Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkumná klinická studie VGN-R08b u pacientů s Gaucherovou chorobou typu II

21. února 2024 aktualizováno: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Průzkumná klinická studie k vyhodnocení snášenlivosti a bezpečnosti VGN-R08b prostřednictvím intracerebroventrikulární injekce u pacientů s Gaucherovou chorobou typu II

Tato výzkumná studie má prokázat snášenlivost a bezpečnost VGN-R08b při léčbě kojenců s Gaucherovou chorobou typu II.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Gaucherova choroba (GD) je autozomálně recesivní genetická metabolická porucha. V důsledku mutace genu glukocerebrosidázy (GBA1) je aktivita glukocerebrosidázy (GCase) v lysozomech těla snížena, což způsobuje akumulaci jejího substrátu glukoceramidu v lysozomech makrofágů v játrech, slezině, kostech, plicích, mozku a očích . Akutní neuropatie typu II s rozsáhlým a závažným viscerálním postižením se obvykle vyvine během prvního roku života a většina dětí umírá před dosažením 2 let. VGN-R08b je druh genové terapie se sérotypem adeno-asociovaného viru (AAV). 9 (AAV9) řízený lidský GBA1, který je injikován přímo do intracerebroventrikulární.

Toto je jednocentrová, otevřená, zkoušejícím sponzorovaná klinická studie s rostoucí dávkou, která zahrnovala fázi zvyšování dávky a fázi rozšiřování dávky. Sponzor plánuje prozkoumat dvě úrovně dávek ve fázi zvyšování dávky (jeden subjekt v každé kohortě), poté mít další 2~4 subjekty ve fázi rozšiřování dávky.

Tato studie má poskytnout předběžný důkaz o bezpečnosti a účinnosti léčby VGN-R08b u pacientů s Gaucherovou chorobou typu II.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

6

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200097
        • Nábor
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Kojenci ve věku ≤ 24 měsíců.
  2. Historická diagnóza Gaucherovy choroby potvrzená testem aktivity enzymu GCase as bialelickými mutacemi GBA1.
  3. Neurologické příznaky a/nebo příznaky odpovídající diagnóze GD2.
  4. Rodiče/zákonní zástupci subjektu musí dát souhlas se zápisem subjektu do studie.
  5. Rodiče/zákonní zástupci subjektu musí souhlasit s dodržováním požadavků studie, včetně poskytování informací o onemocnění a podpory hodnocení symptomů onemocnění.

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza významného onemocnění CNS jiného než GD2, které může být příčinou symptomů GD u pacienta nebo může zmást cíle studie.
  2. Dosažená samostatná chůze.
  3. Závažné viscerální symptomy GD, které by podle názoru zkoušejícího představovaly pro pacienta nepřijatelné riziko nebo narušovaly pacientovu schopnost dodržovat postupy studie nebo narušovaly provádění studie.
  4. Klinicky aktivní infekce (včetně HIV, HBV, HCV nebo syfilis).
  5. U pacientů, kteří dostávají enzymovou substituční terapii a/nebo terapii snížením substrátu a/nebo ambroxol pro Gaucherovu chorobu, stabilní léčba ≤ 2 měsíce před zařazením.
  6. Použití silných inhibitorů nebo induktorů cytochromu CYP3A4 nebo P-glykoproteinu (P-gp) léků, bylin nebo volně prodejných léků.
  7. Jakýkoli typ předchozí genové nebo buněčné terapie.
  8. Očkování (živé vakcíny) v předchozích 4 týdnech.
  9. Použití systémové imunosupresivní nebo kortikosteroidní terapie jiné než specifikované protokolem (topické přípravky pro dermatologické stavy jsou povoleny).
  10. Pacienti s titrem neutralizačních protilátek anti-AAV9 vyšším než 1:5.
  11. MRI mozku (zobrazení magnetickou rezonancí) vykazující klinicky významnou abnormalitu, která je považována za prevenci intracisternální injekce.
  12. Kontraindikace sedace během operace nebo zobrazovacích studií (PET).
  13. Přítomnost jiných významných zdravotních stavů, které by pro pacienta představovaly nepřijatelné riziko nebo by narušovaly pacientovu schopnost dodržovat postupy studie nebo narušovaly provádění studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Gaucherova choroba typu II
Toto je jednocentrová, otevřená, zkoušejícím sponzorovaná klinická studie s rostoucí dávkou, která zahrnovala fázi zvyšování dávky a fázi rozšiřování dávky. Sponzor plánuje prozkoumat dvě úrovně dávek ve fázi zvyšování dávky (jeden subjekt v každé kohortě), poté mít další 2~4 subjekty ve fázi rozšiřování dávky
Lék: VGN-R08b
VGN-R08b je druh genové terapie s lidským GBA1 řízeným adeno-asociovaným virem (AAV) sérotypu 9 (AAV9), který je injikován přímo do intracerebroventrikulárního systému.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 52. týden
Nežádoucí příhody (AE), závažné nežádoucí příhody (SAE)
52. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobé bezpečnostní sledování
Časové okno: Do 5. roku
Počet nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE)
Do 5. roku
Poměr přežití ve věku 24 měsíců
Časové okno: Výchozí stav do události nebo dosažení věku 24 měsíců, do 5. roku
Poměr přežití ve věku 24 měsíců
Výchozí stav do události nebo dosažení věku 24 měsíců, do 5. roku
Změny v aktivitě glukózocerebrosidové lipázy (GCase)
Časové okno: Do 5. roku
Farmakodynamické ukazatele
Do 5. roku
Změny aktivity hladin glukózy cerebrosidu (GC).
Časové okno: Do 5. roku
Farmakodynamické ukazatele
Do 5. roku
Změny v aktivitě hladin glukózy sfingosinu (Lyso GL1) v periferní krvi a CSF po medikaci
Časové okno: Do 5. roku
Farmakodynamické ukazatele
Do 5. roku
Imunogenicita
Časové okno: 26 týdnů
Počet subjektů produkujících protilátky proti AAV9 a GCase
26 týdnů
Změny genomové hladiny vektoru VGN-R08b v periferní krvi po medikaci
Časové okno: 26 týdnů
Farmakokinetika
26 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Spolupracovníci

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Zhang Huiwen, Dr., Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. února 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. února 2024

První zveřejněno (Odhadovaný)

22. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

22. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VGN-R08b-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba typu II

Klinické studie na VGN-R08b

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit