Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

1 års åben udvidelse til CZOL446H2337 sikkerheds- og effektivitetsforsøg med zoledronsyre to gange årligt hos osteoporotiske børn behandlet med glukokortikoider

19. august 2019 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En 1-årig, multicenter, åben udvidelse til CZOL446H2337 for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​zoledronsyre to gange årligt hos osteoporotiske børn behandlet med glukokortikoider

Denne 1-årige åbne forlængelse af CZOL446H2337 er designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​zoledronsyre to gange årligt hos osteoporotiske børn behandlet med glukokortikoider.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Novartis Investigative Site
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 195067
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Soweto, Gauteng, Sydafrika, 2013
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 19 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøglekriterier for inklusion:

Skriftligt informeret samtykke før enhver undersøgelsesrelateret procedure.

Gruppe 1:

  1. Børn og unge, mænd eller kvinder, 6-19 år gamle, som opfyldte inklusionskriterierne for deltagelse i kernestudiet, og som tog mindst én dosis af undersøgelseslægemidlet og har gennemført besøg 8 i CZOL446H2337 kernestudiet.
  2. Patienten skal tilmeldes forlængelsen ved besøg 9 op til 10 måneder efter besøg 5 (måned 6) af kerneundersøgelsen.
  3. Patienter, der fulgte kuren for calcium- og D-vitaminindtagelse som krævet i kerneundersøgelsen gennem diæt eller tilskud.

Gruppe 2:

  1. Børn og unge, mænd eller kvinder, 5 - 17 år gamle, som opfyldte inklusionskriterierne for deltagelse i kernestudiet, men som ikke blev optaget på grund af klinisk signifikante rygsmerter fra vertebral fraktur og den allerede eksisterende kliniske pleje på Investigator-stedet, skal behandle dette type patient med et bisfosfonat.
  2. Bekræftet diagnose af ikke-maligne tilstande (herunder, men ikke begrænset til, reumatiske tilstande, inflammatorisk tarmsygdom, Duchennes muskeldystrofi, nefrotisk syndrom), behandlet med systemiske glukokortikoider (i.v. eller orale) inden for de 12 måneder forud for optagelsen i undersøgelsen (uanset varighed)
  3. LS-BMD Z-score på -0,5 eller dårligere bekræftet af den centrale billedbehandlingsleverandør
  4. Bevis på mindst 1 vertebral kompressionsfraktur (mindst Genant Grad 1 vertebral kompression eller radiografiske tegn på vertebral kompression) bekræftet ved central aflæsning ELLER Mindst én nedre OR 2 øvre ekstremitet langbenet, lavt trauma, fraktur, som opstod engang inden for 2 år eller forud for optagelse i undersøgelsen, bekræftet af radiologisk rapport. (*Lavt traumefraktur er defineret som fald fra stående højde eller mindre).

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Større protokolbrud i kerneundersøgelsen (kun gruppe 1).
  2. Forudgående brug af bisfosfonater (kun gruppe 2) eller natriumfluorid (doser til osteoporose ikke til tandhygiejne).
  3. Hypocalcæmi og hypofosfatæmi: enhver værdi (aldersmatchet) under normalområdet ved besøg 8 eller 8A.
  4. D-vitaminmangel (serum 25-hydroxy D-vitaminkoncentrationer på < 20 ng/mL eller < 50 nmol/L) ved besøg 8 (gruppe 1) eller besøg 8A (gruppe 2).
  5. Nedsat nyrefunktion defineret som en estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR) < 60 ml/min/1,73 m2 ved screening baseret på Schwartz-formlen ved besøg 8 eller 8 A; et serumkreatinin over normalområdet ved besøg 9 (gruppe 1) eller en stigning mellem besøg 8A og besøg 9 større end 0,5 mg/dL (44,2 μmol/L) for gruppe 2.
  6. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder er kun berettigede, hvis de ikke er gravide/ikke-ammende. Kvinder i den fødedygtige alder skal praktisere en medicinsk acceptabel form for prævention i mere end 2 måneder forud for screeningsbesøg og samtykke til graviditetstest under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Zoledronsyre
To gange årligt 0,05 mg/kg (maks. 5 mg) i.v infusion (mindst 30 minutter) af zoledronsyre
Medicin: Zoledronsyre
intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet sikkerhed af zoledronsyre til behandling af osteoporotiske børn behandlet med glukokortikoider.
Tidsramme: Baseline 1 (besøg 1 i kerneundersøgelsen) til og med måned 24 (besøg 15/afsluttende udvidelsesbesøg)
Analyse af absolutte og relative frekvenser for behandlingsfremkaldende bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og dødsfald efter primær systemorganklasse (SOC) for at påvise, at zoledronsyre gives langsigtet, over yderligere 12 måneder fra kernestudiet (CZOL446H2337), er sikkert til behandling af osteoporotiske børn behandlet med glukokortikoider gennem overvågning af relevante kliniske og laboratoriemæssige sikkerhedsparametre.
Baseline 1 (besøg 1 i kerneundersøgelsen) til og med måned 24 (besøg 15/afsluttende udvidelsesbesøg)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline 1 (besøg 1 i kerneundersøgelsen) i Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) Z-score ved måned 18 og 24 af Core Treatment Group.
Tidsramme: Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) Z-score blev bestemt af den centrale billeddannende leverandør ved det sidste besøg i kerneundersøgelsen (besøg 8) eller ved 1. infusionsbesøg (besøg 9) og derefter ved besøg 12 (måned 18) og besøg 15 (måned 24) (afsluttende udvidelsesundersøgelsesbesøg/EOS) af udvidelsesundersøgelsen. Metoderne, der skal bruges til at måle Lumbal Spine BMD Z-score, blev beskrevet i de respektive DXA-manualer leveret af den centrale billedbehandlingsleverandør. Positive ændringer fra Core-baseline indikerede en forbedring i tilstanden.
Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Gennemsnitlig ændring fra baseline 1 (besøg 1 i kerneundersøgelsen) i lændehvirvelsøjlens knoglemineralindhold (BMC) ved måned 18 og 24 af Core Treatment Group.
Tidsramme: Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Lumbal Spine Bone Mineral Content (BMC) blev bestemt af den centrale billeddannende leverandør ved det sidste besøg i kerneundersøgelsen (besøg 8) eller ved 1. infusionsbesøg (besøg 9) og derefter ved besøg 12 (måned 18) og besøg 15 (måned) 24) (afsluttende udvidelsesundersøgelsesbesøg/EOS) af udvidelsesundersøgelsen. Metoderne, der skal bruges til at måle BMC, blev beskrevet i de respektive DXA-manualer. Positive ændringer fra Core-baseline indikerede en forbedring i tilstanden.
Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Gennemsnitlig ændring fra baseline 1 (besøg 1 i kerneundersøgelsen) i total krops BMC ved måned 18 og 24 af Core Treatment Group.
Tidsramme: Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Total krops-BMC blev bestemt af den centrale billeddannende leverandør ved det sidste besøg i kerneundersøgelsen (besøg 8) eller ved 1. infusionsbesøg (besøg 9), og derefter ved besøg 12 (måned 18) og besøg 15 (måned 24) (endelig forlængelse) Studiebesøg/EOS) af Extension study. Metoderne, der skal bruges til at måle BMC, blev beskrevet i de respektive DXA-manualer. Positive ændringer fra Core-baseline indikerede en forbedring i tilstanden.
Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Gennemsnitlig ændring fra baseline 1 (besøg 1 i kerneundersøgelsen) i serum P1NP ved måned 18 og 24 af Core Treatment Group.
Tidsramme: Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Serum Procollagen type 1 aminoterminalt propeptid (P1NP) blev indsamlet ved det sidste besøg Kerneundersøgelse ved besøg 8 eller ved 1. infusionsbesøg (besøg 9) og derefter ved besøg 12 (måned 18) og besøg 15 (måned 24) ( afsluttende udvidelsesundersøgelse besøg/EOS) af udvidelsesundersøgelsen i henhold til instruktionerne i laboratoriemanualen. Prøverne blev analyseret i batches på laboratoriet. Fald eller negative ændringer fra kernebaseline indikerede et farmakologisk respons på behandlingen.
Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Gennemsnitlig ændring fra baseline 1 (besøg 1 i kerneundersøgelsen) i BSAP ved måned 18 og 24 af Core Treatment Group.
Tidsramme: Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Knoglespecifik alkalisk fosfatase (BSAP) blev indsamlet ved det sidste besøg Kerneundersøgelse ved besøg 8, eller ved 1. infusionsbesøg (besøg 9), og derefter ved besøg 12 (måned 18) og besøg 15 (måned 24) (endelig forlængelsesundersøgelse besøg /EOS) af udvidelsesundersøgelsen i henhold til instruktionerne i laboratoriemanualen. Prøverne blev analyseret i batches på laboratoriet. Fald eller negative ændringer fra kernebaseline indikerede et farmakologisk respons på behandlingen.
Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Gennemsnitlig ændring fra baseline 1 (besøg 1 i kerneundersøgelsen) i serum NTX ved måned 18 og 24 af Core Treatment Group.
Tidsramme: Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Serum krydsbundet N-telopeptid (NTX) blev indsamlet ved det sidste besøg Kerneundersøgelse ved besøg 8 eller ved 1. infusionsbesøg (besøg 9) og derefter ved besøg 12 (måned 18) og besøg 15 (måned 24) (endelig forlængelse) studiebesøg/EOS) af forlængelsesstudiet i henhold til instruktionerne i laboratoriemanualen. Prøverne blev analyseret i batches på laboratoriet. Fald eller negative ændringer fra kernebaseline indikerede et farmakologisk respons på behandlingen.
Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Gennemsnitlig ændring fra baseline 1 (besøg 1 i kerneundersøgelsen) i serum TRAP-5b ved måned 18 og 24 af Core Treatment Group.
Tidsramme: Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Serumtartrat-resistent sur phosphatase isoform 5b (TRAP 5b) blev indsamlet ved det sidste besøg Kerneundersøgelse ved besøg 8 eller ved 1. infusionsbesøg (besøg 9) og derefter ved besøg 12 (måned 18) og besøg 15 (måned 24) (endelig udvidelsesundersøgelsesbesøg/EOS) af udvidelsesundersøgelsen i henhold til instruktionerne i laboratoriemanualen. Prøverne blev analyseret i batches på laboratoriet. Fald eller negative ændringer fra kernebaseline indikerede et farmakologisk respons på behandlingen. Fald eller negative ændringer fra kernebaseline indikerede et farmakologisk respons på behandlingen.
Måned 18 (besøg 12 i forlængelsesundersøgelsen), måned 24 (besøg 15/afsluttende forlængelsesbesøg)
Antal deltagere med nye vertebrale frakturer i løbet af 12-måneders forlængelsesperiode efter kernebehandlingsgruppe.
Tidsramme: Måned 24 (besøg 15/siste forlængelsesbesøg)
Nye vertebrale frakturer er defineret som frakturer af Genant grad 1 eller højere, der opstår ved lænde- eller thoraxhvirvelsøjlen fra første forlængelsesdosisinfusion til slutningen af ​​undersøgelsen i en tidligere normal hvirvel.
Måned 24 (besøg 15/siste forlængelsesbesøg)
Antal deltagere med nye morfometriske vertebrale frakturer i løbet af 12-måneders forlængelsesperiode efter kernebehandlingsgruppe.
Tidsramme: Måned 24 (besøg 15/siste forlængelsesbesøg)
Vertebral morfometri (eller konkavt indeks) blev beregnet ved hjælp af det gennemsnitlige forhold mellem mellemhøjde og posterior højde fra L1 til L4 og udført af en central læser. Et nyt morfometrisk hvirvelbrud i løbet af den 12-måneders forlængelsesperiode blev defineret som et morfometrisk vertebralt brud tilstede ved måned 24 røntgen, som ikke var til stede ved forlængelsesbasislinjen (basislinje 2).
Måned 24 (besøg 15/siste forlængelsesbesøg)
Procentdel af patienter med reduktion i smerte fra baseline 1 (besøg 1 i kerneundersøgelsen) i måned 15, 18, 21 og 24 af Core Treatment Group.
Tidsramme: Måned 15, Måned 18, Måned 21, Måned 24
Smerter blev evalueret ved hvert besøg (på kontor og telefonbesøg) ved det sidste besøg af kerneundersøgelsen og første besøg i forlængelsesundersøgelsen (besøg 9), besøg 11 (måned 15), 12 (måned 18), 14 (måned 21 ) og 15 (måned 24) ved hjælp af Faces Pain Scale-Revised (FPS-R). Børnene valgte det ansigt, der passede bedst til deres smerte. Smertescore varierede fra 0 (ingen smerte) til 10 (meget smerte). Reduktionen i smerte fra Core baseline ved besøg blev evalueret baseret på, hvorvidt patienter havde et fald i deres FPS-R fra baseline. Hvis smerten forblev den samme eller forværredes fra baseline, blev en patient klassificeret som '0', og hvis smerteskalaen faldt, blev patienten klassificeret som '1'.
Måned 15, Måned 18, Måned 21, Måned 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline (kerne og forlængelse) i 2. metacarpal kortikal bredde ved måned 24 af Core Treatment Group.
Tidsramme: Baseline 1 (besøg 1 i kerneundersøgelsen) og baseline 2 (besøg 9 i udvidelsesundersøgelsen) til og med 24. måned (besøg 15/afsluttende udvidelsesbesøg)
Venstre postero-anterior (PA) hånd-/håndledsrøntgen blev taget ved det sidste besøg i kerneundersøgelsen og ved besøg 15/EOS (måned 24) for at vurdere knoglealderen. Ændringen i 2. metacarpal kortikal bredde ved måned 24 i forhold til den respektive baseline blev beregnet. Hvis et brud på venstre øvre ekstremitet udelukkede røntgenbilleder (eller udelukkede denne røntgen i Core-undersøgelsen), så blev højre hånd evalueret til dette formål. I dette tilfælde blev et billede af højre hånd udført både ved besøg 8 og ved besøg 15/EOS (24. måned). Oplysningerne blev brugt til vurdering af knogletæthed.
Baseline 1 (besøg 1 i kerneundersøgelsen) og baseline 2 (besøg 9 i udvidelsesundersøgelsen) til og med 24. måned (besøg 15/afsluttende udvidelsesbesøg)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. oktober 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. februar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

27. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. september 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. september 2010

Først opslået (Skøn)

9. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. august 2019

Sidst verificeret

1. august 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CZOL446H2337E1
  • 2010-020399-41 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Zoledronsyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner