Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena 2 strategii intensyfikacji leczenia pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym ze słabą odpowiedzią na indukcję (VERITAS)

25 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Międzynarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy II oceniające i porównujące dwie strategie intensyfikacji leczenia pacjentów z przerzutowym nerwiakiem niedojrzałym ze słabą odpowiedzią na chemioterapię indukcyjną

Głównym celem jest ocena skuteczności dwóch strategii zintensyfikowanej konsolidacji u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym bardzo wysokiego ryzyka (VHR-NBL) pod względem przeżycia wolnego od zdarzeń od daty randomizacji. Ta ocena będzie zgodna z hierarchiczną procedurą testowania: każde leczenie eksperymentalne zostanie najpierw ocenione jako jednoramienne badanie fazy 2, aw przypadku pozytywnego wniosku względna skuteczność obu ramion zostanie następnie oceniona porównawczo.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Nerwiaka niedojrzałego z przerzutami wysokiego ryzyka nie można wyleczyć za pomocą pojedynczego leczenia. Wszyscy pacjenci, którzy przeżyli długoterminowo, otrzymali sekwencyjne leczenie różnymi lekami.

Z tego powodu niniejsze badanie nie porównuje dwóch pojedynczych terapii, ale porównuje dwie sekwencyjne strategie leczenia. W tych dwóch strategiach większość elementów to najlepsze praktyki oparte na dowodach, chociaż poziom dowodów potwierdzających każdy składnik jest różny. W każdej strategii jest jeden element eksperymentalny. Rzeczywiście, żadnego z tych dwóch schematów leczenia nie można uznać za standardową terapię i żaden nie był wcześniej porównywany z jakąkolwiek standardową terapią w randomizowanym badaniu.

Chociaż można uznać, że to badanie powinno mieć ramię terapii standardowej jako porównanie, analiza pacjentów leczonych w badaniu SIOPEN HR NBL 1, którzy nie spełnili kryteriów R1, wykazała dużą heterogeniczność leczenia. W związku z tym nie ma uznanego ani zaakceptowanego standardowego leczenia w tej grupie pacjentów bardzo wysokiego ryzyka i nie istnieją żadne wytyczne dla osób słabo reagujących. Przeżycie w tej grupie bardzo wysokiego ryzyka jest obecnie bardzo słabe. Biorąc pod uwagę wszystkie te punkty, porównanie dwóch harmonogramów eksperymentów bez standardowego komparatora uważa się za etyczne.

Ta próba porównuje dwie takie strategie w sposób losowy. Pacjenci kwalifikują się do udziału w badaniu, jeśli nie uzyskali odpowiedniej odpowiedzi na indukcję i dlatego nie mogą przystąpić bezpośrednio do badania wysokiego ryzyka do BuMel PBSCR. Kwalifikujący się pacjenci zostaną przydzieleni losowo w tym punkcie czasowym, mimo że dalsze standardowe leczenie zostanie zastosowane przed elementem randomizowanym, i mogą zaistnieć okoliczności, w których indywidualny pacjent, chociaż przydzielony losowo do określonej strategii, nie będzie w stanie otrzymać randomizowanego elementu leczenia. Na przykład, jeśli okaże się niemożliwe przeprowadzenie odpowiedniego zbioru PBSC. Wszyscy randomizowani pacjenci zostaną przeanalizowani na podstawie zamiaru leczenia.

Po randomizacji wszyscy pacjenci będą kontynuować chemioterapię w standardowych dawkach z użyciem irynotekanu i temozolomidu przez trzy cykle, aby umożliwić pobranie PBSC (posiadanie czystego szpiku kostnego przed próbą pobrania nie jest obowiązkowe) oraz aby ułatwić zaplanowanie randomizowanego elementu badania, który może wymagać skierowania do innego ośrodka.

Następnie pacjenci otrzymają jedną z dwóch eksperymentalnych terapii intensyfikujących zgodnie z losowym przydziałem:

  • wysoka podawana aktywność 131I-mIBG oraz topotekan i ASCR.
  • wysokodawkowa tiotepa i ASCR Następnie wszyscy pacjenci zostaną poddani drugiej chemioterapii wysokodawkowej: BuMel i ASCR.

Po zintensyfikowanej chemioterapii konsolidacyjnej nastąpi odpowiednio zewnętrzna radioterapia, ewentualnie miejscowa operacja pozostałości guza.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
34

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 356020
        • Medizinische Universitat Innsbruck
      • Vienna, Austria, 1090
        • St. Anna Kinderspital GmbH
  • Francja
    • Val De Marne
      • Villejuif, Val De Marne, Francja, 94805
        • Gustave Roussy
  • Hiszpania
      • Cruces, Hiszpania, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitario y policnico La Fe
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
        • Princess Máxima Center
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50139
        • Meyer children's Hospita
      • Milan, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto nazionaleTumori
      • Roma, Włochy
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Nerwiak niedojrzały z przerzutami (NBL)
  2. Pacjent wcześniej leczony w ramach trwającego badania SIOPEN dotyczącego neuroblastoma wysokiego ryzyka lub leczony obecnym standardowym leczeniem neuroblastoma bardzo wysokiego ryzyka poza badaniem
  3. Scyntygrafia mIBG dodatnia w momencie rozpoznania i po chemioterapii indukcyjnej (ocena przed BuMel).
  4. Odpowiedź przerzutowa po chemioterapii indukcyjnej niższa niż kryteria badania SIOPEN dotyczącego neuroblastoma wysokiego ryzyka kwalifikującego do chemioterapii wysokodawkowej (odpowiedź przerzutowa gorsza niż odpowiedź częściowa (< PR) lub wynik SIOPEN > 3)
  5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia. Pacjenci aktywni seksualnie muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej i odpowiedniej antykoncepcji podczas przyjmowania badanego leku i przez rok po zaprzestaniu przyjmowania badanego leku. Dopuszczalna antykoncepcja została zdefiniowana w Wytycznych CTFG „Zalecenia dotyczące antykoncepcji i testów ciążowych w badaniach klinicznych”. Pacjentki w okresie laktacji muszą wyrazić zgodę na zaprzestanie karmienia piersią.
  6. Pisemna świadoma zgoda rodziców/przedstawiciela prawnego, pacjenta i odpowiednia do wieku zgoda przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur przesiewowych specyficznych dla badania zgodnie z lokalnymi regionalnymi lub krajowymi wytycznymi.
  7. Pacjent objęty programem ubezpieczenia społecznego lub jego beneficjent zgodnie z lokalnymi wymogami.

Kryteria wyłączenia:

  1. Przerzut do miąższu mózgu (nawet jeden)
  2. Postępująca choroba na początku badania
  3. Wcześniejsza terapia dużymi dawkami i reinfuzja autologicznych komórek macierzystych
  4. Status wydajności (Karnofsky, Lansky)
  5. Pacjent, który otrzymał inną terapię przeciwnowotworową niż dozwolona w trwającym badaniu SIOPEN dotyczącym neuroblastomy wysokiego ryzyka lub zgodnie z protokołem przyszłej pierwszej linii leczenia (dla badania HRNBL1: po indukcji + 2 TVD)

  6. Upośledzona czynność narządów (wątroba, nerki, serce, płuca)

    • Frakcja skracająca
    • Duszność spoczynkowa i/lub pulsoksymetria
    • AlAT, Bilirubina > 2 GGN
    • Klirens kreatyniny i/lub GFR < 60 ml/min/1,73m^2 i kreatyniny w surowicy >/= 1,5 mg/dl
  7. Jakakolwiek niekontrolowana współistniejąca choroba lub infekcja, które w opinii badacza mogłyby zakłócić udział w badaniu
  8. Jednoczesne stosowanie ze szczepionką przeciw żółtej febrze oraz żywymi szczepionkami wirusowymi i bakteryjnymi
  9. Pacjent uczulony na orzeszki ziemne lub soję
  10. Przewlekła choroba zapalna jelit i/lub niedrożność jelit
  11. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  12. Znana nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą badanych leków
  13. Znana nadwrażliwość na dakarbazynę
  14. Jednoczesne stosowanie z dziurawcem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ramię A: Wysoka podawana aktywność 131I-mIBG znakowana radioaktywnie jodem-131 ​​i topotekanem

W badaniu zostaną ocenione dwie randomizowane grupy. Każde ramię zawiera

  • trzy cykle Temozolomide-Irinotecan, podobne w obu ramionach,
  • konkretny kurs konsolidacyjny opisany poniżej,
  • sekwencja BuMel, a następnie ASCT, podobna w obu ramionach,
  • radioterapia zewnętrzna i/lub miejscowa operacja pozostałości guza, jeśli jest to właściwe.
Promieniowanie: mIBG
Dzień 1 131I-mIBG kurs 1: około 444MBq/kg z dozymetrią całego ciała in vivo Dzień 15 131I-mIBG kurs 2: celem jest dostarczenie łącznej dawki promieniowania 4 Gy na całe ciało
Lek: Topotekan
Dzień 1-5 Topotekan 0,7 mg/m2 pc. na dobę Dzień 15-19 Topotekan 0,7 mg/m2 pc. na dobę
Procedura: Autologiczny przeszczep komórek macierzystych
ASCT, gdy tylko poziom promieniowania na to pozwoli w ARM A
Eksperymentalny: Ramię B: Wysoka dawka tiotepy

W badaniu zostaną ocenione dwie randomizowane grupy. Każde ramię zawiera

  • trzy cykle Temozolomide-Irinotecan, podobne w obu ramionach,
  • konkretny kurs konsolidacyjny opisany poniżej,
  • sekwencja BuMel, a następnie ASCT, podobna w obu ramionach,
  • radioterapia zewnętrzna i/lub miejscowa operacja pozostałości guza, jeśli jest to właściwe.
Procedura: Autologiczny przeszczep komórek macierzystych
ASCT, gdy tylko poziom promieniowania na to pozwoli w ARM A
Lek: Tiotepa
Dzień 1-3 Tiotepa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Przetrwanie bez wydarzenia (EFS)
Ramy czasowe: Od randomizacji do badania VERITAS do 3 lat
Od randomizacji do badania VERITAS do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Cancer Institute, France

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Dominique Valteau-Couanet, MD, PhD, Gustave roussy Paris, France

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
28 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
28 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2015-003130-27
  • 2015/2294 (Inny identyfikator: CSET number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na mIBG

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami