- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04020159
Globální registr pro dystrofie související s COL6
Globální registr dystrofií souvisejících s COL6 (www.collagen6.org) je databáze pro jednotlivce, u kterých byla diagnostikována Bethlemská myopatie, Ullrichova kongenitální svalová dystrofie (UCMD) nebo střední forma těchto onemocnění. Tým registrů sídlí ve Výzkumném centru svalové dystrofie Johna Waltona na Newcastle University ve Velké Británii a je součástí globální sítě registrů aliance TREAT-NMD. Registr byl vyvinut ve spolupráci s řadou předních neuromuskulárních výzkumníků a je financován Collagen VI Alliance.
Tento registr pacientů bude:
- Pomozte identifikovat pacienty pro relevantní klinické studie, jakmile budou k dispozici
- Podporujte další výzkum dystrofií souvisejících s kolagenem 6
- Poskytněte výzkumníkům konkrétní informace o pacientech na podporu jejich výzkumu
- Pomozte lékařům a dalším zdravotnickým pracovníkům tím, že jim poskytnete aktuální informace o léčbě dystrofií souvisejících s kolagenem 6, které jim pomohou poskytovat lepší standardy péče o jejich pacienty.
Vyšetřovatelé vítají registraci:
✓ Všichni pacienti s diagnózou dystrofie související s COL6 (Bethlemská myopatie, Ullrichova kongenitální svalová dystrofie nebo střední forma), která byla potvrzena genetickým testováním nebo svalovou biopsií.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Globální registr dystrofií souvisejících s COL6 (www.collagen6.org) je mezinárodní registr pro pacienty s onemocněním souvisejícím s COL6; není zapojen žádný experimentální zásah. Pacienti obdrží informace o nejaktuálnějších standardech péče týkající se jejich onemocnění a mohou být pozváni k účasti na příslušných klinických studiích. Jejich údaje budou každoročně aktualizovány a uloženy na dobu neurčitou, nebo dokud nepožádají o odstranění svých údajů.
Údaje budou shromažďovány prostřednictvím zabezpečeného online formuláře a uloženy na zabezpečeném serveru. Údaje shromážděné od pacientů budou zahrnovat demografické informace, diagnózu, aktuální stav (používání invalidního vozíku a motorické schopnosti, respirační funkce, kontraktury a skolióza), rodinnou anamnézu a kvalitu života. Další informace shromážděné od lékařů pacientů budou zahrnovat genetiku, věk nástupu, funkce plic, léky, svalovou sílu, kontraktury a nálezy svalové MRI.
Jedním z účelů Globálního registru pro dystrofie související s COL6 je definovat populaci pacientů a průběh onemocnění, proto jsou data sbírána longitudinálně a účastníci budou vyzváni, aby své záznamy aktualizovali na roční bázi.
Přístup do databáze je omezen na jmenované osoby schválené hlavním řešitelem, profesorem Volkerem Straubem a kurátorem databáze. Databáze je chráněna heslem, s různými úrovněmi přístupu. Všechny databázové záznamy a kontakty jsou dohledatelné pomocí auditní stopy. SOP byl formulován tak, aby pokrýval postupy správy, řízení a komunikace databáze.
Výzkumní pracovníci a průmysl mohou klást specifické otázky týkající se dat registru. Tyto otázky mohou směřovat k podpoře akademického výzkumu, studií proveditelnosti pro klinické studie nebo náboru pro klinické studie. Jakékoli dotazy na data budou přezkoumány a schváleny řídícím výborem registru. Údaje uvolněné pro schválené dotazy by byly neidentifikovatelné souhrnné údaje. V případě náboru do klinických studií, kdy se hlavní zkoušející a/nebo kurátor registru domnívá, že pacient splňuje kritérium pro zařazení do studie a mohl by mít prospěch z účasti ve studii, bude pacient kontaktován kurátorem s obecnými informacemi o nadcházející studii. a budou požádáni, aby v případě zájmu o účast kontaktovali své místní testovací/studijní centrum pro více informací. Jméno pacienta ani žádné jiné osobní údaje nebudou poskytnuty výzkumným pracovníkům ani průmyslu. Klinické studie budou muset být schváleny příslušným IRB/etickým výborem a řídícím výborem, ačkoli registr nebude schvalovat žádnou konkrétní studii.
Dobrovolná účast registru a účastníci mohou kdykoli odmítnout účast nebo odvolat souhlas s uložením svých údajů v Globálním registru pro dystrofie související s COL6, aniž by tím byly dotčeny.
Protokol, informační listy pro pacienty a formuláře souhlasu a příslušné podpůrné informace byly přezkoumány a schváleny etickou komisí pro výzkum NHS HRA a etickou komisí univerzity Newcastle.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Sam McDonald
- Telefonní číslo: 01912418605
- E-mail: collagen6registry@newcastle.ac.uk
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Sam McDonald
- E-mail: registries@newcastle.ac.uk
Studijní místa
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Spojené království
- Nábor
- Newcastle University
-
Kontakt:
- Sam McDonald
- Telefonní číslo: 0191 2418605
- E-mail: sam.mcdonald@newcastle.ac.uk
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- potvrzena diagnóza dystrofie související s COL6 (Bethlemská myopatie, Ullrichova kongenitální svalová dystrofie (UCMD) nebo střední forma těchto stavů.
Kritéria vyloučení:
- absence diagnózy dystrofie související s COL6
- Bethlemská myopatie typu 2, Ullrichova vrozená svalová dystrofie 2 a další stavy související s COL12
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
---|---|
Účastníci s dystrofií související s COL6
Účastníci, kteří se přihlásili k účasti, vyplní různé dotazníky týkající se jejich stavu.
|
Žádný zásah/léčba
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Dotazník pro pacienty
Časové okno: 12 měsíců
|
Pacient hlásil genetickou diagnózu, motorické a respirační funkce, kontraktury, bolest, neplánované přijetí a kvalitu života každoročně aktualizované.
|
12 měsíců
|
Dotazník lékaře
Časové okno: 12 měsíců
|
Klinický lékař hlásil podrobnosti o aktuálním zdravotním stavu (ambulantní stav, léky, komorbidity) a anamnéze (první příznaky, věk v době diagnózy, diagnóza (genetické nálezy, nálezy MRI a svalové biopsie)), které jsou každoročně aktualizovány.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Volker Straub, Newcastle University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 18/NE/0243
- 8451 (The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Registr pacientů
-
GE HealthcareUkončenoKrevní tlak (nízký, normální, vysoký)Spojené státy
-
Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore...NáborAchondroplazie | HypochondroplazieItálie
-
Emory UniversityNábor
-
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...Nábor
-
University of UlmNábor
-
Swiss Hemophilia NetworkNábor
-
University of California, San FranciscoAgency for Healthcare Research and Quality (AHRQ)UkončenoNovotvary prostatySpojené státy
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenOslo University Hospital; University of Bordeaux; KU Leuven; University College... a další spolupracovníciZatím nenabírámeGeriatrie | Lékařská onkologie | Kritické cesty | Digitální technologieBelgie
-
Institut d'Investigació Biomèdica de BellvitgeNáborIntersticiální plicní onemocnění | Intersticiální fibrózaŠpanělsko
-
Clinica Universidad de Navarra, Universidad de...Nábor