Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající bezpečnost, snášenlivost a účinky na abnormální tvorbu kostí REGN2477 u pacientů s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (LUMINA-1)

4. listopadu 2022 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinků na heterotopickou tvorbu kostí REGN2477 u pacientů s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Jedná se o třídobou studii sestávající z 6měsíční, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčby (období 1), po níž následuje 6měsíční, otevřená léčba (období 2) a následná léčebná perioda ( období 3).

Primárním bezpečnostním cílem studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost REGN2477 u mužských a ženských pacientů s fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

Primárním cílem studie účinnosti je posoudit účinek REGN2477 oproti placebu na změnu od výchozí hodnoty v heterotopické osifikaci (HO) u pacientů s FOP, jak bylo stanoveno vychytáváním 18-NaF v lézích HO pomocí pozitronové emisní tomografie (PET) a v celkový objem lézí HO pomocí počítačové tomografie (CT).

Klíčové sekundární cíle jsou:

  • Porovnat účinek REGN2477 oproti placebu na bolest způsobenou FOP, měřeno plochou pod křivkou (AUC) pro bolest na základě skóre denní numerické hodnotící stupnice bolesti (NRS)
  • Posoudit účinek REGN2477 oproti placebu na změnu od výchozí hodnoty v HO, jak je určeno počtem nových lézí HO identifikovaných pomocí 18F-NaF PET nebo pomocí CT
  • Posoudit účinek REGN2477 oproti placebu na změnu od výchozí hodnoty v maximální hodnotě standardizovaného vychytávání 18F-NaF (SUVmax) jednotlivých aktivních míst HO pomocí PET
  • K posouzení účinku REGN2477 mezi týdnem 28 a týdnem 56 na počet, aktivitu a objem lézí HO identifikovaných pomocí 18F-NaF PET nebo pomocí CT u pacientů, kteří přešli z placeba na REGN2477 v týdnu 28 oproti stejným pacientům mezi výchozí stav a týden 28
  • Zhodnotit účinek REGN2477 oproti placebu na změnu od výchozí hodnoty v biochemických markerech tvorby kosti
  • Charakterizovat koncentrace celkového aktivinu A na začátku a v průběhu času po první dávce studovaného léčiva
  • Charakterizovat profil koncentrace-čas (farmakokinetika [PK]) REGN2477 u pacientů s FOP
  • Pro hodnocení imunogenicity REGN2477

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

44

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francie, 751010
        • Hopital Lariboisiere,Hospitalier Universitaire Nord
  • Holandsko
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
        • Giannina Gaslini Institute
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Polsko
      • Rzeszow, Polsko, 35-301
        • Szpital Wojewodzki Nr 2
  • Spojené království
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Spojené království, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37240
        • Vanderbilt University
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku 18 až 60 let na screeningu.
  • Klinická diagnóza FOP (na základě nálezů vrozené vývojové vady palců u nohou, epizodického otoku měkkých tkání a/nebo progresivní heterotopické osifikace (HO)).
  • Potvrzení diagnózy FOP s dokumentací jakékoli mutace ACVR1.
  • Aktivita onemocnění FOP do 1 roku od screeningové návštěvy. Aktivita onemocnění FOP je definována jako bolest, otok, ztuhlost a další příznaky a symptomy spojené se vzplanutím FOP; nebo zhoršení funkce kloubů nebo radiografické progrese heterotopických osifikací (zvýšení místa nebo počtu lézí HO) s epizodami vzplanutí nebo bez nich.
  • Ochota a schopnost podstoupit PET a CT zobrazovací procedury a další procedury definované v této studii.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Významné souběžné onemocnění nebo závažné onemocnění v anamnéze, jako je, ale bez omezení, srdeční, ledvinové, revmatologické, neurologické, psychiatrické, endokrinní, metabolické nebo lymfatické onemocnění, které by podle názoru výzkumníka studie mohlo zmást výsledky studie nebo představovat další riziko pro pacienta jeho účastí ve studii.
  • Předchozí anamnéza nebo diagnóza rakoviny.
  • Použití bisfosfonátů do 1 roku od screeningu.
  • Souběžná účast v jiné intervenční klinické studii nebo neintervenční studii s radiografickými měřeními nebo invazivními postupy (např. odběr vzorků krve nebo tkáně). Účast v registru připojení FOP nebo jiných studiích, ve kterých účastníci vyplňují studijní dotazníky, je povolena.
  • Léčba jiným hodnoceným lékem, denosumabem, imatinibem nebo isotretinoinem v posledních 30 dnech nebo během 5 poločasů testovaného léku, podle toho, co je delší.
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Muži a ženy v plodném věku, kteří nejsou ochotni používat vysoce účinnou antikoncepci.

Poznámka: Platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Placebo
Lék: Odpovídající placebo
Léková forma: Tekutý přípravek pro injekci/infuzi; Cesta podání: Intravenózní (IV); Podává se pouze během léčebného období 1.
EXPERIMENTÁLNÍ: REGN2477
Lék: REGN2477
Léková forma: tekutý přípravek pro injekci/infuzi; Cesta podání: Intravenózní (IV); Podává se během období léčby 1 a 2.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Období 1: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými TEAE
Časové okno: Až do týdne 28
Nežádoucí příhody vyvolané léčbou (TEAE) jsou nežádoucí příhody, které nejsou přítomny na počátku nebo představují zhoršení již existujícího stavu během období léčby. Závažná TEAE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, která vedla k některému z následujících výsledků, které nebyly přítomny na začátku léčby nebo představovaly zhoršení již existujícího stavu během období léčby: smrt, ohrožení života, nutná počáteční/dlouhodobá in- hospitalizace účastníka, přetrvávající/závažné postižení/neschopnost, vrozená anomálie/vrozená vada/považováno za lékařsky závažnou událost. Uvádí se počet účastníků s TEAE a vážnými TEAE.
Až do týdne 28
Období 1: Počet účastníků s TEAE podle závažnosti
Časové okno: Až do týdne 28
Závažnost TEAE byla hodnocena následovně: Mírná: Nezasahuje významným způsobem do úrovně normálního fungování účastníka. Může to být nepříjemnost. Léky na předpis nejsou obvykle potřebné k úlevě od příznaků, ale mohou být podávány kvůli osobnosti účastníků. Střední: Způsobuje určité zhoršení funkce, ale není nebezpečný pro zdraví. Bylo to nepříjemné nebo trapné. Může být zapotřebí léčba symptomu. Závažné: Způsobuje významné narušení funkce nebo nezpůsobilost a představuje jednoznačné riziko pro zdraví účastníka. Může být podána léčba symptomů a/nebo mohou být účastníci hospitalizováni. Uvádí se počet účastníků s TEAE podle závažnosti.
Až do týdne 28
Období 1: Časově vážený průměr (standardizovaná plocha pod křivkou [AUC]) procentuální změny od výchozí hodnoty celkové aktivity lézí pomocí fluorem-18-značeného fluoridu sodného (18^F-NaF) pozitronové emisní tomografie (PET) za týden 28 (AHO)
Časové okno: Výchozí stav a týden 28
18^F-NaF PET se používá k hodnocení léze a aktivity onemocnění. Je uveden časově vážený průměr (standardizovaná plocha pod křivkou [AUC]) procentuální změny od výchozí hodnoty v celkové aktivitě lézí pomocí 18^F-NaF PET až do týdne 28 v souboru analýzy AHO.
Výchozí stav a týden 28
Období 1: Procentuální změna od výchozího stavu v celkovém objemu HO lézí, jak bylo hodnoceno počítačovou tomografií (CT) ve 28. týdnu (AHO)
Časové okno: 28. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. CT sken pořízený současně s PET skenem. Uvádí se procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém objemu HO lézí hodnocených pomocí CT během období 1 v týdnu 28.
28. týden
Období 2: Počet nových lézí HO podle hodnocení CT v týdnu 56 ve srovnání se skenem v týdnu 28 (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 28. týden, 56. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. CT sken pořízený současně s PET skenem. HO detekovatelné pomocí CT, které se vyvinuly po základní linii, se označují jako "nové léze HO." Uvádí se počet nových HO lézí hodnocených pomocí CT v týdnu 56 vzhledem ke skenování v týdnu 28.
28. týden, 56. týden
Období 1: Časově vážený průměr (standardizované AUC) procentuální změny od výchozí hodnoty v celkové aktivitě lézí hodnocené pomocí 18^F-NaF PET v týdnu 28 (AHOC)
Časové okno: 28. týden
18^F-NaF PET se používá k hodnocení léze a aktivity onemocnění. Uvádí se časově vážený průměr (standardizované AUC) procentuální změny od výchozí hodnoty v celkové aktivitě lézí, jak bylo hodnoceno pomocí 18^F-NaF PET v analýze aktivní HO klasické ACVR1 mutace (AHOC) nastavené do 28. týdne.
28. týden
Období 1: Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém objemu lézí HO podle hodnocení CT v týdnu 28 (AHOC)
Časové okno: 28. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. CT sken pořízený současně s PET skenem. Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém objemu HO lézí byla hodnocena pomocí CT v týdnu 28 v souboru analýzy AHOC.
28. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Období 1: Časově vážený průměr (standardizované AUC) změny od výchozí hodnoty u denní bolesti v důsledku Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) Hodnoceno denní číselnou hodnotící stupnicí (NRS) v týdnu 28 (AHO)
Časové okno: 28. týden
Bolest NRS je pacientem hlášený výsledek (PRO) používaný účastníky k hodnocení jejich bolesti spojené s FOP. Účastníci byli požádáni, aby hodnotili svou bolest na stupnici, která se pohybuje od „0“ (žádná bolest) do „10“ (nejhorší možná bolest), kde nejvyšší skóre označovalo nejhorší výsledek. Je uveden časově vážený průměr (standardizované AUC) změny od výchozí hodnoty u denní bolesti v důsledku FOP hodnocené denní NRS v týdnu 28 v souboru analýzy AHO.
28. týden
Období 1: Časově vážený průměr (standardizované AUC) změny od výchozí hodnoty u denní bolesti v důsledku FOP, hodnoceno denním NRS v týdnu 28 (AHOC)
Časové okno: 28. týden
Bolest NRS je PRO, kterou účastníci používají k hodnocení své bolesti spojené s FOP. Účastníci byli požádáni, aby hodnotili svou bolest na stupnici, která se pohybuje od „0“ (žádná bolest) do „10“ (nejhorší možná bolest), kde nejvyšší skóre označovalo nejhorší výsledek. Je uveden časově vážený průměr (standardizovaná AUC) změny od výchozí hodnoty u denní bolesti v důsledku FOP hodnocené denní NRS v týdnu 28 v souboru analýzy AHOC.
28. týden
Období 1: Procentuální změna od výchozí hodnoty v 18^F-NaF SUVmax jednotlivých aktivních HO lokalit Posouzeno 18^F-NaF PET v týdnu 8 (AHOC)
Časové okno: 8. týden
Standardizovaná hodnota příjmu max (SUVmax) byla měřením maximálního příjmu radiofarmaka v rámci sledovaného objemu. Relativní přesnost konkrétního radioaktivního indikátoru v konkrétní tkáni je určena vyjádřením absolutní přesnosti (získané v primárním výsledném měření) ve smyslu procentuálního rozdílu mezi hodnotami SUVmax získanými z PET/CT. Je uvedena procentuální změna v 18^F-NaF SUVmax jednotlivých aktivních HO míst hodnocených pomocí 18^F-NaF PET v analytickém souboru AHOC.
8. týden
Období 1: Procentuální změna od výchozí hodnoty v 18^F-NaF SUVmax jednotlivých aktivních HO lokalit podle hodnocení 18^F-NaFPET v týdnu 8 (AHO)
Časové okno: 8. týden
Uvádí se procentuální změna v 18^F-NaF SUVmax jednotlivých aktivních míst HO, jak byla hodnocena pomocí 18^F-NaF PET v týdnu 8 v souboru analýzy AHO.
8. týden
Období 1: Změna od výchozí hodnoty v počtu lézí HO podle hodnocení 18^F-NaF PET v týdnu 28 (AHOC)
Časové okno: 28. týden
Změna od výchozí hodnoty v počtu lézí HO byla hodnocena pomocí 18^F-NaF PET v týdnu 28 v souboru analýzy AHOC.
28. týden
Období 1: Změna od výchozí hodnoty v počtu lézí HO podle hodnocení 18^F-NaF PET v týdnu 28 (AHO)
Časové okno: 28. týden
Změna od výchozí hodnoty v počtu HO lézí byla hodnocena pomocí 18^F-NaF PET v souboru analýzy AHO.
28. týden
Období 1: Změna od výchozí hodnoty v počtu HO lézí detekovatelných pomocí CT v týdnu 28 (AHOC)
Časové okno: 28. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. CT sken pořízený současně s PET skenem. Je uvedena změna od výchozí hodnoty v počtu HO lézí detekovatelná pomocí CT s použitím analytické sady AHOC.
28. týden
Období 1: Změna od výchozí hodnoty v počtu HO lézí detekovatelných pomocí CT v týdnu 28 (AHO)
Časové okno: 28. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. CT sken pořízený současně s PET skenem. Je hlášena změna od výchozí hodnoty v počtu HO lézí detekovatelných pomocí CT v týdnu 28 v souboru analýzy AHO.
28. týden
Období 2: Počet nových lézí HO podle hodnocení 18^F-NaF PET v 56. týdnu vzhledem ke skenování 28. týdne (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 28. týden, 56. týden
Uvádí se počet nových lézí HO hodnocených pomocí 18^F-NaF PET v týdnu 56 ve srovnání se skenem v týdnu 28.
28. týden, 56. týden
Období 2: Procento účastníků s novými lézemi HO podle hodnocení CT v týdnu 56 vzhledem ke skenování v týdnu 28 (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 28. týden, 56. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. CT sken pořízený současně s PET skenem. Uvádí se procento účastníků s novými lézemi HO hodnocené pomocí CT v 56. týdnu vzhledem ke skenu ve 28. týdnu.
28. týden, 56. týden
Období 2: Procento účastníků s novými lézemi HO podle hodnocení 18^F-NaF PET v 56. týdnu vzhledem ke skenu 28. týdne (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 28. týden, 56. týden
18^F-NaF PET se používá k hodnocení léze a aktivity onemocnění. Uvádí se procento účastníků s novými lézemi HO hodnocené pomocí 18^F-NaF PET v 56. týdnu vzhledem ke skenu ve 28. týdnu.
28. týden, 56. týden
Období 2: Počet nových lézí HO podle hodnocení CT pouze v 56. týdnu ve srovnání se skenem 28. týdne (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 28. týden, 56. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. Pouze CT: Hodnocení počítačovou tomografií (CT) bez odkazu na pozitronovou emisní tomografii (PET). Uvádí se počet nových lézí HO hodnocených pouze pomocí CT v 56. týdnu vzhledem ke skenu ve 28. týdnu.
28. týden, 56. týden
Období 2: Procento účastníků s novými lézemi HO podle hodnocení CT pouze v 56. týdnu vzhledem ke skenu 28. týdne (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 28. týden, 56. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. Pouze CT: Hodnocení počítačovou tomografií (CT) bez odkazu na pozitronovou emisní tomografii (PET). Uvádí se procento účastníků s novými lézemi HO hodnocené pomocí CT pouze v 56. týdnu vzhledem ke skenu ve 28. týdnu.
28. týden, 56. týden
Období 2 vs. Období 1: Změna od týdne 28 v počtu aktivních lézí HO podle hodnocení 18^F-NaF PET do týdne 56 (období 2) versus stejní účastníci mezi výchozím stavem a týdnem 28 (období 1) (AHO COVID- 19 mITT)
Časové okno: 28. týden, 56. týden
18^F-NaF PET se používá k hodnocení léze a aktivity onemocnění. Rozdíl ve změně mezi 28. týdnem a 56. týdnem podle hodnocení 18^F-NaF PET oproti výchozímu stavu do týdne 28
28. týden, 56. týden
Období 2 vs. Období 1: Změna od 28. týdne v počtu aktivních lézí HO podle hodnocení CT skenem v 56. týdnu (období 2) versus stejní účastníci mezi výchozím stavem a 28. týdnem (období 1) (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 28. týden, 56. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. CT sken pořízený současně s PET skenem. Uvádí se rozdíl ve změně mezi 28. týdnem a 56. týdnem hodnoceným pomocí CT skenování oproti výchozímu stavu do 28. týdne
28. týden, 56. týden
Období 2: Počet nových lézí HO podle hodnocení CT v 56. týdnu vzhledem k výchozí hodnotě (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 56
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. CT sken pořízený současně s PET skenem. Počet nových lézí HO podle hodnocení CT v 56. týdnu vzhledem k výchozí hodnotě.
Výchozí stav, týden 56
Období 2: Počet nových lézí HO podle hodnocení pouze CT v 56. týdnu vzhledem k výchozí hodnotě (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 56. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. Pouze CT: Hodnocení počítačovou tomografií (CT) bez odkazu na pozitronovou emisní tomografii (PET); Uvádí se počet nových lézí HO hodnocených pouze pomocí CT v 56. týdnu relativní výchozí hodnoty.
56. týden
Období 2: Procento účastníků s novými lézemi HO podle hodnocení CT v týdnu 56 vzhledem k výchozí hodnotě (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 56. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. CT sken pořízený současně s PET skenem. Bylo hlášeno procento účastníků s novými lézemi HO hodnocené pomocí CT v 56. týdnu vzhledem k výchozí hodnotě.
56. týden
Období 2: Počet nových lézí HO podle hodnocení 18^F-NAF PET v týdnu 56 vzhledem k výchozí hodnotě (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 56. týden
18^F-NaF PET se používá k hodnocení léze a aktivity onemocnění. Uvádí se počet nových lézí HO hodnocených pomocí 18^F-NAF PET v 56. týdnu vzhledem k výchozí hodnotě.
56. týden
Období 2: Procento účastníků s novými lézemi HO podle hodnocení 18^F-NaF PET v týdnu 56 vzhledem k výchozí hodnotě (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 56. týden
18^F-NaF PET se používá k hodnocení léze a aktivity onemocnění. Procento účastníků s novými lézemi HO podle hodnocení pomocí 18^F-NaF PET v 56. týdnu vzhledem k výchozí hodnotě.
56. týden
Období 2: Celkový objem nových lézí HO podle hodnocení CT v 56. týdnu ve vztahu ke skenu 28. týdne (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 28. týden, 56. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. CT sken pořízený současně s PET skenem. Celkový objem nových lézí HO hodnocený pomocí CT v týdnu 56 vzhledem ke skenování v týdnu 28.
28. týden, 56. týden
Období 2: Celková aktivita lézí (TLA) posouzena 18^F-NaF PET u nových lézí HO v týdnu 56 vzhledem ke skenování v týdnu 28 (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 28. týden, 56. týden
TLA je mírou kumulativní zátěže metabolicky aktivní HO na úrovni účastníka. Aktivita jednotlivých lézí HO byla vypočtena jako součin střední hodnoty standardního příjmu (SUVmean) a objemu PET aktivní léze HO. TLA byla odvozena pro každého účastníka v každém časovém bodě jako součet aktivity HO lézí individuálního cíle a nových aktivních HO lézí.
28. týden, 56. týden
Období 2 vs. Období 1: Procentuální změna od 28. týdne v TLA podle hodnocení 18^F-NaF PET do 56. týdne (období 2) versus stejní účastníci mezi výchozím stavem a 28. týdnem (období 1) (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 28. týden, 56. týden
Uvádí se rozdíl v procentech změn od týdne 28 do týdne 56 oproti výchozímu stavu do týdne 28
28. týden, 56. týden
Období 2 vs. Období 1: Procentuální změna od 28. týdne v celkovém objemu HO lézí podle hodnocení CT do 56. týdne (období 2) versus stejní účastníci mezi výchozím stavem a 28. týdnem (období 1) (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 28. týden, 56. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. CT sken pořízený současně s PET skenem. Uvádí se rozdíl v procentech změn od týdne 28 do týdne 56 oproti výchozímu stavu do týdne 28.
28. týden, 56. týden
Období 2: TLA u nových lézí HO podle hodnocení 18^F-NaF PET v týdnu 56 vzhledem k výchozí hodnotě (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 56. týden
Celková aktivita lézí (TLA) je měřítkem kumulativní zátěže metabolicky aktivní HO na úrovni účastníků. Je hlášena TLA u nových (ve vztahu k výchozímu stavu) lézí v 56. týdnu.
56. týden
Období 2: Celkový objem nových lézí HO podle hodnocení pouze CT v 56. týdnu vzhledem k výchozí hodnotě (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 56. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. Pouze CT: Hodnocení počítačovou tomografií (CT) bez odkazu na pozitronovou emisní tomografii (PET); Uvádí se celkový objem nových lézí HO hodnocený pomocí CT pouze v 56. týdnu vzhledem k výchozí hodnotě.
56. týden
Období 2: Procentuální změna od výchozí hodnoty v TLA podle hodnocení 18^F-NaF PET do týdne 56 (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 56. týden
Byla hlášena procentní změna TLA oproti výchozí hodnotě hodnocené pomocí 18^F-NaF PET do týdne 56.
56. týden
Období 2: Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém objemu HO lézí podle CT do týdne 56 (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: 56. týden
CT je diagnostický zobrazovací test používaný k vytvoření detailních snímků vnitřních orgánů, kostí, měkkých tkání a krevních cév. CT sken pořízený současně s PET skenem. Byla hlášena procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém objemu HO lézí hodnocených pomocí CT do 56. týdne.
56. týden
Období 2: Procentuální změna od týdne 28 v SUVmax podle hodnocení 18^F-NaF do týdne 56 (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: Týden 28 až 56
Je hlášena procentuální změna od týdne 28 do týdne 56.
Týden 28 až 56
Období 2: Procentuální změna od výchozí hodnoty v 18^F-NaF PET SUVmax do týdne 56 (AHO COVID-19 mITT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 56
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě u 18^F-NaF PET SUVmax do 56. týdne
Výchozí stav, týden 56
Období 2: Průměrná denní bolest způsobená FOP měřená pomocí denního NRS
Časové okno: Týden 28 až 56
Bolest NRS je pacientem hlášený výsledek používaný účastníky k hodnocení jejich bolesti spojené s FOP. Účastníci byli požádáni, aby hodnotili svou bolest na stupnici, která se pohybuje od „0“ (žádná bolest) do „10“ (nejhorší možná bolest), kde nejvyšší skóre označovalo nejhorší výsledek.
Týden 28 až 56
Období 2: Procento účastníků se vzplanutím vyhodnoceno e-deníkem účastníka
Časové okno: Týden 28 až 56
Uvádí se procento účastníků se vzplanutím od 28. do 56. týdne, jak bylo hodnoceno v E-deníku účastníka.
Týden 28 až 56
Období 2: Procento účastníků se vzplanutími posouzenými vyšetřovatelem
Časové okno: Týden 28 až 56
Bylo hlášeno procento účastníků s vyšetřovatelem hodnoceným vzplanutím.
Týden 28 až 56
Období 1, 2 a 3: Koncentrace celkového aktivinu A v séru
Časové okno: 28. týden, 56. týden, 76. týden
Uvádí se koncentrace celkového aktivinu A v séru v průběhu času.
28. týden, 56. týden, 76. týden
Období 1, 2 a 3: Koncentrace funkčního REGN2477 v séru
Časové okno: 28. týden, 56. týden, 76. týden
Byly měřeny koncentrace REGN2477 schopné vazby na cíl (funkční léčivo).
28. týden, 56. týden, 76. týden
Období 1, 2 a 3: Počet účastníků s klinickým dopadem protidrogových protilátek (ADA) vznikajících při léčbě podle REGN2477
Časové okno: Až do 76. týdne
Imunogenicita byla charakterizována odpověďmi a titry ADA. Kategorie odpovědí: Negativní – negativní odpověď ADA ve všech časových bodech, bez ohledu na chybějící vzorky; Preexistující imunoreaktivita - ADA pozitivní odezva na začátku se všemi negativními výsledky po první dávce nebo pozitivní odezva na začátku se všemi reakcemi ADA po první dávce < 9krát vyšší než výchozí titrové hladiny; Léčebně zesílená odpověď - pozitivní odpověď v testu po první dávce, >= 9krát vyšší než základní hladiny titru, když jsou základní výsledky pozitivní; Reakce na léčbu - ADA pozitivní reakce v REGN2477 ADA testu po první dávce, když výchozí výsledky = negativní nebo chybí.
Až do 76. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

26. února 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

16. září 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

16. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

15. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

2. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R2477-FOP-1623
  • 2016-005035-33 (EUDRACT_NUMBER)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Klinické studie na REGN2477

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit