Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cannabidiol i seglcellesygdom (SPICE)

24. juni 2025 opdateret af: Susanna Curtis, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Behandling af seglcellesmerter og betændelse med cannabidiol (krydderi)

Randomiserede, placebo-kontrollerede, dobbeltmaskerede, dosisfindingsundersøgelse af to gange daglig cannabidiol, der blev givet ved 3 dosisniveauer, 200 mg, 400 mg og 600 mg, sammenlignet med placebo i 4 uger.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forskerne vil gennemføre en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, undersøgelse af cannabidiol i en mundtlig formulering. Deltagerne vil blive tilmeldt, når de ikke er i smertekrise og har demonstreret en urin toksikologisk test fri for cannabinoider i de sidste 30 dage. Prøvestørrelsen vil være 52 deltagere i alderen ≥18 med 1: 1: 1: 1 -tildeling af placebo til 3 lægemiddeldoser. Dette er en dosisfindingsundersøgelse med et primært resultat af reduktion af inflammatorisk cytokin TNFa.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

52

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Manhattan, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Susanna Curtis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alder> 18 år
  • Klinisk diagnose af SCD (HBSS, HBSC, HBSβ+; THAL, HBSβ0THAL, HBS -varianter)
  • Baseline-score på 60 eller lavere på ASCQ-ME 7-dages smerteinterferens domæne
  • Hvis på en SCD-ændringsterapi (hydroxyurea, regelmæssige blodtransfusioner, L-glutamin, voxelotor, crizanlizumab), på stabil dosis i mindst 3 måneder
  • Hvis du bruger opioider til smerter derhjemme, på stabil dosis i mindst 3 måneder
  • En urin toksikologi negativ for cannabinoider inden for 30 dage efter randomisering
  • Villig til at afholde sig fra cannabis, medicinsk og ulovlig i løbet af studieuge 1 til 4 • Ikke gravid eller sygepleje
  • Hvis en kvinde, der er i stand til at blive gravid, er villig til at bruge en medicinsk accepteret form for prævention i hele studiedeltagelsen. Accepterede former inkluderer oral prævention, medroxyprogesteron, præventionsimplantater eller patch, kirurgisk sterilisering, total afholdenhed.
  • I stand til at samtykke til forskning

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen kendt intolerance over for cannabinoider
  • Ingen historie med psykotisk episode, psykose eller aktiv selvmord
  • Ingen kontraindikation til Epidiolex med opmærksomhed på potentielle bivirkninger, samtidige medicin/stoffer og samtidige medicinske problemer, som evalueret af en læge
  • Ikke en daglig cannabisbruger
  • Ingen diagnose af aktiv stofbrugsforstyrrelse
  • Ingen alt> 3 gange den øvre grænse for normal

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
To gange daglig matchende placebo
Medicin: Placebo
Placebo-ækvivalent to gange dagligt taget oralt i 4 uger
Aktiv komparator: Cannabidiol 200 mg
To gange dagligt 200 mg cannabidiol
Medicin: Cannabidiol
Cannabidiol (CBD) to gange dagligt taget oralt i 4 uger
Andre navne:
  • Epidiolex
Aktiv komparator: Cannabidiol 400 mg
To gange dagligt 400 mg cannabidiol
Medicin: Cannabidiol
Cannabidiol (CBD) to gange dagligt taget oralt i 4 uger
Andre navne:
  • Epidiolex
Aktiv komparator: Cannabidiol 600 mg
To gange dagligt 600 mg cannabidiol
Medicin: Cannabidiol
Cannabidiol (CBD) to gange dagligt taget oralt i 4 uger
Andre navne:
  • Epidiolex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tumor nekrose faktor-alfa niveau
Tidsramme: 4 uger
Plasmaniveauer af tumornekrose faktor-alfa, en markør for inflammation i seglcellesygdom indsamles.
4 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Niveauer af markører for betændelse
Tidsramme: 4 uger
Niveauer af inflammatoriske markører (IL1A, IL1B, IL6, IL4 og IL10) indsamles.
4 uger
Hvide blodlegemer med differentiel
Tidsramme: 4 uger
Bloddifferentialtesten måler procentdelen af ​​hver type hvide blodlegemer (WBC), der er i blodet. Denne test udføres for at diagnosticere en infektion, anæmi eller leukæmi. Det kan også bruges til at overvåge en tilstand eller til at se, om behandlingen fungerer.
4 uger
C-reaktivt proteinniveau
Tidsramme: 4 uger
C-reaktivt protein (CRP) produceres af leveren. CRP -testen er en generel test for at kontrollere for betændelse i kroppen. Det er ikke en bestemt test. Dette betyder, at det kan afsløre, at betændelse er til stede et sted i kroppen, men det kan ikke finde den nøjagtige placering eller årsag.
4 uger
Tryptase -niveauer
Tidsramme: 4 uger
Tryptase er enzym frigivet af mastceller i kroppen under allergiske reaktioner og andre immunresponser. Forhøjede niveauer i blodet kan indikere alvorlige allergiske reaktioner (som anafylaksi), mastcelleforstyrrelser eller visse inflammatoriske tilstande.
4 uger
Stof P -niveauer
Tidsramme: 4 uger
Substans P er neuropeptid, der fungerer som en neurotransmitter og fungerer som en nøglemedler af smertefølelse og betændelse i kroppen. Det spiller en rolle i forskellige fysiologiske processer, herunder stressresponser, humørregulering og neurogen betændelse.
4 uger
Cytokinesniveauer
Tidsramme: 4 uger
Cytokiner er et protein målt i blodprøver for at vurdere kroppens immun- og inflammatoriske reaktioner på behandlingen. Forhøjede eller reducerede niveauer kan indikere, hvordan immunsystemet reagerer og kan hjælpe med at bestemme behandlingseffektivitet eller sygdomsprogression.
4 uger
Voksen seglcellekvalitet for livskvalitet
Tidsramme: 4 uger
ASCQ-ME PAIN-skalaen varierer fra 0-100 med en standardiseret seglcellesygdomspopulationens gennemsnit på 50 (standardafvigelse = 10), hvor lavere score betyder dårligere sygdomspåvirkning.
4 uger
Patient rapporterede Outcome Information System (PROMIS) for at måle smerter
Tidsramme: 4 uger
Patient rapporterede om informationssystem (PROMIS) for smertepåvirkning, neuropatisk smerte og nociceptiv smerte: en standardiseret patientrapporteret foranstaltning, der vurderer forskellige aspekter af smerteoplevelse. Foranstaltningen inkluderer underskalaer for smertepåvirkning (0-40), neuropatisk smerte (0-30) og nociceptiv smerte (0-30), der hver evaluerer forskellige smertemekanismer og oplevelser. Den samlede score varierer fra 0-100, med højere score, hvilket indikerer større smerteres alvorlighed og indflydelse på den daglige funktion. Resultaterne rapporteres som T-score (befolkningsgennemsnit = 50, standardafvigelse = 10)
4 uger
Leeds vurdering af neuropatiske symptomer og underskriver Pain Scale (S-LANSS)
Tidsramme: 4 uger

Leeds vurdering af neuropatiske tegn og symptomer

S-Lanss er en selvrapporteret version af Leeds-vurderingen af ​​neuropatiske symptomer og tegn på smerteskala. Det sigter mod at differentiere neuropatisk smerte (smerter fra nerveskader) fra somatisk eller nociceptiv smerte (smerter fra kropsskade). Resultater spænder fra 0-24, hvor højere score indikerer større smerter.
4 uger
Patient rapporterede Resultater Målingsinformationssystem (PROMIS)
Tidsramme: 4 uger
PROMIS (patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem) for domæner: angst, appetit, kvalme og kognitiv funktion. Promis-foranstaltningen er et kort, computertilpasset mål for symptomer på domænerne. Hver er en normaliseret foranstaltning med et gennemsnit på 50 og standardafvigelse på 10. Højere score repræsenterer øgede symptomer.
4 uger
Oral morfinækvivalenter (OME)
Tidsramme: 4 uger
Oral morfinækvivalenter (OME)
4 uger
Antal besøg på alarmrum
Tidsramme: 4 uger
Antal besøg på alarmrum
4 uger
Antal optagelser på hospitalet
Tidsramme: 4 uger
Antal optagelser på hospitalet
4 uger
Antal anvendelser af psykiatriske faciliteter
Tidsramme: 4 uger
Antal udnyttelse af psykiatrisk anlæg
4 uger
Columbia-Suicide Severity Rating Scale-Alvorlighed og intensitetssubskala (C-SSRS SI)
Tidsramme: 4 uger
C-SSRS vurderer den enkeltes grad af selvmordstanker (SI) i en skala, der spænder fra "ønsker at være død" til "aktiv selvmordstanker med specifik plan og intention." Underskalaen identificerer SI -sværhedsgrad og intensitet, hvilket kan være tegn på den enkeltes intention om at begå selvmord. C-SSRS SI spænder fra 0 (ingen Si) til 5 (aktiv SI med plan og intention). Højere score indikerer mere sværhedsgrad.
4 uger
Prodromal spørgeskema - Kort version (PQ -B)
Tidsramme: 4 uger
Prodromal-spørgeskemaet Kort version (PQ-B) er et patient-spørgeskema, der vurderer eksistensen af ​​en prodromal tilstand eller fuldt udviklet psykose. PQ-B inkluderer 21 emner, der henviser til tanker, følelser og oplevelser, der beskriver forskellige symptomer, herunder unormal opfattelse, ukonventionel tænkning, paranoia og negative symptomer. For hver vare bliver deltageren bedt om at indikere, om de havde oplevet dette fænomen i den sidste måned (ja/nej). Den samlede score beregnes ved at opsummere antallet af "ja" svar på tværs af alle poster. Fuld rækkevidde er 0-21, med højere score, der indikerer en større sandsynlighed for at opleve prodromale symptomer eller fuldt udviklet psykose
4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Susanna Curtis, ICAHN School of Medicine at Mount Sinai

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. april 2025

Først opslået (Faktiske)

16. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

25. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. juni 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY-24-00903
  • IN123001222 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: American Society of Hematology)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle de enkelte deltagerdata indsamlet under forsøget efter deidentifikation.

IPD-delingstidsramme

Angiv anden anmodning om tidsramme.

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere, der leverer et metodologisk sundt forslag. Ethvert formål. Forslag skal rettes til susanna.curtis@msm.edu. For at få adgang skal dataanmodere underskrive en datatilgangsaftale. Data er tilgængelige i 5 år på et tredjeparts websted (Link TBD).

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner