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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di VGN-R09b nella grave carenza di AADC

16 aprile 2026 aggiornato da: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Uno studio aperto, con incremento della dose e conferma della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia di VGN-R09b mediante iniezione intraputamen in pazienti con grave deficit di L-aminoacido decarbossilasi aromatica (AADC)

Questo studio comprende una parte di incremento della dose (fase 1) e una parte di conferma della dose, per dimostrare la sicurezza e l'efficacia di VGN-R09b nel trattamento di pazienti con grave deficit di AADC

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La L-aminoacido decarbossilasi aromatica (AADC) è un enzima responsabile della fase finale nella sintesi dei neurotrasmettitori dopamina e serotonina. Il deficit di AADC è una malattia genetica rara. VGN-R09b è un tipo di terapia genica con AADC umano (hAADC) guidato dal sierotipo 9 (AAV) del virus adeno-associato (AAV) che viene iniettato direttamente nel putamen.

Questo è uno studio aperto, con incremento della dose e conferma della dose. Lo sponsor prevede di esplorare due livelli di dose (6,0×1011 vg e 1,28×1012 vg) nella fase di incremento della dose (tre soggetti per coorte), quindi prevede di arruolare 10 soggetti per la fase di conferma della dose.

Questo studio ha lo scopo di fornire prove della sicurezza e dell'efficacia del trattamento VGN-R09b per i pazienti con grave deficit di L-aminoacido decarbossilasi aromatico (AADC).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 200120
        • Shanghai

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente bambino deve avere un'età ≥ 18 mesi e < 8 anni e una circonferenza della testa abbastanza grande per un intervento chirurgico, a giudizio dello sperimentatore.
  2. Diagnosi storica di deficit di AADC con coerenza dei sintomi clinici E con conferma genetica molecolare della mutazione omozigote o eterozigote composta di IVS6+4A>T nella DDC.
  3. Con attività AADC plasmatica inferiore o uguale a 12 pmol/min/mL.
  4. Sviluppo motorio al basale <3 mesi (testa completamente incontrollabile al basale） e mancato beneficio dalla terapia medica standard (agonisti della dopamina, inibitore della monoaminossidasi o forma correlata di vitamina B6) a discrezione degli sperimentatori.
  5. I genitori/tutori legali con la custodia del soggetto devono dare il proprio consenso affinché il soggetto possa iscriversi allo studio.
  6. I genitori/tutori legali del soggetto devono accettare di rispettare i requisiti dello studio, tra cui fornire informazioni sulla malattia e supportare la valutazione dei sintomi della malattia.

Criteri di esclusione:

  1. Neoplasia intracranica o qualsiasi anomalia o lesione strutturale del cervello (ad esempio, grave atrofia cerebrale, alterazioni degenerative della sostanza bianca) che, secondo l'opinione dei ricercatori dello studio, conferirebbero un rischio eccessivo e/o un potenziale di beneficio inadeguato.
  2. Presenza di altre condizioni mediche o neurologiche significative che creerebbero un rischio operativo o anestetico inaccettabile (incluse cardiopatie congenite, malattie respiratorie con fabbisogno di ossigeno domiciliare, storia di gravi complicazioni anestesiologiche durante precedenti procedure elettive, storia di arresto cardiorespiratorio), insufficienza epatica o renale , tumore maligno o sieropositivo.
  3. Coagulopatia grave o necessità di terapia anticoagulante in corso.
  4. infezione clinicamente attiva o con infezione grave entro 12 settimane prima dello screening (ad es. adenovirus o virus dell'herpes, polmonite, sepsi, infezione del sistema nervoso centrale).
  5. Precedente neurochirurgia stereotassica o qualsiasi terapia genica/cellulare.
  6. Ha ricevuto la vaccinazione viva entro 4 settimane.
  7. Controindicazione alla sedazione durante interventi chirurgici o studi di imaging (PET o MRI).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Iniezione VGN-R09b
Diversi livelli di VGN-R09b verranno iniettati nel putamen bilaterale mediante chirurgia stereotassica
Genetico: Iniezione VGN-R09b
Due livelli di VGN-R09b verranno iniettati nel putamen bilaterale nella fase di aumento della dose e un livello di dose verrà iniettato nella fase di conferma della dose

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi (EA), eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: fino alla settimana 52
Dopo l'iniezione del farmaco verranno monitorati i segni vitali, l'esame fisico e i test di laboratorio
fino alla settimana 52
Numero di soggetti che hanno raggiunto traguardi di sviluppo motorio
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
Quattro tappe fondamentali, tra cui controllo della testa, sedersi in modo indipendente, stare in piedi/fare passi con supporto, camminare con un assistente minimo, verrebbero valutate secondo la definizione nella Peabody Developmental Motor Scale 2a edizione (PDMS-2). A ogni traguardo verrà assegnato un punteggio di 0, 1 o 2 e il punteggio 2 indica il raggiungimento del traguardo.
fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nel numero di sintomi clinici
Lasso di tempo: fino a 5 anni
Numero di sintomi correlati alla malattia
fino a 5 anni
Diffusione virale
Lasso di tempo: fino a 1 settimana
Verrebbero misurate le concentrazioni del genoma virale nel siero/nelle urine
fino a 1 settimana
Numero di eventi avversi (EA), eventi avversi gravi (SAE) nel follow-up a lungo termine
Lasso di tempo: fino a 5 anni
Gli EA e gli SAE correlati al farmaco verrebbero monitorati fino a 5 anni dopo l'iniezione
fino a 5 anni
Cambiamento nell'attività cerebrale dell'AADC
Lasso di tempo: fino a 5 anni
Aumento del segnale nel putamen e nella nigra nell'imaging con fluorodopa-PET come misura dell'attività cerebrale dell'AADC
fino a 5 anni
Variazione delle concentrazioni dei metaboliti dei neurotrasmettitori del liquido cerebrospinale (CSF).
Lasso di tempo: fino a 5 anni
Verrebbero misurate le concentrazioni dei metaboliti dei neurotrasmettitori di acido omovanillico/acido idrossindolacetico (HVA/5-HIAA)
fino a 5 anni
Immunogenicità dopo l'iniezione
Lasso di tempo: fino a 26 settimane
Verrebbe segnalato il numero del soggetto con anticorpi positivi per AAV9/AADC/fattore neurotrofico derivato dalla linea cellulare gliale (GDNF) nel sangue
fino a 26 settimane
Cambiamento rispetto al basale nella funzione motoria
Lasso di tempo: fino a 5 anni
La funzione motoria verrebbe valutata mediante la Peabody Developmental Motor Scale 2a edizione (PDMS-2). Il punteggio varia da 0 a 482 e il punteggio più alto indica una migliore funzione motoria.
fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: yi Wang, MD, Children's Hospital of Fudan University
  • Investigatore principale: jiwen Wang, MD, Shanghai Children's Medical Center
  • Investigatore principale: yunhai song, MD, Shanghai Children's Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

23 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

20 settembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VGN-R09b-102

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Iniezione VGN-R09b

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