Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení 2 intenzifikačních léčebných strategií pro pacienty s neuroblastomem se špatnou odpovědí na indukci (VERITAS)

25. srpna 2025 aktualizováno: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Mezinárodní multicentrická randomizovaná studie fáze II hodnotící a porovnávající dvě strategie intenzifikační léčby u pacientů s metastatickým neuroblastomem se špatnou odpovědí na indukční chemoterapii

Hlavním cílem je zhodnotit účinnost dvou intenzifikovaných konsolidačních strategií u pacientů s velmi vysokým rizikem neuroblastomu (VHR-NBL) z hlediska přežití bez příhody od data randomizace. Toto hodnocení se bude řídit hierarchickým testovacím postupem: každá experimentální léčba bude nejprve vyhodnocena jako jednoramenná studie fáze 2 a v případě pozitivního závěru bude poté komparativně vyhodnocena relativní účinnost obou ramen.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Vysoce rizikový metastatický neuroblastom není vyléčen jedinou léčbou. Všichni pacienti, kteří se stali dlouhodobě přeživšími, podstoupili sekvenční léčbu různými léky.

Z tohoto důvodu tato studie neporovnává dvě samostatné léčby, ale srovnává dvě sekvenční léčebné strategie. V těchto dvou strategiích je většina složek osvědčených postupů založených na důkazech, ačkoli úroveň důkazů podporujících každou složku se liší. V každé strategii je jedna experimentální složka. Žádný z těchto dvou léčebných režimů skutečně nelze považovat za standardní terapii a žádný nebyl dříve srovnáván s žádnou standardní terapií v randomizované studii.

Ačkoli by se mohlo uvažovat o tom, že by tato studie měla mít standardní terapeutické rameno jako komparátor, analýza pacientů léčených ve studii SIOPEN HR NBL 1, kteří nesplnili kritéria R1, ukázala širokou heterogenitu léčby. Proto u této vysoce rizikové skupiny pacientů neexistuje žádná uznávaná nebo akceptovaná standardní léčba a neexistují žádné pokyny pro pacienty se slabou odezvou. Přežití v této velmi rizikové skupině je v současnosti velmi špatné. Vzhledem ke všem těmto bodům je považováno za etické porovnávat dvě experimentální schémata bez standardního komparátoru.

Tato studie srovnává dvě takové strategie náhodným způsobem. Pacienti jsou způsobilí pro vstup do studie, pokud nemají adekvátní odpověď na indukci, a proto nemohou v rámci vysoce rizikové studie přímo postoupit do BuMel PBSCR. Vhodní pacienti budou v tomto časovém bodě randomizováni, i když před randomizovaným prvkem bude podávána další standardní léčba, a mohou nastat okolnosti, kdy jednotlivý pacient, i když je randomizován pro konkrétní strategii, není schopen přijmout randomizovaný prvek léčby. Například, pokud se ukáže, že není možné provést adekvátní sklizeň PBSC. Všichni randomizovaní pacienti budou analyzováni na základě záměru léčit.

Po randomizaci budou všichni pacienti pokračovat ve standardní dávce chemoterapie irinotekanem a temozolomidem po tři cykly, aby se umožnil odběr PBSC (není povinné mít čistou kostní dřeň před pokusem o odběr) a aby se usnadnilo naplánování randomizované části studie, která může vyžadovat doporučení do jiného centra.

Pacienti pak dostanou jednu ze dvou hodnocených intenzifikačních terapií podle náhodného přidělení:

  • vysoká podávaná aktivita 131I-mIBG a topotekan a ASCR.
  • vysokodávkovaná thiotepa a ASCR Poté všichni pacienti přejdou na druhou vysokodávkovou chemoterapii: BuMel a ASCR.

Po intenzifikované konsolidační chemoterapii bude dle potřeby následovat zevní radioterapie, případně lokální operace reziduí tumoru.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
34

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Val De Marne
      • Villejuif, Val De Marne, Francie, 94805
        • Gustave Roussy
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • Princess Máxima Center
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50139
        • Meyer children's Hospita
      • Milan, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto nazionaleTumori
      • Roma, Itálie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 356020
        • Medizinische Universitat Innsbruck
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • St. Anna Kinderspital GmbH
  • Španělsko
      • Cruces, Španělsko, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitario y policnico La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Metastatický neuroblastom (NBL)
  2. Pacient dříve léčený v rámci probíhající studie High Risk Neuroblastoma SIOPEN nebo léčený současnou standardní léčbou velmi vysokého rizika neuroblastomu mimo studii
  3. mIBG scintigrafie pozitivní při diagnóze a po indukční chemoterapii (hodnocení před BuMel).
  4. Metastatická odpověď po indukční chemoterapii nižší než kritéria probíhající studie High Risk Neuroblastoma SIOPEN pro způsobilost pro vysokodávkovou chemoterapii (metastatická odpověď horší než částečná odpověď (< PR) nebo skóre SIOPEN > 3)
  5. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru do 7 dnů před zahájením léčby. Sexuálně aktivní pacienti musí souhlasit s používáním přijatelné a vhodné antikoncepce během léčby studovaným lékem a po dobu jednoho roku po ukončení podávání studovaného léku. Přijatelná antikoncepce je definována v pokynech CTFG „Doporučení týkající se antikoncepce a těhotenských testů v klinických studiích“. Pacientky, které kojí, musí souhlasit s ukončením kojení.
  6. Písemný informovaný souhlas rodičů/zákonného zástupce, pacienta a souhlas odpovídající věku před provedením jakýchkoliv screeningových postupů specifických pro studii podle místních regionálních nebo národních pokynů.
  7. Pacient zapojený do systému sociálního zabezpečení nebo jeho příjemce podle místních požadavků.

Kritéria vyloučení:

  1. Parenchymální mozková metastáza (i jedna)
  2. Progresivní onemocnění při vstupu do studie
  3. Předchozí léčba vysokými dávkami a autologní reinfuze kmenových buněk
  4. Stav výkonu (Karnofsky, Lansky)
  5. Pacient, který dostal jinou léčbu rakoviny, než jaká je povolena podle probíhající studie High Risk Neuroblastoma SIOPEN nebo jak je definováno v budoucím protokolu první linie (pro studii HRNBL1: po indukci + 2 TVD)

  6. Porucha funkce orgánů (játra, ledviny, srdce, plíce)

    • Zkrácení zlomku
    • Dušnost v klidu a/nebo pulzní oxymetrie
    • ALT, bilirubin > 2 ULN
    • Clearance kreatininu a/nebo GFR < 60 ml/min/1,73 m^2 a sérový kreatinin >/= 1,5 mg/dl
  7. Jakékoli nekontrolované interkurentní onemocnění nebo infekce, které by podle názoru výzkumníka narušily účast ve studii
  8. Současné podávání s vakcínou proti žluté zimnici a živými virovými a bakteriálními vakcínami
  9. Pacient alergický na arašídy nebo sóju
  10. Chronické zánětlivé onemocnění střev a/nebo obstrukce střev
  11. Těhotné nebo kojící ženy
  12. Známá přecitlivělost na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku studovaných léčiv
  13. Známá přecitlivělost na dakarbazin
  14. Současné užívání s třezalkou tečkovanou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno A: Vysoce podávaný 131I-mIBG radioaktivně značený jodem-131 ​​a topotekanem

Studie bude hodnotit dvě randomizovaná ramena. Každé rameno obsahuje

  • tři cykly Temozolomide-Irinotecan, podobné v obou ramenech,
  • konkrétní konsolidační kurz podrobně popsaný níže,
  • sekvence BuMel následovaná ASCT, podobná v obou ramenech,
  • externí radioterapii podle potřeby a/nebo místní operaci reziduí nádoru, jak je to vhodné.
Záření: mIBG
Den 1 131I-mIBG kurz 1: asi 444 MBq/kg s celotělovou dozimetrií in vivo 15. den 131I-mIBG kurz 2: cílem je dodat kombinovanou celotělovou radiační dávku 4 Gy
Lék: Topotecan
Den 1-5 Topotekan 0,7 mg/m2 denně Den 15-19 Topotekan 0,7 mg/m2 denně
Postup: Autologní transplantace kmenových buněk
ASCT, jakmile to úroveň radiace dovolí v ARM A
Experimentální: Rameno B: Vysoká dávka Thiotepy

Studie bude hodnotit dvě randomizovaná ramena. Každé rameno obsahuje

  • tři cykly Temozolomide-Irinotecan, podobné v obou ramenech,
  • konkrétní konsolidační kurz podrobně popsaný níže,
  • sekvence BuMel následovaná ASCT, podobná v obou ramenech,
  • externí radioterapii podle potřeby a/nebo místní operaci reziduí nádoru, jak je to vhodné.
Postup: Autologní transplantace kmenových buněk
ASCT, jakmile to úroveň radiace dovolí v ARM A
Lék: Thiotepa
Den 1-3 Thiotepa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: Od randomizace do studie VERITAS do 3 let
Od randomizace do studie VERITAS do 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Cancer Institute, France

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Dominique Valteau-Couanet, MD, PhD, Gustave roussy Paris, France

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
28. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. srpna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2015-003130-27
  • 2015/2294 (Jiný identifikátor: CSET number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Velmi vysoce rizikový neuroblastom

Klinické studie na mIBG

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení