Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label, undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af AVR-RD-01 til behandlingsnaive forsøgspersoner med klassisk Fabrys sygdom

3. januar 2024 opdateret af: AVROBIO

Et åbent, multinationalt studie af effektiviteten og sikkerheden af ​​Ex Vivo, Lentiviral vektormedieret genterapi AVR-RD-01 til behandlingsnaive forsøgspersoner med klassisk Fabrys sygdom

Dette er et multinationalt, åbent studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​AVR-RD-01 hos ca. 8 til 12 mandlige forsøgspersoner 16 år eller ældre og postpubertale med en bekræftet diagnose af klassisk Fabrys sygdom baseret på mangelfuld AGA-enzymaktivitet som ikke tidligere har modtaget behandling med enzymsubstitutionsterapi (ERT) og/eller chaperonbehandling inden for 3 år efter screeningstidspunktet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Varigheden af ​​hvert individs deltagelse i denne undersøgelse vil være cirka 64 uger (eller 1 år, 12 uger), bestående af fem undersøgelsesperioder (screening, baseline, præ-transplantation, transplantation og post-transplantation opfølgning). I løbet af screeningsperioden (ca. 8 uger) vil der blive indhentet skriftligt informeret samtykke (og samtykke, hvis det er relevant), og forsøgspersonen vil gennemføre andre screeningsprocedurer for at bekræfte undersøgelsens berettigelse. Når undersøgelsesberettigelsen er bekræftet, vil forsøgspersonerne gå ind i baseline-perioden (op til 3 dage), hvor der vil blive udført vurderinger for at etablere en præ-transplantationsbaseline. Når baseline-vurderingerne er afsluttet, vil forsøgspersonen gå ind i prætransplantationsperioden (ca. 6 uger), i hvilken tid mobilisering, aferese, forberedelse af AVR-RD-01-lægemiddelprodukt og test for frigivelse og konditioneringsregime for at opnå myeloablation vil finde sted . Efter afslutningen af ​​prætransplantationsperioden vil forsøgspersonen gå ind i transplantationsperioden (1 dag), hvor AVR-RD-01-infusion vil finde sted. Efter AVR-RD-01-infusion vil forsøgspersonen gå ind i post-transplantationsopfølgningsperioden (ca. 48 uger), hvor der vil blive udført periodiske sikkerheds- og effektivitetsvurderinger for at vurdere målinger af engraftment, klinisk respons og sikkerhed post- transplantation.

Efter afslutning af studiet vil samtykkende forsøgspersoner fortsætte periodiske sikkerheds- og effektvurderinger i ca. 14 år (i alt 15 år efter transplantationsopfølgning) i et langtidsopfølgningsstudie til AVRO-RD-01-201.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Perth, Australien
        • Royal Perth Hospital
    • Parkville VIC
      • Melbourne, Parkville VIC, Australien
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen er mand, 16 år eller ældre (18 år eller ældre i USA) og postpubertal (minimumsalder efter region)
  2. Forsøgspersonen har en bekræftet diagnose af klassisk Fabrys sygdom baseret på mangelfuld AGA-enzymaktivitet (defineret som < 1 % af det normale).

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har en GLA-genmutation forbundet med en sen-debuterende hjertevariant Fabrys sygdom.
  2. Forsøgspersonen har tidligere modtaget ERT og/eller chaperonbehandling inden for 3 år til behandling af Fabrys sygdom.
  3. Forsøgspersonen er testet positiv for anti-AGA-antistoffer på screeningstidspunktet.
  4. Forsøgspersonen har eGFR < 60 ml/min/1,73 m² (dvs. kronisk nyresygdom [CKD] stadium ≥ 3) ved screening.
  5. Forsøgspersonen har tidligere haft myokardieinfarkt (MI).
  6. Forsøgspersonen har en historie med koronararteriesygdom (CAD) med angina, der kræver perkutan transluminal koronar angioplastik (med eller uden stentplacering) og/eller koronararterie-bypassgraft (CABG).
  7. Forsøgspersonen har en historie med moderat til svær hjerteklapsygdom, der kræver udskiftning af klap.
  8. Forsøgspersonen har en historie med hjertesvigt, moderat til svær diastolisk dysfunktion og/eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ≤ 45 % på ekkokardiogram (ECHO) udført i hvile ved screening.

  9. Personen har en historie med klinisk signifikant hjertearytmi (f.eks. hjerteblok [anden eller tredje grad], atrieflimren, der kræver behandling, ventrikulær fibrillering, ventrikulær takykardi, supraventrikulær takykardi eller hjertestop).

    Bemærk [historie med intermitterende atrieflimren, der ikke kræver behandling, er tilladt].

  10. Personen har tidligere haft slagtilfælde og/eller forbigående iskæmisk anfald (TIA).
  11. Forsøgspersonen har aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) ≥ 3 gange den øvre normalgrænse (ULN) ved screening.
  12. Personen har en tidligere historie med (eller nuværende) malignitet; den ene undtagelse er en tidligere historie med resekeret basalcellecarcinom.
  13. Forsøgspersonen har tidligere modtaget behandling med AVR-RD-01 eller anden genterapi.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Enkelt opgave AVR-RD-01
AVR-RD-01 er en autolog CD34+-beriget cellefraktion transduceret med LV/AGA indeholdende et RNA-transkript, der efter revers transkription resulterer i codon-optimeret cDNA, der ved dets integration i det humane genom koder for funktionelt humant AGA.
Medicin: AVR-RD-01
Enkelt IV infusion af mellem 3 - 20 x 10^6 CD34+ celler/kg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til uge 48 efter genterapi
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. En SAE er en AE, der resulterer i et af følgende udfald eller anses for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. AE/SAE inkluderer også eventuelle abnormiteter i kliniske laboratorietests, vitale tegn og i elektrokardiografer (EKG'er). Af de 13 alvorlige uønskede hændelser blev ingen rapporterede SAE'er anset for at være relateret til AVR RD 01. Ud af de 354 uønskede hændelser blev ingen bivirkninger anset for at være relateret til AVR RD 01. SAE'erne og AE'erne rapporteret i undersøgelsen blev tilskrevet det anvendte konditioneringsmiddel, den underliggende sygdom, komorbide tilstande, undersøgelsesprocedurer og samtidig medicin.
Baseline til uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline i immunogenicitet af AVR-RD-01
Tidsramme: Baseline til uge 48 efter genterapi
Antal forsøgspersoner med ændringer i anti-AGA-antistoffer fra baseline til post-infusionstidspunkter. Målenhed: Antal forsøgspersoner negative ved baseline, men positive på tidspunkter efter behandling. Et negativt eller nul resultat (titer lavere eller uændret ved post-infusionstidspunkter sammenlignet med baseline) indikerer ingen immunrespons på det terapeutiske protein.
Baseline til uge 48 efter genterapi
Tilstedeværelse af replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: Baseline til uge 48 efter genterapi
"Tilstedeværelsen af ​​RCL" er en teoretisk risiko for lentiviral genterapibehandling baseret på teorien om, at det kan være muligt for utilsigtet generering af RCL forårsaget enten af ​​rekombination af de lentivirale vektorplasmider under vektorproduktionsprocessen eller ved mobilisering af proviralt DNA i vivo af infektiøse retrovira (HIV). Fraværet af RCL er en positiv indikator for sikkerhed.
Baseline til uge 48 efter genterapi
Evaluering af afvigende klonal udvidelse
Tidsramme: Baseline til uge 48 efter genterapi
Integration Site Analysis (ISA) bruger næste generations sekventering til at identificere forbindelsessteder mellem det integrerede terapeutiske transgen og værtsgenomet. Prøver analyseres for fremkomsten af ​​klonalitet (defineret som (en enkelt klon, der tegner sig for mere end 20 % af populationen), og om et hvilket som helst integrationssted er inden for eller nær et kendt onkogen.
Baseline til uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline i det gennemsnitlige antal Gb3-inklusioner (dvs. myelinosomer) pr. nyre peritubulær kapillær (PTC) pr.
Tidsramme: Baseline til uge 48 efter genterapi
Globotriaosylceramid (Gb3) Inklusioner i peritubulære kapillærer (PTC) på nyrebiopsi. Elektronmikroskopiske billeder af nyrebiopsiprøver blev taget og aflæst centralt af to uafhængige nyrepatologer, som hver scorede det gennemsnitlige antal Gb3-inklusioner pr. nyre-PTC pr. individ ved hjælp af en kvantificeringsmetode. Sundt nyrevæv ville ikke have nogen Gb3 indeslutninger. En reduktion fra baseline er ønskelig.
Baseline til uge 48 efter genterapi

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitligt vektorkopital (VCN) i perifere blodleukocytter som vurderet ved kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR) og/eller dråbereaktion med digital polymerasekædereaktion (ddPCR)
Tidsramme: I uge 24 og uge 48 efter genterapi
Vector Copy Number (VCN) er en måling af antallet af kopier af det terapeutiske transgen fundet i en prøve i forhold til kopier af et referencegen i det humane genom. Dette er et skøn over antallet af integrationssteder pr. celle (i gennemsnit). En VCN på 1 ville betyde, at en prøve af evaluerede celler i gennemsnit indeholder mindst én [arbejds]kopi af det terapeutiske transgen pr. celle.
I uge 24 og uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline (CFB) i AGA-enzymaktivitetsniveau i plasma og perifere blodleukocytter (PBL'er)
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Behandlingsnaive Fabry-patienter mangler alfa-galactosidase A (AGA) enzymaktivitet på grund af mutationer i GLA-genet. Enhver tilbudt terapeutisk mulighed bør sigte mod at øge mængden af ​​tilgængeligt AGA-enzym. Denne analyse målte AGA-enzymaktivitetsniveauerne i plasma og PBL'er. Det skal bemærkes, at målingen i plasma afspejler mængden af ​​"frit" AGA-enzym, der er blevet frigivet fra celler ind i det ekstracellulære rum og derfor betragtes som et mere indirekte mål for AGA-enzymaktivitet, sammenlignet med resultatet i PBL'er, som er mere. af et direkte mål for enzym i celler. I begge tilfælde forventes enzymaktiviteten at stige fra baseline til post-infusionstidspunkterne.
Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline i globotriaosylceramid (Gb3) biomarkører for Fabrys sygdom i plasma
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Globotriaosylceramid (Gb3) er det substrat, der akkumuleres i lysosomerne hos patienter, der er ramt af Fabrys sygdom som følge af mangler i AGA-enzymaktivitet. Behandlingsnaive patienter forventes at have høje niveauer af Gb3 i deres lysosomer og tilsvarende forhøjede niveauer i plasma. Behandling med AVR-RD-01 er beregnet til at erstatte den manglende AGA-enzymatiske aktivitet, som muliggør nedbrydning af akkumuleret Gb3-substrat i lysosomerne og reduktioner i niveauerne af cirkulerende Gb3 i plasma.
Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline i globotriaosylceramid (Gb3) biomarkører for Fabrys sygdom i urin
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Globotriaosylceramid (Gb3) er det substrat, der akkumuleres i lysosomerne hos patienter, der er ramt af Fabrys sygdom som følge af mangler i AGA-enzymaktivitet. Behandlingsnaive patienter forventes at have høje niveauer af Gb3 i deres lysosomer og tilsvarende forhøjede niveauer i urinen. Behandling med AVR-RD-01 er beregnet til at erstatte den manglende AGA-enzymatiske aktivitet, som muliggør nedbrydning af akkumuleret Gb3-substrat i lysosomerne og reduktioner i niveauerne af udskilt Gb3 i urinen.
Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline i substrat (dvs. Gb3) i hudbiopsi
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Globotriaosylceramid (Gb3) er det substrat, der akkumuleres i lysosomerne hos patienter, der er ramt af Fabrys sygdom som følge af mangler i AGA-enzymaktivitet. Behandlingsnaive patienter forventes at have høje niveauer af Gb3 i deres lysosomer og tilsvarende forhøjede niveauer i vævsprøver. Behandling med AVR-RD-01 er beregnet til at erstatte den manglende AGA-enzymatiske aktivitet, som muliggør nedbrydning af akkumuleret Gb3-substrat i lysosomerne og reduktioner i niveauerne af målt Gb3 i væv.
Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline i nyrefunktion som vurderet ved målt glomerulær filtrationshastighed (mGFR)
Tidsramme: Baseline til uge 48 efter genterapi
mGFR er et mål for den tid, det tager nyren at filtrere produkter, som kroppen ikke producerer naturligt.
Baseline til uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline i nyrefunktion vurderet ved estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
eGFR er et mål til at evaluere nyrefunktionen. Det er den estimerede mængde blod, der filtreres gennem alle glomeruli på en given tid.
Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline i nyrefunktion som vurderet ud fra urinens samlede proteinniveauer
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline i nyrefunktion som vurderet ved urinalbuminniveauer
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
En sund nyre tillader kun meget små mængder albumin at passere fra blodet til urinen. Et øget niveau af albumin i urinen (albuminuri) er en markør for nyreskade.
Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær masseindeks (LVMI) som vurderet ved cardiac magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Baseline til uge 48 efter genterapi
LVMI er et surrogat af venstre ventrikulær hypertrofi. En stigning i LVMI er en uafhængig risikofaktor for kardiovaskulær morbiditet og dødelighed.
Baseline til uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline i mavesmerter og afføringskonsistens som vurderet af dagbogen for symptomer på irritabel tyktarm-diarré (DIBSS-D)
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi

DIBSS-D vurderer afføringsvaner og abdominale symptomer over en periode. Det blev administreret dagligt i 14 dage med start ved hvert studiebesøg.

Afføringskonsistensskalaen er blevet konverteret til en numerisk vurderingsskala for at lette analysen, hvor 1=Meget hårdt; 2=Hård; 3=Hverken for hårdt eller for blødt; 4=Løs, men ikke klumpet; 5=Meget løs og vandig. Medianen for hver 14-dages periode blev udledt pr. patient pr. besøg, før gruppens median blev udledt. Gruppemedianen ved baseline (forbehandling) var 3,540 (n=9). Ændring fra baseline (CFB) er præsenteret nedenfor. En stigning i CFB indikerer blødgøring af afføringen, og et fald i CFB indikerer hærdning af afføringen. Måling af mavesmerter bad patienten vurdere det værste smerteniveau inden for de seneste 24 timer (0=ingen smerte; 10=værst mulig smerte). En gennemsnitlig score blev udledt for hver 14-dages periode pr. patient, pr. besøg, og disse midler blev brugt til at udlede et gruppemiddel. En stigning i CFB indikerer mere mavesmerter; et fald i CFB indikerer mindre mavesmerter.
Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline i kort smerteopgørelse - kort formular (BPI-SF) spørgeskemaresultater
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Den korte version af BPI (Short form) omfatter 9 punkter: Q1 - Q9, Spørgsmål 9 indeholder 7 underpunkter (Q9a - Q9g). Den bruger en numerisk bedømmelsesskala fra 0 til 10 til varevurdering. Smertens sværhedsgrad beregnes som gennemsnittet af besvarede spørgsmål: Q3 (værste smerte), Q4 (mindst smerte), Q5 (gennemsnitlig smerte) og Q6 (aktuel smerte). Smerteinterferens-scoren er beregnet som gennemsnittet af de besvarede Q9-underpunkter, som repræsenterer smerteinterferens med generel aktivitet (Q9a), humør (Q9b), gangevne (Q9c), normalt arbejde (Q9d), relationer til andre mennesker ( Q9e), søvn (Q9f) og livsnydelse (Q9g). En reduktion i score fra baseline indikerer mindre smerte.
Baseline til uge 24 og uge 48 efter genterapi
Ændring fra baseline i fysisk og mental funktion som vurderet af Short Form 36 (SF-36) Physical Component Summary (PCS) og Mental Component Summary (MCS) resultater
Tidsramme: Baseline til uge 48 efter genterapi
Den originale version af SF-36 blev administreret til deltagerne og bestod af otte underskalaer (Vitalitet, Fysisk funktion, kropslig smerte, generel sundhedsopfattelse, fysisk rollefunktion, følelsesmæssig rollefunktion, social rollefunktion og mental sundhed) hver scoret fra 0 (dårligste helbred) til 100 (bedste hede). Disse scores blev normaliseret (re-skaleret) i forhold til gennemsnitsscore opnået i den generelle amerikanske befolkning (middel=50, standardafvigelse 10). De sammenfattende sundhedskomponenter PCS og MCS er afledt af de otte underskalaer nævnt ovenfor og opsummerer information fra alle otte underskalaer, men med forskellig vægt. For PCS gives højeste vægt til de fysiske underskalaer, mens nogle mentale underskalaer tillægges negativ vægt. For MCS gives højeste vægt til de mentale underskalaer, mens nogle fysiske underskalaer tillægges negativ vægt. En stigning i den normaliserede score fra baseline indikerer forbedring i fysisk og mental funktion.
Baseline til uge 48 efter genterapi
Gennemsnitligt vektorkopital (VCN) i knoglemarv/stamfaderceller vurderet ved kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR) og/eller dråbereaktion med digital polymerasekædereaktion (ddPCR)
Tidsramme: I uge 48 efter genterapi
VCN er defineret som det gennemsnitlige antal kopier af det terapeutiske gen (transgen) i en prøve af celler og er et mål for antallet af kopier af vektoren fundet i en prøve i forhold til kopier af et referencegen i det humane genom. Dette er et skøn over antallet af integrationssteder pr. celle (i gennemsnit). En VCN på 1 ville betyde, at en prøve af evaluerede celler i gennemsnit indeholder mindst én [arbejds]kopi af det terapeutiske transgen pr. celle. Denne måling var for VCN i en prøve af knoglemarvsprogenitorceller opnået fra et aspirat.
I uge 48 efter genterapi

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
AVROBIO

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. februar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
14. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. januar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AVRO-RD-01-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med AVR-RD-01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger