Effektiviteten af ​​antiCD38 monoklonalt antistof isatuximab i behandlingen af ​​PCRA ved større ABO mismatch efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (ErythroSIM)

Inklusionskriterier:

• 15 år eller ældre
• At have modtaget en allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation i tilstand af større ABO mismatch
• PCRA defineret ved vedvarende transfusionsafhængighed af røde blodlegemer på dag 60 efter transplantation med retikulocyttal under 10 G/L trods fuld donorkimerisme og en god gendannelse af leukocytter (>1 G/L) og blodplader (>50 G/L)
• Intet tilbagefald eller progression af underliggende sygdom
• Præventionsmetoder skal ordineres under hele forskningens varighed og ved brug af effektive præventionsmetoder under behandling til kvinder i den fødedygtige alder (fortsat afholdenhed fra heteroseksuelt samleje er accepteret) og til mænd i undersøgelsesbehandlingsperioden og i mindst 5 måneder efter sidste dosis af undersøgelsesbehandling og undlade at donere sæd i denne periode
• Med sundhedsforsikring
• Efter at have underskrevet et skriftligt informeret samtykke (2 forældre for patienter under 18 år)

Ekskluderingskriterier:

• Alder < 15 år
• Tilbagefald af underliggende sygdom
• Leukocytkimerisme < 95 %
• PRCA relateret til Parvovirus B19-infektion (positiv blod-PCR)
• Kendt for at være HIV+ eller have hepatitis A, B eller C aktiv infektion
• Aktiv tuberkulose
• Graviditet (βHCG-positiv) eller amning.
• Patient, der får rekombinant humant erythropoietin.
• Patient, der får proteasomhæmmer (f.eks. Bortezomib).
• Patient, der modtager trombopoietinreceptoragonister (ARTPO).
• Patient, der modtager plasma- eller plasmaferese-udvekslinger efter transplantation.
• Planlagt at modtage ethvert forsøgslægemiddel inden for 14 dage eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er længst.
• Alle klinisk signifikante, ukontrollerede medicinske tilstande, der efter investigatorens mening ville udsætte en overdreven risiko for patienten eller kan forstyrre compliance eller fortolkning af undersøgelsesresultaterne.
• Overfølsomhed over for det aktive stof eller historie med intolerance over for steroider, mannitol, prægelatineret stivelse, natriumstearylfumarat, histidin (som base og hydrochloridsalt), arginin, hydrochlorid, poloxamer 188, saccharose eller nogen af ​​de andre komponenter i studieterapien, der ikke er modtagelig for præmedicinering med steroider og H2-blokkere eller vil forbyde yderligere behandling med disse midler.
• Som har en invaliderende medicinsk eller psykiatrisk sygdom
• Under vejledning eller kuratorskab
• Som ikke forstår informeret samtykke til en optimal behandling og opfølgning