Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

AeroVanc w leczeniu zakażenia gronkowcem złocistym opornym na metycylinę u pacjentów z mukowiscydozą

14 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Savara Inc.

Randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo dotyczące preparatu AeroVanc w leczeniu przetrwałego zakażenia płuc Staphylococcus aureus opornego na metycylinę u pacjentów z mukowiscydozą

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie III fazy mające na celu ocenę skuteczności klinicznej preparatu AeroVanc w przetrwałym zakażeniu gronkowcem złocistym opornym na metycylinę (MRSA) u pacjentów z mukowiscydozą (CF).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie III fazy, prowadzone w grupach równoległych, mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności preparatu AeroVanc w leczeniu przetrwałego zakażenia płuc wywołanego przez MRSA u pacjentów ze zdiagnozowaną mukowiscydozą. Po okresie przesiewowym w celu potwierdzenia kwalifikacji do badania, uczestnicy są losowo przydzielani w sposób zaślepiony do otrzymywania AeroVanc 30 mg dwa razy dziennie (BID) lub placebo BID (1:1 aktywny do placebo) przez inhalację przez 24 tygodnie lub 3 cykle dawkowania ( Okres 1). Po zakończeniu Okresu 1 uczestnicy otrzymują AeroVanc w dawce 30 mg BID metodą otwartej próby przez dodatkowe 24 tygodnie lub 3 cykle dawkowania (Okres 2), aby ocenić długoterminowe bezpieczeństwo AeroVanc. Cykl dawkowania definiuje się jako 28 dni leczenia, po których następuje 28 dni obserwacji.

Uczestnicy biorący udział w 28-dniowym cyklicznym schemacie włączania/wyłączania antybiotyków przeciw Pseudomonas wchodzą w okres przesiewowy w takim czasie, że wizyta wyjściowa zbiega się z końcem ich cyklu antybiotykowego przeciw Pseudomonas. W ten sposób badany lek jest podawany poza cyklem, a następnie uczestnicy mogą wznowić terapię przeciw Pseudomonas podczas 28-dniowego okresu obserwacji. Uczestnicy kontynuujący naprzemienną terapię anty-Pseudomona mogą kontynuować leczenie podczas podawania badanego leku i okresu obserwacji.

Analizę pierwotną i wtórną przeprowadza się u uczestników w wieku ≤21 lat. Pacjenci w wieku >21 lat są analizowani oddzielnie jako analizy pomocnicze.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
188

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Childrens Hospital MemorialCare Health System Pediatric Pulmonology
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • University of Southern California Keck Medical Center of USC
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health Adult Cystic Fibrosis Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Pediatrics
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Memorial Healthcare System
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Childrens Specialty Care
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Bachelor Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital Pulmonary and Sleep Medical Institute Orlando Health, Inc
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32514
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Health Care of Atlanta at Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta Univ Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60025
        • Chicago CF Care Specialists
      • Morton Grove, Illinois, Stany Zjednoczone, 60053
        • NorthSurburban Pulmonary Specialists
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas
      • Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67214
        • Via Christi Health Systems CF Clinic
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University (HUH)
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital /Saint Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131
        • University of New Mexico Pediatric/Pulmonary
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Northwell Health, Div of Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Levine Children's Hospital - Atrium Health
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • Toledo Children's Hospital CF Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Science Center - Pediatric Pulmonary & CF Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMCU
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57105
        • Sanford Childrens Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • UTHSC Lebonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center Cystic Fibrosis Clinic
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stany Zjednoczone, 05446
        • University Vermont Medical Center Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Health System, Cystic Fibrosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Medical Research Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. Uczestnicy w wieku ≥6 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody lub formularza zgody.

  2. Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy, określone na podstawie cech klinicznych zgodnych z fenotypem mukowiscydozy oraz jednego z poniższych:

    1. dodatni wynik testu chlorkowego w pocie (wartość ≥60 miliekwiwalentów/l),
    2. Genotyp z 2 mutacjami zgodnymi z mukowiscydozą (tj. mutacja w każdym z genów regulujących przewodnictwo przezbłonowe mukowiscydozy).
  3. Dodatni posiew plwociny lub wymaz z gardła w kierunku MRSA podczas badania przesiewowego.
  4. Oprócz próbki do badania przesiewowego należy mieć co najmniej 2 wcześniejsze posiewy plwociny lub wymazu z gardła dodatnie w kierunku MRSA, z czego co najmniej 1 próbka pochodzi >6 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Co najmniej 50% wszystkich posiewów MRSA (posiew plwociny lub wymazu z gardła) pobranych od czasu pierwszego pozytywnego posiewu (w ciągu poprzedniego 1 roku) musi dać wynik pozytywny na obecność MRSA. (Uwaga: próbka przesiewowa może liczyć się do 50% wyniku dodatniego)
  5. FEV1 ≥30% i ≤90% wartości należnej, która jest prawidłowa dla wieku, płci, rasy i wzrostu, na podstawie równania Global Lung Function Initiative.
  6. Co najmniej 1 epizod ostrego zakażenia płuc leczonego antybiotykami niepodtrzymującymi w ciągu 12 miesięcy przed wizytą wyjściową (rozpoczęcie leczenia przerywaną terapią wziewną przeciw Pseudomonas nie kwalifikuje się jako leczenie antybiotykami niepodtrzymującymi).

  7. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym podczas badania należy stosować akceptowalną metodę antykoncepcji, w połączeniu z ujemnym wynikiem testu ciążowego uzyskanego podczas badania przesiewowego; aktywni seksualnie mężczyźni o potencjale rozrodczym, którzy są niesterylni (tj. mężczyźni, którzy nie byli sterylizowani przez wazektomię przez co najmniej 6 miesięcy i u których nie zdiagnozowano bezpłodności poprzez wykazanie azoospermii w próbce nasienia i/lub braku nasieniowodów) za pomocą ultradźwięków) muszą być chętni do stosowania mechanicznej metody antykoncepcji lub ich partnerka musi stosować akceptowalną metodę antykoncepcji podczas badania.

    Dla celów tego badania Sponsor definiuje „dopuszczalne metody antykoncepcji” jako:

    1. Doustne pigułki antykoncepcyjne podawane przez co najmniej 1 cykl miesięczny przed podaniem badanego leku.
    2. Pręt z wszczepionym syntetycznym progestagenem (np. Implanon®) przez co najmniej 1 miesięczny cykl przed podaniem badanego leku, ale nie dłużej niż przez 4 kolejne lata po wprowadzeniu.
    3. Wkładki wewnątrzmaciczne wprowadzone przez wykwalifikowanego lekarza na co najmniej 1 cykl miesięczny przed podaniem badanego leku.
    4. Octan medroksyprogesteronu (np. Depo-Provera®) podawany przez co najmniej 1 miesięczny cykl przed podaniem badanego leku i kontynuowany przez 1 miesiąc po zakończeniu badania.
    5. Histerektomia lub sterylizacja chirurgiczna.
    6. Abstynencja.
    7. Metoda podwójnej bariery (diafragma z żelem plemnikobójczym lub prezerwatywy z pianką antykoncepcyjną).

    Uwaga: Dla pacjentek, którym przepisano Orkambi: Orkambi może znacznie zmniejszyć ekspozycję na hormonalną antykoncepcję, zmniejszając skuteczność i zwiększając częstość występowania działań niepożądanych związanych z menstruacją. Hormonalne środki antykoncepcyjne, w tym doustne, wstrzykiwane, przezskórne i wszczepialne, nie powinny być traktowane jako skuteczna metoda antykoncepcji podczas jednoczesnego stosowania z produktem Orkambi.

  8. Zdolny i chętny do przestrzegania protokołu, w tym dyspozycyjność podczas wszystkich zaplanowanych wizyt studyjnych i zdolny do wykonywania wszystkich technik niezbędnych do użycia inhalatora AeroVanc i pomiaru czynności płuc.
  9. Zgódź się nie palić podczas żadnej części badania klinicznego (wizyta przesiewowa do końca badania).
  10. Uczestnicy ze współistniejącym zakażeniem Pseudomonas aeruginosa muszą być stabilni przy regularnym schemacie supresji antybiotyków wziewnych lub muszą być, w opinii badacza, stabilni pomimo braku takiego leczenia.

Kryteria wyłączenia

  1. Stosowanie leków przeciw MRSA przepisanych jako terapia podtrzymująca (leczenie dożylne [IV] lub wziewne w ciągu 28 dni; leczenie doustne w ciągu 14 dni) przed wizytą wyjściową.
  2. Stosowanie antybiotyku niebędącego leczeniem podtrzymującym w przypadku zakażenia płuc lub pozapłucnego zakażenia MRSA (antybiotyk dożylny lub wziewny w ciągu 28 dni; antybiotyk doustny w ciągu 14 dni) przed wizytą wyjściową.
  3. Historia wcześniejszych alergii lub nadwrażliwości na wankomycynę lub inny składnik badanego leku lub placebo, z wyjątkiem historii zespołu czerwonego człowieka.
  4. Niezdolność do tolerowania produktów wziewnych.
  5. Pierwszy posiew plwociny lub posiew wymazu z gardła wykazujący obecność Burkholderia cepacia lub prątków niegruźliczych w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  6. Historia przeszczepu płuc lub innego narządu miąższowego lub obecnie na liście do przeszczepu płuc lub innego narządu miąższowego.
  7. Oporność na wankomycynę podczas badań przesiewowych (oporny na wankomycynę Staphylococcus aureus lub średnio oporny na wankomycynę Staphylococcus aureus, przy minimalnym stężeniu hamującym ≥8 μg/ml).
  8. Doustne kortykosteroidy w dawkach przekraczających 10 mg prednizonu na dobę lub 20 mg prednizonu co drugi dzień lub równoważne dawki innych kortykosteroidów.
  9. Zmiany w lekach przeciwbakteryjnych, rozszerzających oskrzela, przeciwzapalnych lub kortykosteroidowych w ciągu 14 dni lub zmiany w modulatorach przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy w ciągu 28 dni przed wizytą wyjściową.
  10. Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych lub inne ustalenia lub historia medyczna podczas badania przesiewowego, które w opinii badacza zagroziłyby bezpieczeństwu uczestnika lub jakości danych z badania.
  11. Niezdolność do tolerowania inhalacji krótko działającego agonisty beta2
  12. Nasycenie tlenem <90% podczas badania przesiewowego.
  13. Zmiany w technice fizjoterapii lub fizjoterapii zaplanowane w ciągu 1 tygodnia od wizyty wyjściowej.
  14. Podanie jakiegokolwiek badanego leku lub urządzenia w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową i podczas badania
  15. Kobieta z pozytywnym wynikiem testu ciążowego podczas badania przesiewowego, będąca w ciąży (lub zamierzająca zajść w ciążę), karmiąca piersią lub zamierzająca karmić piersią w trakcie badania.
  16. Niewydolność nerek, zdefiniowana jako klirens kreatyniny <50 ml/min za pomocą równania Cockcrofta-Gaulta dla dorosłych lub równania Schwartza dla dzieci podczas wizyty przesiewowej.
  17. Nieprawidłowa czynność wątroby, zdefiniowana jako ≥4-krotna górna granica normy aktywności aminotransferazy asparaginianowej lub aminotransferazy alaninowej w surowicy lub rozpoznana marskość wątroby podczas badania przesiewowego.
  18. Zdiagnozowano klinicznie istotną utratę słuchu.
  19. Historia pozytywnego wyniku dla ludzkiego wirusa niedoboru odporności, wirusa zapalenia wątroby typu B lub wirusa zapalenia wątroby typu C.
  20. Planowane hospitalizacje w celu profilaktycznego leczenia antybiotykami w ciągu 28 dni przed wizytą wyjściową lub w okresie podwójnie ślepej próby (Okres 1).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Proszek do inhalacji z podwójnie ślepą próbą wankomycyny
Wankomycyna w proszku do inhalacji 30 mg jest podawana dwa razy dziennie (BID) podczas 24-tygodniowego okresu podwójnie ślepej próby (Okres 1) poprzez inhalację podczas trzech cykli dawkowania, z których każdy obejmuje 28 dni leczenia, po których następuje 28 dni obserwacji.
Lek: Proszek do inhalacji wankomycyny
100 uczestników ma być leczonych podwójnie ślepą próbą proszku do inhalacji wankomycyny (75 pacjentów w wieku ≤21 lat, 25 pacjentów w wieku powyżej 21 lat) przez 24 tygodnie w okresie 1.
Inne nazwy:
  • AeroVanc
Lek: Proszek do inhalacji wankomycyny
W 24-tygodniowym okresie 2 wszyscy uczestnicy mają być leczeni wankomycyną w postaci proszku do inhalacji metodą otwartej próby.
Inne nazwy:
  • AeroVanc
Komparator placebo: Podwójnie ślepy proszek do inhalacji placebo
Dopasowane placebo podaje się BID podczas 24-tygodniowego okresu podwójnie ślepej próby (Okres 1) przez inhalację podczas trzech cykli dawkowania, przy czym każdy cykl obejmuje 28 dni leczenia, po których następuje 28 dni obserwacji.
Lek: Proszek do inhalacji placebo
100 uczestników ma otrzymać placebo z podwójnie ślepą próbą (75 osób w wieku ≤21 lat, 25 osób w wieku >21 lat) przez 24 tygodnie w okresie 1.
Eksperymentalny: Otwarty proszek do inhalacji wankomycyny
W 24-tygodniowym okresie 2 wszyscy uczestnicy otrzymują AeroVanc 30 mg dwa razy na dobę przez inhalację podczas trzech cykli dawkowania, z których każdy obejmuje 28 dni leczenia, po których następuje 28 dni obserwacji.
Lek: Proszek do inhalacji wankomycyny
100 uczestników ma być leczonych podwójnie ślepą próbą proszku do inhalacji wankomycyny (75 pacjentów w wieku ≤21 lat, 25 pacjentów w wieku powyżej 21 lat) przez 24 tygodnie w okresie 1.
Inne nazwy:
  • AeroVanc
Lek: Proszek do inhalacji wankomycyny
W 24-tygodniowym okresie 2 wszyscy uczestnicy mają być leczeni wankomycyną w postaci proszku do inhalacji metodą otwartej próby.
Inne nazwy:
  • AeroVanc

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przewidywana bezwzględna zmiana od linii bazowej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4, 12 i 20
Średnią bezwzględną zmianę od wartości początkowej w przewidywanym procencie FEV1 analizowano kolejno w tygodniu 4 (koniec cyklu 1), tygodniu 12 (koniec cyklu 2) i w tygodniu 20 (koniec cyklu 3).
Wartość wyjściowa i tydzień 4, 12 i 20

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość zaostrzeń płucnych
Ramy czasowe: Tydzień 20
Liczba zaostrzeń płucnych w okresie 1 dostosowana do długości obserwacji.
Tydzień 20
Czas do pierwszego zaostrzenia płucnego
Ramy czasowe: Tydzień 20
Czas do pierwszego zaostrzenia płucnego wymagającego zastosowania innego antybiotyku (doustnie, dożylnie i/lub wziewnie). Przedstawione dane pomiaru wyniku to mediany percentyli i 95% przedziały ufności z szacunków Kaplana-Meiera.
Tydzień 20
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach skorygowanych kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R).
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 4, 12 i 20
CFQ-R podawano co dwa tygodnie za pomocą podręcznego e-Dzienniczka. Wyniki CFQ-R wahają się od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik. CFQ-R mierzy funkcjonowanie w różnych domenach, w tym funkcjonowanie fizyczne, witalność, postrzeganie zdrowia, objawy ze strony układu oddechowego, obciążenie związane z leczeniem, funkcjonowanie w rolach, funkcjonowanie emocjonalne i funkcjonowanie społeczne. Przedstawione dane pomiaru wyniku to wyniki objawów ze strony układu oddechowego.
Linia bazowa i tydzień 4, 12 i 20
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wynikach punktacji objawów ze strony układu oddechowego w przebiegu mukowiscydozy-przewlekłych objawów ze strony układu oddechowego (CFRSD-CRISS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4, 12 i 20
CFSD-CRISS podawano co dwa tygodnie za pomocą podręcznego e-Dziennika. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik.
Wartość wyjściowa i tydzień 4, 12 i 20
Względna zmiana przewidywanego procentu FEV1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4, 12 i 20
Średnia względna zmiana od wartości początkowej w przewidywanej procentowej wartości FEV1
Wartość wyjściowa i tydzień 4, 12 i 20
Liczba pomyślnych cykli odpowiedzi
Ramy czasowe: Tydzień 20
Liczba udanych cykli odpowiedzi, które uczestnik osiąga w okresie 1. Odpowiedź w cyklu definiuje się jako względną poprawę o co najmniej 5% wartości procentowej FEV1 przewidywanej na koniec każdego odpowiedniego cyklu.
Tydzień 20
Obszar pod profilem czasu FEV1
Ramy czasowe: Tydzień 20
Średnia różnica leczenia w FEV1 podczas wszystkich wizyt po wizycie początkowej
Tydzień 20

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Savara Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 września 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
28 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
15 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
16 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SAV005-04

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Proszek do inhalacji wankomycyny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami