Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti VGN-R09b při těžkém deficitu AADC

16. dubna 2026 aktualizováno: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Otevřená studie s eskalací dávky a potvrzením dávky k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti VGN-R09b intraputamenovou injekcí u pacientů se závažným deficitem aromatické L-aminokyselinové dekarboxylázy (AADC)

Tato studie zahrnuje část zvyšující dávku (fáze 1) a část potvrzující dávku, aby se prokázala bezpečnost a účinnost VGN-R09b k léčbě pacientů s těžkým nedostatkem AADC

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Aromatická L-aminokyselinová dekarboxyláza (AADC) je enzym zodpovědný za poslední krok v syntéze neurotransmiterů dopaminu a serotoninu. Deficit AADC je vzácná genetická porucha. VGN-R09b je druh genové terapie s adeno-asociovaným virem (AAV) sérotypem 9 (AAV9) řízeným lidským AADC (hAADC), který je injikován přímo do putamenu.

Toto je otevřená studie zvyšující dávku a potvrzující dávku. Sponzor plánuje prozkoumat dvě úrovně dávek (6,0×1011vg a 1,28×1012vg) ve fázi zvyšování dávky (tři subjekty v každé kohortě), poté plánuje zapsat 10 subjektů do fáze potvrzení dávky.

Tato studie má podat důkaz o bezpečnosti a účinnosti léčby VGN-R09b u pacientů s těžkým deficitem dekarboxylázy aromatických L-aminokyselin (AADC).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 200120
        • Shanghai

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dětský pacient musí být ve věku ≥ 18 měsíců a < 8 let a musí mít dostatečně velký obvod hlavy pro operaci podle posouzení zkoušejícího.
  2. Historická diagnóza deficitu AADC s konzistencí klinických příznaků A s molekulárně genetickým potvrzením homozygotní nebo složené heterozygotní mutace IVS6+4A>T v DDC.
  3. S plazmatickou aktivitou AADC menší nebo rovnou 12 pmol/min/ml.
  4. Motorický vývoj na začátku < 3 měsíce (hlava plně nekontrolovatelná na začátku) a selhalo při využití standardní lékařské terapie (agonisté dopaminu, inhibitor monoaminooxidázy nebo příbuzná forma vitaminu B6) podle uvážení zkoušejících.
  5. Rodiče/zákonní zástupci, kteří mají subjekt v péči, musí dát souhlas se zařazením subjektu do studie.
  6. Rodiče/zákonní zástupci subjektu musí souhlasit s dodržováním požadavků studie, včetně poskytování informací o onemocnění a podpory hodnocení symptomů onemocnění.

Kritéria vyloučení:

  1. Intrakraniální novotvar nebo jakákoli strukturální mozková abnormalita nebo léze (např. těžká atrofie mozku, degenerativní změny bílé hmoty), které by podle názoru výzkumníků studie představovaly nadměrné riziko a/nebo nedostatečný potenciál pro přínos.
  2. Přítomnost jiných závažných zdravotních nebo neurologických stavů, které by vytvářely nepřijatelné operační nebo anestetické riziko (včetně vrozené srdeční choroby, respiračního onemocnění s domácí potřebou kyslíku, anamnézy závažných komplikací anestezie během předchozích elektivních výkonů, anamnézy zástavy srdečního dýchání), selhání jater nebo ledvin , malignita nebo HIV pozitivní.
  3. Těžká koagulopatie nebo potřeba pokračující antikoagulační léčby.
  4. klinicky aktivní infekce nebo se závažnou infekcí během 12 týdnů před screeningem (např. adenovirus nebo herpes virus, pneumonie, sepse, infekce centrálního nervového systému).
  5. Předchozí stereotaktická neurochirurgie nebo jakákoli genová/buněčná terapie.
  6. Obdrželi živé očkování do 4 týdnů.
  7. Kontraindikace sedace během operace nebo zobrazovacích studií (PET nebo MRI).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vstřikování VGN-R09b
Různé hladiny VGN-R09b budou injikovány do oboustranného putamenu stereotaktickým chirurgickým zákrokem
Genetický: Vstřikování VGN-R09b
Dvě úrovně VGN-R09b budou injikovány do bilaterálního putamenu ve fázi eskalace dávky a jedna úroveň dávky bude injikována ve fázi potvrzení dávky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: do týdne 52
Po injekci drogy budou sledovány vitální funkce, fyzikální vyšetření, laboratorní test
do týdne 52
Počet subjektů, které dosáhly milníků motorického rozvoje
Časové okno: až 24 měsíců
Podle definice v Peabody Developmental Motor Scale 2. vydání (PDMS-2) by byly hodnoceny čtyři milníky, včetně ovládání hlavy, samostatného sezení, stání/kroku s oporou, chůze s minimálním asistentem. Každý milník bude hodnocen jako 0, 1 nebo 2 a skóre 2 znamená dosažení milníku.
až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna počtu klinických příznaků
Časové okno: až 5 let
Počet příznaků souvisejících s onemocněním
až 5 let
Vylučování virů
Časové okno: do 1 týdne
Byly by měřeny koncentrace virového genomu v séru/moči
do 1 týdne
Počet nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE) v dlouhodobém sledování
Časové okno: až 5 let
AE a SAE související s lékem by byly monitorovány po dobu 5 let po injekci
až 5 let
Změna mozkové aktivity AADC
Časové okno: až 5 let
Zvýšení signálu v putamen a nigra na zobrazování Fluorodopa-PET jako měření aktivity AADC mozku
až 5 let
Změna v koncentracích metabolitů neurotransmiterů mozkomíšního moku (CSF).
Časové okno: až 5 let
Byly by měřeny koncentrace metabolitů neurotransmiterů kyseliny homovanilové/kyseliny hydroxyindoloctové (HVA/5-HIAA)
až 5 let
Imunogenicita po injekci
Časové okno: až 26 týdnů
Bylo by uvedeno číslo subjektu s pozitivními protilátkami AAV9/AADC/Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor (GDNF) v krvi
až 26 týdnů
Změna od základní linie ve funkci motoru
Časové okno: až 5 let
Motorické funkce by byly hodnoceny pomocí Peabody Developmental Motor Scale 2nd edition (PDMS-2). Skóre se pohybuje od 0 do 482 a vyšší skóre znamená lepší motorické funkce.
až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: yi Wang, MD, Children's Hospital of Fudan University
  • Vrchní vyšetřovatel: jiwen Wang, MD, Shanghai Children's Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: yunhai song, MD, Shanghai Children's Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

23. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

20. září 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VGN-R09b-102

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vstřikování VGN-R09b

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit