Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

AeroVanc til behandling af methicillin-resistent Staphylococcus Aureus-infektion hos patienter med cystisk fibrose

14. december 2022 opdateret af: Savara Inc.

En fase III, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af AeroVanc til behandling af vedvarende methicillin-resistent Staphylococcus Aureus lungeinfektion hos patienter med cystisk fibrose

Dette er et multicenter, randomiseret fase III-studie til at evaluere den kliniske effektivitet af AeroVanc ved vedvarende methicillin-resistent Staphylococcus aureus (MRSA)-infektion hos patienter med cystisk fibrose (CF).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase III, randomiseret, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​AeroVanc i behandlingen af ​​vedvarende MRSA-lungeinfektion hos patienter diagnosticeret med CF. Efter screeningsperioden for at bekræfte undersøgelsens egnethed, tildeles deltagerne tilfældigt på en blind måde til at modtage enten AeroVanc 30 mg to gange dagligt (BID) eller placebo BID (1:1 aktiv til placebo) ved inhalation i 24 uger eller 3 doseringscyklusser ( Periode 1). Efter afslutning af periode 1 modtager deltagerne åbent AeroVanc 30 mg BID i yderligere 24 uger eller 3 doseringscyklusser (Periode 2) for at evaluere langsigtet sikkerhed af AeroVanc. En doseringscyklus er defineret som 28 dages behandling efterfulgt af 28 dages observation.

Deltagere på et 28-dages cyklisk on/off anti-Pseudomonal antibiotikum-regime går ind i screeningsperioden på et tidspunkt, således at baseline-besøget falder sammen med afslutningen af ​​deres anti-Pseudomonas-antibiotika-cyklus. Undersøgelseslægemidlet administreres derved under off-cycle, og deltagerne kan derefter genoptage anti-Pseudomonal terapi i løbet af den 28-dages observationsperiode. Deltagere, der fortsætter alternerende anti-Pseudomonal terapi, kan fortsætte deres behandling under studiets lægemiddeladministration og observationsperioden.

De primære og sekundære analyser udføres hos deltagere ≤21 år. Forsøgspersoner >21 år analyseres separat som understøttende analyser.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
188

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Childrens Hospital MemorialCare Health System Pediatric Pulmonology
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California Keck Medical Center of USC
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health Adult Cystic Fibrosis Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Pediatrics
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Memorial Healthcare System
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Childrens Specialty Care
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Bachelor Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital Pulmonary and Sleep Medical Institute Orlando Health, Inc
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32514
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Health Care of Atlanta at Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta Univ Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60025
        • Chicago CF Care Specialists
      • Morton Grove, Illinois, Forenede Stater, 60053
        • NorthSurburban Pulmonary Specialists
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67214
        • Via Christi Health Systems CF Clinic
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University (HUH)
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital /Saint Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131
        • University of New Mexico Pediatric/Pulmonary
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
        • Northwell Health, Div of Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Levine Children's Hospital - Atrium Health
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • Toledo Children's Hospital CF Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Science Center - Pediatric Pulmonary & CF Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMCU
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57105
        • Sanford Childrens Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • UTHSC Lebonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center Cystic Fibrosis Clinic
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forenede Stater, 05446
        • University Vermont Medical Center Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Health System, Cystic Fibrosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Medical Research Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Deltagere ≥6 år på tidspunktet for underskrift af informeret samtykkeformular eller samtykkeformular.

  2. Bekræftet diagnose af CF, bestemt ved at have kliniske træk i overensstemmelse med CF-fænotypen, plus en af ​​følgende:

    1. Positiv svedkloridtest (værdi ≥60 milliækvivalent/L),
    2. Genotype med 2 mutationer i overensstemmelse med CF (dvs. en mutation i hver af cystisk fibrose transmembrankonduktansregulatorgener).
  3. Positiv sputumkultur eller en halspodningskultur for MRSA ved screening.
  4. Ud over screeningsprøven skal du have mindst 2 tidligere sputum- eller halspodningskulturer positive for MRSA, hvoraf mindst 1 prøve er >6 måneder før screening. Mindst 50 % af alle MRSA-kulturer (opspyt- eller halspodningskultur) indsamlet fra tidspunktet for den første positive dyrkning (i det foregående 1 år) skal være testet positiv for MRSA. (Bemærk: Screeningsprøve kan tælle med 50 % positivt antal)
  5. FEV1 ≥30% og ≤90% af det forventede, der er normalt for alder, køn, race og højde, ved hjælp af Global Lung Function Initiative-ligningen.
  6. Mindst 1 episode af akut lungeinfektion behandlet med ikke-vedligeholdelsesantibiotika inden for 12 måneder før baseline-besøget (initiering af behandling med intermitterende inhaleret anti-Pseudomonal terapi vil ikke kvalificeres som behandling med ikke-vedligeholdelsesantibiotika).

  7. Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, skal der anvendes en acceptabel præventionsmetode under undersøgelsen og skal kombineres med en negativ graviditetstest opnået under screeningen; seksuelt aktive mandlige forsøgspersoner med reproduktionspotentiale, som er ikke-sterile (dvs. mænd, der ikke er blevet steriliseret ved vasektomi i mindst 6 måneder, og som ikke blev diagnosticeret med infertilitet ved påvisning af azoospermi i en sædprøve og/eller fravær af vasektomi gennem ultralyd) skal være villig til at bruge en barrierepræventionsmetode, eller deres kvindelige partner skal bruge en acceptabel præventionsmetode under undersøgelsen.

    Med henblik på denne undersøgelse definerer sponsoren "acceptable præventionsmetoder" som:

    1. Orale p-piller administreret i mindst 1 månedlig cyklus før administration af undersøgelseslægemidlet.
    2. En syntetisk progestinimplanteret stav (f.eks. Implanon®) i mindst 1 månedlig cyklus forud for administration af studielægemidlet, men ikke ud over det 4. på hinanden følgende år efter indsættelse.
    3. Intrauterine anordninger, indsat af en kvalificeret kliniker i mindst 1 månedlig cyklus før administration af studielægemidlet.
    4. Medroxyprogesteronacetat (f.eks. Depo-Provera®) indgivet i mindst 1 månedlig cyklus før administration af forsøgslægemidlet og fortsætter i 1 måned efter forsøgets afslutning.
    5. Hysterektomi eller kirurgisk sterilisering.
    6. Afholdenhed.
    7. Dobbeltbarrieremetode (membran med sæddræbende gel eller kondomer med præventionsskum).

    Bemærk: For personer, der er ordineret Orkambi: Orkambi kan reducere eksponeringen af ​​hormonel svangerskabsforebyggelse væsentligt, reducere effektiviteten og øge forekomsten af ​​menstruationsrelaterede bivirkninger. Hormonelle præventionsmidler, herunder orale, injicerbare, transdermale og implanterbare, bør ikke stole på som en effektiv præventionsmetode, når de administreres sammen med Orkambi.

  8. I stand til og villig til at overholde protokollen, herunder tilgængelighed for alle planlagte studiebesøg og i stand til at udføre alle nødvendige teknikker for at bruge AeroVanc-inhalatoren og måle lungefunktionen.
  9. Aftal ikke at ryge under nogen del af det kliniske forsøg (screeningsbesøg indtil afslutningen af ​​undersøgelsen).
  10. Deltagere med en Pseudomonas aeruginosa co-infektion skal enten være stabile på et regulært suppressionsregime af inhalerede antibiotika eller skal efter Investigators opfattelse være stabile på trods af manglen på sådan behandling.

Eksklusionskriterier

  1. Brug af anti-MRSA-behandlinger ordineret som vedligeholdelsesbehandling (intravenøs [IV] eller inhaleret behandling inden for 28 dage; oral behandling inden for 14 dage) før baseline-besøget.
  2. Brug af ikke-vedligeholdelsesantibiotikum til lungeinfektion eller ekstrapulmonal MRSA-infektion (IV eller inhaleret antibiotikum inden for 28 dage; oralt antibiotikum inden for 14 dage) før baseline-besøget.
  3. Anamnese med tidligere allergier eller følsomhed over for vancomycin eller andre komponenter i undersøgelseslægemidlet eller placebo bortset fra en historie med rød-mands syndrom.
  4. Manglende evne til at tolerere inhalerede produkter.
  5. Første gang sputumkultur eller halspodningskultur, der giver Burkholderia cepacia eller ikke-tuberkuløse mykobakterier i de foregående 6 måneder til screening.
  6. Anamnese med lunge- eller andre solide organtransplantationer eller i øjeblikket på listen for at modtage lunge- eller anden solid organtransplantation.
  7. Resistens over for vancomycin ved screening (vancomycinresistent Staphylococcus aureus eller vancomycin intermediær resistent Staphylococcus aureus, med minimum hæmmende koncentration ≥8 μg/ml).
  8. Orale kortikosteroider i doser over 10 mg prednison dagligt eller 20 mg prednison hver anden dag, eller ækvipotente doser af andre kortikosteroider.
  9. Ændringer i antimikrobielle, bronkodilatatoriske, anti-inflammatoriske eller kortikosteroider inden for 14 dage eller ændringer i cystisk fibrose transmembrane konduktansmodulatorer inden for 28 dage før baseline besøget.
  10. Unormale laboratoriefund eller andre fund eller sygehistorie ved screening, der efter investigators mening ville kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller kvaliteten af ​​undersøgelsesdataene.
  11. Manglende evne til at tolerere inhalation af en korttidsvirkende beta2-agonist
  12. Iltmætning <90 % ved screening.
  13. Ændringer i fysioterapiteknik eller fysioterapi planlagt inden for 1 uge efter baselinebesøget.
  14. Administration af ethvert forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 4 uger før screeningsbesøget og under undersøgelsen
  15. Kvinde med positivt graviditetstestresultat under screening, gravid (eller har til hensigt at blive gravid), ammer eller har til hensigt at amme under undersøgelsen.
  16. Nyreinsufficiens, defineret som kreatininclearance <50 ml/min ved hjælp af Cockcroft-Gault-ligningen for voksne eller Schwartz-ligningen for børn ved screeningsbesøget.
  17. Unormal leverfunktion, defineret som ≥4x øvre normalgrænse for serumaspartataminotransferase eller serumalaninaminotransferase eller kendt cirrose ved screening.
  18. Diagnosticeret med klinisk signifikant høretab.
  19. Anamnese med positivt resultat for human immundefektvirus, hepatitis B-virus eller hepatitis C-virus.
  20. Planlagte indlæggelser for profylakse antibiotikabehandling inden for 28 dage før baseline besøg eller i den dobbeltblindede periode (periode 1).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Dobbeltblindt vancomycin inhalationspulver
Vancomycin inhalationspulver 30 mg administreres to gange dagligt (BID) i løbet af den 24-ugers dobbeltblinde periode (periode 1) ved inhalation i løbet af tre doseringscyklusser, hvor hver cyklus er 28 dages behandling efterfulgt af 28 dages observation.
Medicin: Vancomycin inhalationspulver
100 deltagere skal behandles med dobbeltblindt vancomycin-inhalationspulver (75 forsøgspersoner ≤21 år, 25 forsøgspersoner >21 år) i 24 uger i periode 1.
Andre navne:
  • AeroVanc
Medicin: Vancomycin inhalationspulver
I 24-ugers periode 2 skal alle deltagere behandles med åbent vancomycin inhalationspulver.
Andre navne:
  • AeroVanc
Placebo komparator: Dobbelt-blind placebo inhalationspulver
Matchende placebo administreres BID i løbet af den 24-ugers dobbeltblinde periode (periode 1) ved inhalation i løbet af tre doseringscyklusser, hvor hver cyklus er 28 dages behandling efterfulgt af 28 dages observation.
Medicin: Placebo inhalationspulver
100 deltagere skal behandles med dobbeltblind placebo (75 forsøgspersoner ≤21 år, 25 forsøgspersoner >21 år) i 24 uger i periode 1.
Eksperimentel: Åbent vancomycin inhalationspulver
I den 24-ugers periode 2 modtager alle deltagere AeroVanc 30 mg BID ved inhalation i løbet af tre doseringscyklusser, hvor hver cyklus er 28 dages behandling efterfulgt af 28 dages observation.
Medicin: Vancomycin inhalationspulver
100 deltagere skal behandles med dobbeltblindt vancomycin-inhalationspulver (75 forsøgspersoner ≤21 år, 25 forsøgspersoner >21 år) i 24 uger i periode 1.
Andre navne:
  • AeroVanc
Medicin: Vancomycin inhalationspulver
I 24-ugers periode 2 skal alle deltagere behandles med åbent vancomycin inhalationspulver.
Andre navne:
  • AeroVanc

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) procent forudsagt
Tidsramme: Baseline og uge 4, 12 og 20
Den gennemsnitlige absolutte ændring fra baseline i FEV1 procent forudsagt blev analyseret sekventielt ved uge 4 (slutningen af ​​cyklus 1), uge ​​12 (slutningen af ​​cyklus 2) og ved uge 20 (slutningen af ​​cyklus 3).
Baseline og uge 4, 12 og 20

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af lungeeksacerbationer
Tidsramme: Uge 20
Antallet af lungeeksacerbationer i periode 1 korrigeret for varigheden af ​​opfølgningen.
Uge 20
Tid til første pulmonal eksacerbation
Tidsramme: Uge 20
Tid til første pulmonal eksacerbation, der kræver brug af anden antibiotisk medicin (oral, IV og/eller inhaleret). De præsenterede resultatmålsdata er medianpercentilerne og 95 % konfidensintervaller fra Kaplan-Meier estimater.
Uge 20
Ændring fra baseline i cystisk fibrose spørgeskema-reviderede (CFQ-R) resultater
Tidsramme: Baseline og uge 4, 12 og 20
CFQ-R blev administreret hver anden uge ved hjælp af en håndholdt e-dagbog. CFQ-R scorer ligger mellem 0 og 100, hvor højere score indikerer et bedre resultat. CFQ-R måler funktion inden for en række forskellige områder, herunder fysisk funktion, vitalitet, helbredsopfattelser, åndedrætssymptomer, behandlingsbyrde, rollefunktion, følelsesmæssig funktion og social funktion. De præsenterede resultatmålsdata er respiratoriske symptomer.
Baseline og uge 4, 12 og 20
Ændring fra baseline i cystisk fibrose respirationssymptomer dagbog-kronisk respiratorisk symptoomscore (CFRSD-CRISS)
Tidsramme: Baseline og uge 4, 12 og 20
CFRSD-CRISS blev administreret hver anden uge ved hjælp af en håndholdt e-dagbog. Scorer ligger mellem 0 og 100, hvor højere score indikerer et dårligere resultat.
Baseline og uge 4, 12 og 20
Relativ ændring i FEV1 procent forudsagt
Tidsramme: Baseline og uge 4, 12 og 20
Den gennemsnitlige relative ændring fra baseline i FEV1 procent forudsagt
Baseline og uge 4, 12 og 20
Antal vellykkede responscyklusser
Tidsramme: Uge 20
Antallet af vellykkede svarcyklusser en deltager opnår i løbet af periode 1. Et respons i en cyklus er defineret ved mindst en 5 % relativ forbedring i FEV1 procent forudsagt i slutningen af ​​hver den respektive cyklus.
Uge 20
Område under FEV1-tidsprofilen
Tidsramme: Uge 20
Den gennemsnitlige behandlingsforskel i FEV1 på tværs af alle post-baseline besøg
Uge 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Savara Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. september 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. juli 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. december 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SAV005-04

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Vancomycin inhalationspulver

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger