Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cannabidiol při onemocnění srpkovitých buněk (SPICE)

24. června 2025 aktualizováno: Susanna Curtis, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Léčba bolesti srpkovitých buněk a zánět kanabidiolem (Spice)

Randomizované, placebem kontrolované, dvojitě maskované, nalezení dávky dvakrát denně kanabidiolu podávané při 3 hladinách dávky, 200 mg, 400 mg a 600 mg, ve srovnání s placebem po dobu 4 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vědci provedou randomizovanou, dvojitou slepý, placebem kontrolovaný studium kanabidiolu v perorální formulaci. Účastníci budou zapsáni, pokud nejsou v krizi bolesti a za posledních 30 dní prokázali test toxikologie moči bez kanabinoidů. Velikost vzorku bude 52 účastníků ve věku ≥ 18, s 1: 1: 1: 1: 1 alokací placeba na 3 dávky léčiva. Toto je studie nalezení dávky s primárním výsledkem redukce zánětlivého cytokinu TNFa.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

52

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Manhattan, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susanna Curtis

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk> 18 let
  • Klinická diagnostika SCD (HBSS, HBSC, HBSp+; Thal, HBSp0thal, HBS varianty)
  • Základní skóre 60 nebo nižší na 7denní doméně ASCQ-ME 7denní doménu bolesti
  • Pokud na SCD modifikující terapii (hydroxyurea, pravidelné krevní transfuze, L-glutamin, voxelotor, crizanlizumab), na stabilní dávce po dobu nejméně 3 měsíců
  • Pokud používáte opioidy pro bolest doma, při stabilní dávce po dobu nejméně 3 měsíců
  • Jedna toxikologie moči Negativní pro kanabinoidy do 30 dnů od randomizace
  • Ochota se zdržet se konopí, lékařského a nedovoleného, ​​během studijních týdnů 1. až 4 • Není těhotné nebo ošetřovatelství
  • Je -li žena schopná otěhotnět, ochotná použít lékařsky přijímanou formu antikoncepce po dobu trvání studie. Mezi akceptované formy patří perorální antikoncepce, medroxyprogesteron, antikoncepční implantáty nebo náplast, chirurgickou sterilizaci, celková abstinence.
  • Schopen souhlas s výzkumem

Kritéria pro vyloučení:

  • Žádná známá nesnášenlivost kanabinoidů
  • Žádná historie psychotické epizody, psychózy nebo aktivní sebevražd
  • Žádná kontraindikace k Epidiolexu s důrazem na potenciální vedlejší účinky, souběžné léky/látky a souběžné zdravotní problémy, jak bylo vyhodnoceno lékařem
  • Není denní uživatel konopí
  • Žádná diagnóza poruchy užívání účinné látky
  • Žádný alt> 3krát vyšší než horní hranice normálu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Dvakrát denně odpovídající placebo
Lék: Placebo
Ekvivalent placeba dvakrát denně pořízený orálně na 4 týdny
Aktivní komparátor: Cannabidiol 200 mg
Dvakrát denně 200 mg kanabidiolu
Lék: Cannabidiol
Cannabidiol (CBD) dvakrát denně perorálně na 4 týdny
Ostatní jména:
  • Epidiolex
Aktivní komparátor: Cannabidiol 400 mg
Dvakrát denně 400 mg kanabidiolu
Lék: Cannabidiol
Cannabidiol (CBD) dvakrát denně perorálně na 4 týdny
Ostatní jména:
  • Epidiolex
Aktivní komparátor: Cannabidiol 600 mg
Dvakrát denně 600 mg kanabidiolu
Lék: Cannabidiol
Cannabidiol (CBD) dvakrát denně perorálně na 4 týdny
Ostatní jména:
  • Epidiolex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úroveň faktoru nekrózy nádorové nekrózy
Časové okno: po 4 týdnech
Plazmatické hladiny faktoru nekrózy nádoru-alfa, bude shromažďován marker zánětu u onemocnění srpkovitých buněk.
po 4 týdnech

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úrovně markerů zánětu
Časové okno: po 4 týdnech
Budou shromážděny hladiny zánětlivých markerů (IL1A, IL1B, IL6, IL4 a IL10).
po 4 týdnech
Bílé krvinky s diferenciálem
Časové okno: po 4 týdnech
Krevní diferenciální test měří procento každého typu bílých krvinek (WBC), které jsou v krvi. Tento test se provádí pro diagnostiku infekce, anémie nebo leukémie. Může být také použita ke sledování stavu nebo k zjištění, zda léčba funguje.
po 4 týdnech
Hladina proteinu C-reaktivní
Časové okno: po 4 týdnech
C-reaktivní protein (CRP) je produkován játry. Test CRP je obecný test pro kontrolu zánětu v těle. Nejedná se o konkrétní test. To znamená, že může odhalit, že zánět je přítomen někde v těle, ale nemůže určit přesné umístění nebo důvod.
po 4 týdnech
Úrovně tryptázy
Časové okno: po 4 týdnech
Tryptáza je enzym uvolňovaný žírnými buňkami v těle během alergických reakcí a dalších imunitních odpovědí. Zvýšené hladiny v krvi mohou naznačovat závažné alergické reakce (jako anafylaxe), poruchy žírných buněk nebo určité zánětlivé stavy.
po 4 týdnech
Hladiny látky P.
Časové okno: po 4 týdnech
Látka P je neuropeptid, který funguje jako neurotransmiter a působí jako klíčový mediátor pocitu bolesti a zánětu v těle. Hraje roli v různých fyziologických procesech, včetně stresových reakcí, regulace nálady a neurogenního zánětu.
po 4 týdnech
Hladiny cytokinů
Časové okno: po 4 týdnech
Cytokiny jsou protein měřený ve vzorcích krve pro posouzení imunitních a zánětlivých reakcí těla na léčbu. Zvýšené nebo snížené hladiny mohou naznačovat, jak reaguje imunitní systém a může pomoci určit účinnost léčby nebo progresi onemocnění.
po 4 týdnech
Systém měření životnosti dospělých srpkovitých buněk
Časové okno: po 4 týdnech
Měřítko bolesti ASCQ-ME se pohybuje od 0-100, se standardizovaným průměrem populace onemocnění srpkovitých buněk 50 (standardní odchylka = 10), kde nižší skóre znamená horší dopad onemocnění.
po 4 týdnech
Pacient hlásil informační systém výsledků (PROMIS) pro měření bolesti
Časové okno: po 4 týdnech
Pacient hlásil domény informačního systému výsledků (PROMIS) pro dopad bolesti, neuropatickou bolest a nociceptivní bolest: standardizované opatření hlášené pacientem hodnotí různé aspekty bolesti. Opatření zahrnuje subškály pro dopad bolesti (0-40), neuropatickou bolest (0-30) a nociceptivní bolest (0-30), z nichž každá vyhodnocuje odlišné mechanismy a zážitky bolesti. Celkové skóre se pohybuje od 0-100, přičemž vyšší skóre ukazuje větší závažnost bolesti a dopad na denní fungování. Výsledky jsou hlášeny jako T-skóre (průměr populace = 50, standardní odchylka = 10)
po 4 týdnech
Leedsové hodnocení neuropatických symptomů a znaky Scale Pain Scale (S-LANSS)
Časové okno: 4 týdny

Leeds hodnocení neuropatických příznaků a příznaků

S-LANSS je samostatně hlášená verze Leedsova hodnocení neuropatických symptomů a znaky měřítka bolesti. Jeho cílem je rozlišit neuropatickou bolest (bolest od poškození nervů) před somatickou nebo nociceptivní bolestí (bolest z poškození těla). Skóre se pohybuje od 0-24, přičemž vyšší skóre ukazuje větší bolest.
4 týdny
Informační systém měření výsledků pacientů (PROMIS)
Časové okno: po 4 týdnech
Promis (informační systém měření výsledků hlášených pacientem) pro domény: úzkost, chuť k jídlu, nevolnost a kognitivní funkce. Míra Promis je krátká, počítačově přizpůsobená míra symptomů pro domény. Každý z nich je normalizované míry s průměrem 50 a standardní odchylkou 10. Vyšší skóre představují zvýšené příznaky.
po 4 týdnech
Ekvivalenty orálního morfinu (OME)
Časové okno: po 4 týdnech
Ekvivalenty orálního morfinu (OME)
po 4 týdnech
Počet návštěv pohotovostní místnosti
Časové okno: po 4 týdnech
Počet návštěv pohotovostní místnosti
po 4 týdnech
Počet hospitalizací
Časové okno: po 4 týdnech
Počet hospitalizací
po 4 týdnech
Počet využití psychiatrického zařízení
Časové okno: po 4 týdnech
Počet využití psychiatrického zařízení
po 4 týdnech
Stupnice hodnocení závažnosti v Columbii-Suicide-Subcale závažnosti a intenzity (C-SSRS SI)
Časové okno: po 4 týdnech
C-SSRS hodnotí jednotlivce stupeň sebevražedných myšlenek (SI) na stupnici, od „přání být mrtvý“ po „aktivní sebevražedné myšlenky se specifickým plánem a záměrem“. Podskupina identifikuje závažnost a intenzitu SI, což může svědčit o úmyslu jednotlivce spáchat sebevraždu. C-SSRS SI se pohybuje od 0 (bez SI) do 5 (aktivní SI s plánem a záměrem). Vyšší skóre naznačuje větší závažnost.
po 4 týdnech
Prodromální dotazník - krátká verze (PQ -B)
Časové okno: po 4 týdnech
Krátká verze prodromálního dotazníku (PQ-B) je dotazník pacienta, který hodnotí existenci prodromálního stavu nebo plně rozvinuté psychózy. PQ-B zahrnuje 21 položek, které odkazují na myšlenky, pocity a zkušenosti, které popisují různé příznaky, včetně abnormálního vnímání, nekonvenčního myšlení, paranoie a negativních příznaků. Pro každou položku je účastník požádán, aby uvedl, zda tento jev zažil v minulém měsíci (ano/ne). Celkové skóre se počítá shrnutím počtu odpovědí „ano“ napříč všemi položkami. Celý rozsah je 0-21, s vyšším skóre naznačujícím větší pravděpodobnost prožívání prodromálních symptomů nebo plně rozvinuté psychózy
po 4 týdnech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Susanna Curtis, ICAHN School of Medicine at Mount Sinai

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

16. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

25. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. června 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY-24-00903
  • IN123001222 (Jiné číslo grantu/financování: American Society of Hematology)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechna údaje o jednotlivých účastnících shromážděných během pokusu po deidentifikaci.

Časový rámec sdílení IPD

Zadejte další požadavek na časový rámec.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Vědci, kteří poskytují metodologicky zdravý návrh. Jakýkoli účel. Návrhy by měly být směrovány na susanna.curtis@mssm.edu. K získání přístupu budou muset žadatelé o data podepsat smlouvu o přístupu k datům. Data jsou k dispozici po dobu 5 let na webových stránkách třetích stran (odkaz TBD).

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit