Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af 2 intensiveringsbehandlingsstrategier for neuroblastompatienter med en dårlig respons på induktion (VERITAS)

25. august 2025 opdateret af: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Et internationalt multicenter fase II randomiseret forsøg, der evaluerer og sammenligner to intensiveringsbehandlingsstrategier for patienter med metastatisk neuroblastom med en dårlig respons på induktionskemoterapi

Hovedformålet er at evaluere effektiviteten af ​​to intensiverede konsolideringsstrategier hos patienter med meget høj risiko neuroblastom (VHR-NBL) med hensyn til hændelsesfri overlevelse fra randomiseringsdatoen. Denne evaluering vil følge en hierarkisk testprocedure: hver eksperimentel behandling vil først blive evalueret som en enkelt-arm fase 2 undersøgelse, og i tilfælde af positiv konklusion vil den relative effektivitet af begge arme derefter blive evalueret sammenlignende.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Højrisiko metastatisk neuroblastom helbredes ikke ved en enkelt behandling. Alle patienter, der er blevet langtidsoverlevere, har fået sekventielle behandlinger med forskellige lægemidler.

Af denne grund sammenligner dette forsøg ikke to enkeltbehandlinger, men sammenligner to sekventielle behandlingsstrategier. I disse to strategier er de fleste af komponenterne evidensbaseret bedste praksis, selvom niveauet af evidens, der understøtter hver komponent, varierer. Der er én eksperimentel komponent i hver strategi. Faktisk kan ingen af ​​disse to behandlingsskemaer betragtes som standardterapi, og ingen er tidligere blevet sammenlignet med nogen standardterapi i et randomiseret forsøg.

Selvom det kunne overvejes, at dette forsøg skulle have en standard terapiarm som en komparator, har analyse af patienter behandlet i SIOPEN HR NBL forsøg 1, som ikke har opfyldt R1-kriterierne, vist en bred heterogenitet af behandlinger. Derfor er der ingen anerkendt eller accepteret standardbehandling i denne meget højrisikopatientgruppe, og der findes ingen retningslinjer for dårlige respondere. Overlevelsen i denne meget højrisikogruppe er i øjeblikket meget dårlig. I betragtning af alle disse punkter anses det for etisk at sammenligne to eksperimentelle skemaer uden en standard komparator.

Dette forsøg sammenligner to sådanne strategier på en randomiseret måde. Patienter er berettiget til at deltage i forsøget, hvis de ikke har en tilstrækkelig respons på induktion og derfor ikke kan fortsætte direkte i højrisikoundersøgelsen til BuMel PBSCR. Kvalificerede patienter vil blive randomiseret på det tidspunkt, selvom yderligere standardbehandling vil blive givet før det randomiserede element, og der kan være omstændigheder, hvor en individuel patient, selv om den er randomiseret til en bestemt strategi, ikke er i stand til at modtage det randomiserede element i behandlingen. For eksempel hvis det viser sig umuligt at udføre en tilstrækkelig PBSC-høst. Alle randomiserede patienter vil blive analyseret på grundlag af intention-to-treat.

Efter randomisering vil alle patienter fortsætte med standarddosis kemoterapi med irinotecan og temozolomid i tre forløb for at muliggøre PBSC-høst (det er ikke obligatorisk at have klare knoglemarv før høstforsøg) og for at lette planlægningen af ​​det randomiserede element i undersøgelsen, som kan nødvendiggøre henvisning til et andet center.

Patienterne vil derefter modtage en af ​​to undersøgelses intensiveringsterapier i henhold til tilfældig fordeling:

  • høj administreret aktivitet 131I-mIBG og topotecan og ASCR.
  • højdosis thiotepa og ASCR Derefter vil alle patienter gå videre til anden højdosis kemoterapi: BuMel og ASCR.

Den intensiverede konsolideringskemoterapi vil blive efterfulgt af ekstern strålebehandling efter behov, af lokal kirurgi af tumorresterne efter behov.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
34

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
    • Val De Marne
      • Villejuif, Val De Marne, Frankrig, 94805
        • Gustave Roussy
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • Princess Máxima Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Meyer children's Hospita
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto nazionaleTumori
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Spanien
      • Cruces, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y policnico La Fe
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 356020
        • Medizinische Universitat Innsbruck
      • Vienna, Østrig, 1090
        • St. Anna Kinderspital GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Metastatisk neuroblastom (NBL)
  2. Patient tidligere behandlet inden for det igangværende højrisiko neuroblastom SIOPEN studie eller behandlet med den nuværende standardbehandling for meget høj risiko neuroblastom udenforsøg
  3. mIBG-scintigrafi positiv ved diagnose og efter induktionskemoterapi (præ BuMel-evaluering).
  4. Metastatisk respons efter induktionskemoterapi lavere end de igangværende højrisiko neuroblastom SIOPEN forsøgskriterier for at være berettiget til højdosis kemoterapi (metastatisk respons værre end delvis respons (< PR) eller SIOPEN score > 3)
  5. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest inden for 7 dage før påbegyndelse af behandlingen. Seksuelt aktive patienter skal acceptere at bruge acceptabel og passende prævention, mens de er på forsøgslægemidlet og i et år efter, at de er stoppet med undersøgelseslægemidlet. Acceptabel prævention er defineret i CTFG Guidelines "Anbefalinger relateret til prævention og graviditetstest i kliniske forsøg". Kvindelige patienter, der ammer, skal acceptere at stoppe med at amme.
  6. Skriftligt informeret samtykke fra forældre/juridisk repræsentant, patient og alderssvarende samtykke, før eventuelle undersøgelsesspecifikke screeningsprocedurer udføres i henhold til lokale regionale eller nationale retningslinjer.
  7. Patient tilknyttet en socialsikringsordning eller modtager af samme i henhold til lokale krav.

Ekskluderingskriterier:

  1. Parenkymal hjernemetastase (selv én)
  2. Progressiv sygdom ved studiestart
  3. Tidligere højdosisbehandling og autolog stamcelle-reinfusion
  4. Præstationsstatus (Karnofsky, Lansky)
  5. Patient, der har modtaget anden terapi til cancerbehandling end dem, der er tilladt i henhold til det igangværende højrisiko neuroblastom SIOPEN-forsøg eller som defineret i den fremtidige frontlinjeprotokol (for HRNBL1-studie: efter induktion + 2 TVD)

  6. Nedsat organfunktion (lever, nyre, hjerte, lunger)

    • Forkortende fraktion
    • Dyspnø i hvile og/eller pulsoxymetri
    • ALT, Bilirubin > 2 ULN
    • Kreatininclearance og/eller GFR < 60 ml/min/1,73m^2 og serumkreatinin >/= 1,5 mg/dl
  7. Enhver ukontrolleret interkurrent sygdom eller infektion, som efter investigatorens mening ville forringe undersøgelsesdeltagelsen
  8. Samtidig brug med gul feber-vaccine og med levende virus- og bakterievacciner
  9. Patient allergisk over for jordnødder eller soja
  10. Kronisk inflammatorisk tarmsygdom og/eller tarmobstruktion
  11. Gravide eller ammende kvinder
  12. Kendt overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne i undersøgelseslægemidler
  13. Kendt overfølsomhed over for dacarbazin
  14. Samtidig brug med perikon

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Arm A: Høj administreret aktivitet 131I-mIBG radioaktivt mærket med jod-131 og topotecan

Forsøget vil evaluere to randomiserede arme. Hver arm inkluderer

  • tre cyklusser af Temozolomide-Irinotecan, ens i begge arme,
  • et specifikt konsolideringskursus beskrevet i det følgende,
  • en BuMel-sekvens efterfulgt af en ASCT, ens i begge arme,
  • ekstern strålebehandling efter behov og/eller lokal kirurgi af tumorresterne efter behov.
Stråling: mIBG
Dag 1 131I-mIBG kursus 1: ca. 444MBq/kg med in vivo helkropsdosimetri Dag 15 131I-mIBG kursus 2: Målet er at levere en kombineret helkropsstrålingsdosis på 4 Gy
Medicin: Topotecan
Dag 1-5 Topotecan 0,7 mg/m2 dagligt Dag 15-19 Topotecan 0,7 mg/m2 dagligt
Procedure: Autolog stamcelletransplantation
ASCT, så snart strålingsniveauet tillader det i ARM A
Eksperimentel: Arm B: Højdosis Thiotepa

Forsøget vil evaluere to randomiserede arme. Hver arm inkluderer

  • tre cyklusser af Temozolomide-Irinotecan, ens i begge arme,
  • et specifikt konsolideringskursus beskrevet i det følgende,
  • en BuMel-sekvens efterfulgt af en ASCT, ens i begge arme,
  • ekstern strålebehandling efter behov og/eller lokal kirurgi af tumorresterne efter behov.
Procedure: Autolog stamcelletransplantation
ASCT, så snart strålingsniveauet tillader det i ARM A
Medicin: Thiotepa
Dag 1-3 Thiotepa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Event Free Survival (EFS)
Tidsramme: Fra randomiseringen til VERITAS forsøget til 3 år
Fra randomiseringen til VERITAS forsøget til 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Cancer Institute, France

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Dominique Valteau-Couanet, MD, PhD, Gustave roussy Paris, France

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. august 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2015-003130-27
  • 2015/2294 (Anden identifikator: CSET number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Meget højrisiko neuroblastom

  • NCT07109323
    Rekruttering
    Autolog transplantation kombineret med BCMA CAR-T i behandlingen af UHR-MM
    Plasmacelleleukæmi | Ultra High Risk MM (UHR-MM), 18-70 år gammel, velegnet til ASCT. Og opfylder nogen af følgende UHR-MM-definitioner | Cytogenetik ultra høj risiko | Primær ildfast | Tidlig progression | Ikke paraosseous ekstramedullær infiltration | R2-ISS-IV /MPSS-IV

Kliniske forsøg med mIBG

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger