Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sirolimus-behandling for nyligt diagnosticeret primært erhvervet PRCA (PRCA)

26. februar 2023 opdateret af: Bing Han

Sirolimus-behandling for nyligt diagnosticeret primær erhvervet ren rødcelleaplasi: et enkelt center prospektivt studie

Pure red cell aplasia (PRCA) er en slags anæmi karakteriseret ved svær retikulocytopeni og tydelige erytroblastiske knoglemarvsceller. Cyclosporin A og/eller steroider er førstelinjebehandlingen, men nogle patienter var refraktære eller intolerante over for behandlingen. Effekterne af andenlinjebehandlingen er heller ikke tilfredsstillende og nogle gange ikke tilgængelige. Efterforskerne sigter mod at udforske virkningen og bivirkningen af ​​sirolimus for nyligt diagnosticeret primær erhvervet PRCA.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Pure red cell aplasia (PRCA) er en sjælden normocytisk normokrom anæmi med retikulocytopeni, karakteriseret ved en reduktion af erythroide precursorer fra knoglemarven, som kan opdeles i medfødt og erhvervet PRCA i henhold til patogenesen. Medfødt PRCA, også kendt som Diamond-Blackfan syndrom, er blevet forbundet med patogen variant i GATA1 og TSR2 og genkoder for ribosomale proteiner. Erhvervet PRCA kan være en primær sygdom, som sædvanligvis medieres af immunologi eller sekundær til andre sygdomme, såsom lymfoproliferative sygdomme, autoimmune sygdomme, thymomer, infektioner eller lægemidler. Førstelinjebehandlingen af ​​erhvervet PRCA er Cyclosporin A (CsA) og steroider, andenlinjebehandlingen er anti-CD20, anti-humant thymocytimmunoglobulin, immunsuppressive lægemidler som cyclophosphamid, knoglemarvstransplantation. Desværre reagerede nogle patienter ikke på eller tolererede de ovennævnte behandlinger.

Sirolimus (rapamycin) er et middel produceret af bakterien Streptomyces hygroscopicus, hæmmer pattedyrmålet for rapamycin (mTOR). mTOR er en serin/threoninkinase, der regulerer cellevækst, -proliferation, metabolisme og overlevelse i eukaryote celler, og er identificeret som to interagerende komplekser, mTORC1 og mTORC2. Sirolimus hæmmer primært mTORC1, er blevet godkendt til forebyggelse af organtransplantatafstødning, især ved nyretransplantation. Sirolimus lover også at behandle autoimmune, degenerative og hyperproliferative lidelser. For nylig er sirolimus blevet rapporteret at være effektiv og veltolereret for mange immunmedierede cytopenier, såsom autoimmunt lymfoproliferativt syndrom, immun trombocytopeni, EVANS syndrom osv. Nogle case-rapporter og vores tidligere retrospektive undersøgelse viste, at sirolimus var effektiv til refraktær/relaps PRCA med god tolerance. Men på grund af den sjældne forekomst af PRCA og god responsrate på CsA, er der indtil videre meget få undersøgelser af sirolimus på nydiagnosticeret PRCA.

I denne undersøgelse forventes det at evaluere virkningen og bivirkningerne af sirolimus på 20 patienter med nydiagnosticeret PRCA sammenlignet med CsA. Bivirkningerne vil blive dokumenteret, og plasmakoncentrationen af ​​sirolimus vil blive overvåget.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
56

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Yuzhou Huang, Bachlor
  • Telefonnummer: +8618810915496
  • E-mail: hyzxp1995@163.com

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 88 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. alder >18 år.
  2. hæmoglobin (Hb)
  3. ingen historie med immunsuppressionsbehandling før sirolimus- eller CsA-behandling.
  4. tilstrækkelige leverfunktioner med alanintransaminase (ALT)/aspartat. transaminase (AST) niveauer inden for 3 gange den normale øvre grænse og totale bilirubin niveauer inden for 2 gange den normale øvre grænse.
  5. dokumenteret patientsamtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. diagnose af sekundær aPRCA.
  2. historie med behandling med immunsuppressionsterapi før indskrivning.
  3. historie med leukæmi, stamcelletransplantation eller behandlingsrelaterede myelodysplastiske syndromer (MDS).
  4. kreatinin/transaminase ≥ 3 normal øvre grænse.
  5. kompliceret med aktive eller ukontrollerede infektioner eller ukontrolleret hjerte-kar-sygdom.
  6. tilstedeværelse af andre sygdomme, der kan forårsage anæmi.
  7. tilstedeværelse af maligniteter.
  8. gravide og ammende kvinder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Sirolimus på nydiagnosticeret primær erhvervet PRCA
En prospektiv undersøgelse af sirolimus-effektiviteten på nydiagnosticerede primært erhvervede PRCA-patienter. Sirolimus dosering: 2mg QD med plasmakoncentration 4-15ng/ml. Medicintiden bør vare mindst 6 måneder
Medicin: Sirolimus
Sirolimus behandler i forsøgsgruppe
Andre navne:
  • Sirolimus tabletter
Aktiv komparator: Cyclosporin A på nydiagnosticeret primær erhvervet PRCA
Cyclosporin A (CsA) effektivitet på nydiagnosticerede primært erhvervede PRCA-patienter. CsA-dosering: 4mg/kg QD. Medicintiden bør vare mindst 6 måneder
Medicin: Cyclosporin A
Cyclosporin A anvendes til aktiv komparatorgruppe.
Andre navne:
  • Cyclosporin A tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmoglobin niveau
Tidsramme: 6 måneder
Hæmoglobinniveau i g/L
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmoglobin niveau
Tidsramme: 2 år
Hæmoglobinniveau i g/L
2 år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet respons
Tidsramme: 1 år
komplet svar plus delvist svar
1 år
Fuldstændig svar
Tidsramme: 1 år
Hæmoglobin >120 g/l hos mænd eller hæmoglobin >110 g/l hos kvinder og varer i mindst 2 måneder
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bing Han

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Bing Han, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. februar 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PRCA-2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pure Red Cell Aplasia, erhvervet

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger