Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Longitudinální, observační studie primární ciliární dyskineze u dospělých

27. dubna 2023 aktualizováno: ReCode Therapeutics
Cílem této observační studie je charakterizovat klinická měření a biomarkery onemocnění dýchacích cest u dospělých s primární ciliární dyskinezí (PCD) a u skupiny zdravých dobrovolníků (HV) za účelem stanovení normativních hodnot. Bude hodnocena funkce plic, mukociliární clearance, radiologické nálezy a klinické nálezy. Kromě toho bude kvalita života hodnocena pomocí QOL-PCD, dotazníku specifického pro onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární ciliární dyskineze (PCD) je vzácné, geneticky heterogenní onemocnění charakterizované progresivními infekcemi horních a dolních cest dýchacích a zánětem způsobeným poruchou mukociliární clearance (MCC). Zatímco longitudinální studie dětí a dospívajících s PCD informovaly o časné přirozené anamnéze plicního onemocnění, u dospělých přetrvává mezera ve znalostech o charakteristikách onemocnění a progresi. Neexistují žádné prospektivní publikované údaje hodnotící přirozenou anamnézu morbidity a mortality dýchacích cest u dospělých a málo je známo o optimálních klinických měřeních a biomarkerech pro hodnocení progrese onemocnění. K pochopení klinických měření a biomarkerů v průběhu života lidí s PCD, rozlišení podtypů onemocnění a definování variability koncových bodů jsou zapotřebí kohortové studie. Přírodovědné studie jsou zásadní pro navrhování budoucích klinických studií. Nové terapie částečně zaostávají kvůli nedostatku jasných klinických biomarkerů pro dospělé.

Hlavním cílem je charakterizovat klinická měření a biomarkery onemocnění dýchacích cest u dospělých s PCD. Kromě toho bude ve skupině zdravých dobrovolníků (HV) shromážděna podskupina těchto klinických měření a biomarkerů za účelem stanovení normativních hodnot.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Nábor
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephanie D Davis, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Jedinci s diagnózou primární ciliární dyskineze a zdraví dobrovolníci

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza PCD s potvrzením 2 identifikovaných patogenních genetických variant v rámci 1 z následujících ultrastrukturních variant:
  • Defekt DNAI1 ODA
  • Jiná závada ODA
  • Vada IDA - MTD
  • Vada RS
  • Informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Jste současný kuřák (e-cigareta, tabák nebo marihuana)
  • Jste bývalý kuřák, který přestal kouřit < 1 rok před registrací nebo má kumulativní kuřáckou anamnézu více než 1 rok
  • Mají nedávný stabilní objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) <35 % předpokládané hodnoty
  • Mají kontraindikace pro MRI studie (implantovaná zařízení/materiály; neschopnost tolerovat; klaustrofobie nebo těžká úzkost, která by vylučovala MRI/zobrazování)
  • Měli jste během posledních 6 měsíců významnou klinickou radiační expozici (jak určil zkoušející). Potenciální účastníci, kteří podstoupili CT hrudníku během posledních 6 měsíců, mohou mít nárok na zařazení a jejich klinické CT bude použito jako výchozí pro tuto studii.
  • Jste těhotná nebo kojíte
  • Máte nějaké komorbidity, které by mohly ovlivnit funkci plic (např. komplexní vrozené srdeční onemocnění, těžká skolióza, onemocnění zahrnující imunitní dysregulaci, transplantaci plic, plicní lobektomii, konečné stádium onemocnění ledvin nebo celkový špatný zdravotní stav).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta PCD

Kohorta PCD bude zahrnovat jedince, kteří mají geneticky potvrzenou diagnózu PCD se 2 identifikovanými patogenetickými variantami v rámci 1 ze 4 genetických/ultrastrukturálních variant:

  • Defekt DNAI1 ODA
  • Jiná závada ODA
  • Vada IDA-MTD, CCDC39 nebo CCDC40
  • Vada radiálního paprsku
Diagnostický test: Spirometrie
K posouzení funkce plic
Diagnostický test: Multiple Breath Washout (MBW)
Měření indexu clearance plic (LCI)
Diagnostický test: Mukociliární clearance (MCC)
K měření plicní clearance po inhalaci radioaktivně značených částic
Diagnostický test: CT hrudníku
Nízká radiace k posouzení strukturálního onemocnění plic
Diagnostický test: MRI hrudníku
K posouzení funkce plic a strukturálního onemocnění plic
Zdravá kohorta dobrovolníků
Zdravá kohorta dobrovolníků bude zahrnovat zdravé jedince.
Diagnostický test: Spirometrie
K posouzení funkce plic
Diagnostický test: Mukociliární clearance (MCC)
K měření plicní clearance po inhalaci radioaktivně značených částic
Diagnostický test: MRI hrudníku
K posouzení funkce plic a strukturálního onemocnění plic

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popisná analýza
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
K analýze budou použity deskriptivní statistické metody: funkce plic, měření % predikovaného (pp) FEV1. Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1) do 52. týdne
Od základního stavu do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ReCode Therapeutics

Spolupracovníci

University of North Carolina, Chapel Hill

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Priya Ryali, ReCode Therapeutics
  • Vrchní vyšetřovatel: Stephanie Davis, UNC Chapel Hill

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. března 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

20. prosince 2026

Dokončení studie (Očekávaný)

20. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

13. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RCTAX001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spirometrie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cambodia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit