være villig og i stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne, der er skitseret i undersøgelsesprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

1. Tilgængelighed af en villig matchet HLA-identisk søskende hæmatopoietisk celledonor.
2. Positiv for tilstedeværelse af human immundefektvirus, human T-lymfotropisk virus, vesikulær stomatitis virus G antistof.
3. Klinisk signifikant, aktiv bakteriel, viral, svampe- eller parasitisk infektion.
4. Antal hvide blodlegemer (WBC) <3x109/L og/eller blodpladetal <120x109/L
5. Modtagelse af en allogen transplantation.
6. Modtagelse af erythropoietin inden for 3 måneder før HSCT høst.
7. Kontraindikation til anæstesi til knoglemarvshøst.
8. Enhver tidligere eller nuværende malignitet, myeloproliferativ eller immundefekt lidelse.
9. Aktiv tilbagevendende malaria
10. Nærmeste familiemedlem med et kendt eller mistænkt familiært kræftsyndrom.
11. Diagnose af signifikant psykiatrisk lidelse hos forsøgspersonen, der alvorligt kunne hæmme muligheden for at deltage i undersøgelsen.
12. Graviditet eller amning hos en kvinde efter fødslen eller mangel på tilstrækkelig prævention til fertile personer.
13. Enhver anden tilstand, der ville gøre forsøgspersonen ukvalificeret til HSCT, som bestemt af den behandlende transplantationslæge.
14. Anamnese med større organskader.herunder Lever, hjerte, nyresygdom, pulmonal hypertension, alvorlig jernoverbelastning, som efter lægens opfattelse er udelukkelsesgrund.
15. Deltagelse i et andet klinisk studie med et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter screening.
16. Hydroxyurinstofbehandling inden for 3 måneder før indsamling af hæmatopoietiske stamceller.
17. En vurdering fra investigator af, at forsøgspersonen eller forældrene til forsøgspersonen ikke vil overholde undersøgelsesprocedurerne, der er skitseret i undersøgelsesprotokollen.
18. Forsøgspersoner, der har et ønske om at blive forældre inden for den 27-måneders studieperiode.
19. Forudgående modtagelse af genterapi.